Potilaiden ilmoittamien tulosten validointi osallistujilla, joilla on mycobacterium avium -kompleksin aiheuttama ei-tuberkuloottinen mykobakteeri-keuhkoinfektio (ARISE)
keskiviikko 26. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Insmed Incorporated
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, aktiivinen vertailu, monikeskustutkimus potilaiden raportoimien tulosinstrumenttien validoimiseksi aikuisilla koehenkilöillä, joilla on äskettäin diagnosoitu Mycobacterium Avi -bakteerin aiheuttama ei-tuberkuloottinen mykobakteeri- (NTM) keuhkoinfektio
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on tuottaa todisteita, jotka osoittavat potilaan ilmoittaman lopputuloksen (PRO) päätepisteiden toimialueen spesifikaation (nykyaikaisilla psykometrisilla menetelmillä), luotettavuuden, validiteetin ja reagoivuuden (aiheen sisällä merkityksellinen muutos).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Osallistujat täyttävät myös kroonisen keuhkosairauden pahenemistyökalun (EXACT), EXACT-hengitysoireiden (EXACT-RS), St. Georgen hengitystiekyselyn (SGRQ), kroonisten sairauksien hoidon toiminnallisen arvioinnin - väsymysskaalan (FACIT-Globale) ja potilasväsymyksen. Vaikeusvaikutelma - hengitystie (PGIS-hengitys) ja potilaan yleinen vaikeusaste - väsymys (PGIS-väsymys) lähtötilanteessa ja koko tutkimuksen ajan ankkureina QoL-B:n ja PROMIS F-SF 7a:n validoinnissa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
99
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Córdoba, Argentiina, X5003DCE
- ARG003
-
-
-
-
Queensland
-
Chermside, Queensland, Australia, 4032
- AUS010
-
Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
- AUS011
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australia, 5000
- AUS008
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08003
- ESP002
-
Barcelona, Espanja, 8035
- ESP003
-
Girona, Espanja, 17007
- ESP005
-
Madrid, Espanja, 28034
- ESP001
-
Madrid, Espanja, 28046
- ESP004
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israel, 78100
- ISR001
-
Haifa, Israel, 34362
- ISR007
-
Petah Tikva, Israel, 4910000
- ISR003
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- ISR004
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20162
- ITA002
-
-
Emilia-Romagna
-
Modena, Emilia-Romagna, Italia, 41100
- ITA006
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italia, 00168
- ITA005
-
-
Toscana
-
Siena, Toscana, Italia, 53100
- ITA008
-
-
-
-
-
Linz, Itävalta, 4040
- AUT001
-
-
-
-
-
Seongnam, Korean tasavalta, 13620
- KOR005
-
Seoul, Korean tasavalta, 05505
- KOR002
-
Seoul, Korean tasavalta, 06973
- KOR003
-
-
-
-
-
Dresden, Saksa, 01307
- GER006
-
-
Bayern
-
München, Bayern, Saksa, 80335
- GER005
-
-
Hessen
-
Immenhausen, Hessen, Saksa, 34376
- GER010
-
-
Niedersachsen
-
Hannover, Niedersachsen, Saksa, 30625
- GER007
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Köln, Nordrhein-Westfalen, Saksa, 51109
- GER011
-
-
-
-
-
Chiayi, Taiwan, 613
- TWN004
-
Kaohsiung, Taiwan, 807
- TWN005
-
Taipei city, Taiwan, 116
- TWN002
-
-
-
-
-
Aalborg, Tanska, DK-9000
- DNK004
-
Aarhus, Tanska, DK-8200
- DNK002
-
-
Zeeland
-
Roskilde, Zeeland, Tanska, 4000
- DNK001
-
-
-
-
-
Christchurch, Uusi Seelanti, 8461
- NZL001
-
-
Hawkes's Bay
-
Hastings, Hawkes's Bay, Uusi Seelanti, 4122
- NZL003
-
-
Waikato
-
Hamilton, Waikato, Uusi Seelanti, 3204
- NZL002
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233-1711
- USA008
-
-
California
-
Fresno, California, Yhdysvallat, 93701-2302
- USA062
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92121-3018
- USA048
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- USA050
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- USA023
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Yhdysvallat, 33765
- USA003
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207-8567
- USA072
-
Kissimmee, Florida, Yhdysvallat, 34746
- USA042
-
Naples, Florida, Yhdysvallat, 34102-5444
- USA039
-
Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33707
- USA014
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606-3603
- USA067
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912-0004
- USA066
-
Rincon, Georgia, Yhdysvallat, 31326
- USA029
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- USA037
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21224-3057
- USA017
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110-1035
- USA061
-
-
New Jersey
-
Hillsborough, New Jersey, Yhdysvallat, 08844-1528
- USA069
-
-
New York
-
Bayside, New York, Yhdysvallat, 11361
- USA065
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10017-6739
- USA011
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710-0001
- USA051
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- USA025
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104-4238
- USA040
-
-
South Carolina
-
Anderson, South Carolina, Yhdysvallat, 29621-5708
- USA044
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29414
- USA024
-
-
Tennessee
-
Franklin, Tennessee, Yhdysvallat, 37067-5603
- USA022
-
-
Texas
-
McKinney, Texas, Yhdysvallat, 75069-8085
- USA021
-
Tyler, Texas, Yhdysvallat, 75708-3154
- USA052
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen, ≥ 18-vuotias (19 vuotta tai vanhempi Etelä-Koreassa)
- Nykyinen Mycobacterium avium Complex (MAC) -keuhkoinfektion diagnoosi
- Positiivinen yskösviljelmä MAC:lle 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa
- Rintakehän tietokonetomografia (CT), luetaan paikallisesti 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa keuhkoonteloiden olemassaolon ja koon määrittämiseksi. Osallistujien, joille ei ole tehty rintakehän TT-kuvausta 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa, on hankittava rintakehän CT-skannaus, luettava paikallisesti seulonnan aikana
- Halu ja kyky noudattaa määrättyä tutkimushoitoa tutkimuksen aikana
- Kyky tuottaa (spontaanisti tai induktion avulla) noin 2 ml ysköstä mykobakteriologiaa varten seulonnassa
Hedelmällisessä iässä olevat naiset (WOCBP) (eli hedelmälliset kuukautisten jälkeen ja menopaussin jälkeen, elleivät ole pysyvästi steriilejä) ja hedelmälliset miehet (eli kaikki miehet murrosiän jälkeen, elleivät ole pysyvästi steriilejä kahdenvälisen orkideanpoiston jälkeen) sopivat käyttävänsä erittäin tehokasta menetelmää ehkäisy päivästä 1 vähintään 90 päivään viimeisen annoksen jälkeen. Esimerkkejä tällaisista ehkäisyvälineistä ovat:
- todellinen pidättäytyminen (heteroseksuaalisesta kanssakäymisestä pidättäytyminen koko tutkimuksen ajan),
- kupari kohdunsisäinen laite (IUD),
- hormonaaliset menetelmät (levonorgestreeliä vapauttava kohdunsisäinen järjestelmä, progestiini-implantti, yhdistelmäehkäisytabletit [yhdistetty estemenetelmään]),
- yksinomainen homoseksuaalinen suhde tai
- ainoa mieskumppani, jolle on tehty kirurginen sterilointi ja atsoospermia varmistettu vähintään 3 kuukautta toimenpiteen jälkeen tutkimukseen osallistumisen aikana
- Anna allekirjoitettu tietoinen suostumus ennen tutkimuslääkkeiden antamista tai minkä tahansa tutkimukseen liittyvän toimenpiteen suorittamista
- Pystyy noudattamaan pöytäkirjassa määriteltyjä tutkimushuumeiden käyttöä, opintovierailuja ja tutkimusmenetelmiä
- Miesten, joiden kumppani on WOCBP (raskaana tai ei-raskaana), suostuu käyttämään kondomia, ja muiden kuin raskaana olevien kumppanien tulee harjoittaa erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää
Poissulkemiskriteerit:
- Kystisen fibroosin (CF) diagnoosi
- Yli 3 MAC-keuhkoinfektiota historiassa
- Sai mitä tahansa mykobakteeriantibioottihoitoa nykyiseen MAC-keuhkoinfektioon
- Refraktorinen MAC-keuhkoinfektio, joka määritellään positiiviseksi MAC-viljelmäksi, kun sitä hoidetaan usean lääkkeen mykobakteeriantibioottihoito-ohjelmalla vähintään 6 peräkkäisen kuukauden ajan, eikä dokumentoitua onnistunutta hoitoa, määritellään negatiiviseksi yskösviljelmäksi MAC:n suhteen ja hoidon lopettamiseksi
- Aiemman MAC-keuhkoinfektion uusiutuminen, joka määritellään positiiviseksi yskösviljelmäksi MAC:lle ≤ 6 kuukautta aikaisemman onnistuneen hoidon lopettamisen jälkeen
- Todisteet keuhkoontelosta, jonka halkaisija on ≥ 2 cm, määritettynä rintakehän CT-skannauksella, luettuna paikallisesti 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa
- Radiologinen löytö uusi lobarikonsolidaatio, atelektaasi, merkittävä keuhkopussin effuusio tai pneumotoraksi rutiininomaisen kliinisen hoidon aikana 2 kuukauden sisällä ennen seulontaa
- Aktiivinen keuhkosyöpä (primaarinen tai metastaattinen) tai mikä tahansa kemoterapiaa tai sädehoitoa vaativa pahanlaatuinen syöpä vuoden sisällä ennen seulontaa tai odotettavissa tutkimuksen aikana
- Akuutti keuhkojen paheneminen (esim. krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus [COPD] tai keuhkoputkentulehdus), joka vaatii antibiootti- tai kortikosteroidihoitoa (laskimonsisäinen [IV] tai suun kautta) 4 viikon sisällä ennen seulontaa ja sen aikana
- Nykyinen tupakoitsija
- Keuhkonsiirron historia
- Aikaisempi altistuminen amikasiiniliposomi-inhalaatiosuspensiolle (ALIS) (mukaan lukien kliininen tutkimus)
- Tunnettu yliherkkyys tai vasta-aiheet ALIS:lle, aminoglykosideille tai mille tahansa niiden apuaineelle
- Levitetty MAC-infektio
- Positiivinen raskaustesti tai imetys seulonnassa. Kaikki WOCBP testataan. Naiset, jotka eivät ole hedelmällisessä iässä, määritellään postmenopausaaleiksi (eli 12 kuukauden kuukautiset ilman vaihtoehtoista lääketieteellistä syytä tai jotka on vahvistettu useammalla kuin yhdellä follikkelia stimuloivan hormonin [FSH]-mittauksella) tai luonnollisesti tai kirurgisesti steriileiksi kahdenvälisen munanpoiston, kohdun tai kahdenvälisen salpingektomian kautta. . Alle 45-vuotiaille naisille tulee harkita varmistustestien tekemistä FSH:lla
- Minkä tahansa tutkimuslääkkeen antaminen 8 viikon sisällä ennen seulontaa
- Tunnetut tai epäillyt hankitut immuunikatooireyhtymät (HIV-positiiviset, CD4-arvoista riippumatta). Muut immuunikatooireyhtymät, jotka voivat tutkijan mielestä häiritä tutkimukseen osallistumista.
- Nykyinen alkoholin, lääkkeiden tai laittomien huumeiden väärinkäyttö
- Tunnettu ja aktiivinen COVID-19-infektio
- MAC-isolaatti, jonka MIC on klaritromysiinille ≥ 32 µg/ml seulonnassa
- Tunnettu yliherkkyys tai vasta-aiheet etambutolille, atsitromysiinille (mukaan lukien muut makrolidit tai ketolidit) tai jollekin niiden apuaineelle paikallisten merkintäohjeiden mukaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: ALIS + taustahoito (atsitromysiini + etambutoli)
Osallistujille annetaan 590 mg ALIS:a (amikasiiniliposomi-inhalaatiosuspensio) kerran päivässä.
Osallistujille annetaan myös tausta-ohjelma atsitromysiiniä 250 mg ja etambutolia 15 mg/kg tabletteina suun kautta kerran päivässä.
|
Suun kautta otettava tabletti
Muut nimet:
Suun kautta otettava tabletti
Muut nimet:
Inhalaatio sumutuksen kautta noin 6-15 minuutin aikana.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: ELC + taustahoito (atsitromysiini + etambutoli)
Osallistujille annetaan kerran päivässä ELC:tä (tyhjä liposomikontrolli), joka on ALIS:n kanssa yhteensopiva lumelääke.
Osallistujille annetaan myös tausta-ohjelma atsitromysiiniä 250 mg ja etambutolia 15 mg/kg tabletteina suun kautta kerran päivässä.
|
Suun kautta otettava tabletti
Muut nimet:
Suun kautta otettava tabletti
Muut nimet:
Inhalaatio sumutuksen kautta noin 6-15 minuutin aikana.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaan raportoiman tuloksen psykometrinen poikkileikkausvalidointi (PRO): Potilaan yleisvaikutelma vaikeusasteesta (PGI-S) Hengitysasteikon pisteet lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso
|
PGI-S-hengitysoire on itseraportoitu asteikko sairauden vakavuuden mittaamiseksi oireiden perusteella 5-pisteen asteikolla 1-5 (1 = ei ollenkaan, 2 = lievä, 3 = kohtalainen, 4 = erittäin vakava, 5 = erittäin vakava).
Ottaen huomioon hengitysoireiden eri näkökohdat, kuten tukkoisuuden, yskän, liman, hengityksen vinkumisen ja hengenahdistuksen, osallistujat arvioivat oireensa vakavuuden PGI-S-hengitysoireiden asteikolla.
Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa oireiden vakavuutta.
|
Perustaso
|
|
PRO:n psykometrinen poikkileikkausvalidointi: PGI-S-väsymisasteikon pisteet lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso
|
PGI-S-väsymys on itseraportoitu asteikko sairauden vakavuuden mittaamiseksi oireiden perusteella 5 pisteen asteikolla 1-5 (1 = ei ollenkaan, 2 = lievä, 3 = kohtalainen, 4 = erittäin). vakava, 5 = erittäin vaikea).
Osallistujat arvioivat väsymyksensä vakavuuden PGI-S-väsymysasteikolla.
Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa väsymyksen vakavuutta.
|
Perustaso
|
|
PRO:n psykometrinen poikkileikkausvalidointi: elämänlaatukysely - keuhkoputkentulehdus (QoL-B) hengitystieoireiden asteikon pisteet lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso
|
QOL-B on itsetehtävä PRO-kyselylomake, jolla arvioidaan oireita, toimintaa ja terveyteen liittyvää elämänlaatua aikuisilla, joilla on keuhkosairaus.
QOL-B:n hengitysoireiden alue sisältää 9 kohtaa, jotka kuvaavat potilaan itsearviointia jokapäiväiseen elämään vaikuttavista hengitystieoireistaan.
Jokaisen kahdeksasta kohdasta (rintatukkoisuus, yskä, yskivä lima, hengenahdistus ja voimakkaampi aktiivisuus, hengityksen vinkuminen, rintakipu, hengenahdistus puhuessa, herääminen yöllä yskän vuoksi) pisteet vaihtelivat 1-4 ( 1= paljon, 2= kohtalainen, 3= vähän, 4= ei ollenkaan) ja ysköksen värin perusteella vaihteluväli oli 0=en tiedä, 1=vihreä veren jälkiä/ruskehtava tumma, 2=keltainen- vihreä,3=kirkas tai keltainen,4=kirkas.
Kohdepisteet laskettiin yhteen ja standardisoitiin sitten 0-100 pisteen asteikolla, jotta saatiin verkkoalueen pisteet korkeammilla pisteillä, jotka edustavat vähemmän oireita tai parempaa toimintaa ja elämänlaatua.
|
Perustaso
|
|
PRO:n psykometrinen poikkileikkausvalidointi: Potilaan raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmä - Väsymys-lyhytlomake 7a (PROMIS F-SF 7a) -pisteet lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Perustaso
|
PROMIS F-SF 7a on itsetehtävä kyselylomake, jossa arvioidaan useita itse ilmoittamia oireita viimeisen 7 päivän aikana lievästä subjektiivisesta väsymyksen tunteesta ylivoimaiseen, heikentävään ja jatkuvaan uupumukseen, joka todennäköisesti heikentää suoriutumiskykyä. päivittäiseen toimintaan ja toimia normaalisti perhe- tai sosiaalisissa rooleissa.
Väsymys jaetaan väsymyksen kokemukseen (taajuus, kesto ja voimakkuus) ja väsymyksen vaikutuksiin fyysiseen, henkiseen ja sosiaaliseen toimintaan yli 7 kohdassa.
Vastausvaihtoehdot ovat 5-pisteen Likert-asteikolla, joka vaihtelee 1 = ei koskaan - 5 = aina.
Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 7-35 ja alhaiset pisteet edustavat vähemmän väsymyshäiriötä eli parempia oireita.
|
Perustaso
|
|
Testin ja uudelleentestin luotettavuuden (TRTR) arviointi, joka on raportoitu luokan sisäisen yhteistyön (ICC) arviona niiden osallistujien kesken, jotka eivät raportoineet muutosta hengitysteiden PGI-S-pisteissä, sovellettu QOL-B:n hengitystiealueen pistemäärään seulonnan ja lähtötilanteen välillä
Aikaikkuna: Seulonnasta lähtötilanteeseen (päivä -70 päivään 1)
|
TRTR koostuu mittaamisesta, missä määrin instrumentti tuottaa toistettavissa olevat pisteet eri ajankohtina arvioituna kiinteän ja yhteisen aikavälin aikana kaikille koehenkilöille.
TRTR-suhteet perustuivat kaksisuuntaiseen sekavaikutteiseen ICC-kertoimeen, joka arvioitiin arvioijien välisen luotettavuuspaketin versiolla 0.84.1.
TRTR-arvio 0,7 ja enemmän osoitti parempaa uudelleentestauksen luotettavuutta.
TRTR arvioitiin niiden osallistujien kesken, jotka eivät raportoineet SMM-muutoksia seulonnan ja lähtötilanteen välillä.
PGI-S-ankkurit ovat PRO-spesifisiä, ja hengityksen PGI-S (asteikko 1 = ei ollenkaan - 5 = erittäin vakava, korkeammat pisteet = suurempi oireiden vakavuus) sovelletaan QOL-B-hengitysalueeseen (yhdeksän kohdan asteikolla 0-100, korkeammat pisteet = vähemmän oireita ja parempi elämänlaatu).
Kuten tilastollisen analyysin suunnitelmassa (SAP) on ennalta määritelty tähän INS-415-tutkimuksen tulosmittaan osallistuville osallistujille, tiedot kerättiin ja analysoitiin yhdistetystä populaatiosta, jossa ALIS- ja ELC-ryhmät yhdistettiin.
|
Seulonnasta lähtötilanteeseen (päivä -70 päivään 1)
|
|
TRTR:n arvio raportoitu ICC:n arviona niiden osallistujien kesken, jotka eivät raportoineet väsymyksen PGI-S-pisteiden muuttumisesta, sovellettu PROMIS F-SF 7a -pisteisiin seulonnan ja lähtötilanteen välillä
Aikaikkuna: Seulonnasta lähtötilanteeseen (päivä -70 päivään 1)
|
TRTR koostuu mittaamisesta, missä määrin instrumentti tuottaa toistettavissa olevat pisteet eri ajankohtina arvioituna kiinteän ja yhteisen aikavälin aikana kaikille koehenkilöille.
TRTR-suhteet perustuivat kaksisuuntaiseen sekavaikutteiseen ICC-kertoimeen, joka arvioitiin arvioijien välisen luotettavuuspaketin versiolla 0.84.1.
TRTR-arvio 0,7 ja enemmän osoitti parempaa uudelleentestauksen luotettavuutta.
TRTR arvioitiin käyttämällä keskimääräisiä PROMIS F-SF 7a -pisteitä osallistujilta, jotka olivat stabiileja, kuten PGI-S-väsymysmuutospisteissä nolla määriteltiin seulonnan ja lähtötason välillä.
Kuten SAP:ssa ennalta määrättiin, tähän INS-415-tutkimuksen tulosmittaan osallistuneiden osallistujien tiedot kerättiin ja analysoitiin yhdistetystä populaatiosta, jossa ALIS- ja ELC-ryhmät yhdistettiin.
|
Seulonnasta lähtötilanteeseen (päivä -70 päivään 1)
|
|
QOL-B-hengitysoireiden lopullinen pistemäärä arvioituna ankkuripohjaisilla menetelmillä ja validoitu empiiristen kumulatiivisten jakautumisfunktioiden (eCDF) avulla.
Aikaikkuna: Lähtötilanne 7 kuukauteen
|
WSMC arvioitiin lähtötilanteen ja tutkimuksen lopun (EOS) välillä (7. kuukausi) laskettujen muutospisteiden avulla.
Käytettiin arvioitua WSMC-kynnystä 14,81 pistettä QOL-B-hengitysoireiden pisteytykselle (9 kohdan asteikko 0–100, korkeammat pisteet = vähemmän oireita ja parempi elämänlaatu), joka oli johdettu ankkuripohjaisista menetelmistä, joita oli täydennetty eCDF-käyrillä. analyysiä varten.
Osallistujien prosenttiosuus ja luottamusvälit arvioitiin standardoidulla logistisella regressiolla, jossa hoitoryhmä ja mycobacterium avium -kompleksin (MAC) keuhkoinfektion historia olivat mallin tekijöitä.
Puuttuva muutos lähtötasosta 7. kuukaudessa laskettiin useiden imputaatioiden perusteella.
Kaikkien laskettujen arvojen keskiarvoa käytettiin vasteen johtamiseen WSMC:n mukaisesti.
Vastausprosentti ilmaistiin osallistujien prosentteina ja prosenttiosuudet pyöristetään lähimpään desimaaliin.
|
Lähtötilanne 7 kuukauteen
|
|
WSMC:n arvioima vastausprosentti PROMIS-väsymysten lopulliselle pisteelle, joka on arvioitu ankkuripohjaisilla menetelmillä ja validoitu eCDF:n kautta
Aikaikkuna: Lähtötilanne 7 kuukauteen
|
WSMC arvioitiin lähtötilanteen ja EOS:n (kuukausi 7) välillä laskettujen muutospisteiden avulla.
Osallistujien prosenttiosuus ja luottamusvälit arvioitiin standardoidulla logistisella regressiolla, jossa hoitoryhmä ja MAC-keuhkoinfektion historia olivat mallin tekijöitä.
Puuttuva muutos lähtötasosta 7. kuukaudessa laskettiin usean imputoinnin perusteella.
Kaikkien laskettujen arvojen keskiarvoa käytettiin vasteen johtamiseen WSMC:n mukaisesti.
Analyysissä käytettiin ankkuripohjaisista menetelmistä johdettua PROMIS-väsymyspisteiden WSMC-kynnystä -4,00 pistettä, joita oli täydennetty eCDF-käyrillä.
Vastausprosentti ilmaistiin osallistujien prosentteina ja prosenttiosuudet pyöristetään lähimpään desimaaliin.
|
Lähtötilanne 7 kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kulttuurikonversion saavuttaneiden osallistujien prosenttiosuus 6. kuukaudessa
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
|
Viljelmän konversio kuukauteen 6 mennessä määriteltiin MAC-kasvun puuttumiseksi agar-alustalla ja liemielatusaineella kaikissa yskösviljelmissä kahdella peräkkäisellä käynnillä kuukauteen 6 saakka. Osallistujien prosenttiosuus ja luottamusvälit arvioitiin standardoidulla logistisella regressiolla hoitoryhmän ja MAC-keuhkojen historian perusteella. infektio tekijöinä mallissa.
Arviointia varten kuudenteen kuukauteen mennessä puuttuva muunnostila laskettiin moninkertaisella imputaatiolla.
Prosentit pyöristetään lähimpään desimaaliin.
|
Perustaso kuukauteen 6
|
|
Muutos lähtötasosta QOL-B:n hengitysoireiden pistemäärässä 7. kuukaudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne 7 kuukauteen
|
QOL-B on itsetehtävä PRO-kyselylomake, jolla arvioidaan oireita, toimintaa ja terveyteen liittyvää elämänlaatua aikuisilla, joilla on keuhkosairaus.
QOL-B:n hengitysoireiden alue sisältää 9 kohtaa, jotka kuvaavat potilaan itsearviointia jokapäiväiseen elämään vaikuttavista hengitystieoireistaan.
Jokaisen kahdeksasta kohdasta (rintatukkoisuus, yskä, yskivä lima, hengenahdistus ja voimakkaampi aktiivisuus, hengityksen vinkuminen, rintakipu, hengenahdistus puhuessa, herääminen yöllä yskän vuoksi) pisteet vaihtelivat 1-4 ( 1= paljon, 2= kohtalainen, 3= vähän, 4= ei ollenkaan) ja ysköksen värin perusteella vaihteluväli oli 0=en tiedä, 1=vihreä veren jälkiä/ruskehtava tumma, 2=keltainen- vihreä,3=kirkas tai keltainen,4=kirkas.
Kohdepisteet laskettiin yhteen ja standardisoitiin sitten 0-100 pisteen asteikolla, jotta saatiin verkkoalueen pisteet korkeammilla pisteillä, jotka edustavat vähemmän oireita tai parempaa toimintaa ja elämänlaatua.
Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
|
Lähtötilanne 7 kuukauteen
|
|
Muutos lähtötasosta PROMIS F-SF 7a -pisteissä 7. kuukaudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne 7 kuukauteen
|
PROMIS F-SF 7a on itsetehtävä kyselylomake, jossa arvioidaan useita itse ilmoittamia oireita viimeisen 7 päivän aikana lievästä subjektiivisesta väsymyksen tunteesta ylivoimaiseen, heikentävään ja jatkuvaan uupumukseen, joka todennäköisesti heikentää suoriutumiskykyä. päivittäiseen toimintaan ja toimia normaalisti perhe- tai sosiaalisissa rooleissa.
Väsymys jaetaan väsymyksen kokemukseen (taajuus, kesto ja voimakkuus) ja väsymyksen vaikutuksiin fyysiseen, henkiseen ja sosiaaliseen toimintaan yli 7 kohdassa.
Vastausvaihtoehdot ovat 5-pisteen Likert-asteikolla, joka vaihtelee 1 = ei koskaan - 5 = aina.
Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 7-35 ja alhaiset pisteet edustavat vähemmän väsymyshäiriötä eli parempia oireita.
|
Lähtötilanne 7 kuukauteen
|
|
Ensimmäisen kulttuurin muutoksen aika
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
|
Aika ensimmäiseen viljelmään siirtymiseen oli kuukausien lukumäärä ensimmäisen tutkimuslääkkeen ottamisen ja ensimmäisen negatiivisen viljelmän päivämäärän välillä 6. kuukauden tai sitä ennen sen jälkeen, kun oli tehty säätö tuottamattomuuden vuoksi.
Osallistujat, jotka eivät ole kääntyneet kuuteen 6 tai sitä ennen, katsotaan sensuroituiksi viimeisellä käynnillä, kun kulttuuriarvio on saatavilla 6. kuukaudessa tai sitä ennen.
|
Perustaso kuukauteen 6
|
|
Ensimmäisen negatiivisen kulttuurin aika
Aikaikkuna: Lähtötilanne 7 kuukauteen
|
Aika ensimmäiseen negatiiviseen viljelyyn oli kuukausien lukumäärä tutkimuslääkkeen (tutkimuslääkkeiden) ensimmäisen annoksen päivämäärästä ensimmäisen MAC-viljelmän negatiivisen lähtötilanteen jälkeiseen päivämäärään.
Osallistujat, joilla ei ollut negatiivista viljelyä, katsottiin sensuroituina viimeisellä vierailulla, jossa oli saatavilla viljelyarvio, tai 7. kuukaudessa sen mukaan, kumpi tapahtui ensin.
|
Lähtötilanne 7 kuukauteen
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, jotka kehittävät MAC-isolaatin, jonka amikasiinin vähimmäisinhibiittoripitoisuus (MIC) on ≥ 128 mikrogrammaa millilitraa kohti (µg/ml) useammalla kuin yhdellä käynnillä
Aikaikkuna: 7 kuukauteen asti
|
7 kuukauteen asti
|
|
|
MAC:n (relapse) uusiutuminen arvioituna prosenttiosuutena osallistujista, jotka saavuttivat viljelyn konversion vähintään yhdellä MAC-positiivisella viljelmällä agar- tai liemielatusaineessa vähintään kahdella peräkkäisellä käynnillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne 7 kuukauteen
|
Viljelmän muunnos tälle tulosmittaukselle määriteltiin MAC-viljelmän negatiiviseksi kahdella peräkkäisellä käynnillä ennen hoitojaksoa tai 5. kuukaudella sen aikana.
Positiivinen viljelmä määriteltiin vähintään 1 MAC-positiiviseksi viljelmäksi agar-elatusaineessa tai positiiviseksi viljelmäksi liemielatusaineessa vähintään kahdella peräkkäisellä käynnillä.
Prosentit pyöristetään lähimpään desimaaliin.
|
Lähtötilanne 7 kuukauteen
|
|
MAC:n (uusi infektio) uusiutuminen arvioituna prosenttiosuutena osallistujista, jotka saavuttivat viljelyn konversion vähintään yhdellä MAC-positiivisella viljelmällä agar- tai liemielatusaineessa vähintään kahdella peräkkäisellä käynnillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne 7 kuukauteen
|
Viljelmän muunnos tälle tulosmittaukselle määriteltiin MAC-viljelmän negatiiviseksi kahdella peräkkäisellä käynnillä ennen hoitojaksoa tai 5. kuukaudella sen aikana.
Positiivinen viljelmä määriteltiin vähintään 1 MAC-positiiviseksi viljelmäksi agar-elatusaineessa tai positiiviseksi viljelmäksi liemielatusaineessa vähintään kahdella peräkkäisellä käynnillä.
Prosentit pyöristetään lähimpään desimaaliin.
|
Lähtötilanne 7 kuukauteen
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kokevat hoidon aiheuttaman haittatapahtuman (TEAE)
Aikaikkuna: Lähtötilanne 7 kuukauteen
|
Haittava tapahtuma (AE) määritellään mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujassa, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tähän hoitoon.
AE voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien esimerkiksi poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen käyttöön riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän lääkkeeseen vai ei.
TEAE ovat haittavaikutuksia, jotka ilmenivät tutkimuslääkkeiden ensimmäisen annoksen päivänä tai sen jälkeen ja 28 päivän sisällä hoidon päättymisestä.
|
Lähtötilanne 7 kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 22. joulukuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 9. toukokuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 9. toukokuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 16. joulukuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 16. joulukuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 21. joulukuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 28. kesäkuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 26. kesäkuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. kesäkuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Sairauden ominaisuudet
- Bakteeri-infektiot
- Bakteeri-infektiot ja mykoosit
- Gram-positiiviset bakteeri-infektiot
- Actinomycetales -infektiot
- Infektiot
- Tartuntataudit
- Mycobacterium-infektiot
- Mycobacterium avium-intracellulare -infektio
- Mycobacterium-infektiot, ei-tuberkuloosi
- Infektiota estävät aineet
- Bakteerien vastaiset aineet
- Tuberkulaariset aineet
- Atsitromysiini
- Amikasiini
- Etambutoli
Muut tutkimustunnusnumerot
- INS-415
- 2020-002545-42 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .