Udvidet adgangsprogram (EAP) til Avapritinib

ISM:

Inklusionskriterier:

• Deltagerne skal have en bekræftet diagnose af ISM baseret på WHO-kriterier.
• Deltageren er ikke kvalificeret til eller har mislykket screening for et igangværende klinisk forsøg.

Ekskluderingskriterier:

• Deltageren opfylder et af følgende laboratoriekriterier:

  • Aspartataminotransferase eller alaninaminotransferase > 3,0 × øvre normalgrænse (ULN); ingen begrænsning, hvis det skyldes mistanke om leverinfiltration af mastceller (MC'er).
  • Total bilirubin > 1,5 × ULN (> 3,0 × ULN hvis det skyldes Gilberts sygdom); ingen begrænsning, hvis det skyldes mistanke om leverinfiltration af MC'er eller Gilberts sygdom.
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR; beregnet ved hjælp af modifikation af diæt i nyresygdom-ligningen) < 30 ml/min/1,73 m2 eller kreatinin > 1,5 × ULN.
  • Blodpladetal
• Deltageren har en historie med cerebrovaskulær ulykke eller forbigående iskæmiske anfald inden for 1 år før den første dosis afapritinib eller enhver anden kendt risiko for intrakraniel blødning.
• Deltageren har en kendt risiko eller en nylig historie (12 måneder før den første dosis afapritinib) for intrakraniel blødning (f.eks. hjerneaneurisme, samtidig brug af vitamin K-antagonist).
• Deltageren har en primær malignitet i hjernen eller metastaser til hjernen.
• Deltageren har klinisk signifikant, ukontrolleret kardiovaskulær sygdom, herunder grad III eller IV kongestiv hjerteinsufficiens i henhold til New York Heart Association-klassifikationen; myokardieinfarkt eller ustabil angina inden for de foregående 6 måneder; klinisk signifikante, ukontrollerede arytmier; eller ukontrolleret hypertension.
• Kvindelige deltagere, som er uvillige, hvis ikke postmenopausale eller kirurgisk sterile, til at afholde sig fra samleje eller anvende højeffektiv prævention under administrationsperioden for avapritinib og i mindst 6 uger efter den sidste dosis afapritinib. Mænd, som er uvillige, hvis ikke kirurgisk sterile, til at afholde sig fra samleje eller anvende højeffektiv prævention under administrationsperioden for avapritinib og i mindst 6 uger efter den sidste dosis avapritinib.
• Kvinder, der er gravide eller ammer.
• Deltageren har fået foretaget et større kirurgisk indgreb (mindre kirurgiske indgreb såsom placering af centralt venekateter, tumornålebiopsi og anbringelse af ernæringssonde betragtes ikke som større kirurgiske indgreb) inden for 14 dage før den første dosis afapritinib.
• Deltageren har en kendt overfølsomhed over for avapritinib eller over for et eller flere af hjælpestofferne.
• Deltageren modtager et forsøgsmiddel i en anden interventionsundersøgelse.
• Deltageren har en anden myeloproliferativ neoplasma.

Solide tumorer:

Inklusionskriterier:

-Deltageren har modtaget behandling med avapritinib i BLU-285-1107 kliniske forsøg og modtager fortsat klinisk fordel af avapritinib-behandling, som vurderet af investigator.

Ekskluderingskriterier:

• Deltageren kræver løbende behandling eller har modtaget behandling inden for 28 dage før start af avapritinib-administration med lægemidler eller fødevarer, der er stærke CYP3A-hæmmere eller inducere.
• Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder, som er uvillige, hvis ikke postmenopausale eller kirurgisk sterile, til at afholde sig fra samleje eller anvende højeffektiv prævention fra tidspunktet for informeret samtykke og i mindst 6 uger efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen. Mandlige deltagere, som er uvillige, hvis ikke kirurgisk sterile, til at afholde sig fra samleje eller anvende højeffektiv prævention fra tidspunktet for informeret samtykke og i mindst 6 uger efter den sidste dosis af undersøgelsesbehandlingen.
• Deltageren er gravid, som dokumenteret ved en serum β-hCG graviditetstest. Deltagere med β-hCG-værdier, der ligger inden for intervallet for graviditet, men som ikke er gravide (falsk-positive), kan tilmeldes med skriftligt samtykke fra sponsoren, efter at graviditet er blevet udelukket. Kvindelige deltagere med ikke-fertil alder (præmenarkal, bilateral tubal ligering, bilateral ooforektomi eller hysterektomi) behøver ikke en serum-β-hCG-test.
• Deltageren ammer.
• Deltagere, der har behov for antikoagulantia, med undtagelse af stabile doser af profylaktiske reversible antikoagulantia.
• Deltagere, der ikke er i stand til at sluge tabletter.