Expanded Access Program (EAP) az Avapritinibhez

ISM:

Bevételi kritériumok:

• A résztvevőknek a WHO kritériumai alapján megerősített ISM diagnózissal kell rendelkezniük.
• A résztvevő nem jogosult egy folyamatban lévő klinikai vizsgálatra, vagy a szűrés sikertelen volt.

Kizárási kritériumok:

• A résztvevő megfelel az alábbi laboratóriumi kritériumok bármelyikének:

  • aszpartát aminotranszferáz vagy alanin aminotranszferáz > 3,0 × a normál felső határ (ULN); nincs korlátozás, ha a hízósejtek (MC) általi májinfiltráció gyanúja miatt.
  • Összes bilirubin > 1,5 × ULN (> 3,0 × ULN, ha Gilbert-kór miatt); nincs korlátozás, ha feltételezett májinfiltráció miatt MC vagy Gilbert-kór.
  • Becsült glomeruláris filtrációs sebesség (eGFR; az étrend módosítása vesebetegségben egyenlet alapján számítva) < 30 ml/perc/1,73 m2 vagy kreatinin > 1,5 × ULN.
  • Vérlemezke-szám
• A résztvevőnél az első avapritinib adag beadása előtt 1 éven belül cerebrovaszkuláris baleset vagy tranziens ischaemiás roham volt, vagy bármely más ismert koponyaűri vérzés kockázata.
• A résztvevőnél ismert a koponyaűri vérzés kockázata vagy a közelmúltban (12 hónappal az avapritinib első adagja előtt) előfordulása (pl. agyi aneurizma, egyidejű K-vitamin antagonista alkalmazása).
• A résztvevőnek elsődleges agyi rosszindulatú daganata vagy áttétje van az agyban.
• A résztvevőnek klinikailag jelentős, kontrollálatlan szív- és érrendszeri betegsége van, beleértve a New York Heart Association besorolása szerinti III. vagy IV. fokozatú pangásos szívelégtelenséget; szívinfarktus vagy instabil angina az elmúlt 6 hónapban; klinikailag jelentős, kontrollálatlan aritmiák; vagy kontrollálatlan magas vérnyomás.
• Női résztvevők, akik nem hajlandók – ha nem posztmenopauzában vagy műtétileg sterilek – tartózkodni a nemi közösüléstől vagy nagyon hatékony fogamzásgátlást alkalmazni az avapritinib beadási időszaka alatt és legalább 6 hétig az avapritinib utolsó adagja után. Férfiak, akik nem hajlandók, ha nem is műtétileg sterilek, tartózkodni a nemi érintkezéstől, vagy nagyon hatékony fogamzásgátlást alkalmaznak az avapritinib beadási időszaka alatt és legalább 6 hétig az utolsó avapritinib adag beadása után.
• Terhes vagy szoptató nők.
• A résztvevőn jelentős sebészeti beavatkozáson esett át (az olyan kisebb sebészeti beavatkozások, mint a centrális vénás katéter behelyezése, a tumortű biopszia és az etetőcső behelyezése nem számítanak fő műtéti beavatkozásnak) az avapritinib első adagját megelőző 14 napon belül.
• A résztvevő ismerten túlérzékeny az avapritinibre vagy a készítmény bármely segédanyagára.
• A résztvevő egy másik intervenciós vizsgálatban vizsgáló szert kap.
• A résztvevőnek másik mieloproliferatív daganata van.

Szilárd daganatok:

Bevételi kritériumok:

-A résztvevő a BLU-285-1107 klinikai vizsgálatban avapritinib kezelésben részesült, és a vizsgáló értékelése szerint továbbra is élvezi az avapritinib kezelés klinikai előnyeit.

Kizárási kritériumok:

• A résztvevő folyamatos kezelést igényel, vagy az avapritinib-kezelés megkezdése előtt 28 napon belül olyan gyógyszerekkel vagy élelmiszerekkel végzett kezelésben részesült, amelyek erős CYP3A-gátlók vagy induktorok.
• Fogamzóképes korú női résztvevők, akik nem hajlandók, ha nem posztmenopauzás vagy műtétileg sterilek, tartózkodni a nemi közösüléstől vagy nagyon hatékony fogamzásgátlást alkalmazni a tájékozott beleegyezés időpontjától és legalább 6 hétig a vizsgálati kezelés utolsó adagja után. Férfi résztvevők, akik nem hajlandók, ha nem műtétileg sterilek, tartózkodni a szexuális érintkezéstől vagy nagyon hatékony fogamzásgátlást alkalmaznak a tájékozott beleegyezés időpontjától kezdve és legalább 6 hétig a vizsgálati kezelés utolsó adagja után.
• A résztvevő terhes, amint azt egy szérum β-hCG terhességi teszt dokumentálja. Azok a résztvevők, akiknek a β-hCG értéke a terhességi tartományon belül van, de nem terhes (téves pozitív eredmény), a szponzor írásos beleegyezésével a terhesség kizárása után vehetők fel. A nem fogamzóképes nők (premenarchális, kétoldali petevezeték lekötés, kétoldali peteeltávolítás vagy méheltávolítás) nem igényelnek szérum β-hCG-tesztet.
• A résztvevő szoptat.
• Olyan résztvevők, akiknek antikoagulánsra van szükségük, kivéve a profilaktikus reverzibilis antikoagulánsok stabil dózisait.
• Azok a résztvevők, akik nem képesek lenyelni a tablettákat.