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Confronto tra la sicurezza e i benefici dell'infusione domiciliare di Natalizumab (Tysabri®) rispetto all'infusione ospedaliera nella sclerosi multipla (Tys at Home)

29 aprile 2026 aggiornato da: Nantes University Hospital

Valutazione della sicurezza e dei benefici del programma di ricovero domiciliare nella gestione del farmaco Natalizumab (Tysabri®) nella sclerosi multipla

L'uso domiciliare di Natalizumab nei pazienti con sclerosi multipla (SM) è stato temporaneamente concesso dall'agenzia di sicurezza francese dei medicinali e dei prodotti sanitari (ANSM). L'obiettivo principale dello studio è confrontare la sicurezza della somministrazione di natalizumab a casa vs in ospedale sulla base della raccolta di dati retrospettivi e prospettici. Come obiettivi secondari vengono valutati anche la qualità della vita, la percezione del paziente della somministrazione domiciliare di natalizumab e la valutazione medico-economica del metodo.

I dati saranno raccolti per un periodo retrospettivo di 12 mesi e per un periodo prospettico di 12 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Nell'ambito della pandemia di Covid-19, alcuni neurologi hanno allertato le autorità francesi (ANSM: National Medicines Safety Agency) sull'interruzione del trattamento con natalizumab da parte di alcuni pazienti affetti da SM. L'ANSM ha concesso l'uso domiciliare temporaneo di natalizumab nell'ambito di un programma di "ricovero domiciliare" (HAD). Lo scopo dello studio è valutare la somministrazione domiciliare di natalizumab per quanto riguarda la sicurezza, l'attività della malattia, la qualità della vita, la percezione del paziente e i costi confrontando i risultati prima e dopo la strategia di trattamento natalizumab "At Home".

Lo studio si compone di due periodi di osservazione: uno retrospettivo corrispondente all'anno precedente l'ingresso nello studio e uno prospettico corrispondente al follow-up del paziente per un anno dalla data di inclusione del paziente. La data di inclusione corrisponde all'infusione di natalizumab condotta in ospedale appena prima dell'inizio delle infusioni ospedaliere a domicilio. I dati retrospettivi vengono raccolti dalla cartella clinica ed è necessario un set di dati minimo per arruolare il paziente in merito all'attività della risonanza magnetica e ai dati di sicurezza (ovvero, natura e numero di SAE e AE selezionati di grado 2 l'anno prima dell'ingresso nello studio).

Il periodo prospettico consiste in 10 infusioni di natalizumab a domicilio (mesi 1-5 e 7-11) e 3 infusioni di natalizumab in ospedale (inclusione, mesi 6 e 12) secondo le cure standard. Oltre ai dati clinici, MRI e di sicurezza (SAE e AE selezionato di grado 2) raccolti come parte delle cure mediche standard dalla cartella clinica durante tutto il periodo di studio, Qualità della vita (EQ-5D-5L, MusiQol) e preferenza del paziente ( Musicare) verranno somministrati questionari all'inclusione e ai mesi 6 e 12 e l'impressione clinica globale del cambiamento sarà registrata al mese 6 e 12. Ai pazienti verrà chiesto di notificare eventuali eventi avversi che possono verificarsi tra ciascuna infusione a domicilio e di registrare ogni mese il suo consumo di risorse sanitarie in un diario. I pazienti verranno contattati ogni mese dopo l'infusione a domicilio per registrare i dati sulla sicurezza e sul consumo di risorse sanitarie.

Per un sottogruppo di 15 pazienti l'intervista qualitativa verrà eseguita tra il mese 3 e l'8 come parte della valutazione delle preferenze del paziente.

Per valutare l'utilizzo delle risorse associato all'infusione di natalizumab durante ciascun periodo verranno utilizzati moduli dedicati di micro-costo e dichiarazioni di esperti per scopi di analisi medico.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

295

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Ajaccio, Francia
        • CH Ajaccio
      • Chartres, Francia
        • Les Hôpitaux de Chartres
      • La Tronche, Francia, 38700
        • CHU Grenoble Alpes
      • Lille, Francia, 59020
        • Hôpital St Vincent de Paul
      • Saint-Nazaire, Francia, 44606
        • Saint-Nazaire Hospital Center
    • Bas-Rhin
      • Strasbourg, Bas-Rhin, Francia, 67000
        • Strasbourg University Hospital
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Francia, 13000
        • Marseille University hospital
    • Finistère
      • Brest, Finistère, Francia, 29200
        • Brest University Hospital
    • Gironde
      • Bordeaux, Gironde, Francia, 33000
        • Bordeaux University Hospital
      • Libourne, Gironde, Francia, 33500
        • Libourne Hospital
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Francia, 31000
        • Toulouse University Hospital
    • Hauts-de-Seine
      • Clamart, Hauts-de-Seine, Francia, 92140
        • Percy Army Training Hospital
    • Ille-et-Vilaine
      • Rennes, Ille-et-Vilaine, Francia, 35000
        • Rennes University Hospital
    • Indre-et-Loire
      • Tours, Indre-et-Loire, Francia, 37000
        • Tours University Hospital
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Francia, 44000
        • Nantes University Hospital
    • Loiret
      • Orléans, Loiret, Francia, 45000
        • Orléans Hospital
    • Nord
      • Lille, Nord, Francia, 59000
        • Lille University Hospital
    • Paris
      • Paris, Paris, Francia, 75000
        • Adolphe de Rothschild Ophthalmological Foundation
      • Paris, Paris, Francia, 75000
        • AP-HP La Pitié-Salpêtrière Hospital
    • Seine-Maritime
      • Rouen, Seine-Maritime, Francia, 76000
        • Rouen University Hospital
    • Vienne
      • Poitiers, Vienne, Francia, 86000
        • Poitiers University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Tutti i pazienti con SM recidivante-remittente e trattati con natalizumab in ospedale saranno valutati per l'idoneità.

Descrizione

Criterio di inclusione :

  1. Maschio o femmina di età superiore ai 18 anni;
  2. Pazienti con SM Recidivante-remittente seguiti nel servizio di neurologia
  3. Trattati per più di 24 mesi con natalizumab;
  4. Stato negativo anti-JCV all'inclusione;
  5. Capacità di comprendere lo scopo dello studio e fornire opposizione all'uso di informazioni sanitarie protette in conformità con le normative nazionali e locali sulla privacy in materia.
  6. Aveva cartelle cliniche disponibili per soddisfare gli obiettivi dello studio (ad es. SAE e AE selezionati di grado 2 dalle ultime 12 infusioni di natalizumab eseguite in ospedale prima dell'inclusione)
  7. Aveva una risonanza magnetica cerebrale nei 12 mesi precedenti (+/- 6 mesi) i cui risultati sono disponibili nella cartella clinica.

Criteri di esclusione :

  1. Paziente che ha espresso la propria opposizione all'utilizzo dei propri dati;
  2. Donne in gravidanza o allattamento o che intendono rimanere incinte durante lo studio;
  3. Anamnesi di qualsiasi malattia cardiaca, endocrinologica, ematologica, epatica, immunologica, metabolica (incluso il diabete), urologica, polmonare, neurologica (ad eccezione della SMRR), clinicamente significativa (come determinato dallo sperimentatore), dermatologica, psichiatrica, renale o altra malattia importante che precluderebbe la partecipazione a uno studio clinico, secondo il parere dello sperimentatore.
  4. Paziente sotto tutela o in misura di sicurezza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi gravi (SAE) e di eventi avversi selezionati (AE) di grado 2
Lasso di tempo: Un anno dopo l'immatricolazione
I voti si basano su CTCAE V5. Eventi avversi selezionati di grado 2: miocardite, pericardite, diarrea, enterocolite, esofagite, mucosite, febbre/ipotermia folicollite, rash papulare e/o pustoloso, herpes zoster.
Un anno dopo l'immatricolazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di ricaduta annualizzato
Lasso di tempo: Due punti temporali per paziente un anno prima e un anno dopo l'arruolamento
Tasso di ricaduta annualizzato
Due punti temporali per paziente un anno prima e un anno dopo l'arruolamento
Variazione rispetto al basale del carico lesionale T2 come valutato dalla risonanza magnetica
Lasso di tempo: 12 mesi (+/-6 mesi) prima dell'iscrizione, Baseline (iscrizione+/-3 mesi), 12 mesi dopo l'iscrizione
La modifica si basa sulla percentuale di pazienti con almeno una nuova lesione T2
12 mesi (+/-6 mesi) prima dell'iscrizione, Baseline (iscrizione+/-3 mesi), 12 mesi dopo l'iscrizione
Variazione rispetto al basale nella lesione positiva al gadolinio valutata mediante risonanza magnetica
Lasso di tempo: Basale e 12 mesi prima e 12 mesi dopo l'arruolamento
La modifica si basa sulla percentuale di pazienti con almeno una lesione potenziante il Gd
Basale e 12 mesi prima e 12 mesi dopo l'arruolamento
Sclerosi multipla Qualità della vita internazionale (MusiQoL)
Lasso di tempo: Basale e mesi 6 e 12
MusiQoL è uno strumento auto-somministrato specifico per la qualità della vita della malattia che comprende 31 item che comprendono 9 dimensioni: attività della vita quotidiana (8), benessere psicologico (4), sintomi (3), relazioni con gli amici (4), relazioni con la famiglia (3), il rapporto con il sistema sanitario (3), la vita sentimentale e sessuale (2), il coping (2) e il rifiuto (2). Ogni item riceve una risposta utilizzando una scala Likert a 6 punti (Mai/Per niente, Raramente/Poco, Qualche volta/Un po', Spesso/Molto, Sempre/Molto e Non applicabile)
Basale e mesi 6 e 12
EuroQol-5Dimensione 5Livello (EQ-5D-5L)
Lasso di tempo: Basale e mesi 6 e 12

L'EQ-5D-5L è uno strumento autosomministrato costituito da 2 componenti che descrivono lo stato di salute del paziente:

Un questionario a cinque dimensioni che descrive la salute in termini di mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Al paziente viene chiesto di indicare per ognuno il livello di funzionamento: nessun problema, problemi lievi, problemi moderati, problemi gravi e problemi estremi.

Una scala analogica visiva (VAS) che misura lo stato di salute (da 0 a 100).
Basale e mesi 6 e 12
Musicare
Lasso di tempo: Basale e mesi 6 e 12
Musicare è uno strumento auto-somministrato specifico per la malattia che indaga l'esperienza della qualità dell'assistenza per la SM. Comprende 35 item che abbracciano 5 domini: Informazioni sulla malattia (11), Informazioni sui trattamenti/indagine medica (8), Rapporti con le équipe sanitarie (8) Accesso alle cure (5) Accoglienza nelle strutture di cura (3).
Basale e mesi 6 e 12
Esperienza del paziente
Lasso di tempo: Un punto per paziente tra i mesi 3 e 8
L'intervista semi-strutturata basata sul modello "paziente tracciante" sarà condotta in un sottogruppo di 15 pazienti.
Un punto per paziente tra i mesi 3 e 8
Impressioni cliniche globali di miglioramento (CGI-I)
Lasso di tempo: Mesi 6 e 12

La CGI è una scala generica a 3 componenti utilizzata nel corso degli anni in una vasta gamma di malattie. Il CGI-I (Miglioramento) è una delle componenti (un item) che misura il cambiamento dello stato di salute dall'ingresso nello studio e può essere valutato indipendentemente.

CGI-I è valutato su una scala a 7 punti: da 1 (molto migliorato) a 7 (molto peggio).
Mesi 6 e 12
Il costo medio per paziente
Lasso di tempo: Durante lo studio, verrà valutato il costo medio per paziente per un anno di trattamento (confronto HDJ vs HAD)
Confronta il costo delle strategie di gestione "a casa" e "in ospedale" in un progetto prima-dopo da una prospettiva collettiva
Durante lo studio, verrà valutato il costo medio per paziente per un anno di trattamento (confronto HDJ vs HAD)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Nantes University Hospital

Collaboratori

Rennes University Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 giugno 2021

Completamento primario (Effettivo)

14 novembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

14 maggio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

2 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RC20_0442

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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