Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Validering af patientrapporterede resultatmål hos deltagere med ikke-tuberkuløs mykobakteriel lungeinfektion forårsaget af Mycobacterium Avium Complex (ARISE)

26. juni 2024 opdateret af: Insmed Incorporated

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, aktiv komparator, multicenterundersøgelse til validering af patientrapporterede udfaldsinstrumenter hos voksne forsøgspersoner med nyligt diagnosticeret nontuberkuløs mykobakteriel (NTM) lungeinfektion forårsaget af Mycobacterium Avi

Det primære formål med denne undersøgelse er at generere evidens, der demonstrerer domænespecifikationen (via moderne psykometriske metoder), pålidelighed, validitet og responsivitet (inden for emnet meningsfuld ændring) af endepunkterne Patient-Reported Outcome (PRO).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagerne vil også udfylde EXAcerbations of Chronic Pulmonary Disease Tool (EXACT), EXACT Respiratory Symptoms (EXACT-RS), St. George Respiratory Questionnaire (SGRQ), Functional Assessment of Chronic Iillness Therapy - Fatigue Scale (FACIT-Fatigue), Patient Global. Indtryk af sværhedsgrad - respiratorisk (PGIS-respiratorisk) og patientens globale indtryk af sværhedsgrad - træthed (PGIS-træthed) ved baseline og gennem hele undersøgelsen som ankre for valideringen af ​​QoL-B og PROMIS F-SF 7a.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

99

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, X5003DCE
        • ARG003
  • Australien
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australien, 4032
        • AUS010
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • AUS011
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • AUS008
  • Danmark
      • Aalborg, Danmark, DK-9000
        • DNK004
      • Aarhus, Danmark, DK-8200
        • DNK002
    • Zeeland
      • Roskilde, Zeeland, Danmark, 4000
        • DNK001
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233-1711
        • USA008
    • California
      • Fresno, California, Forenede Stater, 93701-2302
        • USA062
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92121-3018
        • USA048
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • USA050
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • USA023
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Forenede Stater, 33765
        • USA003
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207-8567
        • USA072
      • Kissimmee, Florida, Forenede Stater, 34746
        • USA042
      • Naples, Florida, Forenede Stater, 34102-5444
        • USA039
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33707
        • USA014
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606-3603
        • USA067
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912-0004
        • USA066
      • Rincon, Georgia, Forenede Stater, 31326
        • USA029
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • USA037
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21224-3057
        • USA017
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110-1035
        • USA061
    • New Jersey
      • Hillsborough, New Jersey, Forenede Stater, 08844-1528
        • USA069
    • New York
      • Bayside, New York, Forenede Stater, 11361
        • USA065
      • New York, New York, Forenede Stater, 10017-6739
        • USA011
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710-0001
        • USA051
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • USA025
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-4238
        • USA040
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Forenede Stater, 29621-5708
        • USA044
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29414
        • USA024
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Forenede Stater, 37067-5603
        • USA022
    • Texas
      • McKinney, Texas, Forenede Stater, 75069-8085
        • USA021
      • Tyler, Texas, Forenede Stater, 75708-3154
        • USA052
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 78100
        • ISR001
      • Haifa, Israel, 34362
        • ISR007
      • Petah Tikva, Israel, 4910000
        • ISR003
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • ISR004
  • Italien
      • Milan, Italien, 20162
        • ITA002
    • Emilia-Romagna
      • Modena, Emilia-Romagna, Italien, 41100
        • ITA006
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
        • ITA005
    • Toscana
      • Siena, Toscana, Italien, 53100
        • ITA008
  • Korea, Republikken
      • Seongnam, Korea, Republikken, 13620
        • KOR005
      • Seoul, Korea, Republikken, 05505
        • KOR002
      • Seoul, Korea, Republikken, 06973
        • KOR003
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand, 8461
        • NZL001
    • Hawkes's Bay
      • Hastings, Hawkes's Bay, New Zealand, 4122
        • NZL003
    • Waikato
      • Hamilton, Waikato, New Zealand, 3204
        • NZL002
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08003
        • ESP002
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • ESP003
      • Girona, Spanien, 17007
        • ESP005
      • Madrid, Spanien, 28034
        • ESP001
      • Madrid, Spanien, 28046
        • ESP004
  • Taiwan
      • Chiayi, Taiwan, 613
        • TWN004
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • TWN005
      • Taipei city, Taiwan, 116
        • TWN002
  • Tyskland
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • GER006
    • Bayern
      • München, Bayern, Tyskland, 80335
        • GER005
    • Hessen
      • Immenhausen, Hessen, Tyskland, 34376
        • GER010
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30625
        • GER007
    • Nordrhein-Westfalen
      • Köln, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 51109
        • GER011
  • Østrig
      • Linz, Østrig, 4040
        • AUT001

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde, ≥ 18 år (19 år eller ældre i Sydkorea)
  • Nuværende diagnose af Mycobacterium avium Complex (MAC) lungeinfektion
  • Positiv sputumkultur for MAC inden for 6 måneder før screening
  • En CT-scanning, aflæst lokalt, inden for 6 måneder før screening for at bestemme tilstedeværelse og størrelse af lungehuler. Deltagere, der ikke har fået foretaget en CT-scanning af brystet inden for 6 måneder før screening, skal foretage en CT-scanning af brystet, læst lokalt, under screeningen
  • Vilje og evne til at overholde den foreskrevne undersøgelsesbehandling under undersøgelsen
  • Evne til at producere (spontant eller med induktion) ca. 2 ml sputum til mykobakteriologi ved screening

  • Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) (dvs. fertil efter menarche og indtil de bliver postmenopausale, medmindre de er permanent sterile) og fertile mænd (dvs. alle mænd efter puberteten, medmindre de er permanent sterile ved bilateral orkidektomi) er enige om at praktisere en yderst effektiv metode til prævention fra dag 1 til mindst 90 dage efter sidste dosis. Eksempler på sådanne præventionsmidler er:

    • ægte afholdenhed (afholde sig fra heteroseksuelt samleje under hele undersøgelsen),
    • kobber intrauterin enhed (IUD),
    • hormonelle metoder (levonorgestrel-frigivende intrauterint system, gestagenimplantat, kombineret p-pille [kombineret med barrieremetode]),
    • eksklusivt homoseksuelt forhold, eller
    • eneste mandlige partner, der har gennemgået kirurgisk sterilisation med bekræftelse af azoospermi mindst 3 måneder efter proceduren, mens han deltog i undersøgelsen
  • Giv underskrevet informeret samtykke før administration af undersøgelseslægemidler eller udførelse af en undersøgelsesrelateret procedure
  • Være i stand til at overholde brugen af ​​studiemedicin, studiebesøg og undersøgelsesprocedurer som defineret af protokollen
  • Mænd med partnere, der er WOCBP (gravide eller ikke-gravide) accepterer at bruge kondomer, og ikke-gravide partnere bør praktisere en yderst effektiv præventionsmetode

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af cystisk fibrose (CF)
  • Anamnese med mere end 3 MAC-lungeinfektioner
  • Modtaget enhver mykobakteriel antibiotisk behandling for nuværende MAC-lungeinfektion
  • Refraktær MAC-lungeinfektion, defineret som at have positive MAC-kulturer under behandling med et multilægemiddel mykobakterielt antibiotisk behandlingsregime i mindst 6 på hinanden følgende måneder og ingen dokumenteret vellykket behandling, defineret som negativ sputumkultur for MAC og ophør af behandling
  • Tilbagefald af tidligere MAC-lungeinfektion, defineret som positiv sputumkultur for MAC ≤ 6 måneder efter ophør af tidligere vellykket behandling
  • Bevis for enhver lungehule ≥ 2 cm i diameter, bestemt ved CT-scanning af brystet, aflæst lokalt inden for 6 måneder før screening
  • Radiografisk fund af ny lobar konsolidering, atelektase, signifikant pleural effusion eller pneumothorax under rutinemæssig klinisk pleje inden for 2 måneder før screening
  • Aktiv pulmonal malignitet (primær eller metastatisk) eller enhver malignitet, der kræver kemoterapi eller strålebehandling inden for 1 år før screening eller forventes under undersøgelsen
  • Akut pulmonal eksacerbation (f.eks. kronisk obstruktiv lungesygdom [KOL] eller bronkiektasi), der kræver behandling med antibiotika eller kortikosteroider (intravenøs [IV] eller oral), inden for 4 uger før og under screening
  • Nuværende ryger
  • Historie om lungetransplantation
  • Tidligere eksponering for amikacin liposom inhalationssuspension (ALIS) (inklusive klinisk undersøgelse)
  • Kendt overfølsomhed eller kontraindikationer til brug over for ALIS, aminoglykosider eller nogen af ​​deres hjælpestoffer
  • Dissemineret MAC-infektion
  • Positiv graviditetstest eller amning ved screening. Alle WOCBP vil blive testet. Kvinder, der ikke er i den fødedygtige alder, defineres som postmenopausale (dvs. amenorrheiske i 12 måneder uden en alternativ medicinsk årsag eller bekræftet af mere end én follikelstimulerende hormon [FSH]-måling), eller naturligt eller kirurgisk sterile gennem bilateral ooforektomi, hysterektomi eller bilateral salpingektomi . For kvinder under 45 år bør bekræftende test med FSH overvejes
  • Administration af ethvert forsøgslægemiddel inden for 8 uger før screening
  • Kendte eller mistænkte erhvervede immundefektsyndromer (HIV-positive, uanset CD4-tal). Andre immundefektsyndromer, der kan forstyrre undersøgelsesdeltagelsen efter investigatorens mening.
  • Aktuelt alkohol-, medicin- eller ulovligt stofmisbrug
  • Kendt og aktiv COVID-19 infektion
  • MAC-isolat med MIC for clarithromycin ≥ 32 µg/mL ved screening
  • Kendt overfølsomhed eller kontraindikationer til brug over for ethambutol, azithromycin (inklusive andre makrolider eller ketolider) eller ethvert af deres hjælpestoffer i henhold til lokal mærkningsvejledning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: ALIS + baggrundsbehandling (Azithromycin + Ethambutol)
Deltagerne vil blive administreret 590 mg ALIS (amikacin liposom inhalationssuspension) en gang dagligt. Deltagerne vil også blive administreret med baggrundsbehandlingen af ​​azithromycin 250 mg og ethambutol 15 mg/kg tabletter oralt en gang dagligt.
Medicin: Azithromycin
Oral tablet
Andre navne:
  • AZI
Medicin: Ethambutol
Oral tablet
Andre navne:
  • ETH
Medicin: ALIS
Indånding via forstøvning over cirka 6 til 15 minutter.
Andre navne:
  • ARIKAYCE®
  • Amikacin liposom inhalationssuspension
Placebo komparator: ELC + baggrundsbehandling (Azithromycin + Ethambutol)
Deltagerne vil blive administreret ELC (tom liposom kontrol), en matchende placebo til ALIS, én gang dagligt. Deltagerne vil også blive administreret med baggrundsbehandlingen af ​​azithromycin 250 mg og ethambutol 15 mg/kg tabletter oralt en gang dagligt.
Medicin: Azithromycin
Oral tablet
Andre navne:
  • AZI
Medicin: Ethambutol
Oral tablet
Andre navne:
  • ETH
Medicin: ELC
Indånding via forstøvning over cirka 6 til 15 minutter.
Andre navne:
  • Tom liposomkontrol

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Psykometrisk tværsnitsvalidering af patientrapporteret resultat (PRO): Patient Global Impression of Severity (PGI-S) respiratorisk skala-score ved baseline
Tidsramme: Baseline
PGI-S respiratoriske symptom er en selvrapporteret skala til at måle sværhedsgraden af ​​sygdom baseret på symptomer ved hjælp af en 5-punkts skala fra 1 til 5, (1=slet ikke, 2=mild, 3=moderat, 4= meget alvorlig, 5 = ekstremt alvorlig). I betragtning af forskellige aspekter af vejrtrækningssymptomer som overbelastning, hoste, slim, hvæsende vejrtrækning, åndenød vurderede deltagerne deres symptomsværhedsgrad på PGI-S respiratoriske symptomskalaen. Højere score indikerer større symptomsværhed.
Baseline
Psykometrisk tværsnitsvalidering af PRO: PGI-S Fatigue Scale Score ved baseline
Tidsramme: Baseline
PGI-S træthed er en selvrapporteret skala til at måle sværhedsgraden af ​​sygdommen baseret på symptomer ved hjælp af en 5-punkts skala fra 1 til 5, (1=slet ikke, 2=mild, 3=moderat, 4=meget svær, 5 = ekstremt alvorlig). Deltagerne vurderede sværhedsgraden af ​​deres træthed på PGI-S træthedsskalaen. Højere score indikerer større trætheds sværhedsgrad.
Baseline
Psykometrisk tværsnitsvalidering af PRO: Livskvalitetsspørgeskema - Bronkiektasi (QoL-B) Respiratoriske symptomer skala score ved baseline
Tidsramme: Baseline
QOL-B er et selvadministreret, PRO-spørgeskema, der bruges til at vurdere symptomer, funktion og sundhedsrelateret livskvalitet hos voksne med lungesygdomme. Det respiratoriske symptomdomæne i QOL-B indeholder 9 punkter, der beskriver patientens selvevaluering af hendes/hans respiratoriske symptomer, der påvirker dagligdagen. For hvert af de 8 punkter (overbelastning af brystet, hoste, hoste slim op, åndenød med større aktivitet, hvæsen, brystsmerter, åndenød, når man taler, vågnet op om natten på grund af hoste), var scorerne fra 1 til 4 ( 1= meget, 2= moderat, 3= lidt, 4= slet ikke) og sputum-emnet baseret på farven varierede fra 0=ved ikke,1=grøn med spor af blod/brunlig mørk,2=gullig- grøn,3=klar til gul,4=klar. Punktscorerne blev summeret og derefter standardiseret på en 0 til 100-punkts skala for at udlede domænescoren med højere score, der repræsenterer færre symptomer eller bedre funktion og livskvalitet.
Baseline
Psykometrisk tværsnitsvalidering af PRO: Patient-rapporteret resultatmålingsinformationssystem - træthed-kort formular 7a (PROMIS F-SF 7a) score ved baseline
Tidsramme: Baseline
PROMIS F-SF 7a er et selvadministreret spørgeskema, der vurderer en række selvrapporterede symptomer i løbet af de sidste 7 dage, fra milde subjektive følelser af træthed til en overvældende, invaliderende og vedvarende følelse af udmattelse, der sandsynligvis nedsætter ens evne til at udføre daglige aktiviteter og fungerer normalt i familie- eller sociale roller. Træthed er opdelt i oplevelsen af ​​træthed (hyppighed, varighed og intensitet) og trætheds indvirkning på fysiske, mentale og sociale aktiviteter over 7 punkter. Svarmuligheder er på en 5-punkts Likert-skala, der spænder fra 1=aldrig til 5=altid. Samlede scorer varierer fra 7 til 35, og lave scores repræsenterer mindre træthedsinterferens, dvs. bedre symptomer.
Baseline
Vurdering af test-gentest-pålidelighed (TRTR) rapporteret som estimat for Intraclass Co-relation (ICC) blandt deltagere, der rapporterer ingen ændring på respiratorisk PGI-S-score anvendt på QOL-B Respiratorisk domæne-score mellem screening og baseline
Tidsramme: Fra screening til baseline (dag -70 til dag 1)
TRTR består af at måle i hvilken grad et instrument giver reproducerbar score på forskellige tidspunkter vurderet på tværs af et fast og fælles tidsinterval for alle forsøgspersoner. TRTR-ko-relationer var baseret på den to-vejs blandede effekt ICC-koefficient estimeret ved hjælp af inter-rater-pålidelighedspakken, version 0.84.1. TRTR-estimat på 0,7 og derover indikerede bedre gentestpålidelighed. TRTR blev vurderet blandt deltagere, der ikke rapporterede nogen ændring på PGI-S mellem screening og baseline. PGI-S-ankre er PRO-specifikke, med en respiratorisk PGI-S (skala fra 1=slet ikke til 5=ekstremt alvorlig, Højere score=større symptomsværhed) anvendt på QOL-B respiratorisk domæne (9-element skala fra 0 til 100, højere score = færre symptomer og bedre livskvalitet). Som forudspecificeret i den statistiske analyseplan (SAP) for deltagere, der bidrager til dette resultatmål fra INS-415-undersøgelsen, blev data indsamlet og analyseret for kombineret population, hvor ALIS- og ELC-grupper blev poolet.
Fra screening til baseline (dag -70 til dag 1)
Vurdering af TRTR rapporteret som ICC-estimat blandt deltagere, der rapporterer ingen ændring på trætheds-PGI-S-score anvendt på PROMIS F-SF 7a-score mellem screening og baseline
Tidsramme: Fra screening til baseline (dag -70 til dag 1)
TRTR består af at måle i hvilken grad et instrument giver reproducerbar score på forskellige tidspunkter vurderet på tværs af et fast og fælles tidsinterval for alle forsøgspersoner. TRTR-ko-relationer var baseret på den to-vejs blandede effekt ICC-koefficient, der blev estimeret ved hjælp af inter-rater-pålidelighedspakken, version 0.84.1. TRTR-estimat på 0,7 og derover indikerede bedre gentestpålidelighed. TRTR blev estimeret ved hjælp af gennemsnitlige PROMIS F-SF 7a-score fra deltagere, der var stabile som defineret ved en PGI-S-træthedsændringsscore på nul mellem screening og baseline. Som forudspecificeret i SAP, for deltagere, der bidrager til dette resultatmål fra INS-415-undersøgelsen, blev data indsamlet og analyseret for kombineret population, hvor ALIS- og ELC-grupper blev poolet.
Fra screening til baseline (dag -70 til dag 1)
Responsrate som vurderet af In-Subject Meaningful Change (WSMC) for QOL-B respiratoriske symptomer Endelig score estimeret via ankerbaserede metoder og valideret via empiriske kumulative distributionsfunktioner (eCDF'er)
Tidsramme: Baseline til måned 7
WSMC blev estimeret via ændringsscore beregnet mellem baseline og slutningen af ​​undersøgelsen (EOS) (måned 7). Den estimerede WSMC-tærskel på 14,81 point for QOL-B Respiratory Symptom-score (9-emne-skala fra 0 til 100, højere score=færre symptomer og bedre livskvalitet) som afledt af ankerbaserede metoder suppleret med eCDF-kurver blev brugt til analyse. Procentdelen af ​​deltagere og konfidensintervaller blev estimeret ved standardiseret logistisk regression med behandlingsgruppe og historie med mycobacterium avium complex (MAC) lungeinfektion som faktorer i modellen. Manglende ændring fra baseline ved 7. måned blev imputeret ved multipel imputation. Middelværdien af ​​alle imputerede værdier blev brugt til at udlede respons ifølge WSMC. Svarprocenten blev udtrykt i procentdel af deltagere, og procenterne er afrundet til nærmeste decimal.
Baseline til måned 7
Responsrate som vurderet af WSMC for PROMIS Fatigue Final Score estimeret via ankerbaserede metoder og valideret via eCDF'er
Tidsramme: Baseline til måned 7
WSMC blev estimeret via ændringsscore beregnet mellem baseline og EOS (måned 7). Procentdelen af ​​deltagere og konfidensintervaller blev estimeret ved standardiseret logistisk regression med behandlingsgruppe og historie med MAC-lungeinfektion som faktorer i modellen. Manglende ændring fra baseline ved 7. måned blev imputeret ved multipel imputation. Middelværdien af ​​alle imputerede værdier blev brugt til at udlede respons ifølge WSMC. Den estimerede WSMC-tærskel på -4,00 point for PROMIS Fatigue-scoren som afledt af ankerbaserede metoder suppleret med eCDF-kurver blev brugt til analyse. Svarprocenten blev udtrykt i procentdel af deltagere, og procenterne er afrundet til nærmeste decimal.
Baseline til måned 7

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der opnår kulturomdannelse efter måned 6
Tidsramme: Baseline til måned 6
Kulturkonvertering efter 6. måned blev defineret som ingen MAC-vækst på agarmedier og bouillonmedier i alle sputumkulturer ved 2 på hinanden følgende besøg op til 6. måned. Procentdel af deltagere og konfidensintervaller blev estimeret ved standardiseret logistisk regression med behandlingsgruppe og MAC-lungehistorie. infektion som faktorer i modellen. Med henblik på estimeringen blev manglende konverteringsstatus inden 6. måned imputeret ved multipel imputation. Procentsatser afrundes til nærmeste decimal.
Baseline til måned 6
Ændring fra baseline i QOL-B respiratorisk symptomscore ved 7. måned
Tidsramme: Baseline til måned 7
QOL-B er et selvadministreret, PRO-spørgeskema, der bruges til at vurdere symptomer, funktion og sundhedsrelateret livskvalitet hos voksne med lungesygdomme. Det respiratoriske symptomdomæne i QOL-B indeholder 9 punkter, der beskriver patientens selvevaluering af hendes/hans respiratoriske symptomer, der påvirker dagligdagen. For hvert af de 8 punkter (overbelastning af brystet, hoste, hoste slim op, åndenød med større aktivitet, hvæsen, brystsmerter, åndenød, når man taler, vågnet op om natten på grund af hoste), var scorerne fra 1 til 4 ( 1= meget, 2= moderat, 3= lidt, 4= slet ikke) og sputum-emnet baseret på farven varierede fra 0=ved ikke,1=grøn med spor af blod/brunlig mørk,2=gullig- grøn,3=klar til gul,4=klar. Punktscorerne blev summeret og derefter standardiseret på en 0 til 100-punkts skala for at udlede domænescoren med højere score, der repræsenterer færre symptomer eller bedre funktion og livskvalitet. Positiv ændring fra baseline indikerer forbedring.
Baseline til måned 7
Ændring fra baseline i PROMIS F-SF 7a-score på 7. måned
Tidsramme: Baseline til måned 7
PROMIS F-SF 7a er et selvadministreret spørgeskema, der vurderer en række selvrapporterede symptomer i løbet af de sidste 7 dage, fra milde subjektive følelser af træthed til en overvældende, invaliderende og vedvarende følelse af udmattelse, der sandsynligvis nedsætter ens evne til at udføre daglige aktiviteter og fungerer normalt i familie- eller sociale roller. Træthed er opdelt i oplevelsen af ​​træthed (hyppighed, varighed og intensitet) og trætheds indvirkning på fysiske, mentale og sociale aktiviteter over 7 punkter. Svarmuligheder er på en 5-punkts Likert-skala, der spænder fra 1=aldrig til 5=altid. Samlede scorer varierer fra 7 til 35, og lave scores repræsenterer mindre træthedsinterferens, dvs. bedre symptomer.
Baseline til måned 7
Tid til første kulturomdannelse
Tidsramme: Baseline til måned 6
Tid til første dyrkningskonvertering var antallet af måneder mellem første undersøgelseslægemiddelindtagelse og datoen for den første negative dyrkning ved eller før måned 6 efter justering for ikke-produktivitet. Deltagere uden konvertering på eller før måned 6 anses for censureret ved det sidste besøg med tilgængelig kulturvurdering på eller før måned 6.
Baseline til måned 6
Tid til første negativ kultur
Tidsramme: Baseline til måned 7
Tid til første negative dyrkning var antallet af måneder fra datoen for første dosis af forsøgslægemiddel(er) til datoen for første MAC-kultur negativ post-baseline. Deltagere uden negativ kultur blev betragtet som censureret ved det sidste besøg med tilgængelig kulturvurdering eller ved måned 7, alt efter hvad der skete først.
Baseline til måned 7
Procentdel af deltagere, der udvikler et MAC-isolat med amikacin Minimum hæmmende koncentration (MIC) ≥ 128 mikrogram pr. Millliliter (µg/ml) ved mere end 1 besøg
Tidsramme: Op til 7. måned
Op til 7. måned
Gentagelse af MAC (tilbagefald) vurderet som procentdel af deltagere, der opnåede kulturkonvertering med en efterfølgende mindst én MAC positiv kultur i agarmedier eller bouillonmedier i mindst 2 på hinanden følgende besøg
Tidsramme: Baseline til måned 7
Kulturkonvertering for dette resultatmål blev defineret som negativ MAC-kultur ved 2 på hinanden følgende besøg før eller ved måned 5 i behandlingsperioden. Den positive kultur blev defineret som mindst 1 MAC positiv kultur i agarmedier eller positive kulturer i bouillonmedier i mindst 2 på hinanden følgende besøg. Procentsatser afrundes til nærmeste decimal.
Baseline til måned 7
Gentagelse af MAC (ny infektion) vurderet som procentdel af deltagere, der opnåede kulturkonvertering med en efterfølgende mindst én MAC positiv kultur i agarmedier eller bouillonmedier i mindst 2 på hinanden følgende besøg
Tidsramme: Baseline til måned 7
Kulturkonvertering for dette resultatmål blev defineret som negativ MAC-kultur ved 2 på hinanden følgende besøg før eller ved måned 5 i behandlingsperioden. Den positive kultur blev defineret som mindst 1 MAC positiv kultur i agarmedier eller positive kulturer i bouillonmedier i mindst 2 på hinanden følgende besøg. Procentsatser afrundes til nærmeste decimal.
Baseline til måned 7
Antal deltagere, der oplever enhver behandlingsfremkaldt bivirkning (TEAE)
Tidsramme: Baseline til måned 7
En uønsket hændelse (AE) defineres som enhver uheldig medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder f.eks. et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel, uanset om det anses for at være relateret til lægemidlet eller ej. TEAE'er er AE'er, der opstod på eller efter datoen for første dosis af undersøgelseslægemidler og inden for 28 dage efter afslutningen af ​​behandlingen.
Baseline til måned 7

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Insmed Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. december 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. maj 2023

Studieafslutning (Faktiske)

9. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. december 2020

Først opslået (Faktiske)

21. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. juni 2024

Sidst verificeret

1. juni 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • INS-415
  • 2020-002545-42 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mycobacterium-infektioner, ikke-tuberkuløse

Kliniske forsøg med Azithromycin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner