Programme d'accès élargi (EAP) pour l'avapritinib

ISM :

Critère d'intégration:

• Les participants doivent avoir un diagnostic confirmé d'ISM basé sur les critères de l'OMS.
• Le participant n'est pas éligible ou a échoué au dépistage pour un essai clinique en cours.

Critère d'exclusion:

• Le participant répond à l'un des critères de laboratoire suivants :

  • Aspartate aminotransférase ou alanine aminotransférase > 3,0 × limite supérieure de la normale (LSN) ; aucune restriction en cas de suspicion d'infiltration hépatique par des mastocytes (MC).
  • Bilirubine totale > 1,5 × LSN (> 3,0 × LSN si due à la maladie de Gilbert) ; aucune restriction en cas de suspicion d'infiltration hépatique par les MC ou la maladie de Gilbert.
  • Débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe ; calculé à l'aide de l'équation Modification du régime alimentaire dans l'insuffisance rénale) < 30 mL/min/1,73 m2 ou créatinine > 1,5 × LSN.
  • La numération plaquettaire
• - Le participant a des antécédents d'accident vasculaire cérébral ou d'accidents ischémiques transitoires dans l'année précédant la première dose d'avapritinib ou tout autre risque connu de saignement intracrânien.
• Le participant a un risque connu ou des antécédents récents (12 mois avant la première dose d'avapritinib) de saignement intracrânien (par exemple, anévrisme cérébral, utilisation concomitante d'antagonistes de la vitamine K).
• Le participant a une tumeur maligne cérébrale primaire ou des métastases au cerveau.
• Le participant a une maladie cardiovasculaire cliniquement significative et non contrôlée, y compris une insuffisance cardiaque congestive de grade III ou IV selon la classification de la New York Heart Association ; infarctus du myocarde ou angor instable au cours des 6 mois précédents ; arythmies cliniquement significatives et non contrôlées ; ou une hypertension non contrôlée.
• Les participantes qui ne veulent pas, si elles ne sont pas ménopausées ou chirurgicalement stériles, s'abstenir de rapports sexuels ou utiliser une contraception hautement efficace pendant la période d'administration de l'avapritinib et pendant au moins 6 semaines après la dernière dose d'avapritinib. Les hommes qui ne souhaitent pas, s'ils ne sont pas chirurgicalement stériles, s'abstenir de rapports sexuels ou qui utilisent une contraception hautement efficace pendant la période d'administration de l'avapritinib et pendant au moins 6 semaines après la dernière dose d'avapritinib.
• Les femmes enceintes ou qui allaitent.
• Le participant a subi une intervention chirurgicale majeure (les interventions chirurgicales mineures telles que la pose d'un cathéter veineux central, la biopsie à l'aiguille tumorale et la pose d'une sonde d'alimentation ne sont pas considérées comme des interventions chirurgicales majeures) dans les 14 jours précédant la première dose d'avapritinib.
• Le participant a une hypersensibilité connue à l'avapritinib ou à l'un des excipients.
• Le participant reçoit un agent expérimental dans une autre étude interventionnelle.
• Le participant a un autre néoplasme myéloprolifératif.

Tumeurs solides :

Critère d'intégration:

- Le participant a reçu un traitement à l'avapritinib dans l'essai clinique BLU-285-1107 et continue de bénéficier des avantages cliniques du traitement à l'avapritinib, tel qu'évalué par l'investigateur.

Critère d'exclusion:

• Le participant nécessite un traitement continu ou a reçu un traitement dans les 28 jours précédant le début de l'administration d'avapritinib avec des médicaments ou des aliments qui sont de puissants inhibiteurs ou inducteurs du CYP3A.
• Participantes en âge de procréer qui ne veulent pas, si elles ne sont pas ménopausées ou stériles chirurgicalement, s'abstenir de rapports sexuels ou utiliser une contraception hautement efficace à partir du moment du consentement éclairé et pendant au moins 6 semaines après la dernière dose du traitement à l'étude. Participants masculins qui ne veulent pas, sinon chirurgicalement stériles, s'abstenir de rapports sexuels ou utiliser une contraception hautement efficace à partir du moment du consentement éclairé et pendant au moins 6 semaines après la dernière dose du traitement à l'étude.
• La participante est enceinte, comme documenté par un test de grossesse sérique β-hCG. Les participantes dont les valeurs de β-hCG se situent dans la plage de grossesse mais qui ne sont pas enceintes (faux positifs) peuvent être inscrites avec le consentement écrit du commanditaire après que la grossesse a été exclue. Les participantes en âge de procréer (préménarche, ligature bilatérale des trompes, ovariectomie bilatérale ou hystérectomie) n'ont pas besoin d'un test sérique de β-hCG.
• La participante allaite.
• Participants nécessitant des anticoagulants, à l'exception de doses stables d'anticoagulants prophylactiques réversibles.
• Participants incapables d'avaler des comprimés.