Programa de Acesso Expandido (EAP) para Avapritinibe

ISM:

Critério de inclusão:

• Os participantes devem ter um diagnóstico confirmado de ISM com base nos critérios da OMS.
• O participante não é elegível ou apresentou falha na triagem para um estudo clínico em andamento.

Critério de exclusão:

• O participante atende a qualquer um dos seguintes critérios laboratoriais:

  • Aspartato aminotransferase ou alanina aminotransferase > 3,0 × limite superior do normal (LSN); sem restrição se devido a suspeita de infiltração hepática por mastócitos (MCs).
  • Bilirrubina total > 1,5 × LSN (> 3,0 × LSN se devido à doença de Gilbert); sem restrição se devido a suspeita de infiltração hepática por MCs ou doença de Gilbert.
  • Taxa de filtração glomerular estimada (TFGe; calculada usando a equação Modificação da Dieta na Doença Renal) < 30 mL/min/1,73 m2 ou creatinina > 1,5 × LSN.
  • Contagem de plaquetas
• O participante tem histórico de acidente vascular cerebral ou ataque isquêmico transitório dentro de 1 ano antes da primeira dose de avapritinibe ou qualquer outro risco conhecido de sangramento intracraniano.
• O participante tem risco conhecido ou histórico recente (12 meses antes da primeira dose de avapritinibe) de sangramento intracraniano (por exemplo, aneurisma cerebral, uso concomitante de antagonista da vitamina K).
• O participante tem uma neoplasia cerebral primária ou metástases no cérebro.
• O participante tem doença cardiovascular não controlada clinicamente significativa, incluindo insuficiência cardíaca congestiva de Grau III ou IV de acordo com a classificação da New York Heart Association; infarto do miocárdio ou angina instável nos últimos 6 meses; arritmias não controladas clinicamente significativas; ou hipertensão não controlada.
• Participantes do sexo feminino que não desejam, se não estiverem na pós-menopausa ou cirurgicamente estéreis, abster-se de relações sexuais ou empregar contracepção altamente eficaz durante o período de administração de avapritinibe e por pelo menos 6 semanas após a última dose de avapritinibe. Homens que não desejam, se não forem cirurgicamente estéreis, abster-se de relações sexuais ou empregar contracepção altamente eficaz durante o período de administração de avapritinibe e por pelo menos 6 semanas após a última dose de avapritinibe.
• Mulheres grávidas ou amamentando.
• O participante passou por um procedimento cirúrgico importante (procedimentos cirúrgicos menores, como colocação de cateter venoso central, biópsia por agulha do tumor e colocação de tubo de alimentação não são considerados procedimentos cirúrgicos importantes) dentro de 14 dias antes da primeira dose de avapritinibe.
• O participante tem hipersensibilidade conhecida ao avapritinibe ou a qualquer um dos excipientes.
• O participante está recebendo um agente experimental em outro estudo de intervenção.
• O participante tem outra neoplasia mieloproliferativa.

Tumores Sólidos:

Critério de inclusão:

- O participante recebeu tratamento com avapritinib no ensaio clínico BLU-285-1107 e continua a receber benefício clínico do tratamento com avapritinib, conforme avaliado pelo investigador.

Critério de exclusão:

• O participante requer tratamento contínuo ou recebeu tratamento dentro de 28 dias antes do início da administração de avapritinibe com medicamentos ou alimentos que são fortes inibidores ou indutores do CYP3A.
• Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar que não desejam, se não estiverem na pós-menopausa ou cirurgicamente estéreis, abster-se de relações sexuais ou empregar contracepção altamente eficaz desde o momento do consentimento informado e por pelo menos 6 semanas após a última dose do tratamento do estudo. Participantes do sexo masculino que não desejam, se não forem cirurgicamente estéreis, abster-se de relações sexuais ou empregar contracepção altamente eficaz desde o momento do consentimento informado e por pelo menos 6 semanas após a última dose do tratamento do estudo.
• A participante está grávida, conforme documentado por um teste de gravidez β-hCG sérico. As participantes com valores de β-hCG que estejam dentro da faixa de gravidez, mas não grávidas (falsos-positivos), podem ser inscritas com o consentimento por escrito do Patrocinador após a exclusão da gravidez. Participantes do sexo feminino sem potencial para engravidar (pré-menarca, laqueadura bilateral, ooforectomia bilateral ou histerectomia) não precisam de teste sérico de β-hCG.
• A participante está amamentando.
• Participantes que necessitam de anticoagulantes, com exceção de doses estáveis ​​de anticoagulantes reversíveis profiláticos.
• Participantes que não conseguem engolir comprimidos.