Uitgebreid toegangsprogramma (EAP) voor avapritinib

ISM:

Inclusiecriteria:

• Deelnemers moeten een bevestigde diagnose van ISM hebben op basis van WHO-criteria.
• Deelnemer komt niet in aanmerking voor of de screening is mislukt voor een lopend klinisch onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

• Deelnemer voldoet aan een van de volgende laboratoriumcriteria:

  • Aspartaataminotransferase of alanineaminotransferase > 3,0 × bovengrens van normaal (ULN); geen beperking als gevolg van vermoedelijke leverinfiltratie door mestcellen (MC's).
  • Totaal bilirubine > 1,5 x ULN (> 3,0 x ULN als gevolg van de ziekte van Gilbert); geen beperking als gevolg van vermoedelijke leverinfiltratie door MC's of de ziekte van Gilbert.
  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR; berekend met behulp van de Modification of Diet in Renal Disease-vergelijking) < 30 ml/min/1,73 m2 of creatinine > 1,5 × ULN.
  • Aantal bloedplaatjes
• Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van een cerebrovasculair accident of voorbijgaande ischemische aanvallen binnen 1 jaar vóór de eerste dosis avapritinib of enig ander bekend risico op intracraniële bloeding.
• Deelnemer heeft een bekend risico of recente geschiedenis (12 maanden vóór de eerste dosis avapritinib) van intracraniale bloedingen (bijv. hersenaneurysma, gelijktijdig gebruik van vitamine K-antagonisten).
• Deelnemer heeft een primaire hersenmaligniteit of uitzaaiingen naar de hersenen.
• Deelnemer heeft een klinisch significante, ongecontroleerde cardiovasculaire aandoening, waaronder graad III of IV congestief hartfalen volgens de classificatie van de New York Heart Association; myocardinfarct of instabiele angina pectoris in de afgelopen 6 maanden; klinisch significante, ongecontroleerde aritmieën; of ongecontroleerde hypertensie.
• Vrouwelijke deelnemers die niet bereid zijn, zo niet postmenopauzaal of chirurgisch steriel, om zich te onthouden van geslachtsgemeenschap of zeer effectieve anticonceptie toe te passen tijdens de toedieningsperiode van avapritinib en gedurende ten minste 6 weken na de laatste dosis avapritinib. Mannen die niet bereid zijn, zo niet chirurgisch steriel, zich te onthouden van geslachtsgemeenschap of zeer effectieve anticonceptie toe te passen tijdens de toedieningsperiode van avapritinib en gedurende ten minste 6 weken na de laatste dosis avapritinib.
• Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven.
• Deelnemer heeft binnen 14 dagen voorafgaand aan de eerste dosis avapritinib een grote chirurgische ingreep ondergaan (kleine chirurgische ingrepen zoals het plaatsen van een centrale veneuze katheter, tumornaaldbiopsie en het plaatsen van een voedingssonde worden niet als grote chirurgische ingrepen beschouwd).
• Deelnemer heeft een bekende overgevoeligheid voor avapritinib of voor één van de hulpstoffen.
• Deelnemer krijgt een onderzoeksmiddel in een andere interventionele studie.
• Deelnemer heeft een ander myeloproliferatief neoplasma.

Vaste tumoren:

Inclusiecriteria:

-Deelnemer is behandeld met avapritinib in de klinische studie BLU-285-1107 en blijft klinisch voordeel halen uit de behandeling met avapritinib, zoals beoordeeld door de onderzoeker.

Uitsluitingscriteria:

• Deelnemer heeft doorlopende behandeling nodig of heeft binnen 28 dagen voor aanvang van de toediening van avapritinib een behandeling ondergaan met geneesmiddelen of voedingsmiddelen die sterke CYP3A-remmers of -inductoren zijn.
• Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd die niet bereid zijn, zo niet postmenopauzaal of chirurgisch steriel, om zich te onthouden van geslachtsgemeenschap of zeer effectieve anticonceptie te gebruiken vanaf het moment van geïnformeerde toestemming en gedurende ten minste 6 weken na de laatste dosis van de onderzoeksbehandeling. Mannelijke deelnemers die niet bereid zijn, zo niet chirurgisch steriel, om zich te onthouden van geslachtsgemeenschap of zeer effectieve anticonceptie te gebruiken vanaf het moment van geïnformeerde toestemming en gedurende ten minste 6 weken na de laatste dosis van de studiebehandeling.
• Deelnemer is zwanger, zoals gedocumenteerd door een serum β-hCG-zwangerschapstest. Deelnemers met β-hCG-waarden die binnen het bereik voor zwangerschap vallen, maar niet zwanger zijn (fout-positieven), kunnen met schriftelijke toestemming van de sponsor worden ingeschreven nadat zwangerschap is uitgesloten. Vrouwelijke deelnemers die niet zwanger kunnen worden (premenarchale, bilaterale afbinding van de eileiders, bilaterale ovariëctomie of hysterectomie) hebben geen serum β-hCG-test nodig.
• Deelnemer geeft borstvoeding.
• Deelnemers die anticoagulantia nodig hebben, met uitzondering van stabiele doses profylactische reversibele anticoagulantia.
• Deelnemers die geen tabletten kunnen slikken.