Avapritinib 的扩展访问计划 (EAP)

主义：

纳入标准：

• 参与者必须根据 WHO 标准确诊为 ISM。
• 参与者不符合正在进行的临床试验的资格或筛选失败。

排除标准：

• 参与者符合以下任何实验室标准：

  • 天冬氨酸转氨酶或丙氨酸转氨酶 > 3.0 × 正常上限 (ULN)；如果由于肥大细胞 (MC) 怀疑肝脏浸润，则没有限制。
  • 总胆红素 > 1.5 × ULN（> 3.0 × ULN 如果由于吉尔伯特病）；如果由于疑似 MC 或吉尔伯特病的肝脏浸润，则没有限制。
  • 估计肾小球滤过率（eGFR；使用肾病饮食修正方程计算）< 30 mL/min/1.73 m2 或肌酐 > 1.5 × ULN。
  • 血小板计数
• 参与者在首次服用 avapritinib 之前 1 年内有脑血管意外或短暂性脑缺血发作史或任何其他已知的颅内出血风险。
• 参与者有已知的颅内出血风险或近期病史（首次服用 avapritinib 前 12 个月）（例如，脑动脉瘤、同时使用维生素 K 拮抗剂）。
• 参与者患有原发性脑恶性肿瘤或脑转移。
• 参与者患有临床上显着的、不受控制的心血管疾病，包括根据纽约心脏协会分类的 III 级或 IV 级充血性心力衰竭；在过去 6 个月内发生过心肌梗塞或不稳定型心绞痛；有临床意义的、不受控制的心律失常；或不受控制的高血压。
• 在 avapritinib 给药期间和最后一剂 avapritinib 后至少 6 周内，如果不是绝经后或手术绝育，则不愿意放弃性交或采用高效避孕措施的女性参与者。 在 avapritinib 给药期间和最后一剂 avapritinib 后至少 6 周内，如果不是手术绝育，则不愿意放弃性交或采用高效避孕措施的男性。
• 怀孕或哺乳的妇女。
• 参与者在第一次服用 avapritinib 之前的 14 天内进行过大手术（小手术，例如中心静脉导管放置、肿瘤穿刺活检和饲管放置不被视为大手术）。
• 参与者已知对 avapritinib 或任何赋形剂过敏。
• 参与者正在接受另一项干预研究中的研究药物。
• 参与者患有另一种骨髓增生性肿瘤。

实体瘤：

纳入标准：

-参与者已在 BLU-285-1107 临床试验中接受 avapritinib 治疗，并继续从 avapritinib 治疗中获得临床益处，经研究者评估。

排除标准：

• 参与者需要持续治疗或在开始使用 avapritinib 前 28 天内接受过具有强 CYP3A 抑制剂或诱导剂的药物或食物的治疗。
• 有生育能力的女性参与者，如果不是绝经后或手术绝育，从知情同意时起至最后一剂研究治疗后至少 6 周内都不愿意戒除性交或采用高效避孕措施。 从知情同意之日起至最后一剂研究治疗后至少 6 周内，如果未通过手术绝育，则不愿意放弃性交或采用高效避孕措施的男性参与者。
• 根据血清 β-hCG 妊娠试验的记录，参与者已怀孕。 β-hCG 值在怀孕范围内但未怀孕（假阳性）的参与者可以在排除怀孕后征得赞助商的书面同意。 非生育潜力的女性参与者（月经前期、双侧输卵管结扎术、双侧卵巢切除术或子宫切除术）不需要血清 β-hCG 检测。
• 参与者正在母乳喂养。
• 需要抗凝剂的参与者，稳定剂量的预防性可逆抗凝剂除外。
• 无法吞服药片的参与者。