Estudo da idebenona oral para tratar a esteato-hepatite não alcoólica
7 de abril de 2026 atualizado por: Natalie Torok, Stanford University
Um estudo piloto para tratar adultos com esteato-hepatite não alcoólica com idebenona oral
Este é um estudo de fase 1/2a randomizado, controlado por placebo para investigar a segurança e tolerabilidade de Idebenone em pacientes com 18 anos de idade ou mais com esteato-hepatite não alcoólica, com fibrose estágio 1-3.
Como desfecho secundário, será avaliado o engajamento do alvo e a melhora da fibrose.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo prospectivo de fase 1/2a, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, em um único centro, de segurança e eficácia da idebenona oral em adultos de 18 anos de idade ou mais com esteato-hepatite não alcoólica (NASH).
Após a aprovação do IRB e consentimento informado por escrito, 45 participantes serão inscritos no estudo e randomizados em uma proporção de 1:2 no software de captura de dados REDCap.
Os participantes serão randomizados em dois grupos e receberão os seguintes comprimidos: placebo, idebenona em doses crescentes de 200 mg por via oral (P.O.) uma vez ao dia durante 2 semanas, depois 200 mg duas vezes ao dia durante 2 semanas, depois 3 vezes ao dia durante o restante do estudo (até 48 semanas).
O monitoramento e a avaliação de segurança continuarão por 12 semanas após a dose final.
O estudo investigará a segurança e a tolerabilidade como desfecho primário e avaliará o engajamento do alvo e a melhora da fibrose como desfechos secundários.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
53
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
- Digestive Health Center, Stanford University
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- 1) Homens ou mulheres não grávidas/não lactantes ≥ 18 anos de idade
2) Diagnóstico de NASH: escore de atividade NAFLD (NAS) de 4 ou mais com um escore de 1 para cada um dos seguintes (esteatose pontuado 0-3, inflamação lobular pontuado 0-3, balonismo pontuado 0-2):
- esteatose
- inflamação lobular
- Balonização de hepatócitos 3) Fibrose (pontuação de fibrose de Ishak ≥1 na biópsia hepática) dentro de 6 meses após a inscrição com MELD <10 ou com base em ERM
Critério de exclusão:
- Presença de qualquer outra forma de doença hepática, incluindo hepatite viral, hepatite autoimune, doença hepática alcoólica, causas genéticas de doença hepática crônica):
- Indivíduos com outras etiologias de doença hepática crônica, como hepatites B e C crônicas; hepatite autoimune; e doença hepática hereditária.
- ALT>300 U/l
- Bilirrubina sérica total ≥ a 1,3 mg/dL (exceto pacientes com Síndrome de Gilbert)
- Razão Normalizada Internacional (INR) ≥ 1,3
- MELD>10
- Creatinina sérica >2,0mg/dl
Abuso de álcool conhecido ou transtorno por uso de álcool:
- >20 g/dia para mulheres
- >30 g/dia para homens
- Abuso de substâncias ativas
- Qualquer condição médica que impeça MRE, MR-PDFF
- Contagem de plaquetas ≤100//mm3
- cirrose descompensada
- Hemoglobina <11 g/dl em mulheres ou <12 g/dl em homens
- Presença/histórico de CHC
- Histórico de transplante de fígado
- História da cirurgia bariátrica
- Histórico de doença inflamatória intestinal
- História de doença cardiovascular, síndrome do QT longo.
- Indivíduos que participaram de testes de drogas experimentais e tomaram quaisquer drogas experimentais dentro de 60 dias antes da primeira dose de Idebenone. Histórico de recebimento de outro medicamento de investigação dentro de 30 dias antes da inscrição
- Quaisquer preocupações em relação à conformidade por parte do médico que inscreveu
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Idebenona
Os participantes tomarão Idebenona 200 mg por 48 semanas, com visitas de estudo na clínica para avaliações físicas e laboratoriais nas semanas 0, 2, 4, 12, 24, 36 e 48 semanas durante o período de tratamento e nas 4 e 12 semanas após o último dose.
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Idebenona, inicialmente 200 mg por via oral (P.O.) uma vez ao dia durante 2 semanas, depois 200 mg duas vezes ao dia durante 2 semanas, depois 200 mg três vezes ao dia durante o restante do estudo será usada.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes tomarão placebo por 48 semanas, com visitas de estudo na clínica para avaliações físicas e laboratoriais nas semanas 0, 2, 4, 12, 24, 36 e 48 semanas durante o período de tratamento e nas semanas 4 e 12 após a última dose.
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Será usado placebo para corresponder à Idebenona uma vez ao dia durante 2 semanas, depois duas vezes ao dia durante 2 semanas e, em seguida, três vezes ao dia durante o restante do estudo.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de Participantes com Eventos Adversos Relacionados com o Tratamento Avaliados pela CTCAE v4.0
Prazo: 60 semanas
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Número de participantes com eventos adversos relacionados com o tratamento (avaliados pelo CTCAE v4.0), e número de participantes com exames físicos anormais e resultados de testes laboratoriais anormais são relatados.
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60 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na Elastografia por Ressonância Magnética (MRE) como Medida de Alteração no Estágio de Fibrose
Prazo: Semana 48
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A elastografia por RM é uma técnica padrão de cuidado para avaliar a rigidez hepática, sendo um método não invasivo altamente preciso.
A MRE cria elastogramas (mapas de rigidez) e os dados gerados em quilopascais (kPa) são correlacionados ao estágio da fibrose.
Mudanças nos valores de rigidez indicam alteração na fibrose.
< 2,5 kPa: normal; 2,5 a 3,0 kPa: normal ou inflamação; 3,0 a 3,5 kPa: fibrose estágio 1-2; 3,5 a 4,0 kPa: fibrose estágio 2-3; 4,0 a 5,0 kPa: fibrose estágio 3-4; > 5,0 kPa: fibrose estágio 4 ou cirrose.
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Semana 48
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Natalie Torok, MD, Stanford University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de julho de 2021
Conclusão Primária (Real)
5 de julho de 2023
Conclusão do estudo (Real)
5 de julho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de dezembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de dezembro de 2020
Primeira postagem (Real)
16 de dezembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de abril de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 52212
- R21DK111217 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .