CYstic Fibrosis bacterioPHage Studio a Yale (CYPHY)

Criterio di inclusione:

1. In grado di dare il consenso informato firmato;
2. Dichiarata disponibilità a rispettare tutte le procedure di studio e disponibilità per la durata dello studio;
3. Età ≥18;
4. Diagnosi di FC basata su fattori genetici, test del cloruro nel sudore o manifestazioni cliniche;
5. In grado di fornire ripetuti campioni di espettorato indotto;
6. In grado di utilizzare un nebulizzatore;
7. Coltura PsA positiva in un'occasione negli ultimi 2 anni e nell'espettorato alla visita di screening;
8. FEV1 >40%;
9. Malattia polmonare clinicamente stabile, definita come nessuna diminuzione del FEV1 >10% o esacerbazioni polmonari nelle 4 settimane precedenti lo screening;
10. Se in terapia con modulatore CF (ad es. ivacaftor, ivacaftor/elexacaftor/tezacaftor), il soggetto rimane sulla stessa terapia con modulatore per almeno 2 mesi prima dell'arruolamento;
11. Per le donne con potenziale riproduttivo: uso di una contraccezione efficace per almeno 1 mese prima dello screening e accordo sull'uso di 2 metodi di contraccezione efficace durante la partecipazione allo studio e per ulteriori 6 settimane dopo la fine della somministrazione di YPT-01;
12. Maschi di potenziale non riproduttivo (ad esempio, documentata assenza bilaterale congenita di dotto deferente) o maschi di potenziale riproduttivo (ad esempio, maschi non vasectomizzati o maschi vasectomizzati meno di 120 giorni prima dell'inizio dello studio) che accettano di utilizzare i preservativi con spermicida durante l'assunzione nell'attività sessuale o essere sessualmente astinenti.

Criteri di esclusione:

1. Storia di trapianto di organi solidi (ad esempio, polmone o fegato);
2. Neutropenia grave, come definita dalla conta assoluta dei neutrofili (ANC) < 500 per microlitro;
3. Nessun fago YPT-01 identificato che colpisca efficacemente l'espettorato PsA;
4. Trattamento per esacerbazione polmonare nelle 4 settimane precedenti;
5. Modifica dei farmaci polmonari nelle 4 settimane precedenti;
6. Soggetti in gravidanza, che intendono iniziare una gravidanza o che non desiderano utilizzare contraccettivi;
7. Soggetti che stanno allattando;
8. Partecipazione a un altro studio di ricerca clinica contemporaneamente o entro i 2 mesi precedenti;
9. Allergia nota a soia, uova, lievito o carne.
10. Qualsiasi condizione immunocompromessa genetica o acquisita (inclusa quella indotta da farmaci), oltre il livello di immunocompromissione tipicamente associato alla FC e alla sua gestione.