Oraalisen idebenonin tutkimus alkoholittoman steatohepatiitin hoitoon
tiistai 7. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Natalie Torok, Stanford University
Pilottitutkimus alkoholittoman steatohepatiittia sairastavien aikuisten hoitamiseksi suun idebenonilla
Tämä on satunnaistettu, lumekontrolloitu vaiheen 1/2a tutkimus, jossa tutkitaan Idebenonin turvallisuutta ja siedettävyyttä vähintään 18-vuotiailla potilailla, joilla on alkoholiton steatohepatiitti ja joilla on vaiheen 1–3 fibroosi.
Toissijaisena päätepisteenä arvioidaan kohteen sitoutuminen ja fibroosin paraneminen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on prospektiivinen vaihe 1/2a, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, yhden keskuksen tutkimus suun kautta otettavan idebenonin turvallisuudesta ja tehosta 18-vuotiailla tai sitä vanhemmilla aikuisilla, joilla on alkoholiton steatohepatiitti (NASH).
IRB-hyväksynnän ja kirjallisen tietoisen suostumuksen jälkeen 45 osallistujaa otetaan mukaan tutkimukseen ja satunnaistetaan suhteessa 1:2 REDCap-tiedonkeruuohjelmistoon.
Osallistujat satunnaistetaan kahteen ryhmään ja saavat seuraavat tabletit: lumelääke, idebenoni nousevina annoksina 200 mg suun kautta (P.O.) kerran päivässä 2 viikon ajan, sitten 200 mg kahdesti päivässä 2 viikon ajan ja sitten 3 kertaa päivässä. loppuosa tutkimuksesta (enintään 48 viikkoa).
Seuranta ja turvallisuusarviointi jatkuvat 12 viikon ajan viimeisen annoksen jälkeen.
Tutkimuksessa selvitetään turvallisuutta ja siedettävyyttä ensisijaisena päätepisteenä ja arvioidaan kohteen sitoutumista ja fibroosin paranemista toissijaisina päätepisteinä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
53
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Redwood City, California, Yhdysvallat, 94063
- Digestive Health Center, Stanford University
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 1) Mies tai ei-raskaana/ei-imettävät naiset ≥ 18-vuotiaat
2) NASH-diagnoosi: NAFLD-aktiivisuuspisteet (NAS) 4 tai enemmän ja pistemäärä 1 jokaiselle seuraavista (steatoosi pisteet 0-3, lobulaarinen tulehdus 0-3, ilmapallo 0-2):
- Steatoosi
- Lobulaarinen tulehdus
- Maksasolujen ilmaantuminen 3) Fibroosi (Ishak-fibroosipistemäärä ≥ 1 maksabiopsiassa) 6 kuukauden sisällä MELD:n rekisteröinnistä <10 tai MRE:n perusteella
Poissulkemiskriteerit:
- Minkä tahansa muun maksasairauden, mukaan lukien virushepatiitti, autoimmuunihepatiitti, alkoholiperäinen maksasairaus, kroonisen maksasairauden geneettiset syyt, esiintyminen):
- Potilaat, joilla on muita kroonisen maksasairauden etiologioita, kuten krooninen hepatiitti B ja C; autoimmuuni hepatiitti; ja perinnöllinen maksasairaus.
- ALT>300 U/l
- Seerumin kokonaisbilirubiini ≥ - 1,3 mg/dl (Gilbertin syndroomapotilaita lukuun ottamatta)
- Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) ≥ 1,3
- MELD>10
- Seerumin kreatiniini > 2,0 mg/dl
Tunnettu alkoholin väärinkäyttö tai alkoholinkäyttöhäiriö:
- >20 g/vrk naisille
- > 30 g/vrk miehille
- Vaikuttavien aineiden väärinkäyttö
- Mikä tahansa sairaus, joka estää MRE:n, MR-PDFF:n
- Verihiutalemäärä ≤100//mm3
- Dekompensoitu kirroosi
- Hemoglobiini <11 g/dl naisilla tai <12 g/dl miehillä
- HCC:n läsnäolo/historia
- Maksansiirron historia
- Bariatrisen kirurgian historia
- Tulehduksellinen suolistosairaus historiassa
- Aiempi sydän- ja verisuonisairaus, pitkä QT-oireyhtymä.
- Koehenkilöt, jotka ovat osallistuneet lääketutkimuksiin ja ottaneet tutkimuslääkkeitä 60 päivän aikana ennen ensimmäistä Idebenone-annosta. Muiden tutkimuslääkkeiden saaminen 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista
- Ilmoittautuneen lääkärin huolenaiheet noudattamisesta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Idebenoni
Osallistujat ottavat Idebenonia 200 mg 48 viikon ajan, minkä jälkeen he käyvät klinikalla fyysisiä ja laboratoriotutkimuksia varten viikoilla 0, 2, 4, 12, 24, 36 ja 48 hoitojakson aikana sekä 4 ja 12 viikon kuluttua viimeisestä. annos.
|
Idebenonia, aluksi 200 mg suun kautta (P.O.) kerran päivässä 2 viikon ajan, sitten 200 mg kahdesti päivässä 2 viikon ajan, sitten 200 mg kolme kertaa päivässä loppututkimuksen ajan.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat lumelääkettä 48 viikon ajan, minkä jälkeen he käyvät klinikalla fyysisiä ja laboratoriotutkimuksia varten viikoilla 0, 2, 4, 12, 24, 36 ja 48 hoitojakson aikana sekä 4 ja 12 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen.
|
Plaseboa käytetään Idebenonin rinnalle kerran päivässä 2 viikon ajan, sitten kahdesti päivässä 2 viikon ajan ja sitten kolme kertaa päivässä tutkimuksen loppuosan ajan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia CTCAE v4.0 -kriteerien mukaisesti arvioituna
Aikaikkuna: 60 viikkoa
|
Osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittatapahtumia (arvioitu CTCAE v4.0:lla), sekä osallistujien määrä, joilla oli poikkeavia fysikaalisen tutkimuksen tuloksia ja poikkeavia laboratoriotutkimusten tuloksia, raportoidaan.
|
60 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos magneettiresonanssielastografiassa (MRE) fibroosivaiheen muutoksen mittarina
Aikaikkuna: Viikko 48
|
MR elastografia on hoitotasoon kuuluva tekniikka, jolla arvioidaan maksan jäykkyyttä, ja se on erittäin tarkka noninvasiivinen menetelmä. MRE luo elastogrammeja (jäykkyyskarttoja) ja kilopascaleina (kPa) tuotetut tiedot korreloivat fibroosivaiheen kanssa. Jäykkyysarvojen muutokset osoittavat fibroosin muutosta. < 2,5 kPa: normaali; 2,5–3,0 kPa: normaali tai tulehdus; 3,0–3,5 kPa: fibroosivaihe 1–2; 3,5–4,0 kPa: fibroosivaihe 2–3; 4,0–5,0 kPa: fibroosivaihe 3–4; > 5,0 kPa: fibroosivaihe 4 tai kirroosi.
|
Viikko 48
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Natalie Torok, MD, Stanford University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 30. heinäkuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 5. heinäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 5. heinäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 8. joulukuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 14. joulukuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 16. joulukuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 24. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 7. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 52212
- R21DK111217 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .