Studie av oral Idebenone for å behandle ikke-alkoholisk Steatohepatitt
7. april 2026 oppdatert av: Natalie Torok, Stanford University
En pilotstudie for å behandle voksne med ikke-alkoholisk Steatohepatitt med oralt idebenon
Dette er en randomisert, placebokontrollert fase 1/2a-studie for å undersøke sikkerheten og toleransen til Idebenone hos pasienter 18 år eller eldre med alkoholfri steatohepatitt, med stadium 1-3 fibrose.
Som sekundært endepunkt vil målengasjement og fibroseforbedring bli vurdert.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en prospektiv fase 1/2a, randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert, enkeltsenterstudie av sikkerhet og effekt av oralt idebenon hos voksne 18 år eller eldre med ikke-alkoholisk steatohepatitt (NASH).
Etter IRB-godkjenning og skriftlig informert samtykke, vil 45 deltakere bli registrert i studien og randomisert i forholdet 1:2 på REDCap datafangstprogramvare.
Deltakerne vil bli randomisert til to grupper og motta følgende tabletter: placebo, idebenon i økende doser på 200 mg via munnen (P.O.) en gang daglig i 2 uker, deretter 200 mg to ganger daglig i 2 uker, deretter 3 ganger daglig for resten av studien (opptil 48 uker).
Overvåking og sikkerhetsevaluering vil fortsette i 12 uker etter siste dose.
Studien vil undersøke sikkerhet og tolerabilitet som primært endepunkt og vurdere målengasjement og fibroseforbedring som sekundære endepunkter.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
53
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Redwood City, California, Forente stater, 94063
- Digestive Health Center, Stanford University
-
Stanford, California, Forente stater, 94305
- Stanford University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- 1) Mannlige eller ikke-gravide/ikke-ammende kvinner ≥ 18 år
2) Diagnose av NASH: NAFLD-aktivitetsscore (NAS) på 4 eller høyere med en poengsum på 1 for hvert av følgende (steatose scoret 0-3, lobulær betennelse scoret 0-3, ballongdannelse scoret 0-2):
- Steatose
- Lobulær betennelse
- Hepatocyttballongdannelse 3) Fibrose (Ishak fibrose-score ≥1 på leverbiopsi) innen 6 måneder etter registrering med MELD<10, eller basert på MRE
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse av enhver annen form for leversykdom, inkludert viral hepatitt, autoimmun hepatitt, alkoholisk leversykdom, genetiske årsaker til kronisk leversykdom):
- Personer med andre etiologier av kronisk leversykdom, slik som kronisk hepatitt B og C; autoimmun hepatitt; og arvelig leversykdom.
- ALT>300 U/l
- Totalt serumbilirubin ≥ til 1,3 mg/dL (unntatt pasienter med Gilberts syndrom)
- International Normalized Ratio (INR) ≥ 1,3
- MELD>10
- Serumkreatinin >2,0mg/dl
Kjent alkoholmisbruk eller alkoholbruksforstyrrelse:
- >20 g/dag for kvinner
- >30 g/dag for menn
- Aktivt rusmisbruk
- Enhver medisinsk tilstand som forhindrer MRE, MR-PDFF
- Blodplateantall ≤100//mm3
- Dekompensert skrumplever
- Hemoglobin <11 g/dl hos kvinner eller <12 g/dl hos menn
- Tilstedeværelse/historie av HCC
- Historie om levertransplantasjon
- Historie om fedmekirurgi
- Historie med inflammatorisk tarmsykdom
- Anamnese med kardiovaskulær sykdom, langt QT-syndrom.
- Forsøkspersoner som har deltatt i utprøvende legemiddelutprøvinger og tok noen testlegemidler innen 60 dager før den første dosen av Idebenone. Anamnese med å ha mottatt andre undersøkelsesmedisiner innen 30 dager før påmelding
- Eventuelle bekymringer angående overholdelse av påmeldt lege
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Idebenone
Deltakerne vil ta Idebenone 200 mg i 48 uker, med studiebesøk i klinikken for fysiske og laboratorievurderinger i uke 0, 2, 4, 12, 24, 36 og 48 uker i behandlingsperioden og ved 4 og 12 uker etter den siste. dose.
|
Idebenon, først 200 mg gjennom munnen (P.O.) en gang daglig i 2 uker, deretter 200 mg to ganger daglig i 2 uker, deretter 200 mg tre ganger daglig for resten av studien.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil ta placebo i 48 uker, med studiebesøk i klinikken for fysiske og laboratorievurderinger i uke 0, 2, 4, 12, 24, 36 og 48 uker i behandlingsperioden og ved 4 og 12 uker etter siste dose.
|
Placebo for å matche Idebenone en gang om dagen i 2 uker, deretter to ganger om dagen i 2 uker, deretter tre ganger per dag for resten av studien.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger vurdert med CTCAE v4.0
Tidsramme: 60 uker
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (vurdert etter CTCAE v4.0), og antall deltakere med unormale fysiske undersøkelser og unormale laboratorieresultater rapporteres.
|
60 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i magnetisk resonanselastografi (MRE) som et mål på endring i fibrosestadium
Tidsramme: Uke 48
|
MR-elastografi er en standardbehandlingsteknikk for å vurdere leverstivhet, som er en svært presis, ikke-invasiv metode.
MRE lager elastogrammer (stivhetskart) og data generert i kilopascal (kPa) korreleres med fibrosestadium.
Endring i stivhetsverdier indikerer endring i fibrose.
< 2,5 kPa: normalt; 2,5 til 3,0 kPa: normalt eller betennelse; 3,0 til 3,5 kPa: stadium 1-2 fibrose; 3,5 til 4,0 kPa: stadium 2-3 fibrose; 4,0 til 5,0 kPa: stadium 3-4 fibrose; > 5,0 kPa: stadium 4 fibrose eller cirrhose.
|
Uke 48
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Natalie Torok, MD, Stanford University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
30. juli 2021
Primær fullføring (Faktiske)
5. juli 2023
Studiet fullført (Faktiske)
5. juli 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. desember 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. desember 2020
Først lagt ut (Faktiske)
16. desember 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
24. april 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. april 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 52212
- R21DK111217 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .