Программа расширенного доступа (EAP) для авапритиниба

ИЗМ:

Критерии включения:

• Участники должны иметь подтвержденный диагноз ISM на основании критериев ВОЗ.
• Участник не имеет права участвовать в текущем клиническом испытании или его скрининг не прошел.

Критерий исключения:

• Участник соответствует любому из следующих лабораторных критериев:

  • Аспартатаминотрансфераза или аланинаминотрансфераза > 3,0 × верхняя граница нормы (ВГН); без ограничений при подозрении на инфильтрацию печени тучными клетками (ТК).
  • Общий билирубин > 1,5 × ВГН (> 3,0 × ВГН при болезни Жильбера); без ограничений при подозрении на инфильтрацию печени ТК или болезнью Жильбера.
  • Предполагаемая скорость клубочковой фильтрации (рСКФ; рассчитана с использованием уравнения модификации диеты при заболеваниях почек) < 30 мл/мин/1,73 м2 или креатинин > 1,5 × ВГН.
  • Количество тромбоцитов
• У участника в анамнезе были нарушения мозгового кровообращения или транзиторные ишемические атаки в течение 1 года до введения первой дозы авапритиниба или любой другой известный риск внутричерепного кровотечения.
• У участника есть известный риск или недавний анамнез (за 12 месяцев до первой дозы авапритиниба) внутричерепного кровотечения (например, аневризмы головного мозга, сопутствующее применение антагонистов витамина К).
• У участника первичное злокачественное новообразование головного мозга или метастазы в головной мозг.
• У участника клинически значимое неконтролируемое сердечно-сосудистое заболевание, включая застойную сердечную недостаточность III или IV степени по классификации Нью-Йоркской кардиологической ассоциации; инфаркт миокарда или нестабильная стенокардия в течение предшествующих 6 месяцев; клинически значимые, неконтролируемые аритмии; или неконтролируемая гипертония.
• Участники женского пола, которые не желают, если они не находятся в постменопаузе или стерильны хирургическим путем, воздерживаться от половых сношений или использовать высокоэффективные методы контрацепции в период введения авапритиниба и в течение как минимум 6 недель после приема последней дозы авапритиниба. Мужчины, которые не желают воздерживаться от половых контактов или использовать высокоэффективные средства контрацепции в период приема авапритиниба и в течение не менее 6 недель после последней дозы авапритиниба, если они не стерильны хирургическим путем.
• Женщины, которые беременны или кормят грудью.
• Участник перенес серьезное хирургическое вмешательство (незначительные хирургические вмешательства, такие как установка центрального венозного катетера, биопсия опухоли с помощью иглы и установка зонда для кормления, не считаются серьезными хирургическими вмешательствами) в течение 14 дней до введения первой дозы авапритиниба.
• У участника имеется известная гиперчувствительность к авапритинибу или любому из вспомогательных веществ.
• Участник получает исследуемый агент в другом интервенционном исследовании.
• У участника другое миелопролиферативное новообразование.

Солидные опухоли:

Критерии включения:

- Участник получил лечение авапритинибом в клиническом исследовании BLU-285-1107 и продолжает получать клиническую пользу от лечения авапритинибом, по оценке исследователя.

Критерий исключения:

• Участнику требуется постоянное лечение или он получал лечение в течение 28 дней до начала приема авапритиниба препаратами или продуктами питания, которые являются сильными ингибиторами или индукторами CYP3A.
• Участницы женского пола детородного возраста, которые не желают, если они не находятся в постменопаузе или стерильны хирургическим путем, воздерживаться от половых контактов или использовать высокоэффективные средства контрацепции с момента получения информированного согласия и в течение как минимум 6 недель после последней дозы исследуемого препарата. Участники мужского пола, которые не желают воздерживаться от половых контактов или использовать высокоэффективные средства контрацепции, если они не стерильны хирургическим путем, с момента получения информированного согласия и в течение как минимум 6 недель после последней дозы исследуемого препарата.
• Участница беременна, что подтверждено тестом на беременность β-ХГЧ в сыворотке. Участницы со значениями β-ХГЧ, которые находятся в пределах диапазона для беременности, но не беременны (ложноположительные результаты), могут быть зачислены с письменного согласия Спонсора после того, как беременность была исключена. Участницам женского пола с недетородным потенциалом (предменархальный период, двусторонняя перевязка маточных труб, двусторонняя овариэктомия или гистерэктомия) не требуется тест на β-ХГЧ в сыворотке.
• Участница кормит грудью.
• Участники, которым требуются антикоагулянты, за исключением стабильных доз профилактических обратимых антикоагулянтов.
• Участники, которые не могут глотать таблетки.