Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Validering av patientrapporterade resultatmått hos deltagare med icke-tuberkulös mykobakteriell lunginfektion orsakad av Mycobacterium Avium Complex (ARISE)

1 juni 2023 uppdaterad av: Insmed Incorporated

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, aktiv komparator, multicenterstudie för att validera patientrapporterade resultatinstrument hos vuxna försökspersoner med nydiagnostiserad icke-tuberkulös mykobakteriell (NTM) lunginfektion orsakad av Mycobacterium Avi

Det primära syftet med denna studie är att generera bevis som visar domänspecifikationen (via moderna psykometriska metoder), tillförlitlighet, validitet och lyhördhet (inom ämnet meningsfull förändring) för patientrapporterade resultat (PRO) endpoints.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Deltagarna kommer också att fylla i verktyget EXAcerbations of Chronic Pulmonary Disease (EXACT), EXACT Respiratory Symptoms (EXACT-RS), St. George Respiratory Questionnaire (SGRQ), Functional Assessment of Chronic Iillness Therapy - Fatigue Scale (FACIT-Fatigue), Patient Global. Intryck av svårighetsgrad - respiratoriska (PGIS-respiratoriska) och patientens globala intryck av svårighetsgrad - trötthet (PGIS-trötthet) vid baslinjen och under hela studien som ankare för valideringen av QoL-B och PROMIS F-SF 7a.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

99

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1426ABP
        • ARG004
      • Córdoba, Argentina, X5003DCE
        • ARG003
    • Buenos Aires
      • Quilmes, Buenos Aires, Argentina, B1878FNR
        • ARG005
      • Villa Vatteone, Buenos Aires, Argentina, B1853AIK
        • ARG006
    • Córdoba
      • Cordoba, Córdoba, Argentina, 5000
        • ARG002
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentina, S2000DTC
        • ARG001
  • Australien
      • Perth, Australien, 5000
        • AUS005
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Australien, 2139
        • AUS006
      • New Lambton, New South Wales, Australien, 2305
        • AUS004
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • AUS002
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australien, 4032
        • AUS010
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • AUS011
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • AUS008
  • Chile
      • Quillota, Chile, 2260000
        • CHL002
      • Valparaíso, Chile, 2340000
        • CHL003
    • Maule
      • Curico, Maule, Chile, 3440000
        • CHL001
  • Danmark
      • Aalborg, Danmark, DK-9000
        • DNK004
      • Aarhus, Danmark, DK-8200
        • DNK002
      • Odensa C, Danmark, 5000
        • DNK003
    • Zeeland
      • Roskilde, Zeeland, Danmark, 4000
        • DNK001
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233-1711
        • USA008
    • California
      • Fresno, California, Förenta staterna, 93701-2302
        • USA062
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92121-3018
        • USA048
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305
        • USA050
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
        • USA001
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
        • USA023
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Förenta staterna, 33765
        • USA003
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207-8567
        • USA072
      • Kissimmee, Florida, Förenta staterna, 34746
        • USA042
      • Naples, Florida, Förenta staterna, 34102-5444
        • USA039
      • New Port Richey, Florida, Förenta staterna, 34652
        • USA046
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33707
        • USA014
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606-3603
        • USA067
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912-0004
        • USA066
      • Rincon, Georgia, Förenta staterna, 31326
        • USA029
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • USA037
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21224-3057
        • USA017
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110-1035
        • USA061
    • New Jersey
      • Hillsborough, New Jersey, Förenta staterna, 08844-1528
        • USA069
    • New York
      • Bayside, New York, Förenta staterna, 11361
        • USA065
      • New York, New York, Förenta staterna, 10017-6739
        • USA011
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • USA051
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27103
        • USA007
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45267-2800
        • USA064
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • USA018
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • USA025
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104-4238
        • USA040
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Förenta staterna, 29621-5708
        • USA044
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29414
        • USA024
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • USA020
      • Rock Hill, South Carolina, Förenta staterna, 29732
        • USA012
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Förenta staterna, 37067-5603
        • USA022
      • Hendersonville, Tennessee, Förenta staterna, 37075
        • USA041
    • Texas
      • McKinney, Texas, Förenta staterna, 75069-8085
        • USA021
      • Tyler, Texas, Förenta staterna, 75708-3154
        • USA052
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 78100
        • ISR001
      • Haifa, Israel, 34362
        • ISR007
      • Petah Tikva, Israel, 4910000
        • ISR003
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • ISR004
  • Italien
      • Milan, Italien, 20162
        • ITA002
    • Emilia-Romagna
      • Modena, Emilia-Romagna, Italien, 41100
        • ITA006
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
        • ITA005
    • Toscana
      • Siena, Toscana, Italien, 53100
        • ITA008
  • Kanada
    • Ontario
      • Windsor, Ontario, Kanada, N8X-5A6
        • CAN004
  • Korea, Republiken av
      • Seongnam, Korea, Republiken av, 13620
        • KOR005
      • Seoul, Korea, Republiken av, 03722
        • KOR004
      • Seoul, Korea, Republiken av, 05505
        • KOR002
      • Seoul, Korea, Republiken av, 06973
        • KOR003
  • Nya Zeeland
      • Christchurch, Nya Zeeland, 8461
        • NZL001
    • Hawkes's Bay
      • Hastings, Hawkes's Bay, Nya Zeeland, 4122
        • NZL003
    • Waikato
      • Hamilton, Waikato, Nya Zeeland, 3204
        • NZL002
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08003
        • ESP002
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • ESP003
      • Girona, Spanien, 17007
        • ESP005
      • Madrid, Spanien, 28034
        • ESP001
      • Madrid, Spanien, 28046
        • ESP004
    • Pontevedra
      • Vigo, Pontevedra, Spanien, 36312
        • ESP007
  • Taiwan
      • Chiayi, Taiwan, 613
        • TWN004
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • TWN005
      • Kaohsiung, Taiwan, 813
        • TWN003
      • Taipei city, Taiwan, 116
        • TWN002
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • GER006
    • Bayern
      • München, Bayern, Tyskland, 80335
        • GER005
    • Hessen
      • Immenhausen, Hessen, Tyskland, 34376
        • GER010
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30625
        • GER007
    • Nordrhein-Westfalen
      • Köln, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 51109
        • GER011
  • Österrike
      • Linz, Österrike, 4040
        • AUT001

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinna, ≥ 18 år (19 år eller äldre i Sydkorea)
  • Nuvarande diagnos av Mycobacterium avium Complex (MAC) lunginfektion
  • Positiv sputumodling för MAC inom 6 månader före screening
  • En datortomografi (CT) av bröstet, avläst lokalt, inom 6 månader före screening för att fastställa förekomsten och storleken av lunghålorna. Deltagare som inte har en CT-skanning av bröstkorgen inom 6 månader före screening kommer att behöva göra en CT-skanning av bröstkorgen, avläst lokalt, under screening
  • Vilja och förmåga att följa föreskriven studiebehandling under studien
  • Förmåga att producera (spontant eller med induktion) cirka 2 ml sputum för mykobakteriologi vid screening

  • Kvinnor i fertil ålder (WOCBP) (dvs fertila efter menarken och tills de blir postmenopausala om de inte är permanent sterila) och fertila män (dvs alla män efter puberteten om de inte är permanent sterila genom bilateral orkidektomi) är överens om att utöva en mycket effektiv metod för preventivmedel från dag 1 till minst 90 dagar efter den sista dosen. Exempel på sådana preventivmedel är:

    • sann abstinens (avstå från heterosexuellt samlag under hela studien),
    • koppar intrauterin enhet (IUD),
    • hormonella metoder (levonorgestrel-frisättande intrauterint system, gestagenimplantat, kombinerat p-piller [kombinerat med barriärmetoden]),
    • exklusivt homosexuellt förhållande, eller
    • enda manliga partner som har genomgått kirurgisk sterilisering med bekräftelse på azoospermi minst 3 månader efter ingreppet medan han deltog i studien
  • Ge undertecknat informerat samtycke innan du administrerar studieläkemedel eller utför någon studierelaterad procedur
  • Kunna följa studieläkemedelsanvändning, studiebesök och studieprocedurer som definieras av protokollet
  • Män med partner som är WOCBP (gravida eller icke-gravida) samtycker till att använda kondom och icke-gravida partner bör utöva en mycket effektiv metod för preventivmedel

Exklusions kriterier:

  • Diagnos av cystisk fibros (CF)
  • Historik med mer än 3 MAC-lunginfektioner
  • Fick eventuell mykobakteriell antibiotikabehandling för aktuell MAC-lunginfektion
  • Refraktär MAC-lunginfektion, definierad som att ha positiva MAC-kulturer under behandling med en multidrug mykobakteriell antibiotikabehandlingsregim i minst 6 månader i följd och ingen dokumenterad framgångsrik behandling, definierad som negativ sputumodling för MAC och upphörande av behandlingen
  • Återfall av tidigare MAC-lunginfektion, definierad som positiv sputumodling för MAC ≤ 6 månader efter upphörande av tidigare framgångsrik behandling
  • Bevis på någon lunghåla ≥ 2 cm i diameter, fastställd med CT-skanning av bröstet, avläst lokalt inom 6 månader före screening
  • Radiografiskt fynd av ny lobar konsolidering, atelektas, signifikant pleurautgjutning eller pneumothorax under rutinmässig klinisk vård inom 2 månader före screening
  • Aktiv lungmalignitet (primär eller metastatisk) eller någon malignitet som kräver kemoterapi eller strålbehandling inom 1 år före screening eller förväntas under studien
  • Akut lungexacerbation (t.ex. kronisk obstruktiv lungsjukdom [KOL] eller bronkiektasi) som kräver behandling med antibiotika eller kortikosteroider (intravenös [IV] eller oral), inom 4 veckor före och under screening
  • Aktuell rökare
  • Historien om lungtransplantation
  • Tidigare exponering för amikacin liposom inhalationssuspension (ALIS) (inklusive klinisk studie)
  • Känd överkänslighet eller kontraindikationer mot ALIS, aminoglykosider eller något av deras hjälpämnen
  • Spridd MAC-infektion
  • Positivt graviditetstest eller amning vid screening. Alla WOCBP kommer att testas. Kvinnor som inte är i fertil ålder definieras som postmenopausala (dvs amenorroiska i 12 månader utan en alternativ medicinsk orsak eller bekräftad av mer än en follikelstimulerande hormon [FSH]-mätning), eller naturligt eller kirurgiskt sterila genom bilateral ooforektomi, hysterektomi eller bilateral salpingektomi . För kvinnor under 45 år bör bekräftande testning med FSH övervägas
  • Administrering av något prövningsläkemedel inom 8 veckor före screening
  • Kända eller misstänkta förvärvade immunbristsyndrom (hiv-positiva, oavsett CD4-tal). Andra immunbristsyndrom som kan störa studiedeltagandet enligt utredarens åsikt.
  • Aktuellt missbruk av alkohol, mediciner eller illegala droger
  • Känd och aktiv COVID-19-infektion
  • MAC-isolat med MIC för klaritromycin ≥ 32 µg/ml vid screening
  • Känd överkänslighet eller kontraindikationer för användning mot etambutol, azitromycin (inklusive andra makrolider eller ketolider), eller något av deras hjälpämnen enligt lokala märkningsanvisningar.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: ALIS + bakgrundsbehandling (azitromycin + etambutol)
Deltagarna kommer att administreras 590 mg ALIS (amikacin liposom inhalationssuspension) en gång dagligen. Deltagarna kommer också att ges bakgrundsregimen för azitromycin 250 mg och etambutol 15 mg/kg tabletter oralt en gång dagligen.
Läkemedel: Azitromycin
Oral tablett
Andra namn:
  • AZI
Läkemedel: Etambutol
Oral tablett
Andra namn:
  • ETH
Läkemedel: ALIS
Inandning via nebulisering under cirka 6 till 15 minuter.
Andra namn:
  • ARIKAYCE®
  • Amikacin liposom inhalationssuspension
Placebo-jämförare: ELC + bakgrundsbehandling (azitromycin + etambutol)
Deltagarna kommer att administreras ELC (tom liposomkontroll), en matchande placebo till ALIS, en gång dagligen. Deltagarna kommer också att ges bakgrundsregimen för azitromycin 250 mg och etambutol 15 mg/kg tabletter oralt en gång dagligen.
Läkemedel: Azitromycin
Oral tablett
Andra namn:
  • AZI
Läkemedel: Etambutol
Oral tablett
Andra namn:
  • ETH
Läkemedel: ELC
Inandning via nebulisering under cirka 6 till 15 minuter.
Andra namn:
  • Tom liposomkontroll

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Psykometrisk tvärsnittsvalidering av patientrapporterat resultat (PRO): Patient Global Impression of Severity (PGI-S)
Tidsram: Baslinje
Baslinje
Psykometrisk tvärsnittsvalidering av PRO: frågeformulär för livskvalitet - Bronkiektasi (QoL-B)
Tidsram: Baslinje
Baslinje
Psykometrisk tvärsnittsvalidering av PRO: Patientrapporterat resultatmätningssystem - Trötthet - Kort formulär 7a (PROMIS F-SF 7a)
Tidsram: Baslinje
Baslinje
Bedömning av test-omtesttillförlitlighet rapporterad som uppskattning av poäng bland deltagare som rapporterar ingen förändring på respiratorisk PGI-S tillämpad på QOL-B andningsdomän mellan screening och baslinje
Tidsram: Screening (Dag -70 till Dag 1) och Baseline
Screening (Dag -70 till Dag 1) och Baseline
Bedömning av test-omtest-tillförlitlighet rapporterad som uppskattning av poäng bland deltagare som rapporterar ingen förändring av trötthet PGI-S tillämpad på PROMIS F-SF 7a mellan screening och baslinje
Tidsram: Screening (Dag -70 till Dag 1) och Baseline
Screening (Dag -70 till Dag 1) och Baseline
Svarsfrekvens som bedöms av inom-deltagaren Meningsfull förändring uppskattad via ankarbaserade metoder och validerad via empiriska kumulativa distributionsfunktioner (eCDF)
Tidsram: Baslinje till månad 7
Baslinje till månad 7
Svarsfrekvens som bedöms av inom-deltagaren Meningsfull förändring uppskattad via ankarbaserade metoder och validerad via empiriska sannolikhetstäthetsfunktioner (ePDF)
Tidsram: Baslinje till månad 7
Baslinje till månad 7

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Andel deltagare som uppnår kulturomvandling per månad 6
Tidsram: Månad 6
Månad 6
Förändring från baslinjen i respiratoriska symtompoäng vid månad 7
Tidsram: Baslinje till månad 7
Baslinje till månad 7
Ändring från baslinjen i trötthetssymtomresultat vid månad 7
Tidsram: Baslinje till månad 7
Baslinje till månad 7
Dags för kulturomvandling
Tidsram: Baslinje till månad 6
Baslinje till månad 6
Dags för den första negativa kulturen
Tidsram: Baslinje till månad 6
Baslinje till månad 6
Andel deltagare som utvecklar ett Mycobacterium avium Complex (MAC) isolat med amikacin Minsta hämmande koncentration (MIC) ≥ 128 mikrogram per milliliter (µg/ml) vid mer än 1 besök
Tidsram: Upp till månad 7
Upp till månad 7
Andel deltagare som uppnår kulturomvandling och en efterföljande minst en MAC-positiv kultur i agarmedia eller buljongmedia i minst 2 på varandra följande besök med matchande arter och genom vid screening/baslinje
Tidsram: Baslinje till månad 7
Baslinje till månad 7
Andel deltagare som uppnår kulturomvandling och har därefter minst en MAC-positiv kultur i agarmedia eller buljongmedia i minst 2 på varandra följande besök med olika arter och/eller genom vid screening/baslinje
Tidsram: Baslinje till månad 7
Baslinje till månad 7
Antal deltagare som upplever en negativ händelse (AE)
Tidsram: Baslinje till månad 7
Baslinje till månad 7

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Insmed Incorporated

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 december 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

9 maj 2023

Avslutad studie (Faktisk)

9 maj 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 december 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 december 2020

Första postat (Faktisk)

21 december 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

2 juni 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 juni 2023

Senast verifierad

1 juni 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • INS-415
  • 2020-002545-42 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Mycobacterium Infections, Nontuberculous

Kliniska prövningar på Azitromycin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera