Programma di accesso esteso (EAP) per Avapritinib

ISM:

Criterio di inclusione:

• I partecipanti devono avere una diagnosi confermata di ISM basata sui criteri dell'OMS.
• Il partecipante non è idoneo o ha fallito lo screening per una sperimentazione clinica in corso.

Criteri di esclusione:

• Il partecipante soddisfa uno dei seguenti criteri di laboratorio:

  • Aspartato aminotransferasi o alanina aminotransferasi > 3,0 × limite superiore della norma (ULN); nessuna restrizione se dovuta a sospetta infiltrazione epatica da parte dei mastociti (MC).
  • Bilirubina totale > 1,5 × ULN (> 3,0 × ULN se dovuta a malattia di Gilbert); nessuna restrizione se dovuta a sospetta infiltrazione epatica da MC o malattia di Gilbert.
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR; calcolata utilizzando l'equazione Modification of Diet in Renal Disease) < 30 ml/min/1,73 m2 o creatinina > 1,5 × ULN.
  • Conta piastrinica
• - Il partecipante ha una storia di incidente cerebrovascolare o attacchi ischemici transitori entro 1 anno prima della prima dose di avapritinib o qualsiasi altro rischio noto di sanguinamento intracranico.
• - Il partecipante ha un rischio noto o una storia recente (12 mesi prima della prima dose di avapritinib) di sanguinamento intracranico (ad esempio, aneurisma cerebrale, uso concomitante di antagonisti della vitamina K).
• - Il partecipante ha un tumore maligno cerebrale primario o metastasi al cervello.
• - Il partecipante ha una malattia cardiovascolare clinicamente significativa e incontrollata, inclusa insufficienza cardiaca congestizia di grado III o IV secondo la classificazione della New York Heart Association; infarto del miocardio o angina instabile nei 6 mesi precedenti; aritmie clinicamente significative e non controllate; o ipertensione incontrollata.
• Partecipanti di sesso femminile che non sono disposte, se non in postmenopausa o chirurgicamente sterili, ad astenersi da rapporti sessuali o impiegare una contraccezione altamente efficace durante il periodo di somministrazione di avapritinib e per almeno 6 settimane dopo l'ultima dose di avapritinib. Uomini che non sono disposti, se non chirurgicamente sterili, ad astenersi dai rapporti sessuali o ad utilizzare misure contraccettive altamente efficaci durante il periodo di somministrazione di avapritinib e per almeno 6 settimane dopo l'ultima dose di avapritinib.
• Donne in gravidanza o che allattano.
• - Il partecipante ha subito una procedura chirurgica maggiore (procedure chirurgiche minori come il posizionamento del catetere venoso centrale, la biopsia dell'ago del tumore e il posizionamento del tubo di alimentazione non sono considerate procedure chirurgiche maggiori) entro 14 giorni prima della prima dose di avapritinib.
• Il partecipante ha una nota ipersensibilità ad avapritinib o ad uno qualsiasi degli eccipienti.
• - Il partecipante sta ricevendo un agente sperimentale in un altro studio interventistico.
• Il partecipante ha un'altra neoplasia mieloproliferativa.

Tumori solidi:

Criterio di inclusione:

-Il partecipante ha ricevuto un trattamento con avapritinib nello studio clinico BLU-285-1107 e continua a ricevere benefici clinici dal trattamento con avapritinib, come valutato dallo sperimentatore.

Criteri di esclusione:

• - Il partecipante richiede un trattamento in corso o ha ricevuto un trattamento entro 28 giorni prima dell'inizio della somministrazione di avapritinib con farmaci o alimenti che sono forti inibitori o induttori del CYP3A.
• - Partecipanti di sesso femminile in età fertile che non sono disposte, se non in postmenopausa o chirurgicamente sterili, ad astenersi da rapporti sessuali o impiegare una contraccezione altamente efficace dal momento del consenso informato e per almeno 6 settimane dopo l'ultima dose del trattamento in studio. - Partecipanti di sesso maschile che non sono disposti, se non chirurgicamente sterili, ad astenersi da rapporti sessuali o impiegare una contraccezione altamente efficace dal momento del consenso informato e per almeno 6 settimane dopo l'ultima dose del trattamento in studio.
• La partecipante è incinta, come documentato da un test di gravidanza β-hCG sierico. Le partecipanti con valori di β-hCG che rientrano nell'intervallo per la gravidanza ma non sono in gravidanza (falsi positivi) possono essere arruolate con il consenso scritto dello sponsor dopo che la gravidanza è stata esclusa. Le partecipanti di sesso femminile in età non fertile (premenarca, legatura delle tube bilaterale, ovariectomia bilaterale o isterectomia) non richiedono un test della β-hCG sierica.
• Il partecipante sta allattando.
• - Partecipanti che richiedono anticoagulanti, ad eccezione delle dosi stabili di anticoagulanti profilattici reversibili.
• Partecipanti che non sono in grado di deglutire le compresse.