Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Cystic Fibrosis bacterioPHage Study aan Yale (CYPHY)

27 oktober 2023 bijgewerkt door: Jonathan Koff, Yale University

Cystic Fibrosis bacteriofage Study at Yale (CYPHY): een single-site, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie van bacteriofaagtherapie YPT-01 voor Pseudomonas Aeruginosa-infecties bij volwassenen met cystic fibrosis

Dit is een fase 2-onderzoek met als hoofddoel te kijken of YPT-01-faagtherapie de sputumbacteriebelasting vermindert bij proefpersonen met cystic fibrosis met Pseudomonas aeruginosa.

Bovendien evalueert de studie het veiligheidsprofiel van faagtherapie in deze patiëntenpopulatie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een prospectieve, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde, single-site studie van Yale Phage Therapy (YPT) 01 bij proefpersonen met cystische fibrose met chronische Pseudomonas aeruginosa luchtweginfecties. De studie heeft 2 parallelle takken van faagtherapie en placebo, waarbij al het studiemateriaal GMP-vervaardigd is. Het doel van deze studie is om de werkzaamheid en veiligheid van geïnhaleerde (vernevelde) faagtherapie YPT-01 aan te tonen. Klinisch stabiele proefpersonen die de diagnose CF met PsA hebben bevestigd in sputumkweken bij ten minste twee gelegenheden in het afgelopen jaar, en in sputum bij screeningbezoek, zullen voor deze studie worden gerekruteerd.

Er is een open-label verlenging beschikbaar voor proefpersonen in de placebogroep die YPT-01 krijgen na voltooiing van het geblindeerde deel van de studie.

Studie in november 2022 beëindigde de inschrijving na 8 proefpersonen. Het dubbelblinde gerandomiseerde deel van het onderzoek werd afgesloten en de Open-Label-extensie werd geopend.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Yale New Haven Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven;
  2. Aangegeven bereidheid om te voldoen aan alle onderzoeksprocedures en beschikbaarheid voor de duur van het onderzoek;
  3. Leeftijd ≥18;
  4. CF-diagnose op basis van genetica, zweetchloridetesten of klinische manifestaties;
  5. In staat om herhaaldelijk geïnduceerde sputummonsters te leveren;
  6. In staat om een ​​vernevelaar te gebruiken;
  7. PsA-cultuur één keer positief in de afgelopen 2 jaar en in sputum bij screeningbezoek;
  8. FEV1 >40%;
  9. Klinisch stabiele longziekte, gedefinieerd als geen afname van FEV1 >10% of longexacerbaties in de 4 weken voorafgaand aan de screening;
  10. Als de patiënt CF-modulatortherapie krijgt (bijv. ivacaftor, ivacaftor/elexacaftor/tezacaftor), dan blijft de patiënt op dezelfde modulatortherapie gedurende ten minste 2 maanden voorafgaand aan inschrijving;
  11. Voor vruchtbare vrouwen: gebruik van effectieve anticonceptie gedurende ten minste 1 maand voorafgaand aan de screening en instemming om 2 methoden van effectieve anticonceptie te gebruiken tijdens deelname aan het onderzoek en gedurende nog eens 6 weken na het einde van de toediening van YPT-01;
  12. Mannetjes van niet-reproductief potentieel (bijv. gedocumenteerde congenitale bilaterale afwezigheid van zaadleider) of mannetjes van reproductief potentieel (bijv. niet-gevasectomiseerde mannetjes of mannetjes die minder dan 120 dagen voorafgaand aan de start van het onderzoek zijn gesteriliseerd) die akkoord gaan om condooms met zaaddodend middel te gebruiken tijdens het vrijen in seksuele activiteit of seksueel onthouding zijn.

Uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis van solide orgaantransplantatie (bijv. long of lever);
  2. Ernstige neutropenie, zoals gedefinieerd door het absolute aantal neutrofielen (ANC) van < 500 per microliter;
  3. Geen YPT-01 faag geïdentificeerd die zich effectief richt op sputum PsA;
  4. Behandeling voor pulmonale exacerbatie in de voorgaande 4 weken;
  5. Verandering in longmedicatie binnen de voorgaande 4 weken;
  6. Proefpersonen die zwanger zijn, van plan zijn zwanger te worden of geen anticonceptie willen gebruiken;
  7. Onderwerpen die borstvoeding geven;
  8. Deelname aan een andere klinische onderzoeksstudie gelijktijdig of binnen de voorafgaande 2 maanden;
  9. Bekende allergie voor soja, ei, gist of vlees.
  10. Elke genetische of verworven (inclusief medicatie-geïnduceerde) immuungecompromitteerde aandoening, buiten het niveau van immunocompromis dat doorgaans geassocieerd wordt met CF en de behandeling ervan.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Faag therapie
Deelnemers worden gerandomiseerd om 3 ml faagtherapie te krijgen, dagelijks verneveld gedurende 7 dagen.
Geneesmiddel: Standaarddosis YPT-01
Deelnemers worden gerandomiseerd om de standaarddosis faagtherapie YPT-01 te krijgen.
Andere namen:
  • Faag Therapie
Actieve vergelijker: Placebo
Deelnemers worden gerandomiseerd om de placebo van 3 ml te krijgen, dagelijks verneveld gedurende 7 dagen.
Ander: Placebo
Deelnemers worden gerandomiseerd om de placebo te ontvangen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in de bacteriecultuur van sputum
Tijdsspanne: Dag 14
Verandering in de sputumbacteriecultuurtiters van Pseudomonas zoals gemeten in kolonievormende eenheden/ml op dag 14
Dag 14

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in longfunctie
Tijdsspanne: Screening, dag 14, dag 21, dag 28 en dag 56
Verandering in longfunctie [percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1pp)] bij proefpersonen gerandomiseerd naar faagtherapie en placebo vanaf screening tot dag 14, 21, 28 en 56
Screening, dag 14, dag 21, dag 28 en dag 56
Verschil in het aantal pulmonale exacerbaties
Tijdsspanne: Basislijn, dag 56
Vergelijk de percentages van pulmonale exacerbaties tussen proefpersonen die gerandomiseerd waren naar faagtherapie versus placebo gedurende de eerste 56 dagen van het onderzoek
Basislijn, dag 56
Verschil in het aantal ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Basislijn, dag 56
Vergelijk de aantallen ziekenhuisopnames tussen proefpersonen die gerandomiseerd waren naar faagtherapie versus placebo gedurende de eerste 56 dagen van het onderzoek
Basislijn, dag 56
Verschil in de snelheid van acuut antibioticagebruik
Tijdsspanne: Basislijn, dag 56
Vergelijk de percentages acuut antibioticagebruik tussen proefpersonen die gerandomiseerd waren naar faagtherapie versus placebo gedurende de eerste 56 dagen van het onderzoek
Basislijn, dag 56
De kwaliteit van leven van de patiënt
Tijdsspanne: Basislijn, dag 56
Veranderingen in de door de proefpersoon gerapporteerde levenskwaliteit, met behulp van de Cystic Fibrosis Questionnaire Revised (CFQ-R) Teen/Adult, vanaf de uitgangswaarde tot dag 56. Deze enquête bestaat uit 50 vragen die betrekking hebben op de klinische toestand en geestelijke gezondheid van een onderwerp. Scores voor elk domein variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores duiden op een hogere door de patiënt gerapporteerde kwaliteit van leven met betrekking tot het domein dat wordt geëvalueerd.
Basislijn, dag 56

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Yale University

Onderzoekers

  • Studie directeur: Jonathan Koff, MD, Yale University
  • Hoofdonderzoeker: Benjamin Chan, PhD, Yale University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 maart 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 mei 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

22 juni 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 december 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 december 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 december 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

16 november 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 oktober 2023

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2000029160
  • 20-004179 (Ander subsidie-/financieringsnummer: Cystic Fibrosis Foundation (CFF))

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren