Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Validace pacientem hlášených výsledků u účastníků s netuberkulózní mykobakteriální plicní infekcí způsobenou komplexem Mycobacterium Avium (ARISE)

26. června 2024 aktualizováno: Insmed Incorporated

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, aktivní komparátorová, multicentrická studie k validaci nástrojů pro výsledky hlášené pacientem u dospělých pacientů s nově diagnostikovanou netuberkulózní mykobakteriální (NTM) plicní infekcí způsobenou Mycobacterium Avi

Primárním cílem této studie je vytvořit důkazy prokazující specifikaci domény (prostřednictvím moderních psychometrických metod), spolehlivost, validitu a schopnost reagovat (smysluplná změna v rámci subjektu) koncových bodů pacientů hlášených výstupů (PRO).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účastníci také vyplní nástroj EXAcerbace chronického plicního onemocnění (EXACT), EXACT Respiratory Symptoms (EXACT-RS), St. George Respiratory Questionnaire (SGRQ), Funkční hodnocení terapie chronických onemocnění – stupnice únavy (FACIT-Fatigue), Patient Global Dojem závažnosti - respirační (PGIS-respirační) a pacientský celkový dojem závažnosti - únava (PGIS-únava) na začátku a v průběhu studie jako kotvy pro validaci QoL-B a PROMIS F-SF 7a.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

99

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, X5003DCE
        • ARG003
  • Austrálie
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Austrálie, 4032
        • AUS010
      • Woolloongabba, Queensland, Austrálie, 4102
        • AUS011
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • AUS008
  • Dánsko
      • Aalborg, Dánsko, DK-9000
        • DNK004
      • Aarhus, Dánsko, DK-8200
        • DNK002
    • Zeeland
      • Roskilde, Zeeland, Dánsko, 4000
        • DNK001
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20162
        • ITA002
    • Emilia-Romagna
      • Modena, Emilia-Romagna, Itálie, 41100
        • ITA006
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itálie, 00168
        • ITA005
    • Toscana
      • Siena, Toscana, Itálie, 53100
        • ITA008
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael, 78100
        • ISR001
      • Haifa, Izrael, 34362
        • ISR007
      • Petah Tikva, Izrael, 4910000
        • ISR003
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • ISR004
  • Korejská republika
      • Seongnam, Korejská republika, 13620
        • KOR005
      • Seoul, Korejská republika, 05505
        • KOR002
      • Seoul, Korejská republika, 06973
        • KOR003
  • Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland, 8461
        • NZL001
    • Hawkes's Bay
      • Hastings, Hawkes's Bay, Nový Zéland, 4122
        • NZL003
    • Waikato
      • Hamilton, Waikato, Nový Zéland, 3204
        • NZL002
  • Německo
      • Dresden, Německo, 01307
        • GER006
    • Bayern
      • München, Bayern, Německo, 80335
        • GER005
    • Hessen
      • Immenhausen, Hessen, Německo, 34376
        • GER010
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Německo, 30625
        • GER007
    • Nordrhein-Westfalen
      • Köln, Nordrhein-Westfalen, Německo, 51109
        • GER011
  • Rakousko
      • Linz, Rakousko, 4040
        • AUT001
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233-1711
        • USA008
    • California
      • Fresno, California, Spojené státy, 93701-2302
        • USA062
      • San Diego, California, Spojené státy, 92121-3018
        • USA048
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • USA050
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • USA023
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Spojené státy, 33765
        • USA003
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207-8567
        • USA072
      • Kissimmee, Florida, Spojené státy, 34746
        • USA042
      • Naples, Florida, Spojené státy, 34102-5444
        • USA039
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33707
        • USA014
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606-3603
        • USA067
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912-0004
        • USA066
      • Rincon, Georgia, Spojené státy, 31326
        • USA029
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • USA037
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21224-3057
        • USA017
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110-1035
        • USA061
    • New Jersey
      • Hillsborough, New Jersey, Spojené státy, 08844-1528
        • USA069
    • New York
      • Bayside, New York, Spojené státy, 11361
        • USA065
      • New York, New York, Spojené státy, 10017-6739
        • USA011
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710-0001
        • USA051
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • USA025
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-4238
        • USA040
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Spojené státy, 29621-5708
        • USA044
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29414
        • USA024
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Spojené státy, 37067-5603
        • USA022
    • Texas
      • McKinney, Texas, Spojené státy, 75069-8085
        • USA021
      • Tyler, Texas, Spojené státy, 75708-3154
        • USA052
  • Tchaj-wan
      • Chiayi, Tchaj-wan, 613
        • TWN004
      • Kaohsiung, Tchaj-wan, 807
        • TWN005
      • Taipei city, Tchaj-wan, 116
        • TWN002
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08003
        • ESP002
      • Barcelona, Španělsko, 8035
        • ESP003
      • Girona, Španělsko, 17007
        • ESP005
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • ESP001
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • ESP004

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena, ≥ 18 let (19 let nebo starší v Jižní Koreji)
  • Současná diagnóza plicní infekce Mycobacterium avium Complex (MAC).
  • Pozitivní kultivace sputa na MAC během 6 měsíců před screeningem
  • Skenování hrudníku počítačovou tomografií (CT), odečtené lokálně, během 6 měsíců před screeningem ke stanovení přítomnosti a velikosti plicních dutin. Účastníci, kteří neprovedou CT hrudníku během 6 měsíců před screeningem, budou muset během screeningu získat CT hrudníku, odečítající lokálně
  • Ochota a schopnost dodržovat předepsanou studijní léčbu během studia
  • Schopnost produkovat (spontánně nebo s indukcí) přibližně 2 ml sputa pro mykobakteriologii při screeningu

  • Ženy v plodném věku (WOCBP) (tj. plodné po menarché a do doby, než se stanou postmenopauzální, pokud nejsou trvale sterilní) a plodní muži (tj. všichni muži po pubertě, pokud nejsou trvale sterilní bilaterální orchidektomií) souhlasí s praktikováním vysoce účinné metody antikoncepce ode dne 1 do alespoň 90 dnů po poslední dávce. Příklady takových antikoncepcí jsou:

    • skutečná abstinence (zdržení se heterosexuálního styku během celé studie),
    • měděné nitroděložní tělísko (IUD),
    • hormonální metody (nitroděložní systém uvolňující levonorgestrel, gestagenní implantát, kombinovaná perorální antikoncepční pilulka [kombinovaná s bariérovou metodou]),
    • výlučný homosexuální vztah, popř
    • jediný mužský partner, který během účasti ve studii podstoupil chirurgickou sterilizaci s potvrzením azoospermie alespoň 3 měsíce po zákroku
  • Poskytněte podepsaný informovaný souhlas před podáním studovaných léků nebo provedením jakéhokoli postupu souvisejícího se studií
  • Být schopen dodržovat užívání studovaných léků, studijní návštěvy a studijní postupy, jak je definováno v protokolu
  • Muži s partnerkami, které jsou WOCBP (těhotné nebo netěhotné), souhlasí s používáním kondomů a netěhotné partnerky by měly používat vysoce účinnou metodu antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza cystické fibrózy (CF)
  • Anamnéza více než 3 plicních infekcí MAC
  • Podstoupil jakoukoli mykobakteriální antibiotickou léčbu pro současnou plicní infekci MAC
  • Refrakterní plicní infekce MAC, definovaná jako pozitivní kultivace MAC při léčbě vícelékovým mykobakteriálním antibiotickým léčebným režimem po dobu minimálně 6 po sobě jdoucích měsíců a žádná zdokumentovaná úspěšná léčba, definovaná jako negativní kultivace sputa na MAC a ukončení léčby
  • Relaps předchozí infekce plic MAC, definovaný jako pozitivní kultivace sputa pro MAC ≤ 6 měsíců po ukončení předchozí úspěšné léčby
  • Důkaz o jakékoli plicní dutině o průměru ≥ 2 cm, jak je stanoveno CT vyšetřením hrudníku, odečte se lokálně během 6 měsíců před screeningem
  • Radiografický nález nové lobární konsolidace, atelektázy, významného pleurálního výpotku nebo pneumotoraxu během rutinní klinické péče během 2 měsíců před screeningem
  • Aktivní plicní malignita (primární nebo metastatická) nebo jakákoli malignita vyžadující chemoterapii nebo radiační terapii během 1 roku před screeningem nebo předpokládaná během studie
  • Akutní plicní exacerbace (např. chronická obstrukční plicní nemoc [CHOPN] nebo bronchiektázie) vyžadující léčbu antibiotiky nebo kortikosteroidy (intravenózní [IV] nebo perorálně) během 4 týdnů před a během screeningu
  • Současný kuřák
  • Transplantace plic v anamnéze
  • Předchozí expozice amikacinové lipozomové inhalační suspenzi (ALIS) (včetně klinické studie)
  • Známá přecitlivělost nebo kontraindikace k použití na ALIS, aminoglykosidy nebo kteroukoli z jejich pomocných látek
  • Rozšířená MAC infekce
  • Pozitivní těhotenský test nebo laktace při screeningu. Všechny WOCBP budou testovány. Ženy, které nejsou v plodném věku, jsou definovány jako postmenopauzální (tj. amenorey po dobu 12 měsíců bez alternativní lékařské příčiny nebo potvrzené více než jedním měřením folikuly stimulujícího hormonu [FSH]), nebo přirozeně či chirurgicky sterilní prostřednictvím bilaterální ooforektomie, hysterektomie nebo bilaterální salpingektomie. . U žen mladších 45 let by mělo být zváženo konfirmační testování FSH
  • Podávání jakéhokoli hodnoceného léku během 8 týdnů před screeningem
  • Známé nebo suspektní syndromy získané imunodeficience (HIV-pozitivní, bez ohledu na počty CD4). Jiné syndromy imunodeficience, které mohou narušovat účast ve studii podle názoru zkoušejícího.
  • Současné zneužívání alkoholu, léků nebo nelegálních drog
  • Známá a aktivní infekce COVID-19
  • MAC izolát s MIC pro klarithromycin ≥ 32 µg/ml při screeningu
  • Známá přecitlivělost nebo kontraindikace k použití na ethambutol, azithromycin (včetně jiných makrolidů nebo ketolidů) nebo na kteroukoli z jejich pomocných látek podle místních pokynů pro označování.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: ALIS + základní režim (azithromycin + etambutol)
Účastníkům bude podáváno 590 mg ALIS (amikacinová liposomová inhalační suspenze) jednou denně. Účastníkům bude také podáván základní režim azithromycinu 250 mg a etambutolu 15 mg/kg tablet perorálně, jednou denně.
Lék: Azithromycin
Perorální tableta
Ostatní jména:
  • AZI
Lék: Ethambutol
Perorální tableta
Ostatní jména:
  • ETH
Lék: ALIS
Inhalace pomocí nebulizace po dobu přibližně 6 až 15 minut.
Ostatní jména:
  • ARIKAYCE®
  • Liposomová inhalační suspenze amikacinu
Komparátor placeba: ELC + režim pozadí (azithromycin + etambutol)
Účastníkům bude podávána ELC (kontrola s prázdnými liposomy), odpovídající placebo k ALIS, jednou denně. Účastníkům bude také podáván základní režim azithromycinu 250 mg a etambutolu 15 mg/kg tablet perorálně, jednou denně.
Lék: Azithromycin
Perorální tableta
Ostatní jména:
  • AZI
Lék: Ethambutol
Perorální tableta
Ostatní jména:
  • ETH
Lék: ELC
Inhalace pomocí nebulizace po dobu přibližně 6 až 15 minut.
Ostatní jména:
  • Kontrola prázdných liposomů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Psychometrická průřezová validace pacientem hlášeného výsledku (PRO): Pacientův celkový dojem závažnosti (PGI-S) Respirační škála skóre na výchozí úrovni
Časové okno: Základní linie
Respirační symptom PGI-S je škála, kterou sami uvádíte pro měření závažnosti onemocnění na základě příznaků pomocí 5bodové škály v rozmezí od 1 do 5, (1=vůbec ne, 2=mírná, 3=střední, 4= velmi těžké, 5=extrémně závažné). S ohledem na různé aspekty symptomů dýchání, jako je kongesce, kašel, hlen, sípání, dušnost, účastníci hodnotili závažnost svých symptomů na škále respiračních symptomů PGI-S. Vyšší skóre naznačuje větší závažnost symptomů.
Základní linie
Psychometrická průřezová validace PRO: PGI-S skóre na stupnici únavy na základní linii
Časové okno: Základní linie
Únava PGI-S je vlastní stupnice pro měření závažnosti onemocnění na základě příznaků pomocí 5bodové stupnice v rozsahu od 1 do 5 (1=vůbec ne, 2=mírná, 3=střední, 4=velmi těžké, 5=extrémně závažné). Účastníci hodnotili závažnost své únavy na stupnici únavy PGI-S. Vyšší skóre značí větší závažnost únavy.
Základní linie
Psychometrická průřezová validace PRO: Dotazník kvality života – Bronchiektázie (QoL-B) Skóre respiračních symptomů na výchozím stavu
Časové okno: Základní linie
QOL-B je samoobslužný dotazník PRO používaný k hodnocení symptomů, fungování a kvality života související se zdravím u dospělých s plicními onemocněními. Doména respiračních symptomů QOL-B obsahuje 9 položek popisujících pacientovo sebehodnocení svých respiračních symptomů, které ovlivňují každodenní život. Pro každou z 8 položek (překrvení hrudníku, kašel, vykašlávání hlenů, dušnost s větší aktivitou, sípání, bolest na hrudi, dušnost při mluvení, probuzení v noci kvůli kašli) se skóre pohybovalo od 1 do 4 ( 1= hodně, 2= střední, 3= málo, 4= vůbec ne) a položka sputa podle barvy se pohybovala od 0=nevím,1=zelená se stopami krve/nahnědlá tmavá,2=žluta- zelená,3=čirá až žlutá,4=čirá. Skóre položek bylo sečteno a poté standardizováno na stupnici od 0 do 100 bodů, aby bylo odvozeno skóre domény s vyšším skóre představujícím méně příznaků nebo lepší fungování a kvalitu života.
Základní linie
Psychometrická průřezová validace PRO: Informační systém měření výsledků hlášených pacientem – Únava-krátký formulář 7a (PROMIS F-SF 7a) Skóre na základní úrovni
Časové okno: Základní linie
PROMIS F-SF 7a je dotazník, který si sami zadávají a hodnotí řadu symptomů, které si sami nahlásili za posledních 7 dní, od mírných subjektivních pocitů únavy až po ohromující, vysilující a trvalý pocit vyčerpání, který pravděpodobně snižuje schopnost člověka pracovat. každodenní činnosti a normálně fungovat v rodinných nebo sociálních rolích. Únava se dělí na prožívání únavy (frekvence, trvání a intenzita) a vliv únavy na fyzické, duševní a sociální aktivity v 7 položkách. Možnosti odpovědí jsou na 5bodové Likertově stupnici v rozsahu od 1=nikdy do 5=vždy. Celkové skóre se pohybuje od 7 do 35 a nízké skóre představuje menší interferenci únavy, tj. lepší symptomy.
Základní linie
Posouzení spolehlivosti testu a opakovaného testu (TRTR) hlášené jako odhad vnitřního vztahu mezi třídami (ICC) mezi účastníky, kteří nehlásili žádnou změnu skóre respiračního PGI-S aplikovaného na skóre QOL-B respirační domény mezi screeningem a výchozím stavem
Časové okno: Od screeningu k základnímu stavu (den -70 až den 1)
TRTR sestává z měření míry, do které přístroj poskytuje reprodukovatelné skóre v různých časových okamžicích hodnocené v rámci pevného a společného časového intervalu pro všechny subjekty. Korelace TRTR byly založeny na koeficientu ICC s obousměrným smíšeným efektem odhadnutém pomocí balíčku spolehlivosti mezi hodnotiteli, verze 0.84.1. Odhad TRTR 0,7 a vyšší indikoval lepší spolehlivost opakovaného testu. TRTR byla hodnocena mezi účastníky, kteří neuváděli žádnou změnu na CHZO-S mezi screeningem a výchozí hodnotou. Kotvy PGI-S jsou specifické PRO, s respiračním PGI-S (škála v rozmezí od 1=vůbec ne do 5=extrémně závažné, Vyšší skóre=větší závažnost symptomů) aplikovaná na respirační doménu QOL-B (škála 9 položek od 0 do 100, vyšší skóre = méně příznaků a lepší kvalita života). Jak bylo předem specifikováno v plánu statistické analýzy (SAP) pro účastníky přispívající k tomuto výslednému měření ze studie INS-415, data byla shromážděna a analyzována pro kombinovanou populaci, ve které byly shromážděny skupiny ALIS a ELC.
Od screeningu k základnímu stavu (den -70 až den 1)
Hodnocení TRTR hlášené jako odhad ICC mezi účastníky, kteří nehlásili žádnou změnu v únavě skóre PGI-S aplikované na skóre PROMIS F-SF 7a mezi screeningem a výchozím stavem
Časové okno: Od screeningu k základnímu stavu (den -70 až den 1)
TRTR sestává z měření míry, do které přístroj poskytuje reprodukovatelné skóre v různých časových okamžicích hodnocené v rámci pevného a společného časového intervalu pro všechny subjekty. Korelace TRTR byly založeny na koeficientu ICC s obousměrným smíšeným efektem odhadnutém pomocí balíčku spolehlivosti mezi hodnotiteli, verze 0.84.1. Odhad TRTR 0,7 a vyšší indikoval lepší spolehlivost opakovaného testu. TRTR byla odhadnuta pomocí průměrného skóre PROMIS F-SF 7a od účastníků, kteří byli stabilní, jak je definováno nulovým skóre změny PGI-S-Fatigue mezi screeningem a výchozí hodnotou. Jak je předem specifikováno v SAP, pro účastníky přispívající k tomuto výslednému měření ze studie INS-415 byla shromážděna a analyzována data pro kombinovanou populaci, ve které byly sdruženy skupiny ALIS a ELC.
Od screeningu k základnímu stavu (den -70 až den 1)
Míra odezvy, jak je hodnocena v rámci subjektu smysluplná změna (WSMC) pro respirační symptomy QOL-B Konečné skóre odhadované prostřednictvím metod založených na ukotvení a ověřené prostřednictvím empirických kumulativních distribučních funkcí (eCDF)
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 7
WSMC byla odhadnuta pomocí skóre změn vypočítaných mezi výchozím stavem a koncem studie (EOS) (7. měsíc). Byl použit odhadovaný práh WSMC 14,81 bodu pro skóre QOL-B Respiratory Symptom (9-položková škála v rozmezí od 0 do 100, vyšší skóre = méně příznaků a lepší kvalita života) odvozený z metod založených na kotvě doplněných o křivky eCDF pro analýzu. Procento účastníků a intervaly spolehlivosti byly odhadnuty pomocí standardizované logistické regrese s léčebnou skupinou a anamnézou plicní infekce mycobacterium avium complex (MAC) jako faktory v modelu. Chybějící změna od výchozí hodnoty v 7. měsíci byla přičtena vícenásobnou imputací. Průměr všech imputovaných hodnot byl použit k odvození odezvy podle WSMC. Míra odezvy byla vyjádřena v procentech účastníků a procenta jsou zaokrouhlena na nejbližší desetinné místo.
Výchozí stav do měsíce 7
Míra odezvy podle hodnocení WSMC pro PROMIS Únava Konečné skóre odhadované pomocí metod založených na ukotvení a ověřené prostřednictvím eCDF
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 7
WSMC byla odhadnuta pomocí skóre změn vypočtených mezi základní linií a EOS (7. měsíc). Procento účastníků a intervaly spolehlivosti byly odhadnuty pomocí standardizované logistické regrese s léčebnou skupinou a anamnézou plicní infekce MAC jako faktory v modelu. Chybějící změna od výchozí hodnoty v 7. měsíci byla přičtena vícenásobnou imputací. Průměr všech imputovaných hodnot byl použit k odvození odezvy podle WSMC. Pro analýzu byl použit odhadovaný práh WSMC -4,00 bodů pro skóre únavy PROMIS odvozený z metod založených na kotvě doplněných o křivky eCDF. Míra odezvy byla vyjádřena v procentech účastníků a procenta jsou zaokrouhlena na nejbližší desetinné místo.
Výchozí stav do měsíce 7

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří do 6. měsíce dosáhli konverze kultury
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
Konverze kultury do 6. měsíce byla definována jako žádný růst MAC na agarovém médiu a bujónovém médiu ve všech kulturách sputa při 2 po sobě jdoucích návštěvách do 6. měsíce. Procento účastníků a intervaly spolehlivosti byly odhadnuty pomocí standardizované logistické regrese s léčebnou skupinou a anamnézou MAC plic infekce jako faktory v modelu. Pro účely odhadu byl chybějící stav konverze do 6. měsíce imputován vícenásobnou imputací. Procenta jsou zaokrouhlena na nejbližší desetinné místo.
Výchozí stav do měsíce 6
Změna skóre respiračních symptomů QOL-B od výchozí hodnoty v 7. měsíci
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 7
QOL-B je samoobslužný dotazník PRO používaný k hodnocení symptomů, fungování a kvality života související se zdravím u dospělých s plicními onemocněními. Doména respiračních symptomů QOL-B obsahuje 9 položek popisujících pacientovo sebehodnocení svých respiračních symptomů, které ovlivňují každodenní život. Pro každou z 8 položek (překrvení hrudníku, kašel, vykašlávání hlenů, dušnost s větší aktivitou, sípání, bolest na hrudi, dušnost při mluvení, probuzení v noci kvůli kašli) se skóre pohybovalo od 1 do 4 ( 1= hodně, 2= střední, 3= málo, 4= vůbec ne) a položka sputa podle barvy se pohybovala od 0=nevím,1=zelená se stopami krve/nahnědlá tmavá,2=žluta- zelená,3=čirá až žlutá,4=čirá. Skóre položek bylo sečteno a poté standardizováno na stupnici od 0 do 100 bodů, aby bylo odvozeno skóre domény s vyšším skóre představujícím méně příznaků nebo lepší fungování a kvalitu života. Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Výchozí stav do měsíce 7
Změna od základní hodnoty ve skóre PROMIS F-SF 7a v 7. měsíci
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 7
PROMIS F-SF 7a je dotazník, který si sami zadávají a hodnotí řadu symptomů, které si sami nahlásili za posledních 7 dní, od mírných subjektivních pocitů únavy až po ohromující, vysilující a trvalý pocit vyčerpání, který pravděpodobně snižuje schopnost člověka pracovat. každodenní činnosti a normálně fungovat v rodinných nebo sociálních rolích. Únava se dělí na prožívání únavy (frekvence, trvání a intenzita) a vliv únavy na fyzické, duševní a sociální aktivity v 7 položkách. Možnosti odpovědí jsou na 5bodové Likertově stupnici v rozsahu od 1=nikdy do 5=vždy. Celkové skóre se pohybuje od 7 do 35 a nízké skóre představuje menší interferenci únavy, tj. lepší symptomy.
Výchozí stav do měsíce 7
Čas na konverzi první kultury
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
Čas do první konverze kultury byl počet měsíců mezi prvním užitím studovaného léku a datem první negativní kultivace v 6. měsíci nebo před ním po úpravě o neproduktivitu. Účastníci bez konverze v 6. měsíci nebo před ním jsou považováni za cenzurované při poslední návštěvě s dostupným hodnocením kultury v 6. měsíci nebo před ním.
Výchozí stav do měsíce 6
Čas na první negativní kulturu
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 7
Čas do první negativní kultivace byl počet měsíců od data první dávky studovaného léku (léků) do data první negativní kultivace MAC po výchozím stavu. Účastníci bez negativní kultury byli považováni za cenzurované při poslední návštěvě s dostupným hodnocením kultury nebo v 7. měsíci podle toho, co nastalo dříve.
Výchozí stav do měsíce 7
Procento účastníků, u kterých se vytvořil izolát MAC s minimální inhibiční koncentrací amikacinu (MIC) ≥ 128 mikrogramů na mililitr (µg/ml) při více než 1 návštěvě
Časové okno: Do měsíce 7
Do měsíce 7
Opakovaný výskyt MAC (relaps) hodnocený jako procento účastníků, kteří dosáhli konverze kultury s následnou alespoň jednou pozitivní kultivací MAC v agarovém médiu nebo bujónovém médiu během alespoň 2 po sobě jdoucích návštěv
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 7
Konverze kultury pro toto měření výsledku byla definována jako negativní kultura MAC při 2 po sobě jdoucích návštěvách před nebo v 5. měsíci během období léčby. Pozitivní kultura byla definována jako alespoň 1 MAC pozitivní kultura v agarovém médiu nebo pozitivní kultury v bujónovém médiu při alespoň 2 po sobě jdoucích návštěvách. Procenta jsou zaokrouhlena na nejbližší desetinné místo.
Výchozí stav do měsíce 7
Recidiva MAC (nová infekce) hodnocena jako procento účastníků, kteří dosáhli konverze kultury s následnou alespoň jednou pozitivní kulturou MAC v agarovém médiu nebo médiu v bujónu během alespoň 2 po sobě jdoucích návštěv
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 7
Konverze kultury pro toto měření výsledku byla definována jako negativní kultura MAC při 2 po sobě jdoucích návštěvách před nebo v 5. měsíci během období léčby. Pozitivní kultura byla definována jako alespoň 1 MAC pozitivní kultura v agarovém médiu nebo pozitivní kultury v bujónovém médiu při alespoň 2 po sobě jdoucích návštěvách. Procenta jsou zaokrouhlena na nejbližší desetinné místo.
Výchozí stav do měsíce 7
Počet účastníků, kteří zažili jakoukoli nežádoucí příhodu související s léčbou (TEAE)
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 7
Nežádoucí příhoda (AE) je definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický přípravek, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně například abnormálního laboratorního nálezu), příznak nebo nemoc dočasně spojená s užíváním léčivého přípravku, ať už se považuje za související s léčivým přípravkem či nikoli. TEAE jsou AE, které se objevily v den nebo po datu první dávky studovaných léků a do 28 dnů po ukončení léčby.
Výchozí stav do měsíce 7

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Insmed Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. prosince 2020

Primární dokončení (Aktuální)

9. května 2023

Dokončení studie (Aktuální)

9. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. prosince 2020

První zveřejněno (Aktuální)

21. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. června 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. června 2024

Naposledy ověřeno

1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • INS-415
  • 2020-002545-42 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mycobacterium Infections, netuberkulózní

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Greece

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit