Erweitertes Zugangsprogramm (EAP) für Avapritinib

ISM:

Einschlusskriterien:

• Die Teilnehmer müssen eine bestätigte ISM-Diagnose nach WHO-Kriterien haben.
• Der Teilnehmer ist nicht für eine laufende klinische Studie geeignet oder hat die Prüfung für eine laufende klinische Studie nicht bestanden.

Ausschlusskriterien:

• Der Teilnehmer erfüllt eines der folgenden Laborkriterien:

  • Aspartat-Aminotransferase oder Alanin-Aminotransferase > 3,0 × Obergrenze des Normalwerts (ULN); keine Einschränkung bei Verdacht auf Leberinfiltration durch Mastzellen (MCs).
  • Gesamtbilirubin > 1,5 × ULN (> 3,0 × ULN bei Morbus Gilbert); keine Einschränkung bei Verdacht auf Leberinfiltration durch MCs oder Morbus Gilbert.
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR; berechnet unter Verwendung der Gleichung „Modification of Diet in Renal Disease“) < 30 ml/min/1,73 m2 oder Kreatinin > 1,5 × ULN.
  • Thrombozytenzahl
• Der Teilnehmer hat in der Vorgeschichte einen zerebrovaskulären Unfall oder transitorische ischämische Attacken innerhalb von 1 Jahr vor der ersten Dosis von Avapritinib oder andere bekannte Risiken einer intrakraniellen Blutung.
• Der Teilnehmer hat ein bekanntes Risiko oder eine jüngere Vorgeschichte (12 Monate vor der ersten Dosis von Avapritinib) für intrakranielle Blutungen (z. B. Hirnaneurysma, gleichzeitige Anwendung von Vitamin-K-Antagonisten).
• Der Teilnehmer hat einen primären bösartigen Hirntumor oder Metastasen im Gehirn.
• Der Teilnehmer hat eine klinisch signifikante, unkontrollierte Herz-Kreislauf-Erkrankung, einschließlich dekompensierter Herzinsuffizienz Grad III oder IV gemäß der Klassifikation der New York Heart Association; Myokardinfarkt oder instabile Angina pectoris innerhalb der letzten 6 Monate; klinisch signifikante, unkontrollierte Arrhythmien; oder unkontrollierter Bluthochdruck.
• Teilnehmerinnen, die nicht bereit sind, wenn sie nicht postmenopausal oder chirurgisch steril sind, während der Verabreichung von Avapritinib und für mindestens 6 Wochen nach der letzten Avapritinib-Dosis auf Geschlechtsverkehr zu verzichten oder eine hochwirksame Empfängnisverhütung anzuwenden. Männer, die während der Verabreichung von Avapritinib und für mindestens 6 Wochen nach der letzten Avapritinib-Dosis nicht bereit sind, wenn nicht chirurgisch steril, auf Geschlechtsverkehr zu verzichten oder eine hochwirksame Empfängnisverhütung anzuwenden.
• Frauen, die schwanger sind oder stillen.
• Der Teilnehmer hatte innerhalb von 14 Tagen vor der ersten Avapritinib-Dosis einen größeren chirurgischen Eingriff (kleinere chirurgische Eingriffe wie die Platzierung eines zentralen Venenkatheters, eine Tumornadelbiopsie und die Platzierung einer Ernährungssonde gelten nicht als größere chirurgische Eingriffe).
• Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen Avapritinib oder einen der sonstigen Bestandteile.
• Der Teilnehmer erhält ein Prüfpräparat in einer anderen Interventionsstudie.
• Der Teilnehmer hat ein anderes myeloproliferatives Neoplasma.

Solide Tumore:

Einschlusskriterien:

- Der Teilnehmer hat in der klinischen Studie BLU-285-1107 eine Behandlung mit Avapritinib erhalten und erhält weiterhin klinischen Nutzen aus der Behandlung mit Avapritinib, wie vom Prüfarzt beurteilt.

Ausschlusskriterien:

• Der Teilnehmer benötigt eine fortlaufende Behandlung oder wurde innerhalb von 28 Tagen vor Beginn der Avapritinib-Verabreichung mit Arzneimitteln oder Nahrungsmitteln behandelt, die starke CYP3A-Hemmer oder -Induktoren sind.
• Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter, die nicht bereit sind, wenn sie nicht postmenopausal oder chirurgisch steril sind, ab dem Zeitpunkt der Einverständniserklärung und für mindestens 6 Wochen nach der letzten Dosis der Studienbehandlung auf Geschlechtsverkehr zu verzichten oder eine hochwirksame Empfängnisverhütung anzuwenden. Männliche Teilnehmer, die nicht bereit sind, wenn nicht chirurgisch steril, auf Geschlechtsverkehr zu verzichten oder eine hochwirksame Empfängnisverhütung ab dem Zeitpunkt der Einverständniserklärung und für mindestens 6 Wochen nach der letzten Dosis der Studienbehandlung anzuwenden.
• Die Teilnehmerin ist schwanger, wie durch einen Serum-β-hCG-Schwangerschaftstest dokumentiert. Teilnehmer mit β-hCG-Werten, die im Bereich einer Schwangerschaft liegen, aber nicht schwanger sind (falsch-positiv), können mit schriftlicher Zustimmung des Sponsors aufgenommen werden, nachdem eine Schwangerschaft ausgeschlossen wurde. Teilnehmerinnen im nicht gebärfähigen Alter (prämenarchal, bilaterale Tubenligatur, bilaterale Ovarektomie oder Hysterektomie) benötigen keinen Serum-β-hCG-Test.
• Die Teilnehmerin stillt.
• Teilnehmer, die Antikoagulanzien benötigen, mit Ausnahme stabiler Dosen prophylaktischer reversibler Antikoagulanzien.
• Teilnehmer, die keine Tabletten schlucken können.