Natalitsumabin (Tysabri®) kotiinfuusion turvallisuuden ja hyödyn vertaaminen sairaalainfuusion kanssa multippeliskleroosissa (Tys at Home)
Kotisairaalaohjelman turvallisuuden ja hyödyn arviointi natalitsumabi (Tysabri®) -lääkityksen hoidossa multippeliskleroosissa
Ranskan lääke- ja terveystuotteiden turvallisuusvirasto (ANSM) on väliaikaisesti myöntänyt natalitsumabin kotikäytön multippeliskleroosipotilailla. Tutkimuksen päätavoitteena on verrata natalitsumabin kotihoidon turvallisuutta sairaalaan retrospektiivisen ja prospektiivisen tiedonkeruun perusteella. Toissijaisina tavoitteina arvioidaan myös elämänlaatua, potilaan käsitystä natalitsumabin antamisesta kotona sekä menetelmän lääketieteellis-taloudellista arviointia.
Tietoja kerätään 12 kuukauden takautuvalta ajanjaksolta ja 12 kuukauden ennustejaksolta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Osana Covid-19-pandemiaa jotkut neurologit ovat varoittaneet Ranskan viranomaisia (ANSM: National Medicines Safety Agency) joidenkin MS-potilaiden natalitsumabihoidon keskeyttämisestä. ANSM on myöntänyt natalitsumabin väliaikaisen kotikäytön "at-home hospitalization" (HAD) -ohjelman puitteissa. Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida natalitsumabin kotihoidon turvallisuutta, sairauden aktiivisuutta, elämänlaatua, potilaan käsitystä ja kustannuksia vertaamalla tuloksia ennen ja jälkeen "At Home" -natalitsumabihoitostrategian.
Tutkimus koostuu kahdesta havainnointijaksosta: retrospektiivinen, joka vastaa tutkimukseen tuloa edeltävää vuotta, ja prospektiivinen, joka vastaa potilaan seurantaa vuoden ajan potilaan mukaan ottamisesta. Sisällyttämispäivämäärä vastaa natalitsumabi-infuusiota, joka tehtiin sairaalassa juuri ennen infuusioiden aloittamista sairaalassa. Retrospektiiviset tiedot kerätään lääketieteellisistä tiedoista, ja potilaan rekisteröimiseksi tarvitaan minimaalinen tietojoukko MRI-aktiivisuudesta ja turvallisuustiedoista (eli SAE:n luonne ja lukumäärä ja valitun luokan 2 AE vuotta ennen tutkimustuloa).
Tuleva jakso koostuu 10:stä kotona annettavasta natalitsumabi-infuusiosta (kuukaudet 1–5 ja 7–11) ja kolmesta sairaalassa annettavasta natalitsumabi-infuusiosta (inkluusio, kuukaudet 6 ja 12) tavanomaisen hoidon mukaisesti. Kliinisen, MRI- ja turvallisuustietojen (SAE ja valitut luokan 2 AE) lisäksi potilastiedot kerättynä osana tavanomaista lääketieteellistä hoitoa koko tutkimusjakson ajalta, elämänlaadusta (EQ-5D-5L, MusiQol) ja potilaan mieltymyksistä ( Musicare) -kyselylomakkeet suoritetaan sisällyttämisen yhteydessä ja kuukausina 6 ja 12, ja kliininen kokonaisvaikutelma muutoksesta kirjataan kuukausina 6 ja 12. Potilaita pyydetään ilmoittamaan kaikista mahdollisista haittatapahtumista, joita voi esiintyä jokaisen kotona annettavan infuusion välillä, ja kirjaamaan jokainen kuukausi hänen terveydenhuollon resurssien kulutuksensa päiväkirjaan. Potilaisiin otetaan yhteyttä kuukausittain kotona suoritetun infuusion jälkeen turvallisuus- ja terveydenhuollon resurssien kulutustietojen tallentamiseksi.
15 potilaan alaryhmälle suoritetaan kvalitatiivinen haastattelu kuukauden 3 ja 8 välillä osana potilaan mieltymysten arviointia.
Natalitsumabi-infuusioon liittyvien resurssien käytön arvioimiseen kunkin ajanjakson aikana käytetään erityisiä mikrokustannuslomakkeita ja asiantuntijoiden lausuntoja lääketieteellistä analyysia varten.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Ajaccio, Ranska
- CH Ajaccio
-
Chartres, Ranska
- Les Hôpitaux de Chartres
-
La Tronche, Ranska, 38700
- CHU Grenoble Alpes
-
Lille, Ranska, 59020
- Hôpital St Vincent de Paul
-
Saint-Nazaire, Ranska, 44606
- Saint-Nazaire Hospital Center
-
-
Bas-Rhin
-
Strasbourg, Bas-Rhin, Ranska, 67000
- Strasbourg University Hospital
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, Ranska, 13000
- Marseille University Hospital
-
-
Finistère
-
Brest, Finistère, Ranska, 29200
- Brest University Hospital
-
-
Gironde
-
Bordeaux, Gironde, Ranska, 33000
- Bordeaux University Hospital
-
Libourne, Gironde, Ranska, 33500
- Libourne Hospital
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, Ranska, 31000
- Toulouse University Hospital
-
-
Hauts-de-Seine
-
Clamart, Hauts-de-Seine, Ranska, 92140
- Percy Army Training Hospital
-
-
Ille-et-Vilaine
-
Rennes, Ille-et-Vilaine, Ranska, 35000
- Rennes University Hospital
-
-
Indre-et-Loire
-
Tours, Indre-et-Loire, Ranska, 37000
- Tours University Hospital
-
-
Loire-Atlantique
-
Nantes, Loire-Atlantique, Ranska, 44000
- Nantes university hospital
-
-
Loiret
-
Orléans, Loiret, Ranska, 45000
- Orléans Hospital
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Ranska, 59000
- Lille University Hospital
-
-
Paris
-
Paris, Paris, Ranska, 75000
- Adolphe de Rothschild Ophthalmological Foundation
-
Paris, Paris, Ranska, 75000
- AP-HP La Pitié-Salpêtrière Hospital
-
-
Seine-Maritime
-
Rouen, Seine-Maritime, Ranska, 76000
- Rouen University Hospital
-
-
Vienne
-
Poitiers, Vienne, Ranska, 86000
- Poitiers University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit :
- Mies tai nainen yli 18 vuotta vanha;
- Potilaita, joilla on uusiutuva MS-tauti, seurattiin neurologisessa palvelussa
- Hoidettu yli 24 kuukautta natalitsumabilla;
- Anti-JCV negatiivinen tila sisällyttämisen yhteydessä;
- Kyky ymmärtää tutkimuksen tarkoitus ja vastustaa suojattujen terveystietojen käyttöä kansallisten ja paikallisten tutkittavien tietosuojamääräysten mukaisesti.
- Oli saatavilla lääketieteellisiä tietoja tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi (eli SAE ja valitut luokan 2 AE 12 viimeisestä natalitsumabi-infuusiosta, jotka tehtiin sairaalassa ennen sisällyttämistä)
- Sinulla on ollut aivojen MRI viimeisten 12 kuukauden aikana (+/- 6 kuukautta), jonka tulokset ovat saatavilla sairauskertomuksessa.
Poissulkemiskriteerit:
- potilas, joka on ilmaissut vastustavansa tietojensa käyttöä;
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät tai aikovat tulla raskaaksi tutkimuksen aikana;
- Aiemmin kliinisesti merkittävä (tutkijan määrittämä) sydän-, endokrinologinen, hematologinen, maksan, immunologinen, metabolinen (mukaan lukien diabetes), urologinen, keuhko-, neurologinen (paitsi RRMS), dermatologinen, psykiatrinen, munuaissairaus tai muu vakava sairaus, joka estäisi tutkijan mielestä kliiniseen tutkimukseen osallistumisen.
- Potilas holhouksen tai turvatoimen alaisena
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Muut
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vakavien haittatapahtumien (SAE) ja valikoitujen haittatapahtumien (AE) määrä, luokka 2
Aikaikkuna: Vuosi ilmoittautumisen jälkeen
|
Arvosanat perustuvat CTCAE V5:een.
Valitut luokan 2 haittavaikutukset: sydänlihastulehdus, perikardiitti, ripuli, enterokoliitti, esofagiitti, mukosiitti, kuume/hypotermia folikulliitti, papulaarinen ja/tai märkärakkulainen ihottuma, herpes zoster.
|
Vuosi ilmoittautumisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuosittainen uusiutumisaste
Aikaikkuna: Kaksi aikapistettä potilasta kohden vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosi sen jälkeen
|
Vuosittainen uusiutumisaste
|
Kaksi aikapistettä potilasta kohden vuotta ennen ilmoittautumista ja vuosi sen jälkeen
|
|
Muutos lähtötasosta T2-vauriokuormituksessa MRI:llä arvioituna
Aikaikkuna: 12 kuukautta (+/-6 kuukautta) ennen ilmoittautumista, lähtötaso (ilmoittautuminen +/-3 kuukautta), 12 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen
|
Muutos perustuu niiden potilaiden prosenttiosuuteen, joilla on vähintään yksi uusi T2-leesio
|
12 kuukautta (+/-6 kuukautta) ennen ilmoittautumista, lähtötaso (ilmoittautuminen +/-3 kuukautta), 12 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen
|
|
Muutos lähtötasosta gadoliniumpositiivisessa leesiossa magneettikuvauksella arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 kuukautta ennen ja 12 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen
|
Muutos perustuu niiden potilaiden prosenttiosuuteen, joilla on vähintään yksi Gd:tä tehostava leesio
|
Lähtötilanne ja 12 kuukautta ennen ja 12 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen
|
|
Multippeliskleroosin kansainvälinen elämänlaatu (MusiQoL)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukaudet 6 ja 12
|
MusiQoL on itsehoidettava sairauskohtainen elämänlaadun instrumentti, joka sisältää 31 kohdetta, jotka kattavat 9 ulottuvuutta: päivittäisen elämän aktiviteetit (8), psykologinen hyvinvointi (4), oireet (3), suhteet ystävään (4), ihmissuhteet perheen kanssa (3), suhteen terveydenhuoltojärjestelmään (3), tunne- ja seksuaalielämään (2), selviytymiseen (2) ja hylkäämiseen (2).
Jokaiseen kysymykseen vastataan 6-pisteen Likert-asteikolla (Ei koskaan/Ei ollenkaan, Harvoin/Vähän, Joskus/Jonkin verran, Usein/Paljon, Aina/Erittäin ja Ei sovellu)
|
Lähtötilanne ja kuukaudet 6 ja 12
|
|
EuroQol-5Dimension 5Level (EQ-5D-5L)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukaudet 6 ja 12
|
EQ-5D-5L on itseannostelulaite, joka koostuu kahdesta osasta, jotka kuvaavat potilaan terveydentilaa: Viisiulotteinen kyselylomake, joka kuvaa terveyttä liikkuvuuden, itsehoidon, tavanomaisten toimintojen, kivun/epämukavuuden ja ahdistuksen/masennusten kannalta. Potilasta pyydetään ilmoittamaan jokaiselle toimintataso: ei ongelmia, vähäisiä ongelmia, kohtalaisia ongelmia, vakavia ongelmia ja äärimmäisiä ongelmia. Visuaalinen analoginen asteikko (VAS), joka mittaa terveydentilaa (0-100). |
Lähtötilanne ja kuukaudet 6 ja 12
|
|
Musicare
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukaudet 6 ja 12
|
Musicare on itsehoitoon tarkoitettu sairauskohtainen instrumentti, joka tutkii kokemusta MS-taudin hoidon laadusta.
Se sisältää 35 kohtaa, jotka kattavat 5 aluetta: tiedot sairaudesta (11), tiedot hoidoista/lääketieteellisistä tutkimuksista (8), suhteet terveydenhuoltoryhmiin (8) terveydenhuollon saatavuus (5) vastaanotto hoitorakenteissa (3).
|
Lähtötilanne ja kuukaudet 6 ja 12
|
|
Potilaan kokemus
Aikaikkuna: Yksi piste potilasta kohti 3–8 kuukauden välillä
|
Puolistrukturoitu haastattelu, joka perustuu "potilasmerkki" -malliin, suoritetaan 15 potilaan alaryhmässä.
|
Yksi piste potilasta kohti 3–8 kuukauden välillä
|
|
Kliiniset maailmanlaajuiset vaikutelmat paranemisesta (CGI-I)
Aikaikkuna: Kuukaudet 6 ja 12
|
CGI on yleinen 3-komponenttinen asteikko, jota on käytetty vuosien ajan monenlaisissa sairauksissa. CGI-I (Improvement) on yksi komponenteista (yksi kohde), joka mittaa terveydentilan muutosta tutkimukseen osallistumisen jälkeen, ja se voidaan arvioida itsenäisesti. CGI-I on arvioitu 7 pisteen asteikolla: 1 (erittäin parantunut) 7 (erittäin paljon huonompi). |
Kuukaudet 6 ja 12
|
|
Keskimääräiset kustannukset potilasta kohti
Aikaikkuna: Tutkimuksen aikana arvioidaan keskimääräiset kustannukset potilasta kohti yhden hoitovuoden aikana (vertailu HDJ vs. HAD)
|
Vertaa "Kotona"- ja "Sairaala"-hallintastrategioiden kustannuksia ennen-jälkeen-suunnittelussa kollektiivisesta näkökulmasta
|
Tutkimuksen aikana arvioidaan keskimääräiset kustannukset potilasta kohti yhden hoitovuoden aikana (vertailu HDJ vs. HAD)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RC20_0442
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .