Validering av patientrapporterade resultatmått hos deltagare med icke-tuberkulös mykobakteriell lunginfektion orsakad av Mycobacterium Avium Complex (ARISE)
26 juni 2024 uppdaterad av: Insmed Incorporated
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, aktiv komparator, multicenterstudie för att validera patientrapporterade resultatinstrument hos vuxna försökspersoner med nydiagnostiserad icke-tuberkulös mykobakteriell (NTM) lunginfektion orsakad av Mycobacterium Avi
Det primära syftet med denna studie är att generera bevis som visar domänspecifikationen (via moderna psykometriska metoder), tillförlitlighet, validitet och lyhördhet (inom ämnet meningsfull förändring) för patientrapporterade resultat (PRO) endpoints.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Deltagarna kommer också att fylla i verktyget EXAcerbations of Chronic Pulmonary Disease (EXACT), EXACT Respiratory Symptoms (EXACT-RS), St. George Respiratory Questionnaire (SGRQ), Functional Assessment of Chronic Iillness Therapy - Fatigue Scale (FACIT-Fatigue), Patient Global. Intryck av svårighetsgrad - respiratoriska (PGIS-respiratoriska) och patientens globala intryck av svårighetsgrad - trötthet (PGIS-trötthet) vid baslinjen och under hela studien som ankare för valideringen av QoL-B och PROMIS F-SF 7a.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
99
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Córdoba, Argentina, X5003DCE
- ARG003
-
-
-
-
Queensland
-
Chermside, Queensland, Australien, 4032
- AUS010
-
Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
- AUS011
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Australien, 5000
- AUS008
-
-
-
-
-
Aalborg, Danmark, DK-9000
- DNK004
-
Aarhus, Danmark, DK-8200
- DNK002
-
-
Zeeland
-
Roskilde, Zeeland, Danmark, 4000
- DNK001
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233-1711
- USA008
-
-
California
-
Fresno, California, Förenta staterna, 93701-2302
- USA062
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92121-3018
- USA048
-
Stanford, California, Förenta staterna, 94305
- USA050
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
- USA023
-
-
Florida
-
Clearwater, Florida, Förenta staterna, 33765
- USA003
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207-8567
- USA072
-
Kissimmee, Florida, Förenta staterna, 34746
- USA042
-
Naples, Florida, Förenta staterna, 34102-5444
- USA039
-
Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33707
- USA014
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606-3603
- USA067
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912-0004
- USA066
-
Rincon, Georgia, Förenta staterna, 31326
- USA029
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- USA037
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21224-3057
- USA017
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110-1035
- USA061
-
-
New Jersey
-
Hillsborough, New Jersey, Förenta staterna, 08844-1528
- USA069
-
-
New York
-
Bayside, New York, Förenta staterna, 11361
- USA065
-
New York, New York, Förenta staterna, 10017-6739
- USA011
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710-0001
- USA051
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- USA025
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104-4238
- USA040
-
-
South Carolina
-
Anderson, South Carolina, Förenta staterna, 29621-5708
- USA044
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29414
- USA024
-
-
Tennessee
-
Franklin, Tennessee, Förenta staterna, 37067-5603
- USA022
-
-
Texas
-
McKinney, Texas, Förenta staterna, 75069-8085
- USA021
-
Tyler, Texas, Förenta staterna, 75708-3154
- USA052
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israel, 78100
- ISR001
-
Haifa, Israel, 34362
- ISR007
-
Petah Tikva, Israel, 4910000
- ISR003
-
Ramat Gan, Israel, 52621
- ISR004
-
-
-
-
-
Milan, Italien, 20162
- ITA002
-
-
Emilia-Romagna
-
Modena, Emilia-Romagna, Italien, 41100
- ITA006
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italien, 00168
- ITA005
-
-
Toscana
-
Siena, Toscana, Italien, 53100
- ITA008
-
-
-
-
-
Seongnam, Korea, Republiken av, 13620
- KOR005
-
Seoul, Korea, Republiken av, 05505
- KOR002
-
Seoul, Korea, Republiken av, 06973
- KOR003
-
-
-
-
-
Christchurch, Nya Zeeland, 8461
- NZL001
-
-
Hawkes's Bay
-
Hastings, Hawkes's Bay, Nya Zeeland, 4122
- NZL003
-
-
Waikato
-
Hamilton, Waikato, Nya Zeeland, 3204
- NZL002
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08003
- ESP002
-
Barcelona, Spanien, 8035
- ESP003
-
Girona, Spanien, 17007
- ESP005
-
Madrid, Spanien, 28034
- ESP001
-
Madrid, Spanien, 28046
- ESP004
-
-
-
-
-
Chiayi, Taiwan, 613
- TWN004
-
Kaohsiung, Taiwan, 807
- TWN005
-
Taipei city, Taiwan, 116
- TWN002
-
-
-
-
-
Dresden, Tyskland, 01307
- GER006
-
-
Bayern
-
München, Bayern, Tyskland, 80335
- GER005
-
-
Hessen
-
Immenhausen, Hessen, Tyskland, 34376
- GER010
-
-
Niedersachsen
-
Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30625
- GER007
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Köln, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 51109
- GER011
-
-
-
-
-
Linz, Österrike, 4040
- AUT001
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinna, ≥ 18 år (19 år eller äldre i Sydkorea)
- Nuvarande diagnos av Mycobacterium avium Complex (MAC) lunginfektion
- Positiv sputumodling för MAC inom 6 månader före screening
- En datortomografi (CT) av bröstet, avläst lokalt, inom 6 månader före screening för att fastställa förekomsten och storleken av lunghålorna. Deltagare som inte har en CT-skanning av bröstkorgen inom 6 månader före screening kommer att behöva göra en CT-skanning av bröstkorgen, avläst lokalt, under screening
- Vilja och förmåga att följa föreskriven studiebehandling under studien
- Förmåga att producera (spontant eller med induktion) cirka 2 ml sputum för mykobakteriologi vid screening
Kvinnor i fertil ålder (WOCBP) (dvs fertila efter menarken och tills de blir postmenopausala om de inte är permanent sterila) och fertila män (dvs alla män efter puberteten om de inte är permanent sterila genom bilateral orkidektomi) är överens om att utöva en mycket effektiv metod för preventivmedel från dag 1 till minst 90 dagar efter den sista dosen. Exempel på sådana preventivmedel är:
- sann abstinens (avstå från heterosexuellt samlag under hela studien),
- koppar intrauterin enhet (IUD),
- hormonella metoder (levonorgestrel-frisättande intrauterint system, gestagenimplantat, kombinerat p-piller [kombinerat med barriärmetoden]),
- exklusivt homosexuellt förhållande, eller
- enda manliga partner som har genomgått kirurgisk sterilisering med bekräftelse på azoospermi minst 3 månader efter ingreppet medan han deltog i studien
- Ge undertecknat informerat samtycke innan du administrerar studieläkemedel eller utför någon studierelaterad procedur
- Kunna följa studieläkemedelsanvändning, studiebesök och studieprocedurer som definieras av protokollet
- Män med partner som är WOCBP (gravida eller icke-gravida) samtycker till att använda kondom och icke-gravida partner bör utöva en mycket effektiv metod för preventivmedel
Exklusions kriterier:
- Diagnos av cystisk fibros (CF)
- Historik med mer än 3 MAC-lunginfektioner
- Fick eventuell mykobakteriell antibiotikabehandling för aktuell MAC-lunginfektion
- Refraktär MAC-lunginfektion, definierad som att ha positiva MAC-kulturer under behandling med en multidrug mykobakteriell antibiotikabehandlingsregim i minst 6 månader i följd och ingen dokumenterad framgångsrik behandling, definierad som negativ sputumodling för MAC och upphörande av behandlingen
- Återfall av tidigare MAC-lunginfektion, definierad som positiv sputumodling för MAC ≤ 6 månader efter upphörande av tidigare framgångsrik behandling
- Bevis på någon lunghåla ≥ 2 cm i diameter, fastställd med CT-skanning av bröstet, avläst lokalt inom 6 månader före screening
- Radiografiskt fynd av ny lobar konsolidering, atelektas, signifikant pleurautgjutning eller pneumothorax under rutinmässig klinisk vård inom 2 månader före screening
- Aktiv lungmalignitet (primär eller metastatisk) eller någon malignitet som kräver kemoterapi eller strålbehandling inom 1 år före screening eller förväntas under studien
- Akut lungexacerbation (t.ex. kronisk obstruktiv lungsjukdom [KOL] eller bronkiektasi) som kräver behandling med antibiotika eller kortikosteroider (intravenös [IV] eller oral), inom 4 veckor före och under screening
- Aktuell rökare
- Historien om lungtransplantation
- Tidigare exponering för amikacin liposom inhalationssuspension (ALIS) (inklusive klinisk studie)
- Känd överkänslighet eller kontraindikationer mot ALIS, aminoglykosider eller något av deras hjälpämnen
- Spridd MAC-infektion
- Positivt graviditetstest eller amning vid screening. Alla WOCBP kommer att testas. Kvinnor som inte är i fertil ålder definieras som postmenopausala (dvs amenorroiska i 12 månader utan en alternativ medicinsk orsak eller bekräftad av mer än en follikelstimulerande hormon [FSH]-mätning), eller naturligt eller kirurgiskt sterila genom bilateral ooforektomi, hysterektomi eller bilateral salpingektomi . För kvinnor under 45 år bör bekräftande testning med FSH övervägas
- Administrering av något prövningsläkemedel inom 8 veckor före screening
- Kända eller misstänkta förvärvade immunbristsyndrom (hiv-positiva, oavsett CD4-tal). Andra immunbristsyndrom som kan störa studiedeltagandet enligt utredarens åsikt.
- Aktuellt missbruk av alkohol, mediciner eller illegala droger
- Känd och aktiv COVID-19-infektion
- MAC-isolat med MIC för klaritromycin ≥ 32 µg/ml vid screening
- Känd överkänslighet eller kontraindikationer för användning mot etambutol, azitromycin (inklusive andra makrolider eller ketolider), eller något av deras hjälpämnen enligt lokala märkningsanvisningar.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Övrig
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: ALIS + bakgrundsbehandling (azitromycin + etambutol)
Deltagarna kommer att administreras 590 mg ALIS (amikacin liposom inhalationssuspension) en gång dagligen.
Deltagarna kommer också att ges bakgrundsregimen för azitromycin 250 mg och etambutol 15 mg/kg tabletter oralt en gång dagligen.
|
Oral tablett
Andra namn:
Oral tablett
Andra namn:
Inandning via nebulisering under cirka 6 till 15 minuter.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: ELC + bakgrundsbehandling (azitromycin + etambutol)
Deltagarna kommer att administreras ELC (tom liposomkontroll), en matchande placebo till ALIS, en gång dagligen.
Deltagarna kommer också att ges bakgrundsregimen för azitromycin 250 mg och etambutol 15 mg/kg tabletter oralt en gång dagligen.
|
Oral tablett
Andra namn:
Oral tablett
Andra namn:
Inandning via nebulisering under cirka 6 till 15 minuter.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Psykometrisk tvärsnittsvalidering av patientrapporterat resultat (PRO): Patient Global Impression of Severity (PGI-S) respiratorisk skala vid baslinjen
Tidsram: Baslinje
|
PGI-S andningssymtom är en självrapporterad skala för att mäta sjukdomens svårighetsgrad baserat på symtom med hjälp av en 5-gradig skala från 1 till 5, (1=inte alls, 2=lindrig, 3=måttlig, 4= mycket svår, 5=extremt svår).
Med tanke på olika aspekter av andningssymtom som trängsel, hosta, slem, väsande andning, andnöd, bedömde deltagarna hur allvarliga symtomen var på PGI-S-skalan för andningssymtom.
Högre poäng indikerar större symtomsvårighet.
|
Baslinje
|
|
Psykometrisk tvärsnittsvalidering av PRO: PGI-S Fatigue Scale Score vid baslinjen
Tidsram: Baslinje
|
PGI-S trötthet är en självrapporterad skala för att mäta sjukdomens svårighetsgrad baserat på symtom med hjälp av en 5-gradig skala från 1 till 5, (1=inte alls, 2=lindrig, 3=måttlig, 4=mycket svår, 5=extremt svår).
Deltagarna bedömde svårighetsgraden av sin trötthet på PGI-S trötthetsskalan.
Högre poäng indikerar större trötthet.
|
Baslinje
|
|
Psykometrisk tvärsnittsvalidering av PRO: frågeformulär för livskvalitet - Bronkiektasi (QoL-B) Andningssymtom Skala poäng vid baslinjen
Tidsram: Baslinje
|
QOL-B är ett självadministrativt PRO-enkät som används för att bedöma symtom, funktion och hälsorelaterad livskvalitet hos vuxna med lungsjukdomar.
Andningssymptomdomänen för QOL-B innehåller 9 artiklar som beskriver patientens självbedömning av hennes/hans andningssymtom som påverkar det dagliga livet.
För vart och ett av de 8 punkterna (täppa i bröstet, hosta, hosta upp slem, andnöd vid högre aktivitet, pipande andning, bröstsmärtor, andnöd när man pratar, vaknat på natten på grund av hosta) varierade poängen från 1 till 4 ( 1= mycket, 2= måttlig, 3= lite, 4= inte alls) och sputumföremålet baserat på färgen varierade från 0=vet ej,1=grön med spår av blod/brunaktig mörk,2=gulaktig- grön,3=klar till gul,4=klar.
Punktpoängen summerades och standardiserades sedan på en 0 till 100-gradig skala för att härleda domänpoängen med högre poäng representerande färre symtom eller bättre funktion och livskvalitet.
|
Baslinje
|
|
Psykometrisk tvärsnittsvalidering av PRO: Patientrapporterat resultatmätningssystem - Trötthet - Kort formulär 7a (PROMIS F-SF 7a) Poäng vid baslinjen
Tidsram: Baslinje
|
PROMIS F-SF 7a är ett självadministrativt frågeformulär som utvärderar en rad självrapporterade symtom under de senaste 7 dagarna, från milda subjektiva känslor av trötthet till en överväldigande, försvagande och ihållande känsla av utmattning som sannolikt minskar ens förmåga att utföra dagliga aktiviteter och fungerar normalt i familje- eller sociala roller.
Trötthet är uppdelad i upplevelsen av trötthet (frekvens, varaktighet och intensitet) och effekten av trötthet på fysiska, mentala och sociala aktiviteter över 7 punkter.
Svarsalternativen är på en 5-gradig Likert-skala, från 1=aldrig till 5=alltid.
Totalpoäng varierar från 7 till 35 och låga poäng representerar mindre trötthetsinterferens, dvs bättre symtom.
|
Baslinje
|
|
Bedömning av Test-Retest Reliability (TRTR) Rapporterad som Intraclass Co-relation (ICC) uppskattning bland deltagare som inte rapporterar någon förändring på respiratorisk PGI-S-poäng tillämpad på QOL-B Andningsdomänpoäng mellan screening och baslinje
Tidsram: Från screening till baslinje (dag -70 till dag 1)
|
TRTR består av att mäta i vilken grad ett instrument ger reproducerbara poäng vid olika tidpunkter bedömda över ett fast och gemensamt tidsintervall för alla försökspersoner.
TRTR-samrelationer baserades på ICC-koefficienten med blandad effekt i två riktningar som uppskattades med hjälp av tillförlitlighetspaketet mellan bedömare, version 0.84.1.
TRTR-uppskattning på 0,7 och däröver indikerade bättre omtesttillförlitlighet.
TRTR bedömdes bland deltagare som inte rapporterade någon förändring på PGI-S mellan screening och baslinje.
PGI-S-ankare är PRO-specifika, med en respiratorisk PGI-S (skala som sträcker sig från 1=inte alls till 5=extremt allvarlig, högre poäng=högre symtomallvarlighet) applicerad på QOL-B andningsdomänen (skala med 9 punkter från 0 till 100, högre poäng=färre symtom och bättre livskvalitet).
Som fördefinierats i statistisk analysplan (SAP) för deltagare som bidrar till detta resultatmått från INS-415-studien, samlades data in och analyserades för kombinerad population där ALIS- och ELC-grupper poolades.
|
Från screening till baslinje (dag -70 till dag 1)
|
|
Bedömning av TRTR rapporterad som ICC-uppskattningen bland deltagare som rapporterar ingen förändring på trötthet PGI-S-poäng tillämpad på PROMIS F-SF 7a-poäng mellan screening och baslinje
Tidsram: Från screening till baslinje (dag -70 till dag 1)
|
TRTR består av att mäta i vilken grad ett instrument ger reproducerbara poäng vid olika tidpunkter bedömda över ett fast och gemensamt tidsintervall för alla försökspersoner.
TRTR-samrelationer baserades på ICC-koefficienten med blandad effekt i två riktningar som uppskattades med hjälp av tillförlitlighetspaketet mellan bedömare, version 0.84.1.
TRTR-uppskattning på 0,7 och däröver indikerade bättre omtesttillförlitlighet.
TRTR uppskattades med hjälp av genomsnittliga PROMIS F-SF 7a-poäng från deltagare som var stabila enligt definitionen av en PGI-S-Fatigue-förändringspoäng på noll mellan screening och baslinje.
Som fördefinierat i SAP, för deltagare som bidrar till detta resultatmått från INS-415-studien, samlades data in och analyserades för kombinerad population där ALIS- och ELC-grupper poolades.
|
Från screening till baslinje (dag -70 till dag 1)
|
|
Svarsfrekvens bedömd av betydelsefull förändring inom ämnet (WSMC) för QOL-B andningssymtom Slutresultat uppskattat via ankarbaserade metoder och validerat via empiriska kumulativa distributionsfunktioner (eCDF)
Tidsram: Baslinje till månad 7
|
WSMC uppskattades genom förändringspoäng beräknade mellan baslinje och studieslut (EOS) (månad 7).
Den uppskattade WSMC-tröskeln på 14,81 poäng för QOL-B respiratoriska symtompoäng (9-skala från 0 till 100, högre poäng = färre symtom och bättre livskvalitet) som härletts från ankarbaserade metoder kompletterade med eCDF-kurvor användes för analys.
Andelen deltagare och konfidensintervall uppskattades genom standardiserad logistisk regression med behandlingsgrupp och historia av mycobacterium avium complex (MAC) lunginfektion som faktorer i modellen.
Saknad förändring från baslinjen vid månad 7 imputerades av multipel imputering.
Medelvärdet av alla imputerade värden användes för att härleda svar enligt WSMC.
Svarsfrekvensen uttrycktes i procent av deltagare och procentsatserna är avrundade till närmaste decimal.
|
Baslinje till månad 7
|
|
Svarsfrekvens som bedömts av WSMC för PROMIS Fatigue Final Score uppskattat via ankarbaserade metoder och validerat via eCDFs
Tidsram: Baslinje till månad 7
|
WSMC uppskattades via förändringspoäng beräknade mellan Baseline och EOS (månad 7).
Andelen deltagare och konfidensintervall uppskattades genom standardiserad logistisk regression med behandlingsgrupp och historia av MAC-lunginfektion som faktorer i modellen.
Saknad förändring från baslinjen vid månad 7 imputerades av multipel imputering.
Medelvärdet av alla imputerade värden användes för att härleda svar enligt WSMC.
Den uppskattade WSMC-tröskeln på -4,00 poäng för PROMIS Fatigue-poäng som härledd från ankarbaserade metoder kompletterade med eCDF-kurvor användes för analys.
Svarsfrekvensen uttrycktes i procent av deltagare och procentsatserna är avrundade till närmaste decimal.
|
Baslinje till månad 7
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare som uppnår kulturomvandling per månad 6
Tidsram: Baslinje till månad 6
|
Kulturomvandling efter månad 6 definierades som ingen MAC-tillväxt på agarmedia och buljongmedia i alla sputumkulturer vid 2 på varandra följande besök upp till månad 6. Procentandelen av deltagare och konfidensintervall uppskattades genom standardiserad logistisk regression med behandlingsgrupp och MAC-lunghistoria infektion som faktorer i modellen.
För uppskattningens syfte imputerades saknad omvandlingsstatus av månad 6 genom multipel imputering.
Procentsatserna avrundas till närmaste decimal.
|
Baslinje till månad 6
|
|
Ändring från baslinjen i QOL-B respiratoriska symtompoäng vid månad 7
Tidsram: Baslinje till månad 7
|
QOL-B är ett självadministrativt PRO-enkät som används för att bedöma symtom, funktion och hälsorelaterad livskvalitet hos vuxna med lungsjukdomar.
Andningssymptomdomänen för QOL-B innehåller 9 artiklar som beskriver patientens självbedömning av hennes/hans andningssymtom som påverkar det dagliga livet.
För vart och ett av de 8 punkterna (täppa i bröstet, hosta, hosta upp slem, andnöd vid högre aktivitet, pipande andning, bröstsmärtor, andnöd när man pratar, vaknat på natten på grund av hosta) varierade poängen från 1 till 4 ( 1= mycket, 2= måttlig, 3= lite, 4= inte alls) och sputumföremålet baserat på färgen varierade från 0=vet ej,1=grön med spår av blod/brunaktig mörk,2=gulaktig- grön,3=klar till gul,4=klar.
Punktpoängen summerades och standardiserades sedan på en 0 till 100-gradig skala för att härleda domänpoängen med högre poäng representerande färre symtom eller bättre funktion och livskvalitet.
Positiv förändring från baslinjen indikerar förbättring.
|
Baslinje till månad 7
|
|
Ändring från baslinjen i PROMIS F-SF 7a-poäng vid månad 7
Tidsram: Baslinje till månad 7
|
PROMIS F-SF 7a är ett självadministrativt frågeformulär som utvärderar en rad självrapporterade symtom under de senaste 7 dagarna, från milda subjektiva känslor av trötthet till en överväldigande, försvagande och ihållande känsla av utmattning som sannolikt minskar ens förmåga att utföra dagliga aktiviteter och fungerar normalt i familje- eller sociala roller.
Trötthet är uppdelad i upplevelsen av trötthet (frekvens, varaktighet och intensitet) och effekten av trötthet på fysiska, mentala och sociala aktiviteter över 7 punkter.
Svarsalternativen är på en 5-gradig Likert-skala, från 1=aldrig till 5=alltid.
Totalpoäng varierar från 7 till 35 och låga poäng representerar mindre trötthetsinterferens, dvs bättre symtom.
|
Baslinje till månad 7
|
|
Dags för första kulturomvandlingen
Tidsram: Baslinje till månad 6
|
Tid till första odlingsomvandling var antalet månader mellan första studieläkemedelsintag och datum för den första negativa odlingen vid eller före månad 6 efter justering för icke-produktivitet.
Deltagare utan konvertering vid eller före månad 6 anses censurerade vid det senaste besöket med tillgänglig kulturbedömning vid eller före månad 6.
|
Baslinje till månad 6
|
|
Dags för den första negativa kulturen
Tidsram: Baslinje till månad 7
|
Tid till första negativa odling var antalet månader från datumet för den första dosen av studieläkemedlet till datumet för den första negativa MAC-odlingen efter baslinjen.
Deltagare utan negativ kultur ansågs censurerade vid det senaste besöket med tillgänglig kulturbedömning eller vid månad 7 beroende på vilket som inträffade först.
|
Baslinje till månad 7
|
|
Andel deltagare som utvecklar ett MAC-isolat med amikacin Minsta hämmande koncentration (MIC) ≥ 128 mikrogram per milliliter (µg/ml) vid mer än 1 besök
Tidsram: Upp till månad 7
|
Upp till månad 7
|
|
|
Återfall av MAC (återfall) bedömt som procentandel av deltagare som uppnådde kulturomvandling med en efterföljande minst en MAC-positiv kultur i Agar Media eller Broth Media i minst 2 på varandra följande besök
Tidsram: Baslinje till månad 7
|
Kulturomvandling för detta utfallsmått definierades som negativ MAC-odling vid 2 på varandra följande besök före eller vid månad 5 under behandlingsperioden.
Den positiva odlingen definierades som minst 1 MAC-positiv odling i agarmedier eller positiva odlingar i buljongmedia i minst 2 på varandra följande besök.
Procentsatserna avrundas till närmaste decimal.
|
Baslinje till månad 7
|
|
Återkommande MAC (ny infektion) bedöms som procentandel av deltagare som uppnådde kulturomvandling med en efterföljande minst en MAC-positiv kultur i Agar Media eller Broth Media i minst 2 på varandra följande besök
Tidsram: Baslinje till månad 7
|
Kulturomvandling för detta utfallsmått definierades som negativ MAC-odling vid 2 på varandra följande besök före eller vid månad 5 under behandlingsperioden.
Den positiva odlingen definierades som minst 1 MAC-positiv odling i agarmedier eller positiva odlingar i buljongmedia i minst 2 på varandra följande besök.
Procentsatserna avrundas till närmaste decimal.
|
Baslinje till månad 7
|
|
Antal deltagare som upplever någon behandlingsutlöst biverkning (TEAE)
Tidsram: Baslinje till månad 7
|
En biverkning (AE) definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerat en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis behöver ha ett orsakssamband med denna behandling.
En AE kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd, till exempel), symtom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av ett läkemedel, oavsett om det anses relaterat till läkemedlet eller inte.
TEAE är biverkningar som inträffade på eller efter datumet för den första dosen av studieläkemedel och inom 28 dagar efter avslutad behandling.
|
Baslinje till månad 7
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
22 december 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
9 maj 2023
Avslutad studie (Faktisk)
9 maj 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 december 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 december 2020
Första postat (Faktisk)
21 december 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
28 juni 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 juni 2024
Senast verifierad
1 juni 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Sjukdomsegenskaper
- Bakteriella infektioner
- Bakteriella infektioner och mykoser
- Gram-positiva bakteriella infektioner
- Actinomycetales infektioner
- Infektioner
- Smittsamma sjukdomar
- Mycobacterium infektioner
- Mycobacterium avium-intracellulare Infektion
- Mycobacterium Infections, Nontuberculous
- Anti-infektionsmedel
- Antibakteriella medel
- Antituberkulära medel
- Azitromycin
- Amikacin
- Etambutol
Andra studie-ID-nummer
- INS-415
- 2020-002545-42 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .