Vyhodnotit účinnost a bezpečnost rasburikázy (Fasturtec®) v prevenci a léčbě hyperurikémie u dětských pacientů s nehodgkinským lymfomem a akutní leukémií (RAISE)

Kritéria pro zařazení :

• Pacient nebo rodič/zákonný zástupce je ochoten a schopen poskytnout podepsaný informovaný souhlas a v případě potřeby je pacient ochoten souhlas poskytnout.
• Děti nebo mladiství ve věku od 2 do 18 let (včetně) v době podpisu informovaného souhlasu.
• Při screeningu se očekává, že pacient bude mít minimální očekávanou délku života 45 dní a nebude mít výkonnostní stav (PS) větší než 3 na stupnici Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) nebo PS ne menší než 30 podle Lanského skóre. podle preferencí zkoušejícího (viz Příloha D pro ECOG a Lanského stupnici).
• Nově diagnostikovaný NHL nebo AL, který je na začátku nebo během prvního cyklu chemoterapie, výchozí hladina kyseliny močové v krvi vyšší než 8 mg/dl (473 mol/l) při screeningu.
• Pokud je nově diagnostikovaný pacient s NHL s kyselinou močovou v krvi ne vyšší než 8 mg/dl při screeningu, musí být pacient diagnostikován s nehodgkinským lymfomem ve stadiu III nebo IV s vysokou nádorovou zátěží, která bude představovat vysoké riziko TLS definované, s jedním nebo více z následujících níže: A. Burkittův lymfom/leukémie nebo lymfoblastický lymfom a/nebo B. Má alespoň jeden z lymfatických uzlin nebo nádor, průměr >5 cm a/nebo C. Laktátdehydrogenáza (LDH) ne méně než 2 násobek horní hranice normálu (ULN).
• Pokud má pacient s nově diagnostikovanou AL při screeningu hladinu kyseliny močové v krvi ne vyšší než 8 mg/dl, ale s vysokým rizikem TLS definovaným jedním z následujících kritérií: A. Bílé krvinky (WBC) ne méně než 100,0 10- 9/L nebo B. WBC < 100,0 10-9/L s LDH ne méně než 2 ULN.
• Pacient dostane chemoterapii a po první dávce rasburikázy bude po dobu nejméně 14 dnů uzavřen v nemocnici.

Kritéria vyloučení:

• Akutní promyelocytární leukémie
• Pacient, který byl léčen nebo je plánován příjem alopurinolu do 72 hodin po podání rasburikázy.
• Pacienti s abnormální funkcí jater nebo ledvin: alaninaminotransferáza (ALT) >5 ULN, celkový bilirubin >3 ULN, sérový kreatinin >3 ULN.
• Zdokumentovaná anamnéza dědičné alergie nebo astmatu.
• Pacienti se známým deficitem glukózo-6-fosfátdehydrogenázy (G6PD) nebo s anamnézou hemolytického onemocnění nebo methemoglobinemie.
• Pacienti se závažnou infekcí nebo aktivním krvácením.
• Předchozí léčba urátoxidázou.
• Hypersenzitivní reakce na rasburikázu nebo kteroukoli další složku studovaného léku.
• Pacient není vhodný k účasti, ať už je důvod jakýkoli, podle posouzení zkoušejícího, včetně zdravotních nebo klinických stavů, nebo pacientů, u kterých může být riziko nedodržení postupů studie.
• Těhotná nebo kojící žena.
• Ženy ve fertilním věku (WOCBP), které nejsou chráněny vysoce účinnými metodami antikoncepce a/nebo které nechtějí nebo nemohou být testovány na těhotenství (viz pokyny pro antikoncepci v příloze A).
• Mužský účastník s partnerkou ve fertilním věku, která není chráněna vysoce účinnými metodami antikoncepce

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.