Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hoito ihmisen napanuorasta peräisin olevilla mesenkymaalisilla stroomasoluilla systeemisessä skleroosissa (CARE-SSc)

perjantai 30. tammikuuta 2026 päivittänyt: Marie Hudson, MD

Vaiheen I/II satunnaistettu, kontrolloitu koe napanuorasta peräisin olevista mesenchymAl-stroomasoluista systeemisessä skleroosissa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on testata napanuorasta peräisin olevien mesenkymaalisten stroomasolujen (UCMSC) turvallisuutta ja tehoa systeemisen skleroosin (SSc) hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ehdotetaan yhden keskuksen, kolmen haaran, satunnaistettua, kaksoissokkoutettua, lumekontrolloitua tutkimusta. Yhteensä 18 SSc-potilasta otetaan mukaan kolmeen peräkkäiseen lohkoon, joissa kussakin on 6 potilasta. Kun tutkimuksesta ja mahdollisista riskeistä on tiedotettu, kaikki potilaat, jotka antavat kirjallisen suostumuksensa, satunnaistetaan toiseen kahdesta hoitohaaraan tai lumelääkeryhmään (yhteensä 6 potilasta haarassa). Kussakin lohkossa kuusi potilasta satunnaistetaan suhteessa 2:2:2 johonkin seuraavista haaroista: lumelääke, 1 UCMSC-infuusio (M0) tai 2 UCMSC-infuusiota (M0, M3). Toiset UCMSC-infuusiot suoritetaan vain, jos hoitoon liittyviä vakavia haittavaikutuksia (TRSAE) ei ole. Satunnaistaminen lohkoihin 2 ja 3 porrastetaan, jotta TRSAE voidaan havaita ennen potilaiden sisällyttämistä seuraavaan lohkoon, eli toinen lohko satunnaistetaan vain TRSAE:n puuttuessa kuukauden kuluttua kaikkien kuuden potilaan ensimmäisen infuusion jälkeen. lohko yksi ja vastaavasti kolmas lohko.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

18

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1E2
        • Rekrytointi
        • Sir Mortimer B. Davis Jewish General Hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. SSc American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR) 2103 systeemisen skleroosin luokituskriteerien mukaan

  2. Vaikea sairaus määritellään seuraavasti:

    i) taudin kesto 2 vuotta tai vähemmän, mRss > 20 ja (ESR > 25 mm ja/tai hemoglobiini < 11 g/dl, ei selitynä muilla syillä kuin SSc) tai ii) mRss >15 ilman rajoituksia taudin kestoon sekä vähintään yksi merkittävä elin, joka määritellään seuraavasti: a) hengityselinten osallistuminen, joka koostuu keuhkojen hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetista (DLCO) ja/tai pakotetusta vitaalikapasiteetista (FVC) < 80 % ennusteesta ja todisteita interstitiaalisesta keuhkosairaudesta (rintakehä) röntgen- ja/tai korkearesoluutioinen tietokonetomografia (HRCT); b) munuaisvaurio, joka koostuu aiemmasta munuaiskriisistä ja/tai vaiheen 2 tai 3 kroonisesta munuaissairaudesta (glomerulusten suodatusnopeus välillä 30-89 ml/min), jota ei selitä muut syyt kuin SSc; c) sydämen toimintahäiriö, joka koostuu palautuvasta kongestiivisesta sydämen vajaatoiminnasta, eteis- tai kammiorytmihäiriöistä, kuten toistuvista eteisvärinä- tai lepatusjaksoista, toistuvasta eteiskohtauksellisesta takykardiasta, johtumishäiriöistä (2. tai 3. asteen eteiskammio-kohtaus) ja/tai perikardiaalinen milteihäiriö . Kaikki elinten osallistumisen syyt tulisi katsoa SSc:n ansioksi.

  3. Riittämätön vaste (määräytyy potilaan ja lääkärin harkinnan mukaan) tai haittatapahtumat, jotka edellyttävät tavanomaisen hoidon keskeyttämistä (joka koostuu yleensä metotreksaatista 25 mg ihonalaisesti (tai siedettynä) viikossa ja/tai mykofenolaattimofetiilia 2-3 g/d (tai siedettynä) vähintään 3 kuukautta
  4. Kelpoisuus tai haluttomuus autologiseen hematopoieettiseen kantasolusiirtoon

Poissulkemiskriteerit:

  1. Ikä < 18 vuotta
  2. Raskaus tai haluttomuus käyttää asianmukaista ehkäisyä

  3. Henkeä uhkaava elinvaurio, joka määritellään seuraavasti:

    • FVC < 45 % ja/tai DLCO (korjattu hemoglobiinilla) < 30 % ennustettu;
    • Vasemman kammion ejektiofraktio < 40 % sydämen kaikukardiografialla;
    • Keuhkoverenpainetauti, jonka systolinen keuhkovaltimon lepotilan paine on > 50 mmHg sydämen kaikututkimuksella tai keskimääräinen keuhkovaltimon paine > 25 mmHg (ja keuhkoverenpaine < 15 mmHg) oikean sydämen katetroinnissa;
    • vaiheen 4 tai sitä korkeampi krooninen munuaissairaus (glomerulusten suodatusnopeus < 30 ml/min)
  4. Maksan vajaatoiminta määritellään epänormaaliksi transaminaasitasoksi (aspartaattiaminotransferaasi (ASAT), alaniiniaminotransaminaasi (ALAT) > 3 normaalia), ellei se liity sairauden aktiivisuuteen
  5. Samanaikaiset kasvaimet tai myelodysplasia
  6. Hallitsematon verenpainetauti
  7. Hallitsematon akuutti tai krooninen infektio (HIV, HTLV-1/2 (ihmisen T-lymfotrooppinen virus), hepatiitti B -pinnan Ag-positiivinen, hepatiitti C-positiivinen) tai suuri sen riski
  8. Merkittävä aliravitsemus, BMI < 18 kg/m2
  9. Vaikea samanaikainen psykiatrinen häiriö
  10. Luuytimen vajaatoiminta määritellään neutropeniaksi < 0,5 x 109 solua/l, trombosytopeniaksi < 30 x 109 solua/l, anemiaksi < 8 g/dl, CD4+ T-lymfopeniaksi < 200 x 106 solua/l, joka johtuu muista sairauksista kuin SSc:stä (CD4 - klusteri erottelu 4)
  11. Huonon noudattamisen historia
  12. Samanaikainen ilmoittautuminen mihin tahansa muuhun protokollaan käyttämällä tutkimuslääkettä
  13. Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Yksi UCMSC-infuusio
Potilaat saavat yhden suonensisäisen UCMSC-infuusion kuukaudella 0 ja yhden suonensisäisen lumelääkeinfuusion kuukaudella 3. Jokainen kokeellinen infuusio koostuu miljoonasta UCMSC:stä/kg suspendoituna 50 ml:aan PlasmaLyte A:ta. Jokainen lumelääke-infuusio koostuu samanlaisesta tilavuudesta PlasmaLyte A:ta.
Biologinen: UCMSC
Jokainen infuusio koostuu miljoonasta MSC:stä/kg suspendoituna 50 ml:aan PlasmaLyte A:ta.
Muut nimet:
  • napanuorasta peräisin olevat mesenkymaaliset stroomasolut
Kokeellinen: Kaksi UCMSC-infuusiota
Potilaat saavat yhden suonensisäisen UCMSC-infuusion kuukaudella 0 ja yhden suonensisäisen UCMSC-infuusion kuukaudella 3. Jokainen kokeellinen infuusio koostuu 1 miljoonasta UCMSC:stä/kg suspendoituna 50 ml:aan PlasmaLyte A:ta.
Biologinen: UCMSC
Jokainen infuusio koostuu miljoonasta MSC:stä/kg suspendoituna 50 ml:aan PlasmaLyte A:ta.
Muut nimet:
  • napanuorasta peräisin olevat mesenkymaaliset stroomasolut
Placebo Comparator: Placebo-infuusiot
Potilaat saavat suonensisäisiä lumelääkeinfuusioita kuukausina 0 ja 3. Jokainen lumelääke-infuusio koostuu 50 ml:sta PlasmaLyte A:ta.
Muut: Plasebo
Jokainen infuusio koostuu 50 ml:sta PlasmaLyte A:ta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuusmittaus kuukauden kuluttua ensimmäisestä infuusiosta
Aikaikkuna: Kuukausi 1
Hoitoon liittyvä vakava haittatapahtuma käyttäen NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 -luokitusta [https://ctep.cancer.gov/protocolDevelopment/electronic_applications/ctc.htm]
Kuukausi 1

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos muokatussa Rodnan-ihopisteissä (mRss) kuukauden 0 ja kuukauden 12 välillä
Aikaikkuna: Kuukausi 0 ja kuukausi 12
Ihon paksuuden mitta; ero kuukauden 12 ja kuukauden 0 välillä mRss:ssä [Khanna et al., 2017]
Kuukausi 0 ja kuukausi 12

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus infuusion aikana, 24 tuntia, 10 päivää +/- 24 tuntia, kuukausi 6, kuukausi 9 ja kuukausi 12 (haittatapahtumat)
Aikaikkuna: 24 tuntia, 10 päivää +/- 24 tuntia, kuukausi 6, kuukausi 9 ja kuukausi 12
UCMSC:n turvallisuuden mittaa vakavassa SSc:ssä käyttämällä NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 -luokitusta [https://ctep.cancer.gov/protocolDevelopment/electronic_applications/ctc.htm]
24 tuntia, 10 päivää +/- 24 tuntia, kuukausi 6, kuukausi 9 ja kuukausi 12
Kuolleisuus satunnaistamisen jälkeen ja tutkimuksen päättymiseen asti
Aikaikkuna: 1 vuosi
Data and Safety Monitoring Committee (DSMC) arvioi kuolinsyyt ja niiden suhteen SSc:hen verrattuna tutkimusinterventioon.
1 vuosi
Muokattu Rodnan-ihon pistemäärä
Aikaikkuna: Kuukausi 0, kuukausi 3, kuukausi 6 ja kuukausi 9
Ihon paksuuden mitta [Khanna et al., 2017]
Kuukausi 0, kuukausi 3, kuukausi 6 ja kuukausi 9
Maailman terveysjärjestön (WHO) suorituskykytilanne
Aikaikkuna: Kuukausi 0, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 9 ja kuukausi 12
WHO:n suoritustaso [Oken et ai., 1982] kuvaa potilaan toimintatasoa hänen kykynsä huolehtia itsestään, päivittäisestä aktiivisuudestaan ​​ja fyysisistä kyvyistään (kävely, työskentely jne.).
Kuukausi 0, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 9 ja kuukausi 12
Skleroderma-Health Assessment Questionnaire
Aikaikkuna: Kuukausi 0, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 9 ja kuukausi 12
Sairauden tila skleroderma-Health Assessment Questionnaire -kyselyllä mitattuna [Steen & Medsger, 1997]
Kuukausi 0, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 9 ja kuukausi 12
36 kohteen lyhytlomakekyselyn versio 2 terveyteen liittyvästä elämänlaadusta (SF-36v2)
Aikaikkuna: Kuukausi 0, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 9 ja kuukausi 12
Terveyteen liittyvä elämänlaatu SF-36v2:lla mitattuna [Ware et al., 2007]
Kuukausi 0, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 9 ja kuukausi 12
EuroQoL terveydentilan mitta (EQ-5D-5L)
Aikaikkuna: Kuukausi 0, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 9 ja kuukausi 12
Terveyteen liittyvä elämänlaatu kustannustehokkuusanalyysissä mitattuna EQ-5D-5L:llä [Herdman et al., 2011] käyttäen viittä vaikeusastetta viidessä ulottuvuudessa.
Kuukausi 0, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 9 ja kuukausi 12
Reaktio hoitoon
Aikaikkuna: Kuukausi 0, kuukausi 12
Määritelty mRss:n laskuksi > 25 %, FVC:n nousuksi > 10 % ennustettuna (pakotettu vitaalikapasiteetti) ja/tai DLCO:n kasvuksi > 15 % ennustettuna (keuhkojen hajoamiskyky hiilimonoksidille), ilman lisäimmunosuppressiota, lukuun ottamatta pientä annosta steroideja
Kuukausi 0, kuukausi 12
Etenemisvapaa selviytyminen
Aikaikkuna: Kuukausi 0, kuukausi 12
Eteneminen määritellään joksikin seuraavista: FVC:n lasku > 10 % ennustettu; DLCO:n lasku > 15 % ennustettu; vasemman kammion ejektiofraktion lasku sydämen kaikututkimuksessa > 15 %; painon lasku > 15 %; kreatiniinipuhdistuman lasku > 30 %; mRss:n kasvu > 25 %; ja/tai Skleroderma-Health Assessment Questionnaire -kyselyn kasvu > 0,5
Kuukausi 0, kuukausi 12
Maailmanlaajuisen sijoituksen yhdistelmäpisteet
Aikaikkuna: Kuukausi 0, kuukausi 12
Yhdistelmäpistemäärä, joka koostuu järjestettävien tulosten hierarkiasta: kuolema, tapahtumaton eloonjääminen (eloonjääminen ilman hengitysteiden, munuaisten tai sydämen vajaatoimintaa), FVC, pisteet Health Assessment Questionnairen vammaisuusindeksissä (HAQ-DI; vaihteluväli 0–0) 3, korkeammat pisteet osoittavat enemmän vammaisuutta) ja muokattu Rodnan-ihon pistemäärä. [Sullivan ym., 2018]
Kuukausi 0, kuukausi 12
ACR Provisional Composite Response Index
Aikaikkuna: Kuukausi 0, kuukausi 12
ACR Provisional Composite Response Index for Clinical Trials in Early Diffuse Ctaneous Systemic Sclerosis (CRISS) [Khanna et al., 2016], yhdistelmämitta hoitovasteen SSc:ssä
Kuukausi 0, kuukausi 12

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Marie Hudson, MD

Yhteistyökumppanit

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Medical University of South Carolina
Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre
Université de Montréal
University Paris 7 - Denis Diderot

Tutkijat

  • Päätutkija: Marie Hudson, MD, Sir Mortimer B. Davis - Jewish General Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 5. tammikuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 15. huhtikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. huhtikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 22. huhtikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 3. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 30. tammikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. tammikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MP-05-2020-2251

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa