Comparación de la seguridad y el beneficio de la infusión domiciliaria de natalizumab (Tysabri®) frente a la infusión hospitalaria en la esclerosis múltiple (Tys at Home)
Evaluación de la seguridad y el beneficio del programa de hospitalización domiciliaria en el manejo del medicamento Natalizumab (Tysabri®) en la esclerosis múltiple
El uso domiciliario de natalizumab en pacientes con esclerosis múltiple (EM) ha sido autorizado temporalmente por la agencia francesa de seguridad de medicamentos y productos sanitarios (ANSM). El objetivo principal del estudio es comparar la seguridad de la administración de natalizumab en el hogar versus en el hospital en base a la recopilación de datos retrospectiva y prospectiva. También se evalúan como objetivos secundarios la calidad de vida, la percepción del paciente sobre la administración domiciliaria de natalizumab y la valoración médico-económica del método.
Los datos se recopilarán durante un período retrospectivo de 12 meses y un período prospectivo de 12 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Como parte de la pandemia de Covid-19, algunos neurólogos han alertado a las autoridades francesas (ANSM: Agencia Nacional de Seguridad de Medicamentos) sobre la interrupción del tratamiento con natalizumab por parte de algunos pacientes con EM. La ANSM ha concedido el uso domiciliario temporal de natalizumab en el marco de un programa de "hospitalización domiciliaria" (HAD). El propósito del estudio es evaluar la administración de natalizumab en el hogar con respecto a la seguridad, la actividad de la enfermedad, la calidad de vida, la percepción del paciente y los costos comparando los resultados antes y después de la estrategia de tratamiento con natalizumab "en el hogar".
El estudio consta de dos periodos de observación: uno retrospectivo correspondiente al año anterior a la entrada en el estudio y otro prospectivo correspondiente al seguimiento del paciente durante un año a partir de la fecha de inclusión del paciente. La fecha de inclusión corresponde a la infusión de natalizumab realizada en el hospital justo antes de que comenzaran las infusiones domiciliarias. Los datos retrospectivos se recopilan del registro médico y se necesita un conjunto de datos mínimo para inscribir al paciente con respecto a la actividad de la resonancia magnética y los datos de seguridad (es decir, naturaleza y número de SAE y EA seleccionados de grado 2 el año anterior al ingreso al estudio).
El período prospectivo consta de 10 infusiones de natalizumab en el hogar (meses 1-5 y 7-11) y 3 infusiones de natalizumab en el hospital (incluidos los meses 6 y 12) según la atención estándar. Además de los datos clínicos, de resonancia magnética y de seguridad (SAE y AE seleccionados de grado 2) recopilados como parte de la atención médica estándar del registro médico durante todo el período de estudio, la calidad de vida (EQ-5D-5L, MusiQol) y la preferencia del paciente ( Musicare) se administrarán en el momento de la inclusión y en los meses 6 y 12 y se registrará la impresión clínica global del cambio en los meses 6 y 12. Se pedirá a los pacientes que notifiquen cualquier evento adverso que pueda ocurrir entre cada infusión en el hogar y que registren cada mes su consumo de recursos sanitarios en un diario. Se contactará a los pacientes cada mes después de la infusión en el hogar para registrar los datos de seguridad y consumo de recursos de atención médica.
Para un subgrupo de 15 pacientes, se realizará una entrevista cualitativa entre los meses 3 y 8 como parte de la evaluación de las preferencias del paciente.
Se utilizarán formularios específicos de microcosteo y declaraciones de expertos para evaluar la utilización de recursos asociada a la infusión de natalizumab durante cada período con fines de análisis médico.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Ajaccio, Francia
- CH Ajaccio
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Chartres, Francia
- Les Hôpitaux de Chartres
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La Tronche, Francia, 38700
- CHU Grenoble Alpes
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Lille, Francia, 59020
- Hôpital St Vincent de Paul
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Saint-Nazaire, Francia, 44606
- Saint-Nazaire Hospital Center
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Bas-Rhin
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Strasbourg, Bas-Rhin, Francia, 67000
- Strasbourg University Hospital
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Bouches-du-Rhône
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Marseille, Bouches-du-Rhône, Francia, 13000
- Marseille University Hospital
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Finistère
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Brest, Finistère, Francia, 29200
- Brest University Hospital
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Gironde
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Bordeaux, Gironde, Francia, 33000
- Bordeaux University Hospital
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Libourne, Gironde, Francia, 33500
- Libourne Hospital
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Haute-Garonne
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Toulouse, Haute-Garonne, Francia, 31000
- Toulouse University Hospital
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Hauts-de-Seine
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Clamart, Hauts-de-Seine, Francia, 92140
- Percy Army Training Hospital
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Ille-et-Vilaine
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Rennes, Ille-et-Vilaine, Francia, 35000
- Rennes University Hospital
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Indre-et-Loire
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Tours, Indre-et-Loire, Francia, 37000
- Tours University Hospital
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Loire-Atlantique
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Nantes, Loire-Atlantique, Francia, 44000
- Nantes university hospital
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Loiret
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Orléans, Loiret, Francia, 45000
- Orléans Hospital
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Nord
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Lille, Nord, Francia, 59000
- Lille University Hospital
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Paris
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Paris, Paris, Francia, 75000
- Adolphe de Rothschild Ophthalmological Foundation
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Paris, Paris, Francia, 75000
- AP-HP La Pitié-Salpêtrière Hospital
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Seine-Maritime
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Rouen, Seine-Maritime, Francia, 76000
- Rouen University Hospital
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Vienne
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Poitiers, Vienne, Francia, 86000
- Poitiers University Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión :
- Hombre o mujer mayor de 18 años;
- Pacientes con EM Recurrente-Remitente seguidos en el servicio de neurología
- Tratado durante más de 24 meses con natalizumab;
- Estado negativo anti-JCV en el momento de la inclusión;
- Capacidad para comprender el propósito del estudio y oponerse al uso de la información de salud protegida de acuerdo con las normas nacionales y locales de privacidad de los sujetos.
- Tenía registros médicos disponibles para cumplir con los objetivos del estudio (es decir, SAE y EA seleccionados de grado 2 de las últimas 12 infusiones de natalizumab realizadas en el hospital antes de la inclusión)
- Tuvo una resonancia magnética cerebral en los últimos 12 meses (+/- 6 meses) cuyos resultados están disponibles en el historial médico.
Criterio de exclusión :
- Que el paciente haya manifestado su oposición al uso de sus datos;
- Mujeres que están embarazadas o amamantando o que tienen la intención de quedar embarazadas durante el estudio;
- Antecedentes de cualquier enfermedad cardiaca, endocrinológica, hematológica, hepática, inmunológica, metabólica (incluida la diabetes), urológica, pulmonar, neurológica (excepto EMRR), dermatológica, psiquiátrica, renal u otra enfermedad clínicamente significativa (según lo determine el investigador) que impediría la participación en un estudio clínico, en opinión del Investigador.
- Paciente bajo tutela o bajo medida de seguridad
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Otro
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de eventos adversos graves (SAE) y eventos adversos seleccionados (EA) de grado 2
Periodo de tiempo: Un año después de la inscripción
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Las calificaciones se basan en CTCAE V5.
EA seleccionados de grado 2: miocarditis, pericarditis, diarrea, enterocolitis, esofagitis, mucositis, fiebre/hipotermia, foliculitis, exantema papular y/o pustular, herpes zóster.
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Un año después de la inscripción
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de recaída anualizada
Periodo de tiempo: Dos puntos de tiempo por paciente un año antes y un año después de la inscripción
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Tasa de recaída anualizada
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Dos puntos de tiempo por paciente un año antes y un año después de la inscripción
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Cambio desde el inicio en la carga de lesión T2 según lo evaluado por MRI
Periodo de tiempo: 12 meses (+/-6 meses) antes de la inscripción, línea base (inscripción+/-3 meses), 12 meses después de la inscripción
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La modificación se basa en el porcentaje de pacientes con al menos una nueva lesión T2
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12 meses (+/-6 meses) antes de la inscripción, línea base (inscripción+/-3 meses), 12 meses después de la inscripción
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Cambio desde el inicio en la lesión con gadolinio positivo evaluada por resonancia magnética
Periodo de tiempo: Línea de base y 12 meses antes y 12 meses después de la inscripción
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La modificación se basa en el porcentaje de pacientes con al menos una lesión realzada con Gd
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Línea de base y 12 meses antes y 12 meses después de la inscripción
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Calidad de vida internacional de esclerosis múltiple (MusiQoL)
Periodo de tiempo: Línea de base y meses 6 y 12
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MusiQoL es un instrumento de calidad de vida autoadministrado específico de la enfermedad que consta de 31 ítems que abarcan 9 dimensiones: actividades de la vida diaria (8), bienestar psicológico (4), síntomas (3), relaciones con amigos (4), relaciones con la familia (3), relación con el sistema de salud (3), vida sentimental y sexual (2), afrontamiento (2) y rechazo (2).
Cada ítem se responde utilizando una escala tipo Likert de 6 puntos (Nunca/Nada, Pocas veces/Poco, A veces/Algo, A menudo/Mucho, Siempre/Mucho y No aplica).
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Línea de base y meses 6 y 12
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EuroQol-5Dimensión 5Nivel (EQ-5D-5L)
Periodo de tiempo: Línea de base y meses 6 y 12
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El EQ-5D-5L es un instrumento autoadministrado que consta de 2 componentes que describen el estado de salud del paciente: Un cuestionario de cinco dimensiones que describe la salud en términos de movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión. Se le pide al paciente que indique para cada uno el nivel de funcionamiento: sin problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas severos y problemas extremos. Una escala analógica visual (EVA) que mide el estado de salud (de 0 a 100). |
Línea de base y meses 6 y 12
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Musicare
Periodo de tiempo: Línea de base y meses 6 y 12
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Musicare es un instrumento autoadministrado específico de la enfermedad que investiga la experiencia de la calidad de la atención para la EM.
Consta de 35 ítems que abarcan 5 dominios: Información sobre la enfermedad (11), Información sobre los tratamientos/investigación médica (8), Relaciones con los equipos de salud (8) Acceso a la atención médica (5) Acogida en las estructuras de atención (3).
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Línea de base y meses 6 y 12
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Experiencia del paciente
Periodo de tiempo: Un punto por paciente entre los meses 3 y 8
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La entrevista semiestructurada basada en el modelo "trazador de pacientes" se realizará en un subgrupo de 15 pacientes.
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Un punto por paciente entre los meses 3 y 8
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Impresiones clínicas globales de mejora (CGI-I)
Periodo de tiempo: Meses 6 y 12
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El CGI es una escala genérica de 3 componentes utilizada a lo largo de los años en una amplia gama de enfermedades. El CGI-I (Mejora) es uno de los componentes (un elemento) que mide el cambio en el estado de salud desde la entrada en el estudio y se puede calificar de forma independiente. CGI-I se califica en una escala de 7 puntos: de 1 (muy mejorado) a 7 (mucho peor). |
Meses 6 y 12
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El costo promedio por paciente
Periodo de tiempo: Durante el estudio, se evaluará el costo promedio por paciente por un año de tratamiento (comparación HDJ vs HAD)
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Comparar el coste de las estrategias de gestión "En casa" y "Hospital" en un diseño antes-después desde una perspectiva colectiva
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Durante el estudio, se evaluará el costo promedio por paciente por un año de tratamiento (comparación HDJ vs HAD)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes Desmielinizantes, SNC
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Esclerosis múltiple
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Factores inmunológicos
- Natalizumab
Otros números de identificación del estudio
- RC20_0442
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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