PNT001:n turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on akuutti traumaattinen aivovaurio (TBI)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Sairaalahoito dokumentoidun TBI:n vuoksi Glasgow Coma Scale (GCS) -pisteet 9-12 tai GCS-pisteet 13-15 ja radiografiset todisteet traumasta.
2. Kesto TBI-tapahtuman dokumentoidusta ajasta tutkimuslääkkeen aloitusannoksen alkamiseen ei ylitä 24 tuntia.
3. Potilaan tai tarvittaessa potilaan laillisesti valtuutetun edustajan allekirjoittama tietoinen suostumus.
4. Miehet ja naiset, 18–65-vuotiaat seulontahetkellä (osavaltion täysi-ikäisyys on alaikäraja, jos yli 18 vuotta).
5. Naispotilaiden on täytettävä protokollan määrittämät kriteerit 1) ei-hedelmöityspotentiaalille, 2) vaihdevuosien jälkeen tai 3) heillä on oltava negatiivinen raskaustesti ja heidän on hyväksyttävä protokollan mukainen ehkäisy.
6. Miesten on suostuttava käyttämään hyväksyttävää ehkäisyä ja pidättymään siittiöiden luovuttamisesta koko tutkimuksen ajan ja 200 päivän ajan annostelun päätyttyä.
7. Ei ole osallistunut kliiniseen lääketutkimukseen 3 kuukauden kuluessa tutkimuksen alkamisesta.
8. Painoindeksi (BMI) 18,5-35,0 kg/m2 ja vain 4000 mg:n annosryhmässä paino suurempi tai yhtä suuri kuin 44,8 kg.
9. Näkö, kuulo, puhe, motoriset toiminnot ja ymmärrys riittävät kaikkien testausmenettelyjen ja arvioiden noudattamiseen.

Poissulkemiskriteerit:

1. TBI, joka ei vaadi sairaalahoitoa.
2. TBI 24 tunnin ikkunan ulkopuolella.
3. GCS < 9 2 tunnin sisällä annostelusta.
4. TBI:n historia viimeisten 12 kuukauden aikana, mikä johti potilaan hakeutumiseen lääkärin hoitoon.
5. Todisteet tunkeutuneesta pään vammosta tai masentuneesta kallonmurtumasta.
6. Kliiniset tai radiografiset todisteet massavaikutuksesta, keskilinjan siirtymisestä tai kallonsisäisestä verenpaineesta, joka vaatii kraniotomiaa/kraniektomiaa.
7. Todisteet oireellisesta kohdunkaulan, rintakehän, lannerangan vauriosta, esim. pareesi, radikulopatia, joka voidaan paikallistaa vammaan.
8. Systeeminen traumaattinen vamma, joka estäisi osallistumisen tutkimukseen tai jonka odotetaan johtavan pitkäaikaiseen vammaan.
9. Mikä tahansa muu akuutti tai krooninen sairaus, joka tutkimuslääkärin arvion mukaan johtaa toimintahäiriöön tai heikentää neuropsykiatrista toimintaa.
10. Mikä tahansa akuutti myrkytys, joka tutkimuslääkärin arvion mukaan johtaa merkittävään toimintahäiriöön tai heikentää neuropsykiatrista toimintaa.
11. Mikä tahansa syöpähistoria 5 vuoden sisällä rekisteröinnistä, paitsi leikattu ihotyvisolusyöpä.
12. Kaikki suuret leikkaukset, jotka vaativat yleisanestesiaa 4 viikon sisällä tutkimuslääkkeen antamisesta.
13. Veren tai seerumin luovutus ≥500 ml veripankkiin tai kliiniseen tutkimukseen (paitsi seulontakäyntiä) 3 kuukauden sisällä tutkimuslääkkeen antamisesta.
14. Tunnettu äskettäinen (6 kuukauden sisällä tutkimuslääkkeen annosta) huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö DSM V:ssä, huumeiden ja alkoholin väärinkäytön diagnostiset kriteerit määritelty.
15. Todisteet kaikista kliinisesti merkittävistä neurologisista tai psykiatrisista häiriöistä, jotka voivat häiritä tutkijan ja toimeksiantajan määrittämiä tutkimusarviointeja.
16. Potilaalla on ollut tai on tällä hetkellä skitsofrenia, skitsoaffektiivinen häiriö tai kaksisuuntainen mielialahäiriö, hoitamaton vakava masennus (DSM-V tai ICD-10-kriteerit).
17. Merkittävä sairaus viimeisten 30 päivän aikana.
18. Kreatiniinin, maksan transaminaasien tai QT:n poikkeavuudet, jotka estäisivät osallistumisen tutkimukseen.