Comparaison de l'innocuité et des avantages de la perfusion à domicile de Natalizumab (Tysabri®) par rapport à la perfusion à l'hôpital dans la sclérose en plaques (Tys at Home)
Évaluation de l'innocuité et des avantages du programme d'hospitalisation à domicile dans la gestion du médicament Natalizumab (Tysabri®) dans la sclérose en plaques
L'utilisation à domicile du Natalizumab chez les patients atteints de sclérose en plaques (SEP) a été temporairement autorisée par l'Agence française de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM). L'objectif principal de l'étude est de comparer la sécurité de l'administration du natalizumab à domicile par rapport à l'hôpital sur la base d'une collecte de données rétrospective et prospective. La qualité de vie, la perception par le patient de l'administration du natalizumab à domicile sont également évaluées comme objectifs secondaires ainsi que l'évaluation médico-économique de la méthode.
Les données seront collectées pour une période rétrospective de 12 mois et une période prospective de 12 mois.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Dans le cadre de la pandémie de Covid-19, certains neurologues ont alerté les autorités françaises (ANSM : Agence nationale de sécurité du médicament) sur l'interruption du traitement par natalizumab chez certains patients atteints de SEP. L'ANSM a accordé l'usage temporaire à domicile du natalizumab dans le cadre d'un programme « d'hospitalisation à domicile » (HAD). Le but de l'étude est d'évaluer l'administration de natalizumab à domicile en termes de sécurité, d'activité de la maladie, de qualité de vie, de perception du patient et de coûts en comparant les résultats avant et après la stratégie de traitement par natalizumab "à domicile".
L'étude comporte deux périodes d'observation : une rétrospective correspondant à l'année précédant l'entrée dans l'étude et une prospective correspondant au suivi du patient pendant un an à compter de la date d'inclusion du patient. La date d'inclusion correspond à la perfusion de natalizumab réalisée à l'hôpital juste avant le début des perfusions à domicile. Des données rétrospectives sont recueillies à partir du dossier médical et un ensemble de données minimal est nécessaire pour inscrire le patient concernant l'activité IRM et les données de sécurité (c.
La période prospective comprend 10 perfusions de natalizumab à domicile (mois 1-5 et 7-11) et 3 perfusions de natalizumab à l'hôpital (inclusion, mois 6 et 12) selon les soins standards. En plus des données cliniques, IRM et de sécurité (SAE et certains EI de grade 2) recueillies dans le cadre des soins médicaux standards à partir du dossier médical sur toute la période d'étude, de la qualité de vie (EQ-5D-5L, MusiQol) et de la préférence du patient ( Musicare) seront administrés à l'inclusion et aux mois 6 et 12 et l'impression clinique globale de changement sera enregistrée aux mois 6 et 12. Il sera demandé aux patients de notifier tout événement indésirable pouvant survenir entre chaque perfusion à domicile et d'enregistrer chaque mois sa consommation de ressources de santé dans un agenda. Les patients seront contactés chaque mois après la perfusion à domicile pour enregistrer les données de sécurité et de consommation des ressources de soins de santé.
Pour un sous-groupe de 15 patients, un entretien qualitatif sera réalisé entre le mois 3 et le mois 8 dans le cadre de l'évaluation des préférences du patient.
Des formulaires dédiés au micro-costing et des déclarations d'experts seront utilisés pour évaluer l'utilisation des ressources associées à la perfusion de natalizumab au cours de chaque période à des fins d'analyse médicale.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Ajaccio, France
- CH Ajaccio
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Chartres, France
- Les Hôpitaux de Chartres
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La Tronche, France, 38700
- CHU Grenoble Alpes
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Lille, France, 59020
- Hôpital St Vincent de Paul
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Saint-Nazaire, France, 44606
- Saint-Nazaire Hospital Center
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Bas-Rhin
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Strasbourg, Bas-Rhin, France, 67000
- Strasbourg University Hospital
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Bouches-du-Rhône
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Marseille, Bouches-du-Rhône, France, 13000
- Marseille University Hospital
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Finistère
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Brest, Finistère, France, 29200
- Brest University Hospital
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Gironde
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Bordeaux, Gironde, France, 33000
- Bordeaux University Hospital
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Libourne, Gironde, France, 33500
- Libourne Hospital
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Haute-Garonne
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Toulouse, Haute-Garonne, France, 31000
- Toulouse University Hospital
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Hauts-de-Seine
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Clamart, Hauts-de-Seine, France, 92140
- Percy Army Training Hospital
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Ille-et-Vilaine
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Rennes, Ille-et-Vilaine, France, 35000
- Rennes University Hospital
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Indre-et-Loire
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Tours, Indre-et-Loire, France, 37000
- Tours University Hospital
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Loire-Atlantique
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Nantes, Loire-Atlantique, France, 44000
- Nantes university hospital
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Loiret
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Orléans, Loiret, France, 45000
- Orléans Hospital
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Nord
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Lille, Nord, France, 59000
- Lille University Hospital
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Paris
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Paris, Paris, France, 75000
- Adolphe de Rothschild Ophthalmological Foundation
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Paris, Paris, France, 75000
- AP-HP La Pitié-Salpêtrière Hospital
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Seine-Maritime
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Rouen, Seine-Maritime, France, 76000
- Rouen University Hospital
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Vienne
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Poitiers, Vienne, France, 86000
- Poitiers University Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration :
- Homme ou femme de plus de 18 ans ;
- Patients atteints de SEP récurrente-rémittente suivis dans le service de neurologie
- Traité depuis plus de 24 mois par natalizumab ;
- Statut anti-JCV négatif à l'inclusion ;
- Capacité à comprendre le but de l'étude et à s'opposer à l'utilisation des informations de santé protégées conformément aux réglementations nationales et locales sur la confidentialité des sujets.
- Avoir des dossiers médicaux disponibles pour répondre aux objectifs de l'étude (c'est-à-dire, SAE et EI sélectionnés de grade 2 parmi les 12 dernières perfusions de natalizumab effectuées à l'hôpital avant l'inclusion)
- A eu une IRM cérébrale dans les 12 derniers mois (+/- 6 mois) dont les résultats sont disponibles dans le dossier médical.
Critère d'exclusion :
- Patient ayant manifesté son opposition à l'utilisation de ses données ;
- Les femmes enceintes ou qui allaitent ou qui ont l'intention de devenir enceintes pendant l'étude ;
- Antécédents de toute maladie cardiaque, endocrinologique, hématologique, hépatique, immunologique, métabolique (y compris le diabète), urologique, pulmonaire, neurologique (à l'exception de la SEP-RR), dermatologique, psychiatrique, rénale ou autre maladie majeure cliniquement significative (telle que déterminée par l'investigateur) empêcherait la participation à une étude clinique, de l'avis de l'investigateur.
- Patient sous tutelle ou sous mesure de sécurité
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Autre
- Perspectives temporelles: Éventuel
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre d'événements indésirables graves (EIG) et d'événements indésirables (EI) sélectionnés de grade 2
Délai: Un an après l'inscription
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Les notes sont basées sur CTCAE V5.
EI sélectionnés de grade 2 : myocardite, péricardite, diarrhée, entérocolite, œsophagite, mucosite, fièvre/hypothermie folicullite, éruption papuleuse et/ou pustuleuse, zona.
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Un an après l'inscription
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de rechute annualisé
Délai: Deux moments par patient un an avant et un an après l'inscription
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Taux de rechute annualisé
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Deux moments par patient un an avant et un an après l'inscription
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Changement par rapport à la ligne de base de la charge lésionnelle T2 telle qu'évaluée par IRM
Délai: 12 mois (+/-6 mois) avant l'inscription, Baseline (inscription+/-3 mois), 12 mois après l'inscription
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La modification est basée sur le pourcentage de patients avec au moins une nouvelle lésion T2
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12 mois (+/-6 mois) avant l'inscription, Baseline (inscription+/-3 mois), 12 mois après l'inscription
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Changement par rapport à la ligne de base de la lésion positive au gadolinium telle qu'évaluée par IRM
Délai: Baseline et 12 mois avant et 12 mois après l'inscription
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La modification est basée sur le pourcentage de patients présentant au moins une lésion rehaussée par le Gd
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Baseline et 12 mois avant et 12 mois après l'inscription
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Qualité de vie internationale de la sclérose en plaques (MusiQoL)
Délai: Base de référence et mois 6 et 12
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MusiQoL est un instrument auto-administré de qualité de vie spécifique à une maladie qui comprend 31 items englobant 9 dimensions : activités de la vie quotidienne (8), bien-être psychologique (4), symptômes (3), relations avec les amis (4), relations avec la famille (3), relation avec le système de santé (3), vie sentimentale et sexuelle (2), coping (2) et rejet (2).
Chaque item est répondu à l'aide d'une échelle de Likert en 6 points (Jamais/Pas du tout, Rarement/Un peu, Parfois/Assez, Souvent/Beaucoup, Toujours/Beaucoup et Sans objet)
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Base de référence et mois 6 et 12
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EuroQol-5Dimension 5Niveau (EQ-5D-5L)
Délai: Base de référence et mois 6 et 12
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L'EQ-5D-5L est un instrument auto-administré composé de 2 composants qui décrivent l'état de santé du patient : Un questionnaire à cinq dimensions décrivant la santé en termes de mobilité, de soins personnels, d'activités habituelles, de douleur/inconfort et d'anxiété/dépression. Le patient est invité à indiquer pour chacun le niveau de fonctionnement : pas de problèmes, problèmes légers, problèmes modérés, problèmes graves et problèmes extrêmes. Une échelle visuelle analogique (EVA) qui mesure l'état de santé (de 0 à 100). |
Base de référence et mois 6 et 12
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Musicare
Délai: Base de référence et mois 6 et 12
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Musicare est un instrument auto-administré spécifique à une maladie qui étudie l'expérience de la qualité des soins pour la SEP.
Il comprend 35 items regroupant 5 domaines : Information sur la maladie (11), Information sur les traitements/investigation médicale (8), Relations avec les équipes soignantes (8) Accès aux soins (5) Accueil dans les structures de soins (3).
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Base de référence et mois 6 et 12
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Expérience patient
Délai: Un point par patient entre les mois 3 et 8
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Un entretien semi-directif basé sur le modèle « patient traceur » sera réalisé dans un sous-groupe de 15 patients.
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Un point par patient entre les mois 3 et 8
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Impressions cliniques globales d'amélioration (CGI-I)
Délai: Mois 6 et 12
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Le CGI est une échelle générique à 3 composantes utilisée au fil des ans dans un large éventail de maladies. Le CGI-I (Amélioration) est l'un des composants (un élément) mesurant le changement de l'état de santé depuis l'entrée dans l'étude et peut être évalué indépendamment. CGI-I est noté sur une échelle de 7 points : de 1 (très nettement amélioré) à 7 (très nettement moins bon). |
Mois 6 et 12
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Le coût moyen par patient
Délai: Au cours de l'étude, il sera évalué le coût moyen par patient pour un an de traitement (comparaison HDJ vs HAD)
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Comparer le coût des stratégies de gestion "À domicile" et "Hôpital" dans une conception avant-après dans une perspective collective
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Au cours de l'étude, il sera évalué le coût moyen par patient pour un an de traitement (comparaison HDJ vs HAD)
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RC20_0442
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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