Kystisen fibroosin bacterioPHage-tutkimus Yalessa (CYPHY)
perjantai 27. lokakuuta 2023 päivittänyt: Jonathan Koff, Yale University
Kystisen fibroosin bacterioPHage-tutkimus Yalessa (CYPHY): yhden paikan, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus bakteriofagiterapiasta YPT-01 Pseudomonas Aeruginosa -infektioille aikuisilla, joilla on kystinen fibroosi
Tämä on vaiheen 2 tutkimus, jonka ensisijaisena tavoitteena on selvittää, vähentääkö YPT-01-faagihoito ysköksen bakteerikuormaa potilailla, joilla on kystinen fibroosi, jolla on Pseudomonas aeruginosa.
Lisäksi tutkimuksessa arvioidaan faagihoidon turvallisuusprofiilia tässä potilaspopulaatiossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on prospektiivinen, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, yhdellä paikalla suoritettu Yale Phage Therapy (YPT) 01 -tutkimus kystistä fibroosia sairastavilla potilailla, joilla on krooninen Pseudomonas aeruginosa hengitystieinfektio. Tutkimuksessa on kaksi rinnakkaista faagihoidon ja lumelääkkeen haaraa, ja kaikki tutkimusmateriaalit on valmistettu GMP:llä. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on osoittaa inhaloitavan (sumutetun) faagihoidon YPT-01 teho ja turvallisuus. Kliinisesti vakaat koehenkilöt, jotka ovat vahvistaneet CF-diagnoosin PsA:n kanssa yskösviljelmissä vähintään kaksi kertaa viimeisen vuoden aikana ja ysköksessä seulontakäynnillä, otetaan mukaan tähän tutkimukseen.
Avoin laajennus on saatavilla lumeryhmässä oleville koehenkilöille, jotka saavat YPT-01:tä tutkimuksen sokkoutetun osan jälkeen.
Marraskuun 2022 tutkimukseen ilmoittautuminen päättyi 8 koehenkilön jälkeen. Tutkimuksen kaksoissokko satunnaistettu osa suljettiin ja Open-Label Extension avattiin.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
8
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
- Yale New Haven Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen;
- Ilmoitettu halu noudattaa kaikkia tutkimusmenettelyjä ja saatavuus tutkimuksen ajan;
- Ikä ≥18;
- CF-diagnoosi, joka perustuu genetiikkaan, hikikloriditutkimukseen tai kliinisiin oireisiin;
- Pystyy tarjoamaan toistuvia indusoituja yskösnäytteitä;
- Pystyy käyttämään sumutinta;
- PsA-viljelmä positiivinen kerran viimeisen 2 vuoden aikana ja ysköksessä seulontakäynnillä;
- FEV1 > 40 %;
- Kliinisesti stabiili keuhkosairaus, joka määritellään FEV1:n >10 %:n laskun tai keuhkojen pahenemisen puuttumiseksi seulontaa edeltäneiden 4 viikon aikana;
- Jos CF-modulaattorihoitoa (esim. ivakaftori, ivakaftori/eleksakaftori/tetsakaftori) saa, potilas jatkaa samalla modulaattorihoidolla vähintään 2 kuukautta ennen ilmoittautumista;
- Lisääntymiskykyiset naiset: tehokkaan ehkäisyn käyttö vähintään 1 kuukauden ajan ennen seulontaa ja suostumus käyttämään kahta tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimukseen osallistumisen aikana ja vielä 6 viikon ajan YPT-01-hoidon päättymisen jälkeen;
- Miehet, joilla ei ole lisääntymiskykyä (esim. dokumentoitu synnynnäinen molemminpuolinen verisuonten puuttuminen) tai lisääntymiskykyiset urokset (esim. urokset, joilla ei ole vasektomiaa tai urokset, joille on tehty vasektomia alle 120 päivää ennen tutkimuksen aloittamista), jotka suostuvat käyttämään kondomia siittiöiden torjunta-aineen kanssa harjoituksen aikana seksuaalisessa toiminnassa tai olla seksuaalisesti pidättyväinen.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiemmat kiinteän elimen (esim. keuhkojen tai maksan) siirrot;
- Vaikea neutropenia, joka määritellään absoluuttisella neutrofiilien määrällä (ANC) < 500 mikrolitraa kohti;
- YPT-01-faagia ei tunnistettu, joka kohdistuu tehokkaasti ysköksen PsA:han;
- Keuhkojen pahenemisen hoito edellisten 4 viikon aikana;
- Keuhkolääkkeiden muutos edellisten 4 viikon aikana;
- Koehenkilöt, jotka ovat raskaana, jotka aikovat tulla raskaaksi tai jotka eivät halua käyttää ehkäisyä;
- Imettävät kohteet;
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen samanaikaisesti tai edellisten 2 kuukauden aikana;
- Tunnettu allergia soijalle, kananmunalle, hiivalle tai lihalle.
- Mikä tahansa geneettinen tai hankittu (mukaan lukien lääkkeiden aiheuttama) immuunipuutostila, joka ylittää CF:ään ja sen hoitoon tyypillisesti liittyvän immuunivasteen tason.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Faagiterapia
Osallistujat satunnaistetaan saamaan 3 ml faagihoitoa, sumutettuna päivittäin 7 päivän ajan.
|
Osallistujat satunnaistetaan saamaan standardiannos faagihoitoa YPT-01.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Plasebo
Osallistujat satunnaistetaan saamaan 3 ml lumelääkettä, sumutettuna päivittäin 7 päivän ajan.
|
Osallistujat satunnaistetaan saamaan lumelääkettä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos ysköksen bakteeriviljelmässä
Aikaikkuna: Päivä 14
|
Muutos Pseudomonasin ysköksen bakteeriviljelytiittereissä mitattuna pesäkkeitä muodostavilla yksiköillä/ml päivänä 14
|
Päivä 14
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos keuhkojen toiminnassa
Aikaikkuna: Seulonta, päivä 14, päivä 21, päivä 28 ja päivä 56
|
Muutos keuhkojen toiminnassa [prosentti ennustettu pakotetun uloshengityksen tilavuus 1 sekunnissa (FEV1pp)] faagihoitoon ja lumelääkkeeseen satunnaistetuilla koehenkilöillä seulonnasta päiviin 14, 21, 28 ja 56
|
Seulonta, päivä 14, päivä 21, päivä 28 ja päivä 56
|
|
Ero keuhkojen pahenemisnopeudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 56
|
Vertaa keuhkojen pahenemisasteita faagihoitoon satunnaistettujen potilaiden ja lumelääkkeen välillä tutkimuksen ensimmäisten 56 päivän aikana
|
Lähtötilanne, päivä 56
|
|
Ero sairaalahoidon nopeudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 56
|
Vertaa sairaalahoitojen määrää faagihoitoon satunnaistettujen koehenkilöiden välillä lumelääkkeeseen tutkimuksen ensimmäisten 56 päivän aikana
|
Lähtötilanne, päivä 56
|
|
Ero akuutin antibiootin käytön määrässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 56
|
Vertaa akuutin antibiootin käytön määrää faagihoitoon satunnaistettujen potilaiden ja lumelääkettä saaneiden välillä tutkimuksen ensimmäisten 56 päivän aikana
|
Lähtötilanne, päivä 56
|
|
Potilaan elämänlaatu
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 56
|
Muutokset koehenkilöiden raportoidussa elämänlaadussa käyttäen Kystisen fibroosin tarkistettua (CFQ-R) Teen/Adult -kyselyä lähtötilanteesta päivään 56.
Tämä kysely koostuu 50 kysymyksestä, jotka liittyvät tutkittavan kliiniseen tilaan ja mielenterveyteen.
Kunkin alueen pisteet vaihtelevat välillä 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa potilaan ilmoittamaa elämänlaatua arvioitavan alueen suhteen.
|
Lähtötilanne, päivä 56
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Jonathan Koff, MD, Yale University
- Päätutkija: Benjamin Chan, PhD, Yale University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 29. maaliskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 26. toukokuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 22. kesäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 18. joulukuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 22. joulukuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 24. joulukuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Torstai 16. marraskuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 27. lokakuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. lokakuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2000029160
- 20-004179 (Muu apuraha/rahoitusnumero: Cystic Fibrosis Foundation (CFF))
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .