Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Validering av pasientrapporterte resultatmål hos deltakere med ikke-tuberkuløs mykobakteriell lungeinfeksjon forårsaket av Mycobacterium Avium Complex (ARISE)

26. juni 2024 oppdatert av: Insmed Incorporated

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, aktiv komparator, multisenterstudie for å validere pasientrapporterte utfallsinstrumenter hos voksne personer med nylig diagnostisert ikke-tuberkuløs mykobakteriell (NTM) lungeinfeksjon forårsaket av Mycobacterium Avi

Hovedmålet med denne studien er å generere bevis som viser domenespesifikasjonen (via moderne psykometriske metoder), reliabilitet, validitet og reaksjonsevne (innenfor emnet meningsfull endring) til endepunktene for pasientrapportert utfall (PRO).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deltakerne vil også fullføre verktøyet EXAcerbations of Chronic Pulmonary Disease (EXACT), EXACT Respiratory Symptoms (EXACT-RS), St. George Respiratory Questionnaire (SGRQ), Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue Scale (FACIT-Fatigue), Patient Global. Inntrykk av alvorlighetsgrad - respiratorisk (PGIS-respiratorisk) og pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad - tretthet (PGIS-tretthet) ved baseline og gjennom hele studien som ankere for validering av QoL-B og PROMIS F-SF 7a.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

99

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, X5003DCE
        • ARG003
  • Australia
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australia, 4032
        • AUS010
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • AUS011
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • AUS008
  • Danmark
      • Aalborg, Danmark, DK-9000
        • DNK004
      • Aarhus, Danmark, DK-8200
        • DNK002
    • Zeeland
      • Roskilde, Zeeland, Danmark, 4000
        • DNK001
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233-1711
        • USA008
    • California
      • Fresno, California, Forente stater, 93701-2302
        • USA062
      • San Diego, California, Forente stater, 92121-3018
        • USA048
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • USA050
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
        • USA023
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Forente stater, 33765
        • USA003
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207-8567
        • USA072
      • Kissimmee, Florida, Forente stater, 34746
        • USA042
      • Naples, Florida, Forente stater, 34102-5444
        • USA039
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33707
        • USA014
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33606-3603
        • USA067
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912-0004
        • USA066
      • Rincon, Georgia, Forente stater, 31326
        • USA029
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • USA037
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21224-3057
        • USA017
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110-1035
        • USA061
    • New Jersey
      • Hillsborough, New Jersey, Forente stater, 08844-1528
        • USA069
    • New York
      • Bayside, New York, Forente stater, 11361
        • USA065
      • New York, New York, Forente stater, 10017-6739
        • USA011
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710-0001
        • USA051
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • USA025
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104-4238
        • USA040
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Forente stater, 29621-5708
        • USA044
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29414
        • USA024
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Forente stater, 37067-5603
        • USA022
    • Texas
      • McKinney, Texas, Forente stater, 75069-8085
        • USA021
      • Tyler, Texas, Forente stater, 75708-3154
        • USA052
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 78100
        • ISR001
      • Haifa, Israel, 34362
        • ISR007
      • Petah Tikva, Israel, 4910000
        • ISR003
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • ISR004
  • Italia
      • Milan, Italia, 20162
        • ITA002
    • Emilia-Romagna
      • Modena, Emilia-Romagna, Italia, 41100
        • ITA006
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
        • ITA005
    • Toscana
      • Siena, Toscana, Italia, 53100
        • ITA008
  • Korea, Republikken
      • Seongnam, Korea, Republikken, 13620
        • KOR005
      • Seoul, Korea, Republikken, 05505
        • KOR002
      • Seoul, Korea, Republikken, 06973
        • KOR003
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8461
        • NZL001
    • Hawkes's Bay
      • Hastings, Hawkes's Bay, New Zealand, 4122
        • NZL003
    • Waikato
      • Hamilton, Waikato, New Zealand, 3204
        • NZL002
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08003
        • ESP002
      • Barcelona, Spania, 8035
        • ESP003
      • Girona, Spania, 17007
        • ESP005
      • Madrid, Spania, 28034
        • ESP001
      • Madrid, Spania, 28046
        • ESP004
  • Taiwan
      • Chiayi, Taiwan, 613
        • TWN004
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • TWN005
      • Taipei city, Taiwan, 116
        • TWN002
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • GER006
    • Bayern
      • München, Bayern, Tyskland, 80335
        • GER005
    • Hessen
      • Immenhausen, Hessen, Tyskland, 34376
        • GER010
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30625
        • GER007
    • Nordrhein-Westfalen
      • Köln, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 51109
        • GER011
  • Østerrike
      • Linz, Østerrike, 4040
        • AUT001

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne, ≥ 18 år (19 år eller eldre i Sør-Korea)
  • Nåværende diagnose av Mycobacterium avium Complex (MAC) lungeinfeksjon
  • Positiv sputumkultur for MAC innen 6 måneder før screening
  • En CT-skanning, avlest lokalt, innen 6 måneder før screening for å bestemme tilstedeværelse og størrelse på lungehulene. Deltakere som ikke har en CT-skanning av brystet innen 6 måneder før screening, vil bli pålagt å få en CT-skanning av brystet, avlest lokalt, under screening
  • Vilje og evne til å følge foreskrevet studiebehandling under studiet
  • Evne til å produsere (spontant eller med induksjon) ca. 2 ml sputum for mykobakteriologi ved screening

  • Kvinner i fertil alder (WOCBP) (dvs. fruktbare etter menarche og inntil de blir postmenopausale med mindre de er permanent sterile) og fertile menn (dvs. alle menn etter puberteten med mindre de er permanent sterile ved bilateral orkidektomi) er enige om å praktisere en svært effektiv metode for prevensjon fra dag 1 til minst 90 dager etter siste dose. Eksempler på slike prevensjonsmidler er:

    • ekte avholdenhet (avstå fra heteroseksuelle samleie under hele studien),
    • kobber intrauterin enhet (IUD),
    • hormonelle metoder (levonorgestrel-frigjørende intrauterint system, gestagenimplantat, kombinert p-pille [kombinert med barrieremetode]),
    • eksklusivt homoseksuelt forhold, eller
    • eneste mannlige partner som har gjennomgått kirurgisk sterilisering med bekreftelse på azoospermi minst 3 måneder etter prosedyren mens han deltok i studien
  • Gi signert informert samtykke før administrasjon av studiemedikamenter eller utfører en studierelatert prosedyre
  • Være i stand til å overholde studiemedisinbruk, studiebesøk og studieprosedyrer som definert av protokollen
  • Menn med partnere som er WOCBP (gravide eller ikke-gravide) samtykker i å bruke kondomer og ikke-gravide partnere bør praktisere en svært effektiv prevensjonsmetode

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose av cystisk fibrose (CF)
  • Historie med mer enn 3 MAC-lungeinfeksjoner
  • Fikk eventuell mykobakteriell antibiotikabehandling for nåværende MAC-lungeinfeksjon
  • Refraktær MAC-lungeinfeksjon, definert som å ha positive MAC-kulturer under behandling med et multimedikament mykobakterielt antibiotikabehandlingsregime i minimum 6 måneder på rad og ingen dokumentert vellykket behandling, definert som negativ oppspyttkultur for MAC og seponering av behandling
  • Tilbakefall av tidligere MAC-lungeinfeksjon, definert som positiv sputumkultur for MAC ≤ 6 måneder med opphør av tidligere vellykket behandling
  • Bevis for ethvert lungehulrom ≥ 2 cm i diameter, bestemt ved CT-skanning av brystet, avlest lokalt innen 6 måneder før screening
  • Radiografisk funn av ny lobar konsolidering, atelektase, signifikant pleural effusjon eller pneumothorax under rutinemessig klinisk behandling innen 2 måneder før screening
  • Aktiv pulmonal malignitet (primær eller metastatisk) eller enhver malignitet som krever kjemoterapi eller strålebehandling innen 1 år før screening eller forventet under studien
  • Akutt lungeforverring (f.eks. kronisk obstruktiv lungesykdom [KOLS] eller bronkiektasi) som krever behandling med antibiotika, eller kortikosteroider (intravenøs [IV] eller oral), innen 4 uker før og under screening
  • Nåværende røyker
  • Historie om lungetransplantasjon
  • Tidligere eksponering for amikacin liposom inhalasjonssuspensjon (ALIS) (inkludert klinisk studie)
  • Kjent overfølsomhet eller kontraindikasjoner for bruk overfor ALIS, aminoglykosider eller noen av deres hjelpestoffer
  • Disseminert MAC-infeksjon
  • Positiv graviditetstest eller amming ved screening. All WOCBP vil bli testet. Kvinner som ikke er i fertil alder er definert som postmenopausale (dvs. amenoréiske i 12 måneder uten en alternativ medisinsk årsak eller bekreftet av mer enn én follikkelstimulerende hormon [FSH]-måling), eller naturlig eller kirurgisk sterile gjennom bilateral ooforektomi, hysterektomi eller bilateral salpingektomi . For kvinner under 45 år bør bekreftende testing med FSH vurderes
  • Administrering av ethvert forsøkslegemiddel innen 8 uker før screening
  • Kjente eller mistenkte ervervede immunsviktsyndromer (HIV-positive, uavhengig av CD4-tall). Andre immunsviktsyndromer som kan forstyrre studiedeltakelsen etter etterforskerens oppfatning.
  • Nåværende misbruk av alkohol, medisiner eller ulovlige stoffer
  • Kjent og aktiv COVID-19-infeksjon
  • MAC-isolat med MIC for klaritromycin ≥ 32 µg/ml ved screening
  • Kjent overfølsomhet eller kontraindikasjoner for bruk overfor etambutol, azitromycin (inkludert andre makrolider eller ketolider), eller noen av deres hjelpestoffer i henhold til lokal merkingsveiledning.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: ALIS + bakgrunnsregime (azitromycin + etambutol)
Deltakerne vil få administrert 590 mg ALIS (amikacin liposom inhalasjonssuspensjon) en gang daglig. Deltakerne vil også bli administrert bakgrunnsregimet med azitromycin 250 mg og etambutol 15 mg/kg tabletter oralt en gang daglig.
Legemiddel: Azitromycin
Oral tablett
Andre navn:
  • AZI
Legemiddel: Ethambutol
Oral tablett
Andre navn:
  • ETH
Legemiddel: ALIS
Innånding via nebulisering over ca. 6 til 15 minutter.
Andre navn:
  • ARIKAYCE®
  • Amikacin liposom inhalasjonssuspensjon
Placebo komparator: ELC + bakgrunnsregime (azitromycin + etambutol)
Deltakerne vil bli administrert ELC (tom liposomkontroll), en matchende placebo til ALIS, en gang daglig. Deltakerne vil også bli administrert bakgrunnsregimet med azitromycin 250 mg og etambutol 15 mg/kg tabletter oralt en gang daglig.
Legemiddel: Azitromycin
Oral tablett
Andre navn:
  • AZI
Legemiddel: Ethambutol
Oral tablett
Andre navn:
  • ETH
Legemiddel: ELC
Innånding via nebulisering over ca. 6 til 15 minutter.
Andre navn:
  • Tom liposomkontroll

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Psykometrisk tverrsnittsvalidering av pasientrapportert utfall (PRO): Pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S) respiratorisk skala ved baseline
Tidsramme: Grunnlinje
PGI-S respiratorisk symptom er en selvrapportert skala for å måle alvorlighetsgraden av sykdom basert på symptomer ved å bruke en 5-punkts skala fra 1 til 5, (1=ikke i det hele tatt, 2=mild, 3=moderat, 4= svært alvorlig, 5=ekstremt alvorlig). Med tanke på ulike aspekter ved pustesymptomer som lunger, hoste, slim, hvesing, tungpustethet, vurderte deltakerne symptomenes alvorlighetsgrad på PGI-S respiratoriske symptomskalaen. Høyere score indikerer større symptomalvorlighet.
Grunnlinje
Psykometrisk tverrsnittsvalidering av PRO: PGI-S Fatigue Scale Score ved baseline
Tidsramme: Grunnlinje
PGI-S fatigue er en selvrapportert skala for å måle alvorlighetsgraden av sykdom basert på symptomer ved å bruke en 5-punkts skala fra 1 til 5, (1=ikke i det hele tatt, 2=mild, 3=moderat, 4=svært alvorlig, 5 = ekstremt alvorlig). Deltakerne vurderte alvorlighetsgraden av deres tretthet på PGI-S tretthetsskalaen. Høyere score indikerer større tretthetsalvorlighet.
Grunnlinje
Psykometrisk tverrsnittsvalidering av PRO: Spørreskjema for livskvalitet - Bronkiektasi (QoL-B) Respirasjonssymptomer-score ved baseline
Tidsramme: Grunnlinje
QOL-B er et selvadministrert PRO-spørreskjema som brukes til å vurdere symptomer, funksjon og helserelatert livskvalitet hos voksne med lungesykdommer. Det respiratoriske symptomdomenet til QOL-B inneholder 9 elementer som beskriver pasientens egenvurdering av hennes/hans respiratoriske symptomer som påvirker dagliglivet. For hvert av de 8 punktene (tetthet i brystet, hoste, hoste opp slim, kortpustethet med større aktivitet, hvesing, brystsmerter, kortpustethet når du snakker, våknet om natten på grunn av hoste), varierte skårene fra 1 til 4 ( 1= mye, 2= moderat, 3= lite, 4= ikke i det hele tatt) og sputumgjenstanden basert på fargen varierte fra 0=vet ikke,1=grønn med spor av blod/brunaktig mørk,2=gulaktig- grønn,3=klar til gul,4=klar. Elementskårene ble summert og deretter standardisert på en 0 til 100-punkts skala for å utlede domenepoengsummen med høyere score som representerte færre symptomer eller bedre funksjon og livskvalitet.
Grunnlinje
Psykometrisk tverrsnittsvalidering av PRO: Pasientrapportert resultatmålingsinformasjonssystem - Fatigue-Short Form 7a (PROMIS F-SF 7a) Score ved baseline
Tidsramme: Grunnlinje
PROMIS F-SF 7a er et selvadministrert spørreskjema som vurderer en rekke selvrapporterte symptomer de siste 7 dagene, fra milde subjektive følelser av tretthet til en overveldende, svekkende og vedvarende følelse av utmattelse som sannsynligvis reduserer ens evne til å utføre daglige aktiviteter og fungerer normalt i familie- eller sosiale roller. Fatigue er delt inn i opplevelsen av fatigue (frekvens, varighet og intensitet) og effekten av fatigue på fysiske, mentale og sosiale aktiviteter over 7 elementer. Svaralternativer er på en 5-punkts Likert-skala, fra 1=aldri til 5=alltid. Totalskåre varierer fra 7 til 35 og lave skårer representerer mindre tretthetsinterferens, dvs. bedre symptomer.
Grunnlinje
Vurdering av test-retest-pålitelighet (TRTR) rapportert som Intraclass Co-relation (ICC)-estimat blant deltakere som rapporterer ingen endring på respiratorisk PGI-S-poengsum brukt på QOL-B Respiratorisk domene-score mellom screening og baseline
Tidsramme: Fra screening til baseline (dag -70 til dag 1)
TRTR består av å måle i hvilken grad et instrument gir reproduserbar poengsum på ulike tidspunkt vurdert over et fast og felles tidsintervall for alle fag. TRTR-ko-relasjoner var basert på den toveis blandede effekten ICC-koeffisienten estimert ved bruk av inter-rater-pålitelighetspakken, versjon 0.84.1. TRTR-estimat på 0,7 og høyere indikerte bedre re-testpålitelighet. TRTR ble vurdert blant deltakere som ikke rapporterte noen endring på PGI-S mellom screening og baseline. PGI-S-ankre er PRO-spesifikke, med en respiratorisk PGI-S (skala som strekker seg fra 1=ikke i det hele tatt til 5=ekstremt alvorlig, Høyere score=større symptomalvorlighet) brukt på QOL-B respiratorisk domene (9-elements skala fra 0 til 100, høyere score = færre symptomer og bedre livskvalitet). Som forhåndsspesifisert i statistisk analyseplan (SAP) for deltakere som bidrar til dette utfallsmålet fra INS-415-studien, ble data samlet inn og analysert for kombinert populasjon der ALIS- og ELC-grupper ble samlet.
Fra screening til baseline (dag -70 til dag 1)
Vurdering av TRTR rapportert som ICC-estimat blant deltakere som rapporterer ingen endring på tretthet PGI-S-poengsum brukt på PROMIS F-SF 7a-poengsum mellom screening og baseline
Tidsramme: Fra screening til baseline (dag -70 til dag 1)
TRTR består av å måle i hvilken grad et instrument gir reproduserbar poengsum på ulike tidspunkt vurdert over et fast og felles tidsintervall for alle fag. TRTR-ko-relasjoner var basert på den toveis blandede effekten ICC-koeffisienten estimert ved bruk av inter-rater-pålitelighetspakken, versjon 0.84.1. TRTR-estimat på 0,7 og høyere indikerte bedre re-testpålitelighet. TRTR ble estimert ved å bruke gjennomsnittlige PROMIS F-SF 7a-skårer fra deltakere som var stabile som definert av en PGI-S-Fatigue-endringsscore på null mellom screening og baseline. Som forhåndsspesifisert i SAP, for deltakere som bidro til dette utfallsmålet fra INS-415-studien, ble data samlet inn og analysert for kombinert populasjon der ALIS- og ELC-grupper ble samlet.
Fra screening til baseline (dag -70 til dag 1)
Responsrate som vurderes av innen-subjekt meningsfull endring (WSMC) for QOL-B respirasjonssymptomer Endelig poengsum estimert via ankerbaserte metoder og validert via empiriske kumulative distribusjonsfunksjoner (eCDFs)
Tidsramme: Grunnlinje til måned 7
WSMC ble estimert via endringsskåre beregnet mellom baseline og slutten av studien (EOS) (måned 7). Den estimerte WSMC-terskelen på 14,81 poeng for QOL-B Respiratory Symptom-score (9-elements skala fra 0 til 100, høyere score = færre symptomer og bedre livskvalitet) som avledet fra ankerbaserte metoder supplert med eCDF-kurver ble brukt for analyse. Prosentandelen av deltakere og konfidensintervaller ble estimert ved standardisert logistisk regresjon med behandlingsgruppe og historie med mycobacterium avium complex (MAC) lungeinfeksjon som faktorer i modellen. Manglende endring fra baseline ved måned 7 ble imputert av multippel imputering. Gjennomsnittet av alle imputerte verdier ble brukt til å utlede respons i henhold til WSMC. Svarprosenten ble uttrykt i prosent av deltakerne og prosentene rundes av til nærmeste desimal.
Grunnlinje til måned 7
Responsrate som vurdert av WSMC for PROMIS Fatigue Final Score estimert via ankerbaserte metoder og validert via eCDFs
Tidsramme: Grunnlinje til måned 7
WSMC ble estimert via endringsscore beregnet mellom baseline og EOS (måned 7). Prosentandelen av deltakere og konfidensintervaller ble estimert ved standardisert logistisk regresjon med behandlingsgruppe og historie med MAC-lungeinfeksjon som faktorer i modellen. Manglende endring fra baseline ved måned 7 ble imputert av multippel imputering. Gjennomsnittet av alle imputerte verdier ble brukt til å utlede respons i henhold til WSMC. Den estimerte WSMC-terskelen på -4,00 poeng for PROMIS Fatigue-poengsum som avledet fra ankerbaserte metoder supplert med eCDF-kurver ble brukt til analyse. Svarprosenten ble uttrykt i prosent av deltakerne og prosentene rundes av til nærmeste desimal.
Grunnlinje til måned 7

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som oppnår kulturkonvertering etter måned 6
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
Kulturkonvertering innen 6. måned ble definert som ingen MAC-vekst på agarmedier og buljongmedier i alle sputumkulturer ved 2 påfølgende besøk opp til 6. måned. Prosentandelen av deltakere og konfidensintervaller ble estimert ved standardisert logistisk regresjon med behandlingsgruppe og historie med MAC-lunge infeksjon som faktorer i modellen. For estimatets formål ble manglende konverteringsstatus innen 6. måned imputert ved multippel imputering. Prosentandeler rundes av til nærmeste desimal.
Grunnlinje til måned 6
Endring fra baseline i QOL-B respiratorisk symptompoeng ved 7. måned
Tidsramme: Grunnlinje til måned 7
QOL-B er et selvadministrert PRO-spørreskjema som brukes til å vurdere symptomer, funksjon og helserelatert livskvalitet hos voksne med lungesykdommer. Det respiratoriske symptomdomenet til QOL-B inneholder 9 elementer som beskriver pasientens egenvurdering av hennes/hans respiratoriske symptomer som påvirker dagliglivet. For hvert av de 8 punktene (tetthet i brystet, hoste, hoste opp slim, kortpustethet med større aktivitet, hvesing, brystsmerter, kortpustethet når du snakker, våknet om natten på grunn av hoste), varierte skårene fra 1 til 4 ( 1= mye, 2= moderat, 3= lite, 4= ikke i det hele tatt) og sputumgjenstanden basert på fargen varierte fra 0=vet ikke,1=grønn med spor av blod/brunaktig mørk,2=gulaktig- grønn,3=klar til gul,4=klar. Elementskårene ble summert og deretter standardisert på en 0 til 100-punkts skala for å utlede domenepoengsummen med høyere score som representerte færre symptomer eller bedre funksjon og livskvalitet. Positiv endring fra baseline indikerer bedring.
Grunnlinje til måned 7
Endring fra baseline i PROMIS F-SF 7a-poengsum ved 7. måned
Tidsramme: Grunnlinje til måned 7
PROMIS F-SF 7a er et selvadministrert spørreskjema som vurderer en rekke selvrapporterte symptomer de siste 7 dagene, fra milde subjektive følelser av tretthet til en overveldende, svekkende og vedvarende følelse av utmattelse som sannsynligvis reduserer ens evne til å utføre daglige aktiviteter og fungerer normalt i familie- eller sosiale roller. Fatigue er delt inn i opplevelsen av fatigue (frekvens, varighet og intensitet) og effekten av fatigue på fysiske, mentale og sosiale aktiviteter over 7 elementer. Svaralternativer er på en 5-punkts Likert-skala, fra 1=aldri til 5=alltid. Totalskåre varierer fra 7 til 35 og lave skårer representerer mindre tretthetsinterferens, dvs. bedre symptomer.
Grunnlinje til måned 7
Tid til første kulturkonvertering
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
Tid til første kulturkonvertering var antall måneder mellom første studiemedikamentinntak og datoen for den første negative kulturen ved eller før måned 6 etter justering for ikke-produktivitet. Deltakere uten konvertering ved eller før måned 6 anses som sensurert ved siste besøk med tilgjengelig kulturvurdering på eller før måned 6.
Grunnlinje til måned 6
Tid til første negativ kultur
Tidsramme: Grunnlinje til måned 7
Tid til første negative dyrking var antall måneder fra datoen for første dose av studiemedikament(er) til datoen for første MAC-kultur negativ post-baseline. Deltakere uten negativ kultur ble ansett som sensurert ved siste besøk med tilgjengelig kulturvurdering eller ved måned 7, avhengig av hva som skjedde først.
Grunnlinje til måned 7
Prosentandel av deltakere som utvikler et MAC-isolat med amikacin Minimum hemmende konsentrasjon (MIC) ≥ 128 mikrogram per milliliter (µg/ml) ved mer enn 1 besøk
Tidsramme: Opp til måned 7
Opp til måned 7
Gjentakelse av MAC (tilbakefall) vurdert som prosentandel av deltakerne som oppnådde kulturkonvertering med en påfølgende minst én MAC-positiv kultur i Agar Media eller Broth Media i minst 2 påfølgende besøk
Tidsramme: Grunnlinje til måned 7
Kulturkonvertering for dette utfallsmålet ble definert som MAC-kulturnegativ ved 2 påfølgende besøk før eller ved måned 5 i behandlingsperioden. Den positive kulturen ble definert som minst 1 MAC-positiv kultur i agarmedier eller positive kulturer i buljongmedier i minst 2 påfølgende besøk. Prosentandeler rundes av til nærmeste desimal.
Grunnlinje til måned 7
Gjentakelse av MAC (ny infeksjon) vurdert som prosentandel av deltakere som oppnådde kulturkonvertering med en påfølgende minst én MAC-positiv kultur i Agar Media eller Broth Media i minst 2 påfølgende besøk
Tidsramme: Grunnlinje til måned 7
Kulturkonvertering for dette utfallsmålet ble definert som MAC-kulturnegativ ved 2 påfølgende besøk før eller ved måned 5 i behandlingsperioden. Den positive kulturen ble definert som minst 1 MAC-positiv kultur i agarmedier eller positive kulturer i buljongmedier i minst 2 påfølgende besøk. Prosentandeler rundes av til nærmeste desimal.
Grunnlinje til måned 7
Antall deltakere som opplever en behandlingsfremkallende bivirkning (TEAE)
Tidsramme: Grunnlinje til måned 7
En uønsket hendelse (AE) er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis trenger å ha en årsakssammenheng med denne behandlingen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn, for eksempel), symptom eller sykdom som er tidsmessig forbundet med bruk av et legemiddel, uansett om det anses relatert til legemidlet eller ikke. TEAE er bivirkninger som oppsto på eller etter datoen for første dose av studiemedikamenter og innen 28 dager etter avsluttet behandling.
Grunnlinje til måned 7

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Insmed Incorporated

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. desember 2020

Primær fullføring (Faktiske)

9. mai 2023

Studiet fullført (Faktiske)

9. mai 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. desember 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. desember 2020

Først lagt ut (Faktiske)

21. desember 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. juni 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. juni 2024

Sist bekreftet

1. juni 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • INS-415
  • 2020-002545-42 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere