Vergelijking van de veiligheid en het voordeel van Natalizumab (Tysabri®) thuisinfusie versus ziekenhuisinfusie bij multiple sclerose (Tys at Home)
Beoordeling van de veiligheid en het voordeel van een thuishospitalisatieprogramma bij de behandeling van Natalizumab (Tysabri®)-medicatie bij multiple sclerose
Thuisgebruik van Natalizumab bij patiënten met multiple sclerose (MS) is tijdelijk toegestaan door de Franse veiligheidsdienst voor geneesmiddelen en gezondheidsproducten (ANSM). Het hoofddoel van de studie is het vergelijken van de veiligheid van toediening van natalizumab thuis versus in het ziekenhuis op basis van retrospectieve en prospectieve gegevensverzameling. Kwaliteit van leven, patiëntperceptie van thuistoediening van natalizumab worden ook geëvalueerd als secundaire doelstellingen, evenals medisch-economische beoordeling van de methode.
Gegevens worden verzameld voor een retrospectieve periode van 12 maanden en een prospectieve periode van 12 maanden.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Als onderdeel van de Covid-19-pandemie hebben sommige neurologen de Franse autoriteiten (ANSM: National Medicines Safety Agency) gewaarschuwd voor de onderbreking van de behandeling met natalizumab door sommige MS-patiënten. De ANSM heeft tijdelijk thuisgebruik van natalizumab toegestaan in het kader van een "at-home hospitalisation" (HAD)-programma. Het doel van de studie is om de thuistoediening van natalizumab te beoordelen met betrekking tot veiligheid, ziekteactiviteit, kwaliteit van leven, perceptie van de patiënt en kosten door de resultaten voor en na de behandelingsstrategie "At Home" met natalizumab te vergelijken.
De studie bestaat uit twee observatieperioden: een retrospectieve periode die overeenkomt met het jaar voorafgaand aan deelname aan de studie en een prospectieve periode die overeenkomt met de follow-up van de patiënt gedurende één jaar vanaf de datum van opname van de patiënt. De datum van opname komt overeen met de natalizumab-infusie die in het ziekenhuis werd uitgevoerd net voordat de infusies in het ziekenhuis thuis begonnen. Retrospectieve gegevens worden verzameld uit het medisch dossier en er is een minimale gegevensset nodig om de patiënt in te schrijven met betrekking tot MRI-activiteit en veiligheidsgegevens (d.w.z. aard en aantal SAE en geselecteerde AE van graad 2 het jaar voorafgaand aan deelname aan de studie).
De prospectieve periode bestaat uit 10 natalizumab-infusies thuis (maanden 1-5 en 7-11) en 3 natalizumab-infusies in het ziekenhuis (opname, maanden 6 en 12) volgens de standaardzorg. Naast klinische, MRI- en veiligheidsgegevens (SAE en geselecteerde AE van graad 2) verzameld als onderdeel van standaard medische zorg uit medisch dossier gedurende de gehele onderzoeksperiode, kwaliteit van leven (EQ-5D-5L, MusiQol) en de voorkeur van de patiënt ( Musicare) zullen vragenlijsten worden afgenomen bij opname en maanden 6 en 12 en klinische globale indruk van verandering zal worden geregistreerd op maand 6 en 12. Patiënten zullen worden gevraagd om eventuele bijwerkingen die kunnen optreden tussen elke thuisinfusie te melden en om elke maand zijn/haar verbruik van zorgbronnen bij in een dagboek. Patiënten zullen elke maand na thuisinfusie worden gecontacteerd om gegevens over de veiligheid en het verbruik van de gezondheidszorg te registreren.
Voor een subgroep van 15 patiënten zal tussen maand 3 en 8 een kwalitatief interview worden afgenomen als onderdeel van de beoordeling van de voorkeur van de patiënt.
Speciale formulieren voor microkosten en verklaringen van deskundigen zullen worden gebruikt om het gebruik van middelen in verband met natalizumab-infusie tijdens elke periode te beoordelen voor medische analysedoeleinden.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Ajaccio, Frankrijk
- CH Ajaccio
-
Chartres, Frankrijk
- Les Hôpitaux de Chartres
-
La Tronche, Frankrijk, 38700
- CHU Grenoble Alpes
-
Lille, Frankrijk, 59020
- Hôpital St Vincent de Paul
-
Saint-Nazaire, Frankrijk, 44606
- Saint-Nazaire Hospital Center
-
-
Bas-Rhin
-
Strasbourg, Bas-Rhin, Frankrijk, 67000
- Strasbourg University Hospital
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankrijk, 13000
- Marseille University Hospital
-
-
Finistère
-
Brest, Finistère, Frankrijk, 29200
- Brest University Hospital
-
-
Gironde
-
Bordeaux, Gironde, Frankrijk, 33000
- Bordeaux University Hospital
-
Libourne, Gironde, Frankrijk, 33500
- Libourne Hospital
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, Frankrijk, 31000
- Toulouse University Hospital
-
-
Hauts-de-Seine
-
Clamart, Hauts-de-Seine, Frankrijk, 92140
- Percy Army Training Hospital
-
-
Ille-et-Vilaine
-
Rennes, Ille-et-Vilaine, Frankrijk, 35000
- Rennes University Hospital
-
-
Indre-et-Loire
-
Tours, Indre-et-Loire, Frankrijk, 37000
- Tours University Hospital
-
-
Loire-Atlantique
-
Nantes, Loire-Atlantique, Frankrijk, 44000
- Nantes university hospital
-
-
Loiret
-
Orléans, Loiret, Frankrijk, 45000
- Orléans Hospital
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Frankrijk, 59000
- Lille University Hospital
-
-
Paris
-
Paris, Paris, Frankrijk, 75000
- Adolphe de Rothschild Ophthalmological Foundation
-
Paris, Paris, Frankrijk, 75000
- AP-HP La Pitié-Salpêtrière Hospital
-
-
Seine-Maritime
-
Rouen, Seine-Maritime, Frankrijk, 76000
- Rouen University Hospital
-
-
Vienne
-
Poitiers, Vienne, Frankrijk, 86000
- Poitiers University Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw ouder dan 18 jaar;
- Patiënten met Relapsing-remitting MS volgden op de dienst neurologie
- Meer dan 24 maanden behandeld met natalizumab;
- Anti-JCV negatieve status bij opname;
- Vaardigheid om het doel van het onderzoek te begrijpen en bezwaar te maken tegen het gebruik van beschermde gezondheidsinformatie in overeenstemming met nationale en lokale privacyregelgeving.
- Had beschikbare medische dossiers om te voldoen aan de onderzoeksdoelstellingen (d.w.z. SAE en geselecteerde AE van graad 2 van de afgelopen 12 infusies van natalizumab uitgevoerd in het ziekenhuis vóór opname)
- Een cerebrale MRI gehad in de afgelopen 12 maanden (+/- 6 maanden) waarvan de resultaten beschikbaar zijn in het medisch dossier.
Uitsluitingscriteria :
- Patiënt die bezwaar heeft gemaakt tegen het gebruik van zijn gegevens;
- Vrouwen die tijdens het onderzoek zwanger zijn of borstvoeding geven of van plan zijn zwanger te worden;
- Voorgeschiedenis van een klinisch significante (zoals bepaald door de onderzoeker) cardiale, endocrinologische, hematologische, hepatische, immunologische, metabole (inclusief diabetes), urologische, pulmonaire, neurologische (behalve RRMS), dermatologische, psychiatrische, nier- of andere belangrijke ziekte die zou deelname aan een klinische studie naar de mening van de onderzoeker in de weg staan.
- Patiënt onder curatele of onder beveiligingsmaatregel
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Ander
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal ernstige bijwerkingen (SAE) en geselecteerde bijwerkingen (AE's) van graad 2
Tijdsspanne: Een jaar na inschrijving
|
Cijfers zijn gebaseerd op CTCAE V5.
Geselecteerde bijwerkingen van graad 2: myocarditis, pericarditis, diarree, enterocolitis, oesofagitis, mucositis, koorts/hypothermie folicullitis, papulaire en/of pustuleuze huiduitslag, herpes zoster.
|
Een jaar na inschrijving
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Terugvalpercentage op jaarbasis
Tijdsspanne: Twee tijdstippen per patiënt één jaar voorafgaand aan en één jaar na inschrijving
|
Terugvalpercentage op jaarbasis
|
Twee tijdstippen per patiënt één jaar voorafgaand aan en één jaar na inschrijving
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in T2-laesiebelasting zoals beoordeeld door MRI
Tijdsspanne: 12 maanden (+/-6 maanden) vóór inschrijving, Baseline (inschrijving+/-3 maanden), 12 maanden na inschrijving
|
Aanpassing is gebaseerd op het percentage patiënten met ten minste één nieuwe T2-laesie
|
12 maanden (+/-6 maanden) vóór inschrijving, Baseline (inschrijving+/-3 maanden), 12 maanden na inschrijving
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in gadolinium-positieve laesie zoals beoordeeld met MRI
Tijdsspanne: Baseline en 12 maanden voor en 12 maanden na inschrijving
|
Aanpassing is gebaseerd op het percentage patiënten met ten minste één Gd-aankleurende laesie
|
Baseline en 12 maanden voor en 12 maanden na inschrijving
|
|
Multiple sclerose Internationale kwaliteit van leven (MusiQoL)
Tijdsspanne: Baseline en maanden 6 en 12
|
MusiQoL is een zelf-toegediend ziektespecifiek kwaliteit van leven-instrument dat bestaat uit 31 items die 9 dimensies omvatten: activiteiten van het dagelijks leven (8), psychisch welzijn (4), symptomen (3), relaties met vriend (4), relaties met familie (3), relatie met zorgsysteem (3), sentimenteel en seksueel leven (2), coping (2) en afwijzing (2).
Elk item wordt beantwoord met behulp van een 6-punts Likertschaal (nooit/helemaal niet, zelden/een beetje, soms/enigszins, vaak/veel, altijd/zeer veel en niet van toepassing)
|
Baseline en maanden 6 en 12
|
|
EuroQol-5Dimension 5Level (EQ-5D-5L)
Tijdsspanne: Baseline en maanden 6 en 12
|
De EQ-5D-5L is een instrument voor zelftoediening dat bestaat uit 2 componenten die de gezondheidstoestand van de patiënt beschrijven: Een vijfdimensionale vragenlijst die de gezondheid beschrijft in termen van mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. Patiënt wordt gevraagd om voor elke functie het niveau van functioneren aan te geven: geen problemen, lichte problemen, matige problemen, ernstige problemen en extreme problemen. Een visueel analoge schaal (VAS) die de gezondheidstoestand meet (van 0 tot 100). |
Baseline en maanden 6 en 12
|
|
Muziek
Tijdsspanne: Baseline en maanden 6 en 12
|
Musicare is een zelf-toegediend ziektespecifiek instrument dat de ervaring van de kwaliteit van zorg voor MS onderzoekt.
Het omvat 35 items die 5 domeinen omvatten: informatie over de ziekte (11), informatie over de behandelingen/medisch onderzoek (8), relaties met zorgteams (8) toegang tot gezondheidszorg (5) opvang in zorgstructuren (3).
|
Baseline en maanden 6 en 12
|
|
Ervaring van de patiënt
Tijdsspanne: Eén punt per patiënt tussen maand 3 en maand 8
|
Semi-gestructureerd interview op basis van het "patiënt tracer"-model zal worden afgenomen in een subgroep van 15 patiënten.
|
Eén punt per patiënt tussen maand 3 en maand 8
|
|
Klinische globale impressies van verbetering (CGI-I)
Tijdsspanne: Maanden 6 en 12
|
De CGI is een generieke schaal met 3 componenten die in de loop der jaren is gebruikt bij een breed scala aan ziekten. De CGI-I (Verbetering) is een van de componenten (één item) die de verandering in de gezondheidstoestand sinds het begin van het onderzoek meet en kan onafhankelijk worden beoordeeld. CGI-I wordt beoordeeld op een 7-puntsschaal: van 1 (zeer veel verbeterd) tot 7 (zeer veel slechter). |
Maanden 6 en 12
|
|
De gemiddelde kosten per patiënt
Tijdsspanne: Tijdens de studie zullen de gemiddelde kosten per patiënt voor een jaar behandeling worden geëvalueerd (vergelijking HDJ versus HAD)
|
Vergelijk de kosten van de beheerstrategieën "thuis" en "ziekenhuis" in een voor-na-ontwerp vanuit collectief perspectief
|
Tijdens de studie zullen de gemiddelde kosten per patiënt voor een jaar behandeling worden geëvalueerd (vergelijking HDJ versus HAD)
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RC20_0442
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .