Estudio de idebenona oral para tratar la esteatohepatitis no alcohólica
7 de abril de 2026 actualizado por: Natalie Torok, Stanford University
Un estudio piloto para tratar adultos con esteatohepatitis no alcohólica con idebenona oral
Este es un estudio de fase 1/2a aleatorizado y controlado con placebo para investigar la seguridad y la tolerabilidad de la idebenona en pacientes de 18 años o más con esteatohepatitis no alcohólica, con fibrosis en estadio 1-3.
Como criterio de valoración secundario, se evaluará el compromiso del objetivo y la mejora de la fibrosis.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio prospectivo de fase 1/2a, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de un solo centro sobre la seguridad y eficacia de la idebenona oral en adultos de 18 años o más con esteatohepatitis no alcohólica (EHNA).
Tras la aprobación del IRB y el consentimiento informado por escrito, 45 participantes se inscribirán en el estudio y se aleatorizarán en una proporción de 1:2 en el software de captura de datos REDCap.
Los participantes serán asignados aleatoriamente a dos grupos y recibirán las siguientes tabletas: placebo, idebenona en dosis crecientes de 200 mg por vía oral (PO) una vez al día durante 2 semanas, luego 200 mg dos veces al día durante 2 semanas, luego 3 veces al día durante el resto del estudio (hasta 48 semanas).
El seguimiento y la evaluación de la seguridad continuarán durante 12 semanas después de la última dosis.
El estudio investigará la seguridad y la tolerabilidad como punto final primario y evaluará el compromiso del objetivo y la mejora de la fibrosis como puntos finales secundarios.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
53
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
- Digestive Health Center, Stanford University
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- 1) Hombres o mujeres no embarazadas/no lactantes ≥ 18 años de edad
2) Diagnóstico de NASH: puntuación de actividad NAFLD (NAS) de 4 o más con una puntuación de 1 para cada uno de los siguientes (esteatosis puntuada de 0 a 3, inflamación lobulillar puntuada de 0 a 3, balonización puntuada de 0 a 2):
- esteatosis
- Inflamación lobulillar
- Globo de hepatocitos 3) Fibrosis (puntuación de fibrosis de Ishak ≥1 en biopsia hepática) dentro de los 6 meses posteriores a la inscripción con MELD<10, o según MRE
Criterio de exclusión:
- Presencia de cualquier otra forma de enfermedad hepática, incluyendo hepatitis viral, hepatitis autoinmune, enfermedad hepática alcohólica, causas genéticas de enfermedad hepática crónica):
- Sujetos con otras etiologías de enfermedad hepática crónica, como hepatitis crónica B y C; hepatitis autoinmune; y enfermedad hepática hereditaria.
- ALT>300 U/l
- Bilirrubina sérica total ≥ a 1,3 mg/dl (excepto pacientes con síndrome de Gilbert)
- Razón Internacional Normalizada (INR) ≥ 1.3
- COMBINAR>10
- Creatinina sérica > 2,0 mg/dl
Abuso de alcohol conocido o trastorno por consumo de alcohol:
- >20 g/día para mujeres
- >30 g/día para hombres
- Abuso de sustancias activas
- Cualquier condición médica que impida MRE, MR-PDFF
- Recuento de plaquetas ≤100//mm3
- cirrosis descompensada
- Hemoglobina <11 g/dl en mujeres o <12 g/dl en hombres
- Presencia/antecedentes de CHC
- Historia del trasplante de hígado
- Historia de la cirugía bariátrica
- Antecedentes de enfermedad inflamatoria intestinal
- Antecedentes de enfermedad cardiovascular, síndrome de QT largo.
- Sujetos que han participado en ensayos de fármacos en investigación y tomaron cualquier fármaco en investigación dentro de los 60 días anteriores a la primera dosis de idebenona. Historial de haber recibido otro fármaco de investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción
- Cualquier inquietud con respecto al cumplimiento por parte del médico que inscribe
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Idebenona
Los participantes tomarán 200 mg de idebenona durante 48 semanas, con visitas de estudio en la clínica para evaluaciones físicas y de laboratorio en las semanas 0, 2, 4, 12, 24, 36 y 48 durante el período de tratamiento y a las 4 y 12 semanas después del último dosis.
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Se utilizará idebenona, inicialmente 200 mg por vía oral (PO) una vez al día durante 2 semanas, luego 200 mg dos veces al día durante 2 semanas, luego 200 mg tres veces al día durante el resto del estudio.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Los participantes tomarán Placebo durante 48 semanas, con visitas de estudio en la clínica para evaluaciones físicas y de laboratorio en las semanas 0, 2, 4, 12, 24, 36 y 48 durante el período de tratamiento y en las semanas 4 y 12 después de la última dosis.
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Se utilizará un placebo para igualar la idebenona una vez al día durante 2 semanas, luego dos veces al día durante 2 semanas y luego tres veces al día durante el resto del estudio.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados mediante CTCAE v4.0
Periodo de tiempo: 60 semanas
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Se reporta el número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento (evaluados por CTCAE v4.0), y el número de participantes con exámenes físicos anormales y resultados anormales de pruebas de laboratorio.
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60 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la elastografía por resonancia magnética (MRE) como medida del cambio en el estadio de fibrosis
Periodo de tiempo: Semana 48
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La elastografía por RM es una técnica estándar de atención para evaluar la rigidez hepática, que es un método no invasivo de alta precisión.
La MRE crea elastogramas (mapas de rigidez) y los datos generados en kilopascales (kPa) se correlacionan con el estadio de fibrosis.
Los cambios en los valores de rigidez indican cambios en la fibrosis.
< 2.5 kPa: normal; 2.5 a 3.0 kPa: normal o inflamación; 3.0 a 3.5 kPa: fibrosis estadio 1-2; 3.5 a 4.0 kPa: fibrosis estadio 2-3; 4.0 a 5.0 kPa: fibrosis estadio 3-4; > 5.0 kPa: fibrosis estadio 4 o cirrosis.
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Semana 48
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Natalie Torok, MD, Stanford University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de julio de 2021
Finalización primaria (Actual)
5 de julio de 2023
Finalización del estudio (Actual)
5 de julio de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de diciembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de diciembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
16 de diciembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de abril de 2026
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades del HIGADO
- Hígado graso
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Fibrosis
- Enfermedad del hígado graso no alcohólico
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes Protectores
- Antioxidantes
- idebenona
Otros números de identificación del estudio
- 52212
- R21DK111217 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .