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Convalida delle misure di esito riportate dal paziente nei partecipanti con infezione polmonare micobatterica non tubercolare causata da Mycobacterium Avium Complex (ARISE)

26 giugno 2024 aggiornato da: Insmed Incorporated

Uno studio comparativo multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, attivo per convalidare gli strumenti di esito riportati dai pazienti in soggetti adulti con infezione polmonare da micobatteri non tubercolari (NTM) di nuova diagnosi causata da Mycobacterium Avi

L'obiettivo principale di questo studio è generare prove che dimostrino la specifica del dominio (tramite moderni metodi psicometrici), l'affidabilità, la validità e la reattività (cambiamento significativo all'interno del soggetto) degli endpoint del risultato riportato dal paziente (PRO).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti completeranno anche lo strumento EXAcerbations of Chronic Pulmonary Disease (EXACT), EXACT Respiratory Sintomi (EXACT-RS), St. George Respiratory Questionnaire (SGRQ), Functional Assessment of Chronic Illness Therapy - Fatigue Scale (FACIT-Fatigue), Patient Global Impressione di gravità - Respiratoria (PGIS-respiratorio) e Impressione di gravità globale del paziente - Fatica (PGIS-Fatigue) al basale e durante tutto lo studio come punti di ancoraggio per la convalida di QoL-B e PROMIS F-SF 7a.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

99

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, X5003DCE
        • ARG003
  • Australia
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australia, 4032
        • AUS010
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • AUS011
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • AUS008
  • Austria
      • Linz, Austria, 4040
        • AUT001
  • Corea, Repubblica di
      • Seongnam, Corea, Repubblica di, 13620
        • KOR005
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 05505
        • KOR002
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06973
        • KOR003
  • Danimarca
      • Aalborg, Danimarca, DK-9000
        • DNK004
      • Aarhus, Danimarca, DK-8200
        • DNK002
    • Zeeland
      • Roskilde, Zeeland, Danimarca, 4000
        • DNK001
  • Germania
      • Dresden, Germania, 01307
        • GER006
    • Bayern
      • München, Bayern, Germania, 80335
        • GER005
    • Hessen
      • Immenhausen, Hessen, Germania, 34376
        • GER010
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Germania, 30625
        • GER007
    • Nordrhein-Westfalen
      • Köln, Nordrhein-Westfalen, Germania, 51109
        • GER011
  • Israele
      • Ashkelon, Israele, 78100
        • ISR001
      • Haifa, Israele, 34362
        • ISR007
      • Petah Tikva, Israele, 4910000
        • ISR003
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • ISR004
  • Italia
      • Milan, Italia, 20162
        • ITA002
    • Emilia-Romagna
      • Modena, Emilia-Romagna, Italia, 41100
        • ITA006
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
        • ITA005
    • Toscana
      • Siena, Toscana, Italia, 53100
        • ITA008
  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8461
        • NZL001
    • Hawkes's Bay
      • Hastings, Hawkes's Bay, Nuova Zelanda, 4122
        • NZL003
    • Waikato
      • Hamilton, Waikato, Nuova Zelanda, 3204
        • NZL002
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08003
        • ESP002
      • Barcelona, Spagna, 8035
        • ESP003
      • Girona, Spagna, 17007
        • ESP005
      • Madrid, Spagna, 28034
        • ESP001
      • Madrid, Spagna, 28046
        • ESP004
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233-1711
        • USA008
    • California
      • Fresno, California, Stati Uniti, 93701-2302
        • USA062
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92121-3018
        • USA048
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • USA050
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • USA023
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Stati Uniti, 33765
        • USA003
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207-8567
        • USA072
      • Kissimmee, Florida, Stati Uniti, 34746
        • USA042
      • Naples, Florida, Stati Uniti, 34102-5444
        • USA039
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33707
        • USA014
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606-3603
        • USA067
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912-0004
        • USA066
      • Rincon, Georgia, Stati Uniti, 31326
        • USA029
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • USA037
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21224-3057
        • USA017
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110-1035
        • USA061
    • New Jersey
      • Hillsborough, New Jersey, Stati Uniti, 08844-1528
        • USA069
    • New York
      • Bayside, New York, Stati Uniti, 11361
        • USA065
      • New York, New York, Stati Uniti, 10017-6739
        • USA011
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710-0001
        • USA051
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • USA025
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104-4238
        • USA040
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Stati Uniti, 29621-5708
        • USA044
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29414
        • USA024
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Stati Uniti, 37067-5603
        • USA022
    • Texas
      • McKinney, Texas, Stati Uniti, 75069-8085
        • USA021
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708-3154
        • USA052
  • Taiwan
      • Chiayi, Taiwan, 613
        • TWN004
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • TWN005
      • Taipei city, Taiwan, 116
        • TWN002

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina, ≥ 18 anni (19 anni o più in Corea del Sud)
  • Diagnosi attuale di infezione polmonare da Mycobacterium avium Complex (MAC).
  • Coltura dell'espettorato positiva per MAC entro 6 mesi prima dello screening
  • Una tomografia computerizzata del torace (TC), letta localmente, entro 6 mesi prima dello screening per determinare la presenza e le dimensioni delle cavità polmonari. I partecipanti che non hanno una TC del torace entro 6 mesi prima dello screening dovranno ottenere una TC del torace, letta localmente, durante lo screening
  • Disponibilità e capacità di aderire al trattamento in studio prescritto durante lo studio
  • Capacità di produrre (spontaneamente o per induzione) circa 2 mL di espettorato per micobatteriologia allo Screening

  • Le donne in età fertile (WOCBP) (ovvero, fertili dopo il menarca e fino alla post-menopausa a meno che non siano permanentemente sterili) e gli uomini fertili (ovvero, tutti gli uomini dopo la pubertà a meno che non siano permanentemente sterili mediante orchiectomia bilaterale) concordano di praticare un metodo altamente efficace di controllo delle nascite dal giorno 1 ad almeno 90 giorni dopo l'ultima dose. Esempi di tali controlli delle nascite sono:

    • vera astinenza (astenendosi dai rapporti eterosessuali durante l'intero studio),
    • dispositivo intrauterino in rame (IUD),
    • metodi ormonali (sistema intrauterino a rilascio di levonorgestrel, impianto di progestinico, pillola contraccettiva orale combinata [combinata con metodo di barriera]),
    • relazione omosessuale esclusiva, o
    • unico partner maschile sottoposto a sterilizzazione chirurgica con conferma di azoospermia almeno 3 mesi dopo la procedura durante la partecipazione allo studio
  • Fornire il consenso informato firmato prima della somministrazione dei farmaci in studio o dell'esecuzione di qualsiasi procedura correlata allo studio
  • Essere in grado di rispettare l'uso dei farmaci oggetto dello studio, le visite di studio e le procedure dello studio come definito dal protocollo
  • Gli uomini con partner che sono WOCBP (incinte o non gravide) accettano di usare il preservativo e le partner non gravide dovrebbero praticare un metodo di controllo delle nascite altamente efficace

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di fibrosi cistica (FC)
  • Storia di più di 3 infezioni polmonari da MAC
  • Ha ricevuto qualsiasi trattamento antibiotico micobatterico per l'attuale infezione polmonare da MAC
  • Infezione polmonare da MAC refrattaria, definita come presenza di colture MAC positive durante il trattamento con un regime di trattamento antibiotico micobatterico multifarmaco per un minimo di 6 mesi consecutivi e nessun trattamento di successo documentato, definita come coltura dell'espettorato negativa per MAC e interruzione del trattamento
  • Recidiva di una precedente infezione polmonare da MAC, definita come coltura dell'espettorato positiva per MAC ≤ 6 mesi dall'interruzione del precedente trattamento di successo
  • Evidenza di qualsiasi cavità polmonare ≥ 2 cm di diametro, come determinato dalla TC del torace, letta localmente, entro 6 mesi prima dello Screening
  • Reperto radiografico di nuovo consolidamento lobare, atelettasia, versamento pleurico significativo o pneumotorace durante le cure cliniche di routine entro 2 mesi prima dello screening
  • Tumore polmonare attivo (primario o metastatico) o qualsiasi tumore maligno che richieda chemioterapia o radioterapia entro 1 anno prima dello screening o previsto durante lo studio
  • Esacerbazione polmonare acuta (p. es., broncopneumopatia cronica ostruttiva [BPCO] o bronchiectasie) che richiedono un trattamento con antibiotici o corticosteroidi (per via endovenosa [IV] o per via orale), nelle 4 settimane precedenti e durante lo screening
  • Fumatore attuale
  • Storia del trapianto di polmone
  • Precedente esposizione alla sospensione per inalazione di liposomi di amikacina (ALIS) (compreso lo studio clinico)
  • Ipersensibilità nota o controindicazioni all'uso di ALIS, aminoglicosidi o uno qualsiasi dei loro eccipienti
  • Infezione MAC disseminata
  • Test di gravidanza o allattamento positivi allo Screening. Tutti i WOCBP saranno testati. Le donne non in età fertile sono definite come in postmenopausa (vale a dire, amenorreiche per 12 mesi senza una causa medica alternativa o confermate da più di una misurazione dell'ormone follicolo-stimolante [FSH]), o naturalmente o chirurgicamente sterili attraverso ovariectomia bilaterale, isterectomia o salpingectomia bilaterale . Per le donne di età inferiore ai 45 anni, dovrebbero essere presi in considerazione test di conferma con FSH
  • Somministrazione di qualsiasi farmaco sperimentale entro 8 settimane prima dello screening
  • Sindromi da immunodeficienza acquisita nota o sospetta (HIV-positivo, indipendentemente dalla conta dei CD4). Altre sindromi da immunodeficienza che possono interferire con la partecipazione allo studio secondo il parere dello sperimentatore.
  • Abuso attuale di alcol, farmaci o droghe illecite
  • Infezione nota e attiva da COVID-19
  • MAC isolato con MIC per claritromicina ≥ 32 µg/mL allo screening
  • Ipersensibilità nota o controindicazioni all'uso di etambutolo, azitromicina (inclusi altri macrolidi o chetolidi) o uno qualsiasi dei loro eccipienti secondo le linee guida locali sull'etichettatura.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: ALIS + regime di base (azitromicina + etambutolo)
Ai partecipanti verranno somministrati 590 mg di ALIS (sospensione per inalazione di liposomi di amikacina) una volta al giorno. Ai partecipanti verrà inoltre somministrato il regime di base di compresse di azitromicina 250 mg ed etambutolo 15 mg/kg per via orale, una volta al giorno.
Droga: Azitromicina
Compressa orale
Altri nomi:
  • AZI
Droga: Etambutolo
Compressa orale
Altri nomi:
  • ETH
Droga: ALIS
Inalazione tramite nebulizzazione per circa 6-15 minuti.
Altri nomi:
  • ARIKAYCE®
  • Sospensione per inalazione di liposomi di amikacina
Comparatore placebo: ELC + regime di base (azitromicina + etambutolo)
Ai partecipanti verrà somministrato ELC (controllo del liposoma vuoto), un placebo corrispondente all'ALIS, una volta al giorno. Ai partecipanti verrà inoltre somministrato il regime di base di compresse di azitromicina 250 mg ed etambutolo 15 mg/kg per via orale, una volta al giorno.
Droga: Azitromicina
Compressa orale
Altri nomi:
  • AZI
Droga: Etambutolo
Compressa orale
Altri nomi:
  • ETH
Droga: EL C
Inalazione tramite nebulizzazione per circa 6-15 minuti.
Altri nomi:
  • Controllo del liposoma vuoto

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Validazione psicometrica trasversale degli esiti riportati dal paziente (PRO): punteggio della scala respiratoria dell'impressione globale di gravità del paziente (PGI-S) al basale
Lasso di tempo: Linea di base
La PGI-S dei sintomi respiratori è una scala auto-riferita per misurare la gravità della malattia in base ai sintomi utilizzando una scala a 5 punti che va da 1 a 5, (1=per niente, 2=lieve, 3=moderato, 4= molto grave, 5=estremamente grave). Considerando diversi aspetti dei sintomi respiratori come congestione, tosse, muco, respiro sibilante, mancanza di respiro, i partecipanti hanno valutato la gravità dei sintomi sulla scala dei sintomi respiratori PGI-S. Punteggi più alti indicano una maggiore gravità dei sintomi.
Linea di base
Convalida psicometrica trasversale di PRO: punteggio della scala di fatica PGI-S al basale
Lasso di tempo: Linea di base
La fatica PGI-S è una scala auto-riferita per misurare la gravità della malattia in base ai sintomi utilizzando una scala a 5 punti che va da 1 a 5, (1=per niente, 2=lieve, 3=moderato, 4=molto grave, 5=estremamente grave). I partecipanti hanno valutato la gravità della loro fatica sulla scala della fatica PGI-S. Punteggi più alti indicano una maggiore gravità della fatica.
Linea di base
Validazione psicometrica trasversale del PRO: Questionario sulla qualità della vita - Punteggio della scala dei sintomi respiratori delle bronchiectasie (QoL-B) al basale
Lasso di tempo: Linea di base
Il QOL-B è un questionario PRO autosomministrato utilizzato per valutare i sintomi, il funzionamento e la qualità della vita correlata alla salute negli adulti con patologie polmonari. Il dominio dei sintomi respiratori del QOL-B contiene 9 item che descrivono l'autovalutazione del paziente dei propri sintomi respiratori che influenzano la vita quotidiana. Per ciascuno degli 8 item (congestione toracica, tosse, emissione di muco con la tosse, respiro corto con maggiore attività, respiro sibilante, dolore toracico, respiro corto quando si parla, risveglio notturno a causa della tosse), i punteggi variavano da 1 a 4 ( 1= molto, 2= moderato, 3= poco, 4= per nulla) e l'espettorato in base al colore variava da 0=non so,1=verde con tracce di sangue/marroncino scuro, 2=giallastro- verde, 3=da trasparente a giallo, 4=trasparente. I punteggi degli item sono stati sommati e poi standardizzati su una scala da 0 a 100 per ricavare il punteggio del dominio con punteggi più alti che rappresentano meno sintomi o un migliore funzionamento e qualità della vita.
Linea di base
Convalida psicometrica trasversale del PRO: sistema informativo sulla misurazione dei risultati riferiti dal paziente - Punteggio della fatica-forma breve 7a (PROMIS F-SF 7a) al basale
Lasso di tempo: Linea di base
Il PROMIS F-SF 7a è un questionario autosomministrato che valuta una serie di sintomi auto-riferiti negli ultimi 7 giorni, da lievi sensazioni soggettive di stanchezza a un senso di esaurimento travolgente, debilitante e prolungato che probabilmente diminuisce la capacità di eseguire attività quotidiane e funzionare normalmente in ruoli familiari o sociali. La fatica è divisa nell'esperienza della fatica (frequenza, durata e intensità) e nell'impatto della fatica sulle attività fisiche, mentali e sociali in 7 elementi. Le opzioni di risposta sono su una scala Likert a 5 punti, che va da 1=mai a 5=sempre. I punteggi totali vanno da 7 a 35 e i punteggi bassi rappresentano una minore interferenza sulla fatica, ovvero sintomi migliori.
Linea di base
Valutazione dell'affidabilità test-retest (TRTR) riportata come stima della correlazione intraclasse (ICC) tra i partecipanti che non hanno segnalato alcun cambiamento nel punteggio respiratorio PGI-S applicato al punteggio del dominio respiratorio QOL-B tra screening e basale
Lasso di tempo: Dallo screening al basale (dal giorno -70 al giorno 1)
Il TRTR consiste nel misurare il grado in cui uno strumento produce un punteggio riproducibile in diversi momenti valutati in un intervallo di tempo fisso e comune per tutti i soggetti. Le correlazioni TRTR erano basate sul coefficiente ICC a effetto misto bidirezionale stimato utilizzando il pacchetto di affidabilità inter-rater, versione 0.84.1. La stima del TRTR pari a 0,7 e superiore indicava una migliore affidabilità del nuovo test. Il TRTR è stato valutato tra i partecipanti che non hanno segnalato alcun cambiamento sul PGI-S tra lo screening e il basale. Gli ancoraggi PGI-S sono PRO specifici, con un PGI-S respiratorio (scala che va da 1=per niente a 5=estremamente grave, punteggi più alti=maggiore gravità dei sintomi) applicato al dominio respiratorio QOL-B (scala a 9 item che varia da 0 a 100, punteggi più alti=meno sintomi e migliore qualità di vita). Come pre-specificato nel piano di analisi statistica (SAP) per i partecipanti che hanno contribuito a questa misura di risultato dello studio INS-415, i dati sono stati raccolti e analizzati per la popolazione combinata in cui sono stati raggruppati i gruppi ALIS ed ELC.
Dallo screening al basale (dal giorno -70 al giorno 1)
Valutazione del TRTR riportato come stima ICC tra i partecipanti che non hanno segnalato alcun cambiamento sulla fatica Punteggio PGI-S applicato al punteggio PROMIS F-SF 7a tra screening e basale
Lasso di tempo: Dallo screening al basale (dal giorno -70 al giorno 1)
Il TRTR consiste nel misurare il grado in cui uno strumento produce un punteggio riproducibile in diversi momenti valutati in un intervallo di tempo fisso e comune per tutti i soggetti. Le correlazioni TRTR erano basate sul coefficiente ICC a effetto misto bidirezionale stimato utilizzando il pacchetto di affidabilità inter-rater, versione 0.84.1. La stima del TRTR pari a 0,7 e superiore indicava una migliore affidabilità del nuovo test. Il TRTR è stato stimato utilizzando i punteggi medi PROMIS F-SF 7a dei partecipanti che erano stabili come definito da un punteggio di cambiamento PGI-S-Fatigue pari a zero tra lo screening e il basale. Come pre-specificato nel SAP, per i partecipanti che hanno contribuito a questa misura di risultato dello studio INS-415, i dati sono stati raccolti e analizzati per la popolazione combinata in cui sono stati raggruppati i gruppi ALIS ed ELC.
Dallo screening al basale (dal giorno -70 al giorno 1)
Tasso di risposta valutato mediante cambiamento significativo all'interno del soggetto (WSMC) per i sintomi respiratori QOL-B Punteggio finale stimato tramite metodi basati su ancoraggi e convalidato tramite funzioni di distribuzione cumulativa empirica (eCDF)
Lasso di tempo: Riferimento al mese 7
Il WSMC è stato stimato tramite punteggi di cambiamento calcolati tra il basale e la fine dello studio (EOS) (mese 7). È stata utilizzata la soglia WSMC stimata di 14,81 punti per il punteggio QOL-B dei sintomi respiratori (scala a 9 elementi da 0 a 100, punteggi più alti = meno sintomi e migliore qualità della vita) derivato da metodi basati su ancoraggi integrati con curve eCDF per analisi. La percentuale di partecipanti e gli intervalli di confidenza sono stati stimati mediante regressione logistica standardizzata con gruppo di trattamento e storia di infezione polmonare da Mycobacterium avium complex (MAC) come fattori nel modello. La variazione mancante rispetto al basale al mese 7 è stata imputata mediante imputazione multipla. La media di tutti i valori assegnati è stata utilizzata per derivare la risposta secondo WSMC. Il tasso di risposta è stato espresso in termini di percentuale di partecipanti e le percentuali sono arrotondate al decimale più vicino.
Riferimento al mese 7
Tasso di risposta valutato da WSMC per il punteggio finale della fatica PROMIS stimato tramite metodi basati su ancoraggi e convalidato tramite eCDF
Lasso di tempo: Riferimento al mese 7
Il WSMC è stato stimato tramite punteggi di cambiamento calcolati tra il basale e l'EOS (mese 7). La percentuale di partecipanti e gli intervalli di confidenza sono stati stimati mediante regressione logistica standardizzata con gruppo di trattamento e storia di infezione polmonare da MAC come fattori nel modello. La variazione mancante rispetto al basale al mese 7 è stata imputata mediante imputazione multipla. La media di tutti i valori assegnati è stata utilizzata per derivare la risposta secondo WSMC. Per l'analisi è stata utilizzata la soglia WSMC stimata di -4,00 punti per il punteggio PROMIS Fatigue derivato da metodi basati su ancoraggi integrati con curve eCDF. Il tasso di risposta è stato espresso in termini di percentuale di partecipanti e le percentuali sono arrotondate al decimale più vicino.
Riferimento al mese 7

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto la conversione culturale entro il mese 6
Lasso di tempo: Riferimento al mese 6
La conversione della coltura entro il mese 6 è stata definita come assenza di crescita del MAC su terreno agar e brodo in tutte le colture di espettorato in 2 visite consecutive fino al mese 6. La percentuale di partecipanti e gli intervalli di confidenza sono stati stimati mediante regressione logistica standardizzata con gruppo di trattamento e storia di MAC polmonare infezione come fattori nel modello. Ai fini della stima, il mancato stato di conversione entro il mese 6 è stato imputato mediante imputazione multipla. Le percentuali vengono arrotondate al decimale più vicino.
Riferimento al mese 6
Variazione rispetto al basale del punteggio QOL-B dei sintomi respiratori al mese 7
Lasso di tempo: Riferimento al mese 7
Il QOL-B è un questionario PRO autosomministrato utilizzato per valutare i sintomi, il funzionamento e la qualità della vita correlata alla salute negli adulti con patologie polmonari. Il dominio dei sintomi respiratori del QOL-B contiene 9 item che descrivono l'autovalutazione del paziente dei propri sintomi respiratori che influenzano la vita quotidiana. Per ciascuno degli 8 item (congestione toracica, tosse, emissione di muco con la tosse, respiro corto con maggiore attività, respiro sibilante, dolore toracico, respiro corto quando si parla, risveglio notturno a causa della tosse), i punteggi variavano da 1 a 4 ( 1= molto, 2= moderato, 3= poco, 4= per nulla) e l'espettorato in base al colore variava da 0=non so,1=verde con tracce di sangue/marroncino scuro, 2=giallastro- verde, 3=da trasparente a giallo, 4=trasparente. I punteggi degli item sono stati sommati e poi standardizzati su una scala da 0 a 100 per ricavare il punteggio del dominio con punteggi più alti che rappresentano meno sintomi o un migliore funzionamento e qualità della vita. Una variazione positiva rispetto al basale indica un miglioramento.
Riferimento al mese 7
Variazione rispetto al basale del punteggio PROMIS F-SF 7a al mese 7
Lasso di tempo: Riferimento al mese 7
Il PROMIS F-SF 7a è un questionario autosomministrato che valuta una serie di sintomi auto-riferiti negli ultimi 7 giorni, da lievi sensazioni soggettive di stanchezza a un senso di esaurimento travolgente, debilitante e prolungato che probabilmente diminuisce la capacità di eseguire attività quotidiane e funzionare normalmente in ruoli familiari o sociali. La fatica è divisa nell'esperienza della fatica (frequenza, durata e intensità) e nell'impatto della fatica sulle attività fisiche, mentali e sociali in 7 elementi. Le opzioni di risposta sono su una scala Likert a 5 punti, che va da 1=mai a 5=sempre. I punteggi totali vanno da 7 a 35 e i punteggi bassi rappresentano una minore interferenza sulla fatica, ovvero sintomi migliori.
Riferimento al mese 7
È ora della prima conversione culturale
Lasso di tempo: Riferimento al mese 6
Il tempo alla prima conversione della coltura era il numero di mesi tra la prima assunzione del farmaco in studio e la data della prima coltura negativa al mese 6 o prima dopo l'aggiustamento per la non produttività. I partecipanti senza conversione entro il mese 6 o prima sono considerati censurati all'ultima visita con valutazione culturale disponibile entro il mese 6 o prima.
Riferimento al mese 6
È ora della prima cultura negativa
Lasso di tempo: Riferimento al mese 7
Il tempo alla prima coltura negativa era il numero di mesi intercorsi dalla data della prima dose del/i farmaco/i in studio alla data della prima coltura MAC negativa dopo il basale. I partecipanti senza coltura negativa sono stati considerati censurati all'ultima visita con valutazione colturale disponibile o al mese 7, a seconda di quale evento si fosse verificato per primo.
Riferimento al mese 7
Percentuale di partecipanti che sviluppano un isolato MAC con concentrazione minima inibente (MIC) di amikacina ≥ 128 microgrammi per millilitro (μg/ml) in più di 1 visita
Lasso di tempo: Fino al mese 7
Fino al mese 7
Recidiva di MAC (recidiva) valutata come percentuale di partecipanti che hanno ottenuto la conversione della coltura con una successiva almeno una coltura MAC positiva in terreno agar o brodo in almeno 2 visite consecutive
Lasso di tempo: Riferimento al mese 7
La conversione della coltura per questa misura di esito è stata definita come coltura MAC negativa in 2 visite consecutive prima o al mese 5 durante il periodo di trattamento. La coltura positiva è stata definita come almeno 1 coltura MAC positiva in terreno agar o colture positive in terreno brodo in almeno 2 visite consecutive. Le percentuali vengono arrotondate al decimale più vicino.
Riferimento al mese 7
Recidiva di MAC (nuova infezione) valutata come percentuale di partecipanti che hanno ottenuto la conversione della coltura con una successiva almeno una coltura MAC positiva in terreno agar o brodo in almeno 2 visite consecutive
Lasso di tempo: Riferimento al mese 7
La conversione della coltura per questa misura di esito è stata definita come coltura MAC negativa in 2 visite consecutive prima o al mese 5 durante il periodo di trattamento. La coltura positiva è stata definita come almeno 1 coltura MAC positiva in terreno agar o colture positive in terreno brodo in almeno 2 visite consecutive. Le percentuali vengono arrotondate al decimale più vicino.
Riferimento al mese 7
Numero di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Riferimento al mese 7
Un evento avverso (EA) è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante ad un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso, ad esempio, un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia temporaneamente associata all'uso di un medicinale, considerato o meno correlato al medicinale. I TEAE sono eventi avversi verificatisi a partire dalla data della prima dose dei farmaci in studio ed entro 28 giorni dalla fine del trattamento.
Riferimento al mese 7

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

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Insmed Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 dicembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

9 maggio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

9 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

21 dicembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 giugno 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 giugno 2024

Ultimo verificato

1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • INS-415
  • 2020-002545-42 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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