Badanie doustnego idebenonu w leczeniu niealkoholowego stłuszczeniowego zapalenia wątroby
7 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Natalie Torok, Stanford University
Badanie pilotażowe dotyczące leczenia dorosłych z niealkoholowym stłuszczeniowym zapaleniem wątroby za pomocą doustnego idebenonu
Jest to randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 1/2a mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji idebenonu u pacjentów w wieku 18 lat lub starszych z niealkoholowym stłuszczeniowym zapaleniem wątroby ze zwłóknieniem stopnia 1-3.
Jako drugorzędowy punkt końcowy zostanie ocenione zaangażowanie celu i poprawa zwłóknienia.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to jednoośrodkowe, prospektywne, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 1/2a, oceniające bezpieczeństwo i skuteczność doustnego idebenonu u osób dorosłych w wieku 18 lat lub starszych z niealkoholowym stłuszczeniowym zapaleniem wątroby (NASH).
Po zatwierdzeniu przez IRB i pisemnej świadomej zgodzie, 45 uczestników zostanie włączonych do badania i przydzielonych losowo w stosunku 1:2 przy użyciu oprogramowania do przechwytywania danych REDCap.
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do dwóch grup i otrzymają następujące tabletki: placebo, idebenon w rosnących dawkach 200 mg doustnie (PO) raz dziennie przez 2 tygodnie, następnie 200 mg dwa razy dziennie przez 2 tygodnie, następnie 3 razy dziennie przez pozostałą część badania (do 48 tygodni).
Monitorowanie i ocena bezpieczeństwa będą kontynuowane przez 12 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki.
W badaniu zbadane zostanie bezpieczeństwo i tolerancja jako pierwszorzędowy punkt końcowy oraz ocena zaangażowania celu i poprawy zwłóknienia jako drugorzędowe punkty końcowe.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
53
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063
- Digestive Health Center, Stanford University
-
Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
- Stanford University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- 1) Mężczyźni lub kobiety niebędące w ciąży/nie karmiące piersią w wieku ≥ 18 lat
2) Rozpoznanie NASH: wynik aktywności NAFLD (NAS) 4 lub wyższy z wynikiem 1 dla każdego z poniższych (stłuszczenie 0-3, zapalenie zrazikowe 0-3, balonowanie 0-2):
- stłuszczenie
- Zapalenie zrazikowe
- Balonowanie hepatocytów 3) Zwłóknienie (zwłóknienie w skali Ishaka ≥1 na podstawie biopsji wątroby) w ciągu 6 miesięcy od włączenia do badania MELD<10 lub na podstawie MRE
Kryteria wyłączenia:
- Obecność jakiejkolwiek innej postaci choroby wątroby, w tym wirusowego zapalenia wątroby, autoimmunologicznego zapalenia wątroby, alkoholowej choroby wątroby, genetycznych przyczyn przewlekłej choroby wątroby):
- Podmioty z inną etiologią przewlekłej choroby wątroby, taką jak przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu B i C; autoimmunologiczne zapalenie wątroby; i dziedziczna choroba wątroby.
- ALT>300 jedn./l
- Stężenie bilirubiny całkowitej w surowicy ≥ do 1,3 mg/dl (z wyjątkiem pacjentów z zespołem Gilberta)
- Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) ≥ 1,3
- POŁĄCZENIE>10
- Kreatynina w surowicy >2,0 mg/dl
Znane nadużywanie alkoholu lub zaburzenie związane z używaniem alkoholu:
- >20 g dziennie dla kobiet
- >30 g dziennie dla mężczyzn
- Nadużywanie substancji czynnych
- Każdy stan chorobowy, który uniemożliwia MRE, MR-PDFF
- Liczba płytek krwi ≤100//mm3
- Zdekompensowana marskość wątroby
- Hemoglobina <11 g/dl u kobiet lub <12 g/dl u mężczyzn
- Obecność/historia HCC
- Historia transplantacji wątroby
- Historia chirurgii bariatrycznej
- Historia nieswoistych zapaleń jelit
- Historia chorób układu krążenia, zespół długiego QT.
- Osoby, które brały udział w eksperymentalnych badaniach leków i przyjmowały jakiekolwiek badane leki w ciągu 60 dni przed podaniem pierwszej dawki idebenonu. Historia otrzymywania innego leku badanego w ciągu 30 dni przed rejestracją
- Wszelkie wątpliwości dotyczące przestrzegania przez rejestrującego lekarza
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Idebenon
Uczestnicy będą przyjmować Idebenone 200 mg przez 48 tygodni, z wizytami w klinice w celu oceny fizykalnej i laboratoryjnej w tygodniach 0, 2, 4, 12, 24, 36 i 48 tygodni w okresie leczenia oraz w 4 i 12 tygodni po ostatnim dawka.
|
Idebenon, początkowo 200 mg doustnie (PO) raz dziennie przez 2 tygodnie, następnie 200 mg dwa razy dziennie przez 2 tygodnie, następnie 200 mg trzy razy dziennie przez pozostałą część badania.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy będą przyjmować placebo przez 48 tygodni, z wizytami w klinice w celu oceny fizykalnej i laboratoryjnej w tygodniach 0, 2, 4, 12, 24, 36 i 48 tygodni w okresie leczenia oraz w 4 i 12 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki.
|
Placebo odpowiadające Idebenone raz dziennie przez 2 tygodnie, następnie dwa razy dziennie przez 2 tygodnie, następnie trzy razy dziennie przez pozostałą część badania.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z działaniami niepożądanymi związanymi z leczeniem oceniana według CTCAE v4.0
Ramy czasowe: 60 tygodni
|
Liczba uczestników z działaniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (ocenianymi według CTCAE v4.0) oraz liczba uczestników z nieprawidłowymi wynikami badań fizykalnych i nieprawidłowymi wynikami badań laboratoryjnych są raportowane.
|
60 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w elastografii rezonansu magnetycznego (MRE) jako miara zmiany stopnia zwłóknienia
Ramy czasowe: Tydzień 48
|
Elastografia MR (MRE) jest standardową techniką oceny sztywności wątroby, która jest wysoce dokładną, nieinwazyjną metodą.
MRE tworzy elastogramy (mapy sztywności), a dane generowane w kilopaskalach (kPa) są korelowane ze stadium zwłóknienia.
Zmiany wartości sztywności wskazują na zmiany w zwłóknieniu.
< 2.5 kPa: normaI; 2.5 do 3.0 kPa: norma lub stan zapalny; 3.0 do 3.5 kPa: zwłóknienie w stadium 1-2; 3.5 do 4.0 kPa: zwłóknienie w stadium 2-3; 4.0 do 5.0 kPa: zwłóknienie w stadium 3-4; > 5.0 kPa: zwłóknienie w stadium 4 lub marskość wątroby.
|
Tydzień 48
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Natalie Torok, MD, Stanford University
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 lipca 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
5 lipca 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
5 lipca 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 grudnia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
14 grudnia 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
16 grudnia 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
24 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 kwietnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 52212
- R21DK111217 (Grant/umowa NIH USA)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .