Cystisk fibros bacterioPHage-studie vid Yale (CYPHY)
27 oktober 2023 uppdaterad av: Jonathan Koff, Yale University
Cystisk fibros bacterioPHage-studie vid Yale (CYPHY): En enkelplats, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av bakteriofagterapi YPT-01 för Pseudomonas Aeruginosa-infektioner hos vuxna med cystisk fibros
Detta är en fas 2-studie med primärt syfte att undersöka om YPT-01 fagterapi minskar sputumbakteriebelastningen hos patienter med cystisk fibros med Pseudomonas aeruginosa.
Dessutom utvärderar studien säkerhetsprofilen för fagterapi i denna patientpopulation.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en prospektiv, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind studie på en plats av Yale Phage Therapy (YPT) 01 hos patienter med cystisk fibros med kroniska Pseudomonas aeruginosa luftvägsinfektioner. Studien har 2 parallella armar av fagterapi och placebo, med allt studiematerial GMP-tillverkat. Syftet med denna studie är att påvisa effektivitet och säkerhet av inhalerad (nebuliserad) fagterapi YPT-01. Kliniskt stabila försökspersoner som har bekräftat diagnosen CF med PsA i sputumkulturer vid minst två tillfällen under det senaste året, och i sputum vid screeningbesök, kommer att rekryteras till denna studie.
En öppen förlängning är tillgänglig för försökspersoner i placebogruppen att få YPT-01 efter avslutad blind del av studien.
November 2022 avslutade studien registreringen efter 8 försökspersoner. Den dubbelblinda randomiserade delen av studien stängdes och Open-Label-förlängningen öppnades.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
8
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
- Yale New Haven Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Kan ge undertecknat informerat samtycke;
- Uttalad villighet att följa alla studieprocedurer och tillgänglighet under studiens varaktighet;
- Ålder ≥18;
- CF-diagnos baserad på genetik, svettkloridtestning eller kliniska manifestationer;
- Kan ge upprepade inducerade sputumprover;
- Kunna använda en nebulisator;
- PsA-kultur positiv vid ett tillfälle under de senaste 2 åren och i sputum vid screeningbesök;
- FEV1 >40%;
- Kliniskt stabil lungsjukdom, definierad som ingen minskning av FEV1 >10 % eller pulmonella exacerbationer under de 4 veckorna före screening;
- Om patienten är på CF-modulatorterapi (t.ex. ivacaftor, ivacaftor/elexacaftor/tezacaftor), förblir patienten på samma modulatorterapi i minst 2 månader före inskrivningen;
- För kvinnor med reproduktionspotential: användning av effektiv preventivmedel i minst 1 månad före screening och överenskommelse om att använda 2 effektiva preventivmetoder under studiedeltagandet och i ytterligare 6 veckor efter avslutad administrering av YPT-01;
- Hanar med icke-reproduktionspotential (t.ex. dokumenterad medfödd bilateral frånvaro av sädesledare) eller män med reproduktionspotential (t.ex. icke-vasektomiserade män eller män som vasektomerats mindre än 120 dagar före studiestart) som går med på att använda kondom med spermiedödande medel medan de engagerar sig i sexuell aktivitet eller vara sexuellt abstinent.
Exklusions kriterier:
- Historik av solida organtransplantationer (t.ex. lunga eller lever);
- Allvarlig neutropeni, definierad av absolut neutrofilantal (ANC) på < 500 per mikroliter;
- Ingen YPT-01-fag identifierad som effektivt riktar sig mot sputum PsA;
- Behandling för pulmonell exacerbation inom de föregående 4 veckorna;
- Förändring av pulmonell medicinering inom de senaste 4 veckorna;
- Försökspersoner som är gravida, som avser att bli gravida eller som inte vill använda preventivmedel;
- Försökspersoner som ammar;
- Deltagande i en annan klinisk forskningsstudie samtidigt eller inom de föregående 2 månaderna;
- Känd allergi mot soja, ägg, jäst eller kött.
- Alla genetiska eller förvärvade (inklusive läkemedelsinducerade) immunkomprometterade tillstånd, utöver nivån av immunkomprometterande som vanligtvis förknippas med CF och dess behandling.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Fagterapi
Deltagarna kommer att randomiseras för att få 3 ml fagterapi, nebuliserad dagligen i 7 dagar.
|
Deltagarna kommer att randomiseras för att få standarddosen av fagterapi YPT-01.
Andra namn:
|
|
Aktiv komparator: Placebo
Deltagarna kommer att randomiseras för att få 3 ml placebo, nebuliserat dagligen i 7 dagar.
|
Deltagarna kommer att randomiseras för att få placebo.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i sputumbakteriekultur
Tidsram: Dag 14
|
Förändring i sputumbakteriekulturtitrar av Pseudomonas mätt med kolonibildande enheter/ml på dag 14
|
Dag 14
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i lungfunktionen
Tidsram: Screening, dag 14, dag 21, dag 28 och dag 56
|
Förändring i lungfunktion [procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1pp)] hos försökspersoner som randomiserades till fagterapi och placebo från screening till dag 14, 21, 28 och 56
|
Screening, dag 14, dag 21, dag 28 och dag 56
|
|
Skillnad i frekvensen av lungexacerbationer
Tidsram: Baslinje, dag 56
|
Jämför frekvensen av lungexacerbationer mellan försökspersoner som randomiserats till fagterapi jämfört med placebo under de första 56 dagarna av studien
|
Baslinje, dag 56
|
|
Skillnad i antalet sjukhusvistelser
Tidsram: Baslinje, dag 56
|
Jämför frekvensen av sjukhusinläggningar mellan försökspersoner som randomiserats till fagterapi jämfört med placebo under de första 56 dagarna av studien
|
Baslinje, dag 56
|
|
Skillnad i frekvensen av akut antibiotikaanvändning
Tidsram: Baslinje, dag 56
|
Jämför frekvensen av akut antibiotikaanvändning mellan försökspersoner som randomiserats till fagterapi jämfört med placebo under de första 56 dagarna av studien
|
Baslinje, dag 56
|
|
Patientens livskvalitet
Tidsram: Baslinje, dag 56
|
Förändringar i ämnesrapporterad livskvalitet, med hjälp av Cystic Fibrosis Questionnaire Revised (CFQ-R) tonåring/vuxen, från baslinjen till dag 56.
Denna undersökning består av 50 frågor som rör ett ämnes kliniska tillstånd och psykisk hälsa.
Poäng för varje domän sträcker sig från 0 till 100, med högre poäng som indikerar en högre patientrapporterad livskvalitet med avseende på domänen som utvärderas.
|
Baslinje, dag 56
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Jonathan Koff, MD, Yale University
- Huvudutredare: Benjamin Chan, PhD, Yale University
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
29 mars 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
26 maj 2023
Avslutad studie (Faktisk)
22 juni 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 december 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
22 december 2020
Första postat (Faktisk)
24 december 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
16 november 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 oktober 2023
Senast verifierad
1 oktober 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2000029160
- 20-004179 (Annat bidrag/finansieringsnummer: Cystic Fibrosis Foundation (CFF))
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .