Programa de Acceso Expandido (EAP) para Avapritinib

ISMO:

Criterios de inclusión:

• Los participantes deben tener un diagnóstico confirmado de ISM según los criterios de la OMS.
• El participante no es elegible para un ensayo clínico en curso o ha fallado en la evaluación.

Criterio de exclusión:

• El participante cumple con cualquiera de los siguientes criterios de laboratorio:

  • Aspartato aminotransferasa o alanina aminotransferasa > 3,0 × límite superior normal (LSN); sin restricción si se sospecha infiltración hepática por mastocitos (MC).
  • Bilirrubina total > 1,5 × ULN (> 3,0 × ULN si se debe a la enfermedad de Gilbert); sin restricción si se debe a sospecha de infiltración hepática por MC o enfermedad de Gilbert.
  • Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe; calculada utilizando la ecuación Modification of Diet in Renal Disease) < 30 ml/min/1,73 m2 o creatinina > 1,5 × LSN.
  • Recuento de plaquetas
• El participante tiene antecedentes de accidente cerebrovascular o ataques isquémicos transitorios en el año anterior a la primera dosis de avapritinib o cualquier otro riesgo conocido de hemorragia intracraneal.
• El participante tiene un riesgo conocido o antecedentes recientes (12 meses antes de la primera dosis de avapritinib) de hemorragia intracraneal (p. ej., aneurisma cerebral, uso concomitante de antagonistas de la vitamina K).
• El participante tiene una neoplasia maligna cerebral primaria o metástasis en el cerebro.
• El participante tiene una enfermedad cardiovascular no controlada clínicamente significativa, incluida la insuficiencia cardíaca congestiva de grado III o IV según la clasificación de la Asociación del Corazón de Nueva York; infarto de miocardio o angina inestable en los 6 meses anteriores; arritmias clínicamente significativas, no controladas; o hipertensión no controlada.
• Mujeres participantes que no estén dispuestas, si no son posmenopáusicas o estériles quirúrgicamente, a abstenerse de tener relaciones sexuales o emplear métodos anticonceptivos altamente efectivos durante el período de administración de avapritinib y durante al menos 6 semanas después de la última dosis de avapritinib. Hombres que no están dispuestos a abstenerse de tener relaciones sexuales, si no están estériles quirúrgicamente, oa emplear métodos anticonceptivos altamente efectivos durante el período de administración de avapritinib y durante al menos 6 semanas después de la última dosis de avapritinib.
• Mujeres embarazadas o en período de lactancia.
• El participante se ha sometido a un procedimiento quirúrgico mayor (los procedimientos quirúrgicos menores como la colocación de un catéter venoso central, la biopsia con aguja del tumor y la colocación de una sonda de alimentación no se consideran procedimientos quirúrgicos mayores) dentro de los 14 días anteriores a la primera dosis de avapritinib.
• El participante tiene una hipersensibilidad conocida a avapritinib o a cualquiera de los excipientes.
• El participante está recibiendo un agente en investigación en otro estudio de intervención.
• El participante tiene otra neoplasia mieloproliferativa.

Tumores sólidos:

Criterios de inclusión:

-El participante recibió tratamiento con avapritinib en el ensayo clínico BLU-285-1107 y continúa recibiendo el beneficio clínico del tratamiento con avapritinib, según lo evaluado por el investigador.

Criterio de exclusión:

• El participante requiere tratamiento continuo o ha recibido tratamiento dentro de los 28 días antes del inicio de la administración de avapritinib con medicamentos o alimentos que son inhibidores o inductores potentes de CYP3A.
• Mujeres participantes en edad fértil que no estén dispuestas, si no son posmenopáusicas o estériles quirúrgicamente, a abstenerse de tener relaciones sexuales o emplear métodos anticonceptivos altamente efectivos desde el momento del consentimiento informado y durante al menos 6 semanas después de la última dosis del tratamiento del estudio. Participantes masculinos que no estén dispuestos, si no están estériles quirúrgicamente, a abstenerse de tener relaciones sexuales o emplear métodos anticonceptivos altamente efectivos desde el momento del consentimiento informado y durante al menos 6 semanas después de la última dosis del tratamiento del estudio.
• La participante está embarazada, según lo documentado por una prueba de embarazo de β-hCG en suero. Las participantes con valores de β-hCG que están dentro del rango para el embarazo pero que no están embarazadas (falsos positivos) pueden inscribirse con el consentimiento por escrito del Patrocinador después de que se haya descartado el embarazo. Las mujeres participantes en edad fértil (premenárquica, ligadura de trompas bilateral, ooforectomía bilateral o histerectomía) no requieren una prueba de β-hCG sérica.
• La participante está amamantando.
• Participantes que requieren anticoagulantes, con la excepción de dosis estables de anticoagulantes profilácticos reversibles.
• Participantes que no pueden tragar tabletas.