Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Validatie van door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaten bij deelnemers met niet-tuberculeuze mycobacteriële longinfectie veroorzaakt door Mycobacterium Avium Complex (ARISE)

1 juni 2023 bijgewerkt door: Insmed Incorporated

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, actieve comparator, multicenter studie om door de patiënt gerapporteerde uitkomstinstrumenten te valideren bij volwassen proefpersonen met nieuw gediagnosticeerde niet-tuberculeuze mycobacteriële (NTM) longinfectie veroorzaakt door Mycobacterium Avi

Het primaire doel van deze studie is om bewijs te genereren dat de domeinspecificatie (via moderne psychometrische methoden), betrouwbaarheid, validiteit en reactievermogen (zinvolle verandering binnen de proefpersoon) van de door de patiënt gerapporteerde uitkomst (PRO)-eindpunten aantoont.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deelnemers zullen ook de EXAcerbations of Chronic Pulmonary Disease Tool (EXACT), EXACT Respiratory Symptomen (EXACT-RS), St. George Respiratory Questionnaire (SGRQ), Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue Scale (FACIT-Fatigue), Patient Global Impression of Severity - Respiratory (PGIS-Respiratory), en Patient Global Impression of Severity - Fatigue (PGIS-Fatigue) bij baseline en gedurende het hele onderzoek als ankers voor de validatie van de QoL-B en PROMIS F-SF 7a.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

99

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, C1426ABP
        • ARG004
      • Córdoba, Argentinië, X5003DCE
        • ARG003
    • Buenos Aires
      • Quilmes, Buenos Aires, Argentinië, B1878FNR
        • ARG005
      • Villa Vatteone, Buenos Aires, Argentinië, B1853AIK
        • ARG006
    • Córdoba
      • Cordoba, Córdoba, Argentinië, 5000
        • ARG002
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentinië, S2000DTC
        • ARG001
  • Australië
      • Perth, Australië, 5000
        • AUS005
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australië, 2139
        • AUS006
      • New Lambton, New South Wales, Australië, 2305
        • AUS004
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • AUS002
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australië, 4032
        • AUS010
      • Woolloongabba, Queensland, Australië, 4102
        • AUS011
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australië, 5000
        • AUS008
  • Canada
    • Ontario
      • Windsor, Ontario, Canada, N8X-5A6
        • CAN004
  • Chili
      • Quillota, Chili, 2260000
        • CHL002
      • Valparaíso, Chili, 2340000
        • CHL003
    • Maule
      • Curico, Maule, Chili, 3440000
        • CHL001
  • Denemarken
      • Aalborg, Denemarken, DK-9000
        • DNK004
      • Aarhus, Denemarken, DK-8200
        • DNK002
      • Odensa C, Denemarken, 5000
        • DNK003
    • Zeeland
      • Roskilde, Zeeland, Denemarken, 4000
        • DNK001
  • Duitsland
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • GER006
    • Bayern
      • München, Bayern, Duitsland, 80335
        • GER005
    • Hessen
      • Immenhausen, Hessen, Duitsland, 34376
        • GER010
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Duitsland, 30625
        • GER007
    • Nordrhein-Westfalen
      • Köln, Nordrhein-Westfalen, Duitsland, 51109
        • GER011
  • Israël
      • Ashkelon, Israël, 78100
        • ISR001
      • Haifa, Israël, 34362
        • ISR007
      • Petah Tikva, Israël, 4910000
        • ISR003
      • Ramat Gan, Israël, 52621
        • ISR004
  • Italië
      • Milan, Italië, 20162
        • ITA002
    • Emilia-Romagna
      • Modena, Emilia-Romagna, Italië, 41100
        • ITA006
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italië, 00168
        • ITA005
    • Toscana
      • Siena, Toscana, Italië, 53100
        • ITA008
  • Korea, republiek van
      • Seongnam, Korea, republiek van, 13620
        • KOR005
      • Seoul, Korea, republiek van, 03722
        • KOR004
      • Seoul, Korea, republiek van, 05505
        • KOR002
      • Seoul, Korea, republiek van, 06973
        • KOR003
  • Nieuw-Zeeland
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland, 8461
        • NZL001
    • Hawkes's Bay
      • Hastings, Hawkes's Bay, Nieuw-Zeeland, 4122
        • NZL003
    • Waikato
      • Hamilton, Waikato, Nieuw-Zeeland, 3204
        • NZL002
  • Oostenrijk
      • Linz, Oostenrijk, 4040
        • AUT001
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08003
        • ESP002
      • Barcelona, Spanje, 8035
        • ESP003
      • Girona, Spanje, 17007
        • ESP005
      • Madrid, Spanje, 28034
        • ESP001
      • Madrid, Spanje, 28046
        • ESP004
    • Pontevedra
      • Vigo, Pontevedra, Spanje, 36312
        • ESP007
  • Taiwan
      • Chiayi, Taiwan, 613
        • TWN004
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • TWN005
      • Kaohsiung, Taiwan, 813
        • TWN003
      • Taipei city, Taiwan, 116
        • TWN002
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233-1711
        • USA008
    • California
      • Fresno, California, Verenigde Staten, 93701-2302
        • USA062
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92121-3018
        • USA048
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • USA050
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
        • USA001
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • USA023
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Verenigde Staten, 33765
        • USA003
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207-8567
        • USA072
      • Kissimmee, Florida, Verenigde Staten, 34746
        • USA042
      • Naples, Florida, Verenigde Staten, 34102-5444
        • USA039
      • New Port Richey, Florida, Verenigde Staten, 34652
        • USA046
      • Saint Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33707
        • USA014
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606-3603
        • USA067
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912-0004
        • USA066
      • Rincon, Georgia, Verenigde Staten, 31326
        • USA029
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • USA037
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21224-3057
        • USA017
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110-1035
        • USA061
    • New Jersey
      • Hillsborough, New Jersey, Verenigde Staten, 08844-1528
        • USA069
    • New York
      • Bayside, New York, Verenigde Staten, 11361
        • USA065
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10017-6739
        • USA011
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • USA051
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27103
        • USA007
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45267-2800
        • USA064
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • USA018
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • USA025
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104-4238
        • USA040
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Verenigde Staten, 29621-5708
        • USA044
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29414
        • USA024
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • USA020
      • Rock Hill, South Carolina, Verenigde Staten, 29732
        • USA012
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Verenigde Staten, 37067-5603
        • USA022
      • Hendersonville, Tennessee, Verenigde Staten, 37075
        • USA041
    • Texas
      • McKinney, Texas, Verenigde Staten, 75069-8085
        • USA021
      • Tyler, Texas, Verenigde Staten, 75708-3154
        • USA052

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw, ≥ 18 jaar (19 jaar of ouder in Zuid-Korea)
  • Huidige diagnose van Mycobacterium avium Complex (MAC) longinfectie
  • Positieve sputumcultuur voor MAC binnen 6 maanden voorafgaand aan screening
  • Een computertomografie (CT)-scan van de borstkas, lokaal gelezen, binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening om de aanwezigheid en grootte van longholten te bepalen. Deelnemers die binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening geen thorax-CT-scan hebben ondergaan, moeten tijdens de screening een thorax-ct-scan laten maken, die lokaal wordt gelezen.
  • Bereidheid en vermogen om zich tijdens de studie aan de voorgeschreven studiebehandeling te houden
  • Mogelijkheid om (spontaan of met inductie) ongeveer 2 ml sputum te produceren voor mycobacteriologie bij screening

  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd (WOCBP) (dwz vruchtbaar na de menarche en totdat ze postmenopauzaal worden tenzij permanent onvruchtbaar) en vruchtbare mannen (dwz alle mannen na de puberteit tenzij permanent onvruchtbaar door bilaterale orchidectomie) komen overeen om een ​​zeer effectieve methode van anticonceptie vanaf dag 1 tot ten minste 90 dagen na de laatste dosis. Voorbeelden van dergelijke anticonceptie zijn:

    • echte onthouding (afzien van heteroseksuele omgang gedurende de hele studie),
    • koper spiraaltje (IUD),
    • hormonale methoden (spiraaltje dat levonorgestrel afgeeft, progestageenimplantaat, gecombineerde orale anticonceptiepil [gecombineerd met barrièremethode]),
    • exclusieve homoseksuele relatie, of
    • enige mannelijke partner die chirurgische sterilisatie heeft ondergaan met bevestiging van azoöspermie ten minste 3 maanden na de procedure tijdens deelname aan het onderzoek
  • Geef ondertekende geïnformeerde toestemming voorafgaand aan het toedienen van onderzoeksgeneesmiddelen of het uitvoeren van een studiegerelateerde procedure
  • In staat zijn om te voldoen aan het gebruik van studiegeneesmiddelen, studiebezoeken en studieprocedures zoals gedefinieerd in het protocol
  • Mannen met partners die WOCBP zijn (zwanger of niet-zwanger) komen overeen om condooms te gebruiken en niet-zwangere partners moeten een zeer effectieve methode van anticonceptie toepassen

Uitsluitingscriteria:

  • Diagnose van cystische fibrose (CF)
  • Geschiedenis van meer dan 3 MAC-longinfecties
  • Kreeg een mycobacteriële antibioticabehandeling voor huidige MAC-longinfectie
  • Refractaire MAC-longinfectie, gedefinieerd als het hebben van positieve MAC-kweken terwijl wordt behandeld met een multidrug mycobacterieel antibioticumbehandelingsregime gedurende minimaal 6 opeenvolgende maanden en geen gedocumenteerde succesvolle behandeling, gedefinieerd als negatieve sputumkweek voor MAC en stopzetting van de behandeling
  • Terugval van eerdere MAC-longinfectie, gedefinieerd als positieve sputumkweek voor MAC ≤ 6 maanden na stopzetting van eerdere succesvolle behandeling
  • Bewijs van een longholte met een diameter van ≥ 2 cm, zoals bepaald door CT-scan van de borst, lokaal gelezen, binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening
  • Radiografische bevinding van nieuwe lobaire consolidatie, atelectase, significante pleurale effusie of pneumothorax tijdens routinematige klinische zorg binnen 2 maanden voorafgaand aan de screening
  • Actieve pulmonale maligniteit (primair of gemetastaseerd) of elke maligniteit waarvoor chemotherapie of bestraling nodig is binnen 1 jaar voorafgaand aan de screening of die tijdens het onderzoek wordt verwacht
  • Acute longexacerbatie (bijv. chronische obstructieve longziekte [COPD] of bronchiëctasie) waarvoor behandeling met antibiotica of corticosteroïden (intraveneus [IV] of oraal) nodig is, binnen 4 weken voorafgaand aan en tijdens de screening
  • Huidige roker
  • Geschiedenis van longtransplantatie
  • Eerdere blootstelling aan amikacineliposoom-inhalatiesuspensie (ALIS) (inclusief klinisch onderzoek)
  • Bekende overgevoeligheid of contra-indicaties voor gebruik voor ALIS, aminoglycosiden of een van hun hulpstoffen
  • Verspreide MAC-infectie
  • Positieve zwangerschapstest of lactatie bij Screening. Alle WOCBP worden getest. Vrouwen die geen kinderen kunnen krijgen, worden gedefinieerd als postmenopauzale vrouwen (d.w.z. amenorroe gedurende 12 maanden zonder alternatieve medische oorzaak of bevestigd door meer dan één follikelstimulerend hormoon [FSH]-meting), of natuurlijk of chirurgisch steriel door middel van bilaterale ovariëctomie, hysterectomie of bilaterale salpingectomie . Voor vrouwen jonger dan 45 jaar dient een bevestigingstest met FSH te worden overwogen
  • Toediening van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 8 weken voorafgaand aan de screening
  • Bekende of vermoede verworven immunodeficiëntiesyndromen (HIV-positief, ongeacht CD4-tellingen). Andere immunodeficiëntiesyndromen die naar de mening van de onderzoeker kunnen interfereren met deelname aan het onderzoek.
  • Actueel alcohol-, medicatie- of ongeoorloofd drugsmisbruik
  • Bekende en actieve COVID-19-infectie
  • MAC-isolaat met MIC voor claritromycine ≥ 32 µg/ml bij screening
  • Bekende overgevoeligheid of contra-indicaties om te gebruiken voor ethambutol, azithromycine (inclusief andere macroliden of ketoliden), of een van hun hulpstoffen volgens lokale etiketteringsrichtlijnen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: ALIS + achtergrondregime (azithromycine + ethambutol)
Deelnemers krijgen eenmaal daags 590 mg ALIS (amikacine-liposoom-inhalatiesuspensie) toegediend. Deelnemers zullen ook het achtergrondregime van azitromycine 250 mg en ethambutol 15 mg/kg tabletten eenmaal daags oraal toegediend krijgen.
Geneesmiddel: Azitromycine
Orale tablet
Andere namen:
  • AZI
Geneesmiddel: Ethambutol
Orale tablet
Andere namen:
  • ETH
Geneesmiddel: ALIS
Inhalatie via verneveling gedurende ongeveer 6 tot 15 minuten.
Andere namen:
  • ARIKAYCE®
  • Amikacine-liposoom-inhalatiesuspensie
Placebo-vergelijker: ELC + achtergrondregime (azithromycine + ethambutol)
Deelnemers krijgen eenmaal daags ELC (empty liposome control), een placebo dat overeenkomt met ALIS, toegediend. Deelnemers zullen ook het achtergrondregime van azitromycine 250 mg en ethambutol 15 mg/kg tabletten eenmaal daags oraal toegediend krijgen.
Geneesmiddel: Azitromycine
Orale tablet
Andere namen:
  • AZI
Geneesmiddel: Ethambutol
Orale tablet
Andere namen:
  • ETH
Geneesmiddel: ELC
Inhalatie via verneveling gedurende ongeveer 6 tot 15 minuten.
Andere namen:
  • Lege liposoomcontrole

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Psychometrische cross-sectionele validatie van door de patiënt gerapporteerd resultaat (PRO): Patient Global Impression of Severity (PGI-S)
Tijdsspanne: Basislijn
Basislijn
Psychometrische cross-sectionele validatie van PRO: vragenlijst over kwaliteit van leven - bronchiëctasie (QoL-B)
Tijdsspanne: Basislijn
Basislijn
Psychometrische cross-sectionele validatie van PRO: patiëntgerapporteerd uitkomstmeetinformatiesysteem - Vermoeidheid-kort formulier 7a (PROMIS F-SF 7a)
Tijdsspanne: Basislijn
Basislijn
Beoordeling van test-hertestbetrouwbaarheid gerapporteerd als de schatting van de score onder deelnemers die geen verandering rapporteren op ademhaling PGI-S toegepast op QOL-B ademhalingsdomein tussen screening en basislijn
Tijdsspanne: Screening (dag -70 tot dag 1) en basislijn
Screening (dag -70 tot dag 1) en basislijn
Beoordeling van test-hertestbetrouwbaarheid gerapporteerd als de schatting van de score onder deelnemers die geen verandering in vermoeidheid rapporteren PGI-S toegepast op PROMIS F-SF 7a tussen screening en baseline
Tijdsspanne: Screening (dag -70 tot dag 1) en basislijn
Screening (dag -70 tot dag 1) en basislijn
Responspercentage zoals beoordeeld door binnen-deelnemer Betekenisvolle verandering geschat via op anker gebaseerde methoden en gevalideerd via empirische cumulatieve distributiefuncties (eCDF's)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 7
Basislijn tot maand 7
Responspercentage zoals beoordeeld door binnen de deelnemer Betekenisvolle verandering geschat via op anker gebaseerde methoden en gevalideerd via empirische kansdichtheidsfuncties (ePDF's)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 7
Basislijn tot maand 7

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat cultuurconversie bereikt in maand 6
Tijdsspanne: Maand 6
Maand 6
Verandering ten opzichte van baseline in score voor ademhalingssymptomen in maand 7
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 7
Basislijn tot maand 7
Verandering ten opzichte van baseline in vermoeidheidssymptoomscore in maand 7
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 7
Basislijn tot maand 7
Tijd voor cultuurconversie
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
Basislijn tot maand 6
Tijd voor de eerste negatieve cultuur
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
Basislijn tot maand 6
Percentage deelnemers dat een Mycobacterium avium-complex (MAC)-isolaat ontwikkelt met amikacine Minimale remmende concentratie (MIC) ≥ 128 microgram per milliliter (µg/ml) bij meer dan 1 bezoek
Tijdsspanne: Tot maand 7
Tot maand 7
Percentage deelnemers dat cultuurconversie bereikt en een daaropvolgende ten minste één MAC-positieve cultuur in agarmedia of bouillonmedia in ten minste 2 opeenvolgende bezoeken met overeenkomende soorten en genoom bij screening/baseline
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 7
Basislijn tot maand 7
Percentage deelnemers dat cultuurconversie bereikt en vervolgens ten minste één MAC-positieve cultuur heeft in agarmedia of bouillonmedia in ten minste 2 opeenvolgende bezoeken met verschillende soorten en/of genoom bij screening/baseline
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 7
Basislijn tot maand 7
Aantal deelnemers dat een bijwerking (AE) ervaart
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 7
Basislijn tot maand 7

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Insmed Incorporated

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 december 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

9 mei 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

9 mei 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 december 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 december 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 december 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

2 juni 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 juni 2023

Laatst geverifieerd

1 juni 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • INS-415
  • 2020-002545-42 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Mycobacterium-infecties, niet-tuberculeus

Klinische onderzoeken op Azitromycine

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Gabon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren