A natalizumab (Tysabri®) otthoni infúzió és a kórházi infúzió biztonságosságának és előnyeinek összehasonlítása sclerosis multiplexben (Tys at Home)
Az otthoni kórházi kezelési program biztonságosságának és előnyeinek értékelése a natalizumab (Tysabri®) gyógyszeres kezelésben sclerosis multiplexben
A francia gyógyszerek és egészségügyi termékek biztonsági ügynöksége (ANSM) ideiglenesen engedélyezte a natalizumab otthoni alkalmazását sclerosis multiplexben (MS) szenvedő betegeknél. A vizsgálat fő célja a natalizumab otthoni és kórházi alkalmazásának biztonságosságának összehasonlítása retrospektív és prospektív adatgyűjtés alapján. Másodlagos célként értékelik az életminőséget, a natalizumab otthoni adagolásával kapcsolatos páciensek megítélését, valamint a módszer orvosi-gazdasági értékelését.
Az adatok gyűjtése 12 hónapos visszamenőleges és 12 hónapos előretekintő időszakra vonatkozik.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A Covid-19 világjárvány részeként néhány neurológus figyelmeztette a francia hatóságokat (ANSM: National Medicines Safety Agency), hogy egyes SM-betegek megszakítják a natalizumab-kezelést. Az ANSM engedélyezte a natalizumab ideiglenes otthoni használatát egy „otthoni kórházi kezelés” (HAD) program keretében. A vizsgálat célja az otthoni natalizumab alkalmazásának értékelése a biztonság, a betegség aktivitása, az életminőség, a páciens észlelése és a költségek tekintetében az otthoni natalizumab kezelési stratégia előtti és utáni eredmények összehasonlításával.
A vizsgálat két megfigyelési időszakból áll: egy retrospektív időszakból, amely a vizsgálatba való belépés előtti évnek felel meg, és egy prospektívből, amely a beteg felvételétől számított egy évig tartó nyomon követésből áll. A felvétel dátuma megegyezik a kórházban végzett natalizumab infúzióval, közvetlenül az otthoni infúziók megkezdése előtt. A retrospektív adatokat az orvosi feljegyzésekből gyűjtik össze, és minimális adatkészletre van szükség a beteg felvételéhez az MRI aktivitásra és a biztonsági adatokra vonatkozóan (azaz a SAE természete és száma, valamint a vizsgálatba való belépés előtti évben kiválasztott 2. fokozatú nemi rendellenesség).
A várható időszak 10 otthoni natalizumab infúzióból (1-5. és 7-11. hónap) és 3 kórházi natalizumab infúzióból (beleértve, 6. és 12. hónap) áll a szokásos ellátásnak megfelelően. A klinikai, MRI és biztonsági (SAE és kiválasztott, 2. fokozatú AE) adatokon túlmenően a standard orvosi ellátás részeként gyűjtött adatok a teljes vizsgálati időszakra vonatkozó egészségügyi nyilvántartásból, az életminőségről (EQ-5D-5L, MusiQol) és a páciens preferenciáiról ( Musicare) kérdőíveket adnak ki a felvételkor és a 6. és 12. hónapban, és a változás klinikai általános benyomását rögzítik a 6. és 12. hónapban. A betegeket felkérik, hogy értesítsenek minden nemkívánatos eseményt, amely az egyes otthoni infúziók között előfordulhat, és rögzítsék az egyes infúziókat. havi egészségügyi erőforrás-felhasználását naplóban. A betegekkel az otthoni infúzió után minden hónapban felveszik a kapcsolatot, hogy rögzítsék a biztonsági és egészségügyi erőforrás-felhasználási adatokat.
Egy 15 betegből álló alcsoport esetében kvalitatív interjút kell végezni a 3. és 8. hónap között a betegpreferencia értékelésének részeként.
A natalizumab infúzióhoz kapcsolódó erőforrás-felhasználás felmérésére az egyes időszakokban az orvosi elemzés céljából mikroköltségeket számláló űrlapokat és szakértői nyilatkozatokat használnak.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Ajaccio, Franciaország
- CH Ajaccio
-
Chartres, Franciaország
- Les Hôpitaux de Chartres
-
La Tronche, Franciaország, 38700
- CHU Grenoble Alpes
-
Lille, Franciaország, 59020
- Hôpital St Vincent de Paul
-
Saint-Nazaire, Franciaország, 44606
- Saint-Nazaire Hospital Center
-
-
Bas-Rhin
-
Strasbourg, Bas-Rhin, Franciaország, 67000
- Strasbourg University Hospital
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, Franciaország, 13000
- Marseille University Hospital
-
-
Finistère
-
Brest, Finistère, Franciaország, 29200
- Brest University Hospital
-
-
Gironde
-
Bordeaux, Gironde, Franciaország, 33000
- Bordeaux University Hospital
-
Libourne, Gironde, Franciaország, 33500
- Libourne Hospital
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, Franciaország, 31000
- Toulouse University Hospital
-
-
Hauts-de-Seine
-
Clamart, Hauts-de-Seine, Franciaország, 92140
- Percy Army Training Hospital
-
-
Ille-et-Vilaine
-
Rennes, Ille-et-Vilaine, Franciaország, 35000
- Rennes University Hospital
-
-
Indre-et-Loire
-
Tours, Indre-et-Loire, Franciaország, 37000
- Tours University Hospital
-
-
Loire-Atlantique
-
Nantes, Loire-Atlantique, Franciaország, 44000
- Nantes university hospital
-
-
Loiret
-
Orléans, Loiret, Franciaország, 45000
- Orléans Hospital
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Franciaország, 59000
- Lille University Hospital
-
-
Paris
-
Paris, Paris, Franciaország, 75000
- Adolphe de Rothschild Ophthalmological Foundation
-
Paris, Paris, Franciaország, 75000
- AP-HP La Pitié-Salpêtrière Hospital
-
-
Seine-Maritime
-
Rouen, Seine-Maritime, Franciaország, 76000
- Rouen University Hospital
-
-
Vienne
-
Poitiers, Vienne, Franciaország, 86000
- Poitiers University Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevonási kritériumok:
- 18 év feletti férfi vagy nő;
- Relapszus-remittáló SM-ben szenvedő betegek követték a neurológiai szolgálatot
- Több mint 24 hónapig natalizumabbal kezelték;
- Anti-JCV negatív állapot a felvételkor;
- Képes megérteni a tanulmány célját, és ellenzi a védett egészségügyi információk felhasználását a nemzeti és helyi alanyi adatvédelmi előírásokkal összhangban.
- Rendelkezésre álltak orvosi feljegyzései a vizsgálati célok teljesítéséhez (azaz SAE és kiválasztott 2. fokozatú AE a kórházban a felvétel előtt elvégzett 12 natalizumab infúzióból)
- Volt agyi MRI-n az elmúlt 12 hónapban (+/- 6 hónap), melynek eredményei megtalálhatók a kórlapban.
Kizárási kritériumok :
- a beteg, aki tiltakozását fejezte ki adatainak felhasználása ellen;
- A vizsgálat alatt terhes, szoptató vagy teherbe esni szándékozó nők;
- Bármely klinikailag jelentős (a vizsgáló által meghatározott) szív-, endokrinológiai, hematológiai, máj-, immunológiai, metabolikus (beleértve a cukorbetegséget), urológiai, tüdő-, neurológiai (kivéve az RRMS-t), bőrgyógyászati, pszichiátriai, vese- vagy egyéb súlyos betegség anamnézisében a vizsgáló véleménye szerint kizárná a klinikai vizsgálatban való részvételt.
- Gyámság vagy biztonsági intézkedés alatt álló beteg
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Egyéb
- Időperspektívák: Leendő
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A súlyos nemkívánatos események (SAE) és a 2. fokozatú kiválasztott nemkívánatos események (AE) száma
Időkeret: Egy évvel a beiratkozás után
|
Az osztályzatok a CTCAE V5-ön alapulnak.
Válogatott 2. fokozatú nemkívánatos események: szívizomgyulladás, szívburokgyulladás, hasmenés, enterocolitis, nyelőcsőgyulladás, nyálkahártya-gyulladás, láz/hipotermia folikulitisz, papuláris és/vagy pustuláris kiütés, herpes zoster.
|
Egy évvel a beiratkozás után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Éves visszaesési arány
Időkeret: Betegenként két időpont egy évvel a felvétel előtt és egy évvel azután
|
Éves visszaesési arány
|
Betegenként két időpont egy évvel a felvétel előtt és egy évvel azután
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a T2 lézióterhelésben MRI-vel értékelve
Időkeret: 12 hónappal (+/-6 hónap) a beiratkozás előtt, alapállapot (beiratkozás +/-3 hónap), 12 hónappal a beiratkozás után
|
A módosítás azon betegek százalékos arányán alapul, akiknél legalább egy új T2 lézió van
|
12 hónappal (+/-6 hónap) a beiratkozás előtt, alapállapot (beiratkozás +/-3 hónap), 12 hónappal a beiratkozás után
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a gadolínium-pozitív lézióban MRI-vel értékelve
Időkeret: Kiindulási és 12 hónappal a beiratkozás előtt és 12 hónappal a beiratkozás után
|
A módosítás azon betegek százalékos arányán alapul, akiknél legalább egy Gd-fokozó lézió van
|
Kiindulási és 12 hónappal a beiratkozás előtt és 12 hónappal a beiratkozás után
|
|
Sclerosis Multiplex Nemzetközi életminőség (MusiQoL)
Időkeret: Kiindulási helyzet és 6. és 12. hónap
|
A MusiQoL egy önállóan beadható, betegség-specifikus életminőség-mérő eszköz, amely 31 elemből áll, amelyek 9 dimenziót ölelnek fel: mindennapi tevékenységek (8), pszichológiai jólét (4), tünetek (3), baráti kapcsolatok (4), kapcsolatok családdal (3), kapcsolattal az egészségügyi rendszerrel (3), szentimentális és szexuális élettel (2), megküzdéssel (2) és elutasítással (2).
Minden kérdésre egy 6 fokozatú Likert-skála válaszol (Soha/Egyáltalán, Ritkán/Kicsit, Néha/Kicsit, Gyakran/Sokat, Mindig/Nagyon és Nem alkalmazható)
|
Kiindulási helyzet és 6. és 12. hónap
|
|
EuroQol-5Dimension 5Level (EQ-5D-5L)
Időkeret: Kiindulási helyzet és 6. és 12. hónap
|
Az EQ-5D-5L egy önbeadható műszer, amely 2 összetevőből áll, amelyek leírják a páciens egészségi állapotát: Ötdimenziós kérdőív, amely leírja az egészséget a mobilitás, az öngondoskodás, a szokásos tevékenységek, a fájdalom/kellemetlenség és a szorongás/depresszió szempontjából. A pácienst arra kérik, hogy mindegyiknél jelezze a működési szintet: nincs probléma, enyhe probléma, közepesen súlyos, súlyos problémák és extrém problémák. Vizuális analóg skála (VAS), amely az egészségi állapotot méri (0-tól 100-ig). |
Kiindulási helyzet és 6. és 12. hónap
|
|
Musicare
Időkeret: Kiindulási helyzet és 6. és 12. hónap
|
A Musicare egy önállóan beadott betegség-specifikus műszer, amely az SM-es betegek ellátásának minőségét vizsgálja.
35 elemből áll, amelyek 5 területet foglalnak magukban: Információk a betegségről (11), Információk a kezelésekről/orvosi vizsgálatról (8), Kapcsolatok az egészségügyi csapatokkal (8) Az egészségügyi ellátáshoz való hozzáférés (5) Az ellátási struktúrákban való fogadás (3).
|
Kiindulási helyzet és 6. és 12. hónap
|
|
Beteg tapasztalat
Időkeret: 3 és 8 hónap között betegenként egy pont
|
A „paciens nyomkövető” modell alapján félig strukturált interjút készítenek egy 15 betegből álló alcsoportban.
|
3 és 8 hónap között betegenként egy pont
|
|
A javulás klinikai globális benyomásai (CGI-I)
Időkeret: 6. és 12. hónap
|
A CGI egy általános, 3 komponensű skála, amelyet évek óta használnak a betegségek széles körében. A CGI-I (javulás) az egyik olyan komponens (egy elem), amely az egészségi állapot változását méri a vizsgálatba való belépés óta, és függetlenül értékelhető. A CGI-I értékelése 7 pontos skálán történik: 1-től (nagyon javult) 7-ig (nagyon sokkal rosszabb). |
6. és 12. hónap
|
|
Az átlagos költség betegenként
Időkeret: A vizsgálat során értékelni fogják az átlagos költséget páciensenként egy éves kezelésre (HDJ és HAD összehasonlítása)
|
Hasonlítsa össze az "otthon" és a "kórházi" menedzsment stratégiák költségeit egy előtte-utána tervezésben kollektív szemszögből
|
A vizsgálat során értékelni fogják az átlagos költséget páciensenként egy éves kezelésre (HDJ és HAD összehasonlítása)
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RC20_0442
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .