Studie av oralt idebenon för behandling av icke-alkoholisk Steatohepatit
7 april 2026 uppdaterad av: Natalie Torok, Stanford University
En pilotstudie för att behandla vuxna med icke-alkoholisk Steatohepatit med oralt Idebenone
Detta är en randomiserad, placebokontrollerad fas 1/2a-studie för att undersöka säkerheten och tolerabiliteten av Idebenone hos patienter 18 år eller äldre med alkoholfri steatohepatit, med stadium 1-3 fibros.
Som sekundär slutpunkt kommer målengagemang och förbättring av fibros att utvärderas.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en prospektiv fas 1/2a, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, singelcenterstudie av säkerhet och effekt av oralt idebenon hos vuxna 18 år eller äldre med icke-alkoholisk steatohepatit (NASH).
Efter IRB-godkännande och skriftligt informerat samtycke kommer 45 deltagare att registreras i studien och randomiseras i förhållandet 1:2 på REDCaps datainsamlingsprogram.
Deltagarna kommer att randomiseras till två grupper och får följande tabletter: placebo, idebenon i ökande doser på 200 mg per mun (P.O.) en gång om dagen i 2 veckor, sedan 200 mg två gånger om dagen i 2 veckor, sedan 3 gånger per dag för återstoden av studien (upp till 48 veckor).
Övervakning och säkerhetsutvärdering kommer att fortsätta i 12 veckor efter den sista dosen.
Studien kommer att undersöka säkerheten och tolerabiliteten som primär slutpunkt och bedöma målengagemang och förbättring av fibros som sekundära slutpunkter.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
53
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Redwood City, California, Förenta staterna, 94063
- Digestive Health Center, Stanford University
-
Stanford, California, Förenta staterna, 94305
- Stanford University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- 1) Manliga eller icke-gravida/icke-ammande kvinnor ≥ 18 år
2) Diagnos av NASH: NAFLD-aktivitetspoäng (NAS) på 4 eller högre med en poäng på 1 för vart och ett av följande (steatos poäng 0-3, lobulär inflammation poäng 0-3, ballongflygning poäng 0-2):
- Steatos
- Lobulär inflammation
- Hepatocytballongbildning 3) Fibros (Ishak fibros-poäng ≥1 på leverbiopsi) inom 6 månader efter inskrivning med MELD<10, eller baserat på MRE
Exklusions kriterier:
- Förekomst av någon annan form av leversjukdom, inklusive viral hepatit, autoimmun hepatit, alkoholisk leversjukdom, genetiska orsaker till kronisk leversjukdom):
- Patienter med andra etiologier av kronisk leversjukdom, såsom kronisk hepatit B och C; autoimmun hepatit; och ärftlig leversjukdom.
- ALT>300 U/l
- Totalt serumbilirubin ≥ till 1,3 mg/dL (gäller patienter med Gilberts syndrom)
- International Normalized Ratio (INR) ≥ 1,3
- MELD>10
- Serumkreatinin >2,0mg/dl
Känt alkoholmissbruk eller alkoholmissbruk:
- >20 g/dag för kvinnor
- >30 g/dag för män
- Aktivt missbruk
- Alla medicinska tillstånd som förhindrar MRE, MR-PDFF
- Trombocytantal ≤100//mm3
- Dekompenserad cirros
- Hemoglobin <11 g/dl hos kvinnor eller <12 g/dl hos män
- HCC:s närvaro/historik
- Historik om levertransplantation
- Historia av bariatrisk kirurgi
- Historik av inflammatorisk tarmsjukdom
- Historik av hjärt-kärlsjukdom, långt QT-syndrom.
- Försökspersoner som har deltagit i läkemedelsprövningar och tagit några prövningsläkemedel inom 60 dagar före den första dosen av Idebenone. Historik av att ha fått andra undersökningsläkemedel inom 30 dagar före inskrivning
- Eventuella problem angående efterlevnad av inskriven läkare
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Idebenone
Deltagarna kommer att ta Idebenone 200 mg under 48 veckor, med studiebesök på kliniken för fysiska och laboratoriebedömningar veckorna 0, 2, 4, 12, 24, 36 och 48 veckor under behandlingsperioden och vid 4 och 12 veckor efter den sista dos.
|
Idebenon, initialt 200 mg per mun (P.O.) en gång om dagen i 2 veckor, sedan 200 mg två gånger om dagen i 2 veckor, sedan 200 mg tre gånger per dag under resten av studien.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna kommer att ta placebo i 48 veckor, med studiebesök på kliniken för fysiska och laboratoriebedömningar veckorna 0, 2, 4, 12, 24, 36 och 48 veckor under behandlingsperioden och vid 4 och 12 veckor efter den sista dosen.
|
Placebo för att matcha Idebenone en gång om dagen i 2 veckor, sedan två gånger om dagen i 2 veckor, sedan tre gånger per dag under resten av studien.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar enligt bedömning med CTCAE v4.0
Tidsram: 60 veckor
|
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (bedömda med CTCAE v4.0), samt antal deltagare med avvikande fysiska undersökningar och avvikande laboratorieresultat rapporteras.
|
60 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i magnetresonanselastografi (MRE) som ett mått på förändring i fibrosstadium
Tidsram: Vecka 48
|
MRelastografi är en standardmetod för att bedöma leverstelhet, som är en mycket noggrann icke-invasiv metod.
MRE skapar elastogram (stelhetskartor) och data som genereras i kilopascal (kPa) korreleras med fibrosstadiet.
Förändring i stelhetsvärden indikerar förändring i fibros.
< 2,5 kPa: normalt; 2,5 till 3,0 kPa: normalt eller inflammation; 3,0 till 3,5 kPa: stadium 1-2 fibros; 3,5 till 4,0 kPa: stadium 2-3 fibros; 4,0 till 5,0 kPa: stadium 3-4 fibros; > 5,0 kPa: stadium 4 fibros eller cirros.
|
Vecka 48
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Natalie Torok, MD, Stanford University
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
30 juli 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
5 juli 2023
Avslutad studie (Faktisk)
5 juli 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 december 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 december 2020
Första postat (Faktisk)
16 december 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
24 april 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 april 2026
Senast verifierad
1 mars 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 52212
- R21DK111217 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .