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Validierung der vom Patienten gemeldeten Ergebnismessungen bei Teilnehmern mit nicht tuberkulöser mykobakterieller Lungeninfektion, die durch den Mycobacterium Avium-Komplex verursacht wurde (ARISE)

26. Juni 2024 aktualisiert von: Insmed Incorporated

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, aktive Vergleichsstudie, multizentrische Studie zur Validierung von patientenberichteten Ergebnisinstrumenten bei erwachsenen Probanden mit neu diagnostizierter nicht tuberkulöser mykobakterieller (NTM) Lungeninfektion, die durch Mycobacterium Avi verursacht wurde

Das Hauptziel dieser Studie ist es, Beweise zu generieren, die die Domänenspezifikation (mittels moderner psychometrischer Methoden), Zuverlässigkeit, Validität und Ansprechbarkeit (intraindividuelle sinnvolle Änderung) der Patient-Reported-Outcome (PRO)-Endpunkte demonstrieren.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Teilnehmer werden auch das EXAcerbations of Chronic Pulmonary Disease Tool (EXACT), EXACT Respiratory Symptoms (EXACT-RS), St. George Respiratory Questionnaire (SGRQ), Functional Assessment of Chronic Illness Therapy – Fatigue Scale (FACIT-Fatigue), Patient Global ausfüllen Impression of Severity – Respiratory (PGIS-Respiratory) und Patient Global Impression of Severity – Fatigue (PGIS-Fatigue) zu Studienbeginn und während der gesamten Studie als Anker für die Validierung von QoL-B und PROMIS F-SF 7a.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

99

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Córdoba, Argentinien, X5003DCE
        • ARG003
  • Australien
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australien, 4032
        • AUS010
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • AUS011
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • AUS008
  • Deutschland
      • Dresden, Deutschland, 01307
        • GER006
    • Bayern
      • München, Bayern, Deutschland, 80335
        • GER005
    • Hessen
      • Immenhausen, Hessen, Deutschland, 34376
        • GER010
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Deutschland, 30625
        • GER007
    • Nordrhein-Westfalen
      • Köln, Nordrhein-Westfalen, Deutschland, 51109
        • GER011
  • Dänemark
      • Aalborg, Dänemark, DK-9000
        • DNK004
      • Aarhus, Dänemark, DK-8200
        • DNK002
    • Zeeland
      • Roskilde, Zeeland, Dänemark, 4000
        • DNK001
  • Israel
      • Ashkelon, Israel, 78100
        • ISR001
      • Haifa, Israel, 34362
        • ISR007
      • Petah Tikva, Israel, 4910000
        • ISR003
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • ISR004
  • Italien
      • Milan, Italien, 20162
        • ITA002
    • Emilia-Romagna
      • Modena, Emilia-Romagna, Italien, 41100
        • ITA006
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
        • ITA005
    • Toscana
      • Siena, Toscana, Italien, 53100
        • ITA008
  • Korea, Republik von
      • Seongnam, Korea, Republik von, 13620
        • KOR005
      • Seoul, Korea, Republik von, 05505
        • KOR002
      • Seoul, Korea, Republik von, 06973
        • KOR003
  • Neuseeland
      • Christchurch, Neuseeland, 8461
        • NZL001
    • Hawkes's Bay
      • Hastings, Hawkes's Bay, Neuseeland, 4122
        • NZL003
    • Waikato
      • Hamilton, Waikato, Neuseeland, 3204
        • NZL002
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08003
        • ESP002
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • ESP003
      • Girona, Spanien, 17007
        • ESP005
      • Madrid, Spanien, 28034
        • ESP001
      • Madrid, Spanien, 28046
        • ESP004
  • Taiwan
      • Chiayi, Taiwan, 613
        • TWN004
      • Kaohsiung, Taiwan, 807
        • TWN005
      • Taipei city, Taiwan, 116
        • TWN002
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233-1711
        • USA008
    • California
      • Fresno, California, Vereinigte Staaten, 93701-2302
        • USA062
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92121-3018
        • USA048
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • USA050
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • USA023
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Vereinigte Staaten, 33765
        • USA003
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207-8567
        • USA072
      • Kissimmee, Florida, Vereinigte Staaten, 34746
        • USA042
      • Naples, Florida, Vereinigte Staaten, 34102-5444
        • USA039
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33707
        • USA014
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606-3603
        • USA067
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912-0004
        • USA066
      • Rincon, Georgia, Vereinigte Staaten, 31326
        • USA029
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • USA037
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21224-3057
        • USA017
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110-1035
        • USA061
    • New Jersey
      • Hillsborough, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08844-1528
        • USA069
    • New York
      • Bayside, New York, Vereinigte Staaten, 11361
        • USA065
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10017-6739
        • USA011
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710-0001
        • USA051
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • USA025
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104-4238
        • USA040
    • South Carolina
      • Anderson, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29621-5708
        • USA044
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29414
        • USA024
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37067-5603
        • USA022
    • Texas
      • McKinney, Texas, Vereinigte Staaten, 75069-8085
        • USA021
      • Tyler, Texas, Vereinigte Staaten, 75708-3154
        • USA052
  • Österreich
      • Linz, Österreich, 4040
        • AUT001

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich, ≥ 18 Jahre (19 Jahre oder älter in Südkorea)
  • Aktuelle Diagnose einer Mycobacterium avium Complex (MAC)-Lungeninfektion
  • Positive Sputumkultur für MAC innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening
  • Eine Computertomographie (CT) des Brustkorbs, lokal abgelesen, innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening, um das Vorhandensein und die Größe von Lungenhöhlen zu bestimmen. Teilnehmer, die innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening keinen Thorax-CT-Scan haben, müssen während des Screenings einen Thorax-CT-Scan erhalten, der vor Ort abgelesen wird
  • Bereitschaft und Fähigkeit, sich während der Studie an die vorgeschriebene Studienbehandlung zu halten
  • Fähigkeit zur Produktion (spontan oder mit Induktion) von etwa 2 ml Sputum für die Mykobakteriologie beim Screening

  • Frauen im gebärfähigen Alter (WOCBP) (dh fruchtbar nach der Menarche und bis zur Postmenopause, es sei denn, sie sind dauerhaft steril) und fruchtbare Männer (dh alle Männer nach der Pubertät, es sei denn, sie sind durch bilaterale Orchidektomie dauerhaft steril) stimmen zu, eine hochwirksame Methode zu praktizieren Empfängnisverhütung ab Tag 1 bis mindestens 90 Tage nach der letzten Dosis. Beispiele für solche Geburtenkontrollen sind:

    • echte Abstinenz (Verzicht auf heterosexuellen Verkehr während des gesamten Studiums),
    • Kupferintrauterinpessar (IUP),
    • hormonelle Methoden (Levonorgestrel-freisetzendes Intrauterinsystem, Gestagenimplantat, kombinierte orale Kontrazeptiva [kombiniert mit Barrieremethode]),
    • exklusive homosexuelle Beziehung, oder
    • einziger männlicher Partner, der sich während der Teilnahme an der Studie einer chirurgischen Sterilisation mit bestätigter Azoospermie mindestens 3 Monate nach dem Eingriff unterzogen hat
  • Geben Sie vor der Verabreichung von Studienmedikamenten oder der Durchführung von studienbezogenen Verfahren eine unterzeichnete Einverständniserklärung ab
  • In der Lage sein, die Verwendung von Studienmedikamenten, Studienbesuche und Studienverfahren gemäß dem Protokoll einzuhalten
  • Männer mit Partnern, die WOCBP (schwanger oder nicht schwanger) sind, stimmen der Verwendung von Kondomen zu, und nicht schwangere Partner sollten eine hochwirksame Methode der Empfängnisverhütung praktizieren

Ausschlusskriterien:

  • Diagnose Mukoviszidose (CF)
  • Vorgeschichte von mehr als 3 MAC-Lungeninfektionen
  • Hat eine mykobakterielle Antibiotikabehandlung für eine aktuelle MAC-Lungeninfektion erhalten
  • Refraktäre MAC-Lungeninfektion, definiert als positive MAC-Kulturen, während sie mindestens 6 aufeinanderfolgende Monate mit einem mykobakteriellen Antibiotika-Multidrug-Behandlungsschema behandelt wurden, und keine dokumentierte erfolgreiche Behandlung, definiert als negative Sputumkultur für MAC und Beendigung der Behandlung
  • Rezidiv einer früheren MAC-Lungeninfektion, definiert als positive Sputumkultur für MAC ≤ 6 Monate nach Beendigung der vorherigen erfolgreichen Behandlung
  • Nachweis einer Lungenhöhle mit einem Durchmesser von ≥ 2 cm, wie durch Brust-CT-Scan bestimmt, lokal abgelesen, innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening
  • Röntgenologischer Befund einer neuen Lappenkonsolidierung, Atelektase, eines signifikanten Pleuraergusses oder eines Pneumothorax während der routinemäßigen klinischen Behandlung innerhalb von 2 Monaten vor dem Screening
  • Aktive pulmonale Malignität (primär oder metastasierend) oder eine Malignität, die eine Chemotherapie oder Strahlentherapie innerhalb von 1 Jahr vor dem Screening erfordert oder während der Studie erwartet wird
  • Akute pulmonale Exazerbation (z. B. chronisch obstruktive Lungenerkrankung [COPD] oder Bronchiektasie), die innerhalb von 4 Wochen vor und während des Screenings eine Behandlung mit Antibiotika oder Kortikosteroiden (intravenös [IV] oder oral) erfordert
  • Derzeitiger Raucher
  • Geschichte der Lungentransplantation
  • Vorherige Exposition gegenüber Amikacin-Liposomen-Inhalationssuspension (ALIS) (einschließlich klinischer Studie)
  • Bekannte Überempfindlichkeit oder Kontraindikationen für die Anwendung von ALIS, Aminoglykosiden oder einem ihrer Hilfsstoffe
  • Disseminierte MAC-Infektion
  • Positiver Schwangerschaftstest oder Laktation beim Screening. Alle WOCBP werden getestet. Frauen ohne gebärfähiges Alter sind definiert als postmenopausal (d. h. amenorrhoisch für 12 Monate ohne alternative medizinische Ursache oder bestätigt durch mehr als eine Messung des follikelstimulierenden Hormons [FSH]) oder natürlich oder chirurgisch steril durch bilaterale Oophorektomie, Hysterektomie oder bilaterale Salpingektomie . Bei Frauen unter 45 Jahren sollte ein Bestätigungstest mit FSH in Erwägung gezogen werden
  • Verabreichung eines Prüfpräparats innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening
  • Bekannte oder vermutete erworbene Immunschwächesyndrome (HIV-positiv, unabhängig von CD4-Zahlen). Andere Immunschwächesyndrome, die nach Ansicht des Prüfarztes die Studienteilnahme beeinträchtigen können.
  • Aktueller Missbrauch von Alkohol, Medikamenten oder illegalen Drogen
  • Bekannte und aktive COVID-19-Infektion
  • MAC-Isolat mit MIC für Clarithromycin ≥ 32 µg/ml beim Screening
  • Bekannte Überempfindlichkeit oder Kontraindikationen für die Anwendung gegenüber Ethambutol, Azithromycin (einschließlich anderer Makrolide oder Ketolide) oder einem ihrer Hilfsstoffe gemäß den örtlichen Kennzeichnungsrichtlinien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: ALIS + Hintergrundtherapie (Azithromycin + Ethambutol)
Den Teilnehmern werden einmal täglich 590 mg ALIS (Amikacin-Liposomen-Inhalationssuspension) verabreicht. Den Teilnehmern wird außerdem einmal täglich das Hintergrundregime mit Azithromycin 250 mg und Ethambutol 15 mg/kg Tabletten oral verabreicht.
Arzneimittel: Azithromycin
Orale Tablette
Andere Namen:
  • AZI
Arzneimittel: Ethambutol
Orale Tablette
Andere Namen:
  • ETH
Arzneimittel: ALIS
Inhalation durch Vernebelung über etwa 6 bis 15 Minuten.
Andere Namen:
  • ARIKAYCE®
  • Amikacin-Liposomen-Inhalationssuspension
Placebo-Komparator: ELC + Hintergrundbehandlung (Azithromycin + Ethambutol)
Den Teilnehmern wird einmal täglich ELC (leere Liposomenkontrolle), ein passendes Placebo zu ALIS, verabreicht. Den Teilnehmern wird außerdem einmal täglich das Hintergrundregime mit Azithromycin 250 mg und Ethambutol 15 mg/kg Tabletten oral verabreicht.
Arzneimittel: Azithromycin
Orale Tablette
Andere Namen:
  • AZI
Arzneimittel: Ethambutol
Orale Tablette
Andere Namen:
  • ETH
Arzneimittel: ELK
Inhalation durch Vernebelung über etwa 6 bis 15 Minuten.
Andere Namen:
  • Leere Liposomenkontrolle

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Psychometrische Querschnittsvalidierung des vom Patienten berichteten Ergebnisses (PRO): Patient Global Impression of Severity (PGI-S) Respiratory Scale Score zu Studienbeginn
Zeitfenster: Grundlinie
Das PGI-S-Atemwegssymptom ist eine Selbsteinschätzungsskala zur Messung der Schwere einer Erkrankung anhand der Symptome mithilfe einer 5-Punkte-Skala von 1 bis 5 (1 = überhaupt nicht, 2 = leicht, 3 = mäßig, 4 =). sehr schwer, 5=extrem schwer). Unter Berücksichtigung verschiedener Aspekte von Atemsymptomen wie Stauung, Husten, Schleim, pfeifende Atmung und Kurzatmigkeit bewerteten die Teilnehmer die Schwere ihrer Symptome auf der PGI-S-Skala für Atemwegssymptome. Höhere Werte weisen auf eine größere Schwere der Symptome hin.
Grundlinie
Psychometrische Querschnittsvalidierung von PRO: PGI-S Fatigue Scale Score zu Studienbeginn
Zeitfenster: Grundlinie
Die PGI-S-Müdigkeit ist eine Selbsteinschätzungsskala zur Messung der Schwere einer Erkrankung anhand der Symptome mithilfe einer 5-Punkte-Skala von 1 bis 5 (1 = überhaupt nicht, 2 = leicht, 3 = mäßig, 4 = sehr). schwer, 5=extrem schwer). Die Teilnehmer bewerteten den Schweregrad ihrer Müdigkeit auf der PGI-S-Ermüdungsskala. Höhere Werte deuten auf einen größeren Schweregrad der Ermüdung hin.
Grundlinie
Psychometrische Querschnittsvalidierung von PRO: Fragebogen zur Lebensqualität – Skalenwert für respiratorische Symptome bei Bronchiektasie (QoL-B) zu Studienbeginn
Zeitfenster: Grundlinie
Der QOL-B ist ein selbst auszufüllender PRO-Fragebogen zur Beurteilung von Symptomen, Funktionsfähigkeit und gesundheitsbezogener Lebensqualität bei Erwachsenen mit Lungenerkrankungen. Die Atemwegssymptomdomäne des QOL-B enthält 9 Elemente, die die Selbsteinschätzung des Patienten hinsichtlich seiner Atemwegssymptome beschreiben, die sich auf das tägliche Leben auswirken. Für jeden der 8 Punkte (Bruststau, Husten, Schleimhusten, Kurzatmigkeit bei erhöhter Aktivität, Keuchen, Schmerzen in der Brust, Kurzatmigkeit beim Sprechen, nächtliches Aufwachen aufgrund von Husten) lagen die Werte zwischen 1 und 4 ( 1=viel, 2=mäßig, 3=wenig, 4=überhaupt nicht) und der Sputumanteil basierend auf der Farbe reichte von 0=weiß nicht,1=grün mit Spuren von Blut/bräunlich-dunkel,2=gelblich- grün,3=klar bis gelb,4=klar. Die Punktwerte wurden summiert und dann auf einer Skala von 0 bis 100 Punkten standardisiert, um den Domänenwert abzuleiten, wobei höhere Werte weniger Symptome oder eine bessere Funktionsfähigkeit und Lebensqualität bedeuten.
Grundlinie
Psychometrische Querschnittsvalidierung von PRO: Patient-Reported Outcome Measurement Information System – Fatigue-Short Form 7a (PROMIS F-SF 7a) Score zu Studienbeginn
Zeitfenster: Grundlinie
Der PROMIS F-SF 7a ist ein selbst auszufüllender Fragebogen, der eine Reihe selbstberichteter Symptome der letzten 7 Tage bewertet, von leichten subjektiven Müdigkeitsgefühlen bis hin zu einem überwältigenden, schwächenden und anhaltenden Gefühl der Erschöpfung, das wahrscheinlich die Fähigkeit zur Ausführung beeinträchtigt täglichen Aktivitäten und funktionieren normal in familiären oder sozialen Rollen. Müdigkeit wird in das Erleben von Müdigkeit (Häufigkeit, Dauer und Intensität) und die Auswirkung von Müdigkeit auf körperliche, geistige und soziale Aktivitäten über 7 Punkte unterteilt. Die Antwortmöglichkeiten liegen auf einer 5-stufigen Likert-Skala, die von 1=nie bis 5=immer reicht. Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 7 und 35, wobei niedrige Werte auf eine geringere Ermüdungsbeeinträchtigung, d. h. bessere Symptome, hinweisen.
Grundlinie
Bewertung der Test-Retest-Reliabilität (TRTR), angegeben als Schätzung der Intraclass-Korrelation (ICC) unter Teilnehmern, die keine Änderung des respiratorischen PGI-S-Scores meldeten, angewendet auf den QOL-B-Respiratory-Domain-Score zwischen Screening und Baseline
Zeitfenster: Vom Screening bis zur Baseline (Tag -70 bis Tag 1)
Bei der TRTR geht es darum, den Grad zu messen, in dem ein Instrument zu verschiedenen Zeitpunkten reproduzierbare Ergebnisse liefert, die über ein festes und gemeinsames Zeitintervall für alle Probanden bewertet werden. Die TRTR-Korelationen basierten auf dem Zwei-Wege-ICC-Koeffizienten mit gemischtem Effekt, der mithilfe des Interrater-Zuverlässigkeitspakets, Version 0.84.1, geschätzt wurde. Eine TRTR-Schätzung von 0,7 und höher deutete auf eine bessere Retest-Zuverlässigkeit hin. Die TRTR wurde bei Teilnehmern ermittelt, die zwischen dem Screening und dem Ausgangswert keine Veränderung des PGI-S meldeten. PGI-S-Anker sind PRO-spezifisch, wobei ein respiratorischer PGI-S (Skala von 1 = überhaupt nicht bis 5 = äußerst schwerwiegend, höhere Werte = größere Schwere der Symptome) auf den Atemwegsbereich QOL-B (9-Punkte-Skala) angewendet wird von 0 bis 100, höhere Werte = weniger Symptome und bessere Lebensqualität). Wie im statistischen Analyseplan (SAP) für Teilnehmer, die zu dieser Ergebnismessung der INS-415-Studie beitragen, vorab festgelegt, wurden Daten für eine kombinierte Population gesammelt und analysiert, in der ALIS- und ELC-Gruppen zusammengefasst wurden.
Vom Screening bis zur Baseline (Tag -70 bis Tag 1)
Bewertung der TRTR, angegeben als ICC-Schätzung unter Teilnehmern, die keine Änderung des PGI-S-Ermüdungs-Scores meldeten, angewendet auf den PROMIS F-SF 7a-Score zwischen Screening und Baseline
Zeitfenster: Vom Screening bis zur Baseline (Tag -70 bis Tag 1)
Bei der TRTR geht es darum, den Grad zu messen, in dem ein Instrument zu verschiedenen Zeitpunkten reproduzierbare Ergebnisse liefert, die über ein festes und gemeinsames Zeitintervall für alle Probanden bewertet werden. Die TRTR-Korelationen basierten auf dem Zwei-Wege-ICC-Koeffizienten mit gemischtem Effekt, der mithilfe des Interrater-Zuverlässigkeitspakets, Version 0.84.1, geschätzt wurde. Eine TRTR-Schätzung von 0,7 und höher deutete auf eine bessere Retest-Zuverlässigkeit hin. Die TRTR wurde anhand der mittleren PROMIS F-SF 7a-Werte von Teilnehmern geschätzt, die stabil waren, wie durch einen PGI-S-Fatigue-Änderungswert von Null zwischen Screening und Studienbeginn definiert. Wie im SAP vorab festgelegt, wurden für Teilnehmer, die zu dieser Ergebnismessung der INS-415-Studie beitrugen, Daten für eine kombinierte Population gesammelt und analysiert, in der ALIS- und ELC-Gruppen zusammengefasst wurden.
Vom Screening bis zur Baseline (Tag -70 bis Tag 1)
Rücklaufquote, bewertet anhand der „Internal-Subject Meaningful Change“ (WSMC) für QOL-B-Atemwegssymptome, endgültiger Wert, geschätzt über ankerbasierte Methoden und validiert über empirische kumulative Verteilungsfunktionen (eCDFs).
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 7
Der WSMC wurde anhand der zwischen dem Ausgangswert und dem Ende der Studie (EOS) (Monat 7) berechneten Änderungswerte geschätzt. Es wurde der geschätzte WSMC-Schwellenwert von 14,81 Punkten für den QOL-B Respiratory Symptom Score (9-Punkte-Skala von 0 bis 100, höhere Scores = weniger Symptome und bessere Lebensqualität) verwendet, der aus ankerbasierten Methoden, ergänzt durch eCDF-Kurven, abgeleitet wurde zur Analyse. Der Prozentsatz der Teilnehmer und die Konfidenzintervalle wurden durch standardisierte logistische Regression geschätzt, wobei die Behandlungsgruppe und die Vorgeschichte einer Lungeninfektion mit Mycobacterium avium complex (MAC) als Faktoren im Modell berücksichtigt wurden. Die fehlende Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Monat 7 wurde durch Mehrfachimputation unterstellt. Der Mittelwert aller unterstellten Werte wurde verwendet, um die Reaktion gemäß WSMC abzuleiten. Die Rücklaufquote wurde als Prozentsatz der Teilnehmer ausgedrückt und die Prozentsätze wurden auf die nächste Dezimalstelle gerundet.
Ausgangswert bis Monat 7
Von WSMC ermittelte Rücklaufquote für den PROMIS-Ermüdungsendwert, geschätzt über ankerbasierte Methoden und validiert über eCDFs
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 7
WSMC wurde anhand der zwischen Baseline und EOS (Monat 7) berechneten Änderungswerte geschätzt. Der Prozentsatz der Teilnehmer und die Konfidenzintervalle wurden durch standardisierte logistische Regression geschätzt, wobei die Behandlungsgruppe und die Vorgeschichte einer MAC-Lungeninfektion als Faktoren im Modell berücksichtigt wurden. Die fehlende Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Monat 7 wurde durch Mehrfachimputation unterstellt. Der Mittelwert aller unterstellten Werte wurde verwendet, um die Reaktion gemäß WSMC abzuleiten. Für die Analyse wurde der geschätzte WSMC-Schwellenwert von -4,00 Punkten für den PROMIS-Ermüdungswert verwendet, der aus ankerbasierten Methoden, ergänzt durch eCDF-Kurven, abgeleitet wurde. Die Rücklaufquote wurde als Prozentsatz der Teilnehmer ausgedrückt und die Prozentsätze wurden auf die nächste Dezimalstelle gerundet.
Ausgangswert bis Monat 7

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die bis zum 6. Monat eine Kulturkonversion erreichen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 6
Die Kulturumwandlung bis zum 6. Monat wurde als kein MAC-Wachstum auf Agarmedien und Brühenmedien in allen Sputumkulturen bei zwei aufeinanderfolgenden Besuchen bis zum 6. Monat definiert. Der Prozentsatz der Teilnehmer und die Konfidenzintervalle wurden durch standardisierte logistische Regression mit Behandlungsgruppe und MAC-Lungengeschichte in der Vorgeschichte geschätzt Infektion als Faktoren im Modell. Für die Zwecke der Schätzung wurde der fehlende Konvertierungsstatus bis zum 6. Monat durch Mehrfachimputation imputiert. Prozentsätze werden auf die nächste Dezimalstelle gerundet.
Ausgangswert bis Monat 6
Änderung des QOL-B-Respiratory-Symptom-Scores gegenüber dem Ausgangswert im 7. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 7
Der QOL-B ist ein selbst auszufüllender PRO-Fragebogen zur Beurteilung von Symptomen, Funktionsfähigkeit und gesundheitsbezogener Lebensqualität bei Erwachsenen mit Lungenerkrankungen. Die Atemwegssymptomdomäne des QOL-B enthält 9 Elemente, die die Selbsteinschätzung des Patienten hinsichtlich seiner Atemwegssymptome beschreiben, die sich auf das tägliche Leben auswirken. Für jeden der 8 Punkte (Bruststau, Husten, Schleimhusten, Kurzatmigkeit bei erhöhter Aktivität, Keuchen, Schmerzen in der Brust, Kurzatmigkeit beim Sprechen, nächtliches Aufwachen aufgrund von Husten) lagen die Werte zwischen 1 und 4 ( 1=viel, 2=mäßig, 3=wenig, 4=überhaupt nicht) und der Sputumanteil basierend auf der Farbe reichte von 0=weiß nicht,1=grün mit Spuren von Blut/bräunlich-dunkel,2=gelblich- grün,3=klar bis gelb,4=klar. Die Punktwerte wurden summiert und dann auf einer Skala von 0 bis 100 Punkten standardisiert, um den Domänenwert abzuleiten, wobei höhere Werte weniger Symptome oder eine bessere Funktionsfähigkeit und Lebensqualität bedeuten. Eine positive Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin.
Ausgangswert bis Monat 7
Änderung des PROMIS F-SF 7a-Scores gegenüber dem Ausgangswert im 7. Monat
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 7
Der PROMIS F-SF 7a ist ein selbst auszufüllender Fragebogen, der eine Reihe selbstberichteter Symptome der letzten 7 Tage bewertet, von leichten subjektiven Müdigkeitsgefühlen bis hin zu einem überwältigenden, schwächenden und anhaltenden Gefühl der Erschöpfung, das wahrscheinlich die Fähigkeit zur Ausführung beeinträchtigt täglichen Aktivitäten und funktionieren normal in familiären oder sozialen Rollen. Müdigkeit wird in das Erleben von Müdigkeit (Häufigkeit, Dauer und Intensität) und die Auswirkung von Müdigkeit auf körperliche, geistige und soziale Aktivitäten über 7 Punkte unterteilt. Die Antwortmöglichkeiten liegen auf einer 5-stufigen Likert-Skala, die von 1=nie bis 5=immer reicht. Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 7 und 35, wobei niedrige Werte auf eine geringere Ermüdungsbeeinträchtigung, d. h. bessere Symptome, hinweisen.
Ausgangswert bis Monat 7
Zeit für die erste Kulturkonvertierung
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 6
Die Zeit bis zur ersten Kulturumwandlung war die Anzahl der Monate zwischen der ersten Einnahme des Studienmedikaments und dem Datum der ersten negativen Kultur im oder vor dem 6. Monat nach Anpassung an die Nichtproduktivität. Teilnehmer ohne Konvertierung im oder vor dem 6. Monat gelten als zensiert beim letzten Besuch mit verfügbarer Kulturbewertung im oder vor dem 6. Monat.
Ausgangswert bis Monat 6
Zeit für die erste negative Kultur
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 7
Die Zeit bis zur ersten negativen Kultur war die Anzahl der Monate vom Datum der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Datum der ersten negativen MAC-Kultur nach Studienbeginn. Teilnehmer ohne negative Kultur galten beim letzten Besuch mit verfügbarer Kulturbewertung oder im siebten Monat als zensiert, je nachdem, was zuerst eintrat.
Ausgangswert bis Monat 7
Prozentsatz der Teilnehmer, die bei mehr als einem Besuch ein MAC-Isolat mit einer minimalen Hemmkonzentration (MIC) von Amikacin ≥ 128 Mikrogramm pro Milliliter (µg/ml) entwickeln
Zeitfenster: Bis zum 7. Monat
Bis zum 7. Monat
Wiederauftreten von MAC (Rückfall), bewertet als Prozentsatz der Teilnehmer, die bei mindestens zwei aufeinanderfolgenden Besuchen eine Kulturumwandlung mit einer anschließenden mindestens einer MAC-positiven Kultur in Agar-Medien oder Bouillon-Medien erreichten
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 7
Die Kulturkonvertierung für dieses Ergebnismaß wurde als MAC-Kultur-negativ bei zwei aufeinanderfolgenden Besuchen vor oder im 5. Monat während des Behandlungszeitraums definiert. Die positive Kultur wurde als mindestens 1 MAC-positive Kultur in Agarmedien oder positive Kulturen in Nährmedien bei mindestens 2 aufeinanderfolgenden Besuchen definiert. Prozentsätze werden auf die nächste Dezimalstelle gerundet.
Ausgangswert bis Monat 7
Wiederauftreten von MAC (Neuinfektion), bewertet als Prozentsatz der Teilnehmer, die bei mindestens zwei aufeinanderfolgenden Besuchen eine Kulturumwandlung mit einer anschließenden mindestens einer MAC-positiven Kultur in Agar-Medien oder Bouillon-Medien erreichten
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 7
Die Kulturkonvertierung für dieses Ergebnismaß wurde als MAC-Kultur-negativ bei zwei aufeinanderfolgenden Besuchen vor oder im 5. Monat während des Behandlungszeitraums definiert. Die positive Kultur wurde als mindestens 1 MAC-positive Kultur in Agarmedien oder positive Kulturen in Nährmedien bei mindestens 2 aufeinanderfolgenden Besuchen definiert. Prozentsätze werden auf die nächste Dezimalstelle gerundet.
Ausgangswert bis Monat 7
Anzahl der Teilnehmer, bei denen ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis (TEAE) auftritt
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 7
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) ist definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer an einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dieser Behandlung stehen muss. Ein UE kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (z. B. ein abnormaler Laborbefund), jedes Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Anwendung eines Arzneimittels in Zusammenhang steht, unabhängig davon, ob ein Zusammenhang mit dem Arzneimittel besteht oder nicht. TEAEs sind Nebenwirkungen, die am oder nach dem Datum der ersten Dosis der Studienmedikamente und innerhalb von 28 Tagen nach Behandlungsende auftraten.
Ausgangswert bis Monat 7

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

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Insmed Incorporated

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Dezember 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

9. Mai 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

9. Mai 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Dezember 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Dezember 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Dezember 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Juni 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Juni 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • INS-415
  • 2020-002545-42 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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