Expanded Access Program (EAP) avapritinibille

ISM:

Sisällyttämiskriteerit:

• Osallistujilla tulee olla vahvistettu ISM-diagnoosi WHO:n kriteerien perusteella.
• Osallistuja ei ole oikeutettu meneillään olevaan kliiniseen tutkimukseen tai se on epäonnistunut.

Poissulkemiskriteerit:

• Osallistuja täyttää jonkin seuraavista laboratoriokriteereistä:

  • Aspartaattiaminotransferaasi tai alaniiniaminotransferaasi > 3,0 × normaalin yläraja (ULN); ei rajoituksia, jos epäillään syöttösolujen (MC) aiheuttamaa maksainfiltraatiota.
  • Kokonaisbilirubiini > 1,5 × ULN (> 3,0 × ULN, jos se johtuu Gilbertin taudista); ei rajoituksia, jos epäillään MC:n tai Gilbertin taudin aiheuttamaa maksainfiltraatiota.
  • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR; laskettu ruokavalion muutos munuaissairauden yhtälöllä) < 30 ml/min/1,73 m2 tai kreatiniini > 1,5 × ULN.
  • Verihiutaleiden määrä
• Osallistujalla on ollut aivoverenkiertohäiriö tai ohimeneviä iskeemisiä kohtauksia vuoden sisällä ennen ensimmäistä avapritinibiannosta tai muita tunnettuja kallonsisäisen verenvuodon riskejä.
• Osallistujalla on tiedossa tai lähihistoriassa (12 kuukautta ennen ensimmäistä avapritinibi-annosta) kallonsisäinen verenvuoto (esim. aivojen aneurysma, samanaikainen K-vitamiiniantagonistien käyttö).
• Osallistujalla on primaarinen aivosyöpä tai etäpesäkkeitä aivoihin.
• Osallistujalla on kliinisesti merkittävä, hallitsematon sydän- ja verisuonisairaus, mukaan lukien asteen III tai IV sydämen vajaatoiminta New York Heart Associationin luokituksen mukaan; sydäninfarkti tai epästabiili angina pectoris viimeisten 6 kuukauden aikana; kliinisesti merkittävät, hallitsemattomat rytmihäiriöt; tai hallitsematon verenpaine.
• Naispuoliset osallistujat, jotka eivät ole halukkaita, elleivät postmenopausaalisilla tai kirurgisesti steriileillä, pidättäytymään yhdynnästä tai käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä avapritinibin antojakson aikana ja vähintään 6 viikon ajan viimeisen avapritinibiannoksen jälkeen. Miehet, jotka eivät ole halukkaita, elleivät kirurgisesti steriilejä, pidättäytymään yhdynnästä tai käyttävät erittäin tehokasta ehkäisyä avapritinibin antojakson aikana ja vähintään 6 viikon ajan viimeisen avapritinibiannoksen jälkeen.
• Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät.
• Osallistujalle on tehty suuri kirurginen toimenpide (pieniä kirurgisia toimenpiteitä, kuten keskuslaskimokatetrin asettelua, kasvaimen neulan biopsiaa ja syöttöletkun sijoittamista ei pidetä merkittävinä kirurgisina toimenpiteinä) 14 päivän sisällä ennen ensimmäistä avapritinibi-annosta.
• Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys avapritinibille tai jollekin apuaineista.
• Osallistuja saa tutkittavaa ainetta toisessa interventiotutkimuksessa.
• Osallistujalla on toinen myeloproliferatiivinen kasvain.

Kiinteät kasvaimet:

Sisällyttämiskriteerit:

-Osallistuja on saanut avapritinibihoitoa kliinisessä BLU-285-1107-tutkimuksessa, ja hän saa edelleen kliinistä hyötyä avapritinibihoidosta tutkijan arvioiden mukaan.

Poissulkemiskriteerit:

• Osallistuja tarvitsee jatkuvaa hoitoa tai on saanut hoitoa 28 päivän sisällä ennen avapritinibin annon aloittamista lääkkeiden tai elintarvikkeiden kanssa, jotka ovat vahvoja CYP3A:n estäjiä tai indusoijia.
• Hedelmällisessä iässä olevat naispuoliset osallistujat, jotka eivät ole halukkaita, elleivät postmenopausaalisilla tai kirurgisesti steriileillä, pidättäytymään yhdynnästä tai käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä tietoisen suostumuksen saatuaan ja vähintään 6 viikon ajan viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen. Miesosallistujat, jotka eivät ole halukkaita, elleivät kirurgisesti steriilejä, pidättäytymään yhdynnästä tai käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä tietoisen suostumuksen antamisesta ja vähintään 6 viikon ajan viimeisen tutkimushoidon annoksen jälkeen.
• Osallistuja on raskaana, mikä on dokumentoitu seerumin β-hCG-raskaustestillä. Osallistujat, joiden β-hCG-arvot ovat raskauden rajoissa, mutta eivät ole raskaana (vääriä positiivisia tuloksia), voidaan ottaa mukaan sponsorin kirjallisella suostumuksella raskauden poissulkemisen jälkeen. Naispuoliset osallistujat, jotka eivät ole raskaana (premenarkaalinen, kahdenvälinen munanjohtimen ligaatio, molemminpuolinen munanpoisto tai kohdunpoisto) eivät vaadi seerumin β-hCG-testiä.
• Osallistuja imettää.
• Osallistujat, jotka tarvitsevat antikoagulantteja, lukuun ottamatta stabiileja annoksia profylaktisia palautuvia antikoagulantteja.
• Osallistujat, jotka eivät pysty nielemään tabletteja.