Avapritinib에 대한 확장 액세스 프로그램(EAP)

주의:

포함 기준:

• 참가자는 WHO 기준에 따라 ISM 진단이 확인되어야 합니다.
• 참가자는 진행 중인 임상 시험에 대한 자격이 없거나 선별 검사에 실패했습니다.

제외 기준:

• 참가자는 다음 실험실 기준 중 하나를 충족합니다.

  • 아스파르테이트 아미노전이효소 또는 알라닌 아미노전이효소 > 3.0 × 정상 상한치(ULN); 비만 세포(MC)에 의한 간 침윤이 의심되는 경우 제한 없음.
  • 총 빌리루빈 > 1.5 × ULN(길버트병으로 인한 경우 > 3.0 × ULN); MC 또는 길버트병에 의한 간 침윤이 의심되는 경우 제한 없음.
  • 예상 사구체 여과율(eGFR; Modification of Diet in Renal Disease 방정식을 사용하여 계산) < 30 mL/min/1.73 m2 또는 크레아티닌 > 1.5 × ULN.
  • 혈소판 수
• 참가자는 아바프리티닙의 첫 투여 전 1년 이내에 뇌혈관 사고 또는 일과성 허혈 발작의 병력이 있거나 기타 알려진 두개내 출혈 위험이 있습니다.
• 참가자는 두개내 출혈(예: 뇌동맥류, 비타민 K 길항제 동시 사용)의 알려진 위험 또는 최근 병력(아바프리티닙 첫 투여 12개월 전)이 있습니다.
• 참가자는 원발성 뇌 악성 종양 또는 뇌 전이가 있습니다.
• 참가자는 New York Heart Association 분류에 따른 등급 III 또는 IV 울혈성 심부전을 포함하여 임상적으로 유의하고 조절되지 않는 심혈관 질환을 앓고 있습니다. 지난 6개월 이내의 심근 경색 또는 불안정 협심증; 임상적으로 유의한 조절되지 않는 부정맥; 또는 조절되지 않는 고혈압.
• 폐경 후 또는 외과적 불임이 아닌 경우, 아바프리티닙 투여 기간 동안 및 아바프리티닙의 마지막 투여 후 최소 6주 동안 성교를 삼가거나 매우 효과적인 피임법을 사용하기를 꺼리는 여성 참가자. 외과적으로 불임이 아닌 경우, 아바프리티닙 투여 기간 동안 및 아바프리티닙의 마지막 투여 후 최소 6주 동안 성교를 삼가거나 매우 효과적인 피임법을 사용하기를 꺼리는 남성.
• 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성.
• 참가자는 아바프리티닙의 첫 투여 전 14일 이내에 대수술(중심 정맥 카테터 배치, 종양 바늘 생검 및 영양관 배치와 같은 경미한 수술은 대수술로 간주되지 않음)을 받았습니다.
• 참가자는 아바프리티닙 또는 부형제에 알려진 과민증이 있습니다.
• 참가자는 다른 중재적 연구에서 조사 에이전트를 받고 있습니다.
• 참여자에게 또 다른 골수 증식성 신생물이 있습니다.

고형 종양:

포함 기준:

-참가자는 BLU-285-1107 임상 시험에서 아바프리티닙으로 치료를 받았으며 조사자가 평가한 바와 같이 아바프리티닙 치료로부터 임상적 이점을 계속 받고 있습니다.

제외 기준:

• 참가자는 지속적인 치료가 필요하거나 강력한 CYP3A 억제제 또는 유도제인 약물 또는 식품으로 아바프리티닙 투여 시작 전 28일 이내에 치료를 받았습니다.
• 폐경 후 또는 외과적 불임이 아닌 경우 사전 동의 시점부터 연구 치료의 마지막 투여 후 최소 6주 동안 성교를 삼가하거나 매우 효과적인 피임법을 사용할 의사가 없는 가임 여성 참가자. 외과적으로 불임이 아닌 경우, 정보에 입각한 동의 시점부터 연구 치료의 마지막 투여 후 최소 6주 동안 성교를 삼가거나 매우 효과적인 피임법을 사용하기를 꺼리는 남성 참가자.
• 참가자는 혈청 β-hCG 임신 검사로 기록된 대로 임신했습니다. β-hCG 값이 임신 범위 내에 있지만 임신하지 않은 참가자(위양성)는 임신이 배제된 후 후원자의 서면 동의를 받아 등록할 수 있습니다. 가임 여성 참가자(초경 전, 양측 난관 결찰, 양측 난소절제술 또는 자궁절제술)는 혈청 β-hCG 검사가 필요하지 않습니다.
• 참가자는 모유 수유 중입니다.
• 안정적인 용량의 예방적 가역적 항응고제를 제외하고 항응고제가 필요한 참가자.
• 정제를 삼킬 수 없는 참가자.