Studio dell'idebenone orale per il trattamento della steatoepatite non alcolica
7 aprile 2026 aggiornato da: Natalie Torok, Stanford University
Uno studio pilota per il trattamento di adulti con steatoepatite analcolica con idebenone orale
Questo è uno studio randomizzato, controllato con placebo di fase 1/2a per valutare la sicurezza e la tollerabilità di Idebenone in pazienti di età pari o superiore a 18 anni con steatoepatite non alcolica, con fibrosi di stadio 1-3.
Come endpoint secondario saranno valutati il coinvolgimento del target e il miglioramento della fibrosi.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio prospettico di fase 1/2a, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a centro singolo sulla sicurezza e l'efficacia dell'idebenone orale negli adulti di età pari o superiore a 18 anni con steatoepatite non alcolica (NASH).
Dopo l'approvazione dell'IRB e il consenso informato scritto, 45 partecipanti saranno arruolati nello studio e randomizzati in un rapporto 1:2 sul software di acquisizione dati REDCap.
I partecipanti saranno randomizzati in due gruppi e riceveranno le seguenti compresse: placebo, idebenone a dosi crescenti di 200 mg per via orale (PO) una volta al giorno per 2 settimane, quindi 200 mg due volte al giorno per 2 settimane, quindi 3 volte al giorno per il resto dello studio (fino a 48 settimane).
Il monitoraggio e la valutazione della sicurezza continueranno per 12 settimane dopo la dose finale.
Lo studio esaminerà la sicurezza e la tollerabilità come endpoint primario e valuterà l'impegno target e il miglioramento della fibrosi come endpoint secondari.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
53
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Redwood City, California, Stati Uniti, 94063
- Digestive Health Center, Stanford University
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Stanford, California, Stati Uniti, 94305
- Stanford University
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- 1) Uomini o donne non in gravidanza/non in allattamento di età ≥ 18 anni
2) Diagnosi di NASH: punteggio di attività NAFLD (NAS) di 4 o superiore con un punteggio di 1 per ciascuno dei seguenti (steatosi con punteggio 0-3, infiammazione lobulare con punteggio 0-3, mongolfiera con punteggio 0-2):
- Steatosi
- Infiammazione lobulare
- Rigonfiamento degli epatociti 3) Fibrosi (punteggio di fibrosi di Ishak ≥1 alla biopsia epatica) entro 6 mesi dall'arruolamento con MELD <10 o basato su MRE
Criteri di esclusione:
- Presenza di qualsiasi altra forma di malattia del fegato, comprese epatite virale, epatite autoimmune, malattia epatica alcolica, cause genetiche di malattia epatica cronica):
- Soggetti con altre eziologie di malattia epatica cronica, come l'epatite cronica B e C; epatite autoimmune; e malattia epatica ereditaria.
- ALT>300U/l
- Bilirubina sierica totale ≥ a 1,3 mg/dL (esclusi i pazienti con sindrome di Gilbert)
- Rapporto normalizzato internazionale (INR) ≥ 1,3
- MELD>10
- Creatinina sierica > 2,0 mg/dl
Abuso di alcol noto o disturbo da uso di alcol:
- >20 g/giorno per le donne
- >30 g/giorno per gli uomini
- Abuso di sostanze attive
- Qualsiasi condizione medica che impedisce MRE, MR-PDFF
- Conta piastrinica ≤100//mm3
- Cirrosi scompensata
- Emoglobina <11 g/dl nelle femmine o <12 g/dl nei maschi
- Presenza/storia di HCC
- Storia del trapianto di fegato
- Storia della chirurgia bariatrica
- Storia di malattia infiammatoria intestinale
- Storia di malattie cardiovascolari, sindrome del QT lungo.
- Soggetti che hanno partecipato a studi sui farmaci sperimentali e hanno assunto farmaci sperimentali nei 60 giorni precedenti la prima dose di Idebenone. Storia di aver ricevuto altri farmaci per le indagini entro 30 giorni prima dell'arruolamento
- Eventuali dubbi relativi alla conformità da parte del medico di iscrizione
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Idebenone
I partecipanti assumeranno Idebenone 200 mg per 48 settimane, con visite di studio in clinica per valutazioni fisiche e di laboratorio alle settimane 0, 2, 4, 12, 24, 36 e 48 settimane durante il periodo di trattamento e alle settimane 4 e 12 dopo l'ultima dose.
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Verrà utilizzato Idebenone, inizialmente 200 mg per via orale (PO) una volta al giorno per 2 settimane, quindi 200 mg due volte al giorno per 2 settimane, quindi 200 mg tre volte al giorno per il resto dello studio.
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti assumeranno Placebo per 48 settimane, con visite di studio in clinica per valutazioni fisiche e di laboratorio alle settimane 0, 2, 4, 12, 24, 36 e 48 settimane durante il periodo di trattamento e alle settimane 4 e 12 dopo l'ultima dose.
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Verrà utilizzato placebo per abbinare Idebenone una volta al giorno per 2 settimane, poi due volte al giorno per 2 settimane, quindi tre volte al giorno per il resto dello studio.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento valutati secondo CTCAE v4.0
Lasso di tempo: 60 settimane
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Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento (valutati mediante CTCAE v4.0), e numero di partecipanti con esami fisici anomali e risultati di test di laboratorio anomali sono riportati.
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60 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione dell'elastografia a risonanza magnetica (MRE) come misurazione del cambiamento nello stadio della fibrosi
Lasso di tempo: 48 settimane
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L'elastografia RM è una tecnica standard di cura per valutare la rigidità epatica, un metodo non invasivo altamente accurato.
L'MRE crea elastogrammi (mappe di rigidità) e i dati generati in kilopascal (kPa) sono correlati allo stadio di fibrosi.
I cambiamenti nei valori di rigidità indicano un cambiamento nella fibrosi.
< 2,5 kPa: normale; da 2,5 a 3,0 kPa: normale o infiammazione; da 3,0 a 3,5 kPa: fibrosi stadio 1-2; da 3,5 a 4,0 kPa: fibrosi stadio 2-3; da 4,0 a 5,0 kPa: fibrosi stadio 3-4; > 5,0 kPa: fibrosi stadio 4 o cirrosi.
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48 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Natalie Torok, MD, Stanford University
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
30 luglio 2021
Completamento primario (Effettivo)
5 luglio 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
5 luglio 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 dicembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 dicembre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
16 dicembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 aprile 2026
Ultimo verificato
1 marzo 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 52212
- R21DK111217 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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