Сравнение безопасности и пользы натализумаба (Tysabri®) инфузии в домашних условиях и внутрибольничной инфузии при рассеянном склерозе (Tys at Home)
Оценка безопасности и пользы программы госпитализации на дому при применении препарата натализумаб (Тисабри®) при рассеянном склерозе
Французское агентство по безопасности лекарственных средств и товаров медицинского назначения (ANSM) временно разрешило использовать натализумаб в домашних условиях у пациентов с рассеянным склерозом (РС). Основная цель исследования — сравнить безопасность применения натализумаба дома и в больнице на основе сбора ретроспективных и проспективных данных. Качество жизни, восприятие пациентами приема натализумаба в домашних условиях также оцениваются как второстепенные цели, как и медико-экономическая оценка метода.
Данные будут собираться за 12-месячный ретроспективный период и 12-месячный перспективный период.
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
В рамках пандемии Covid-19 некоторые неврологи предупредили французские власти (ANSM: Национальное агентство по безопасности лекарственных средств) о прерывании лечения натализумабом у некоторых пациентов с рассеянным склерозом. ANSM разрешил временное домашнее использование натализумаба в рамках программы «госпитализации на дому» (HAD). Целью исследования является оценка применения натализумаба в домашних условиях с точки зрения безопасности, активности заболевания, качества жизни, восприятия пациента и затрат путем сравнения результатов до и после применения стратегии лечения натализумабом в домашних условиях.
Исследование состоит из двух периодов наблюдения: ретроспективного, соответствующего году, предшествующему включению в исследование, и проспективного, соответствующего наблюдению за пациентом в течение одного года с даты включения пациента. Дата включения соответствует инфузии натализумаба, проведенной в больнице непосредственно перед началом инфузии в больнице на дому. Ретроспективные данные собираются из медицинской документации, и для регистрации пациента в отношении активности МРТ и данных о безопасности (т. е. характер и количество СНЯ и выбранных НЯ степени 2 за год до включения в исследование) необходим минимальный набор данных.
Проспективный период состоит из 10 инфузий натализумаба в домашних условиях (1-5 и 7-11 месяцев) и 3 внутрибольничных инфузий натализумаба (включение, 6 и 12 месяцев) в соответствии со стандартной терапией. В дополнение к клиническим, МРТ и данным по безопасности (SAE и отдельные AE степени 2), собранным в рамках стандартной медицинской помощи из медицинской документации за весь период исследования, качеству жизни (EQ-5D-5L, MusiQol) и предпочтениям пациента ( Musicare) анкеты будут вводиться при включении и через 6 и 12 месяцев, а клиническое общее впечатление об изменениях будет регистрироваться через 6 и 12 месяцев. месяц потребления медицинских ресурсов в дневнике. С пациентами будут связываться каждый месяц после домашней инфузии для записи данных о безопасности и потреблении медицинских ресурсов.
Для подгруппы из 15 пациентов будет проведено качественное интервью между 3 и 8 месяцами в рамках оценки предпочтений пациентов.
Специализированные формы микростоимости и заключения экспертов будут использоваться для оценки использования ресурсов, связанных с инфузией натализумаба, в течение каждого периода для целей медицинского анализа.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Ajaccio, Франция
- CH Ajaccio
-
Chartres, Франция
- Les Hôpitaux de Chartres
-
La Tronche, Франция, 38700
- CHU Grenoble Alpes
-
Lille, Франция, 59020
- Hôpital St Vincent de Paul
-
Saint-Nazaire, Франция, 44606
- Saint-Nazaire Hospital Center
-
-
Bas-Rhin
-
Strasbourg, Bas-Rhin, Франция, 67000
- Strasbourg University Hospital
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, Франция, 13000
- Marseille University Hospital
-
-
Finistère
-
Brest, Finistère, Франция, 29200
- Brest University Hospital
-
-
Gironde
-
Bordeaux, Gironde, Франция, 33000
- Bordeaux University Hospital
-
Libourne, Gironde, Франция, 33500
- Libourne Hospital
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, Франция, 31000
- Toulouse University Hospital
-
-
Hauts-de-Seine
-
Clamart, Hauts-de-Seine, Франция, 92140
- Percy Army Training Hospital
-
-
Ille-et-Vilaine
-
Rennes, Ille-et-Vilaine, Франция, 35000
- Rennes University Hospital
-
-
Indre-et-Loire
-
Tours, Indre-et-Loire, Франция, 37000
- Tours University Hospital
-
-
Loire-Atlantique
-
Nantes, Loire-Atlantique, Франция, 44000
- Nantes university hospital
-
-
Loiret
-
Orléans, Loiret, Франция, 45000
- Orléans Hospital
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Франция, 59000
- Lille University Hospital
-
-
Paris
-
Paris, Paris, Франция, 75000
- Adolphe de Rothschild Ophthalmological Foundation
-
Paris, Paris, Франция, 75000
- AP-HP La Pitié-Salpêtrière Hospital
-
-
Seine-Maritime
-
Rouen, Seine-Maritime, Франция, 76000
- Rouen University Hospital
-
-
Vienne
-
Poitiers, Vienne, Франция, 86000
- Poitiers University Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения :
- Мужчина или женщина старше 18 лет;
- Пациенты с рецидивирующе-ремиттирующим рассеянным склерозом наблюдаются в неврологической службе
- Лечение натализумабом более 24 месяцев;
- Отрицательный статус анти-JCV при включении;
- Способность понять цель исследования и возражать против использования защищенной медицинской информации в соответствии с национальными и местными правилами конфиденциальности.
- Иметь доступные медицинские записи для достижения целей исследования (т. е. СНЯ и отдельные НЯ 2-й степени из последних 12 инфузий натализумаба, выполненных в больнице до включения)
- Проходил МРТ головного мозга в течение предыдущих 12 месяцев (+/- 6 месяцев), результаты которого имеются в истории болезни.
Критерий исключения :
- Пациент, выразивший свое несогласие с использованием его данных;
- Женщины, которые беременны или кормят грудью или планируют забеременеть во время исследования;
- История любого клинически значимого (по определению исследователя) сердечного, эндокринологического, гематологического, печеночного, иммунологического, метаболического (включая диабет), урологического, легочного, неврологического (за исключением RRMS), дерматологического, психиатрического, почечного или другого серьезного заболевания, которое по мнению Исследователя, исключает участие в клиническом исследовании.
- Пациент, находящийся под опекой или мерами безопасности
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Другой
- Временные перспективы: Перспективный
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество серьезных нежелательных явлений (СНЯ) и отдельных нежелательных явлений (НЯ) степени 2
Временное ограничение: Через год после зачисления
|
Оценки основаны на CTCAE V5.
Отдельные НЯ 2-й степени: миокардит, перикардит, диарея, энтероколит, эзофагит, мукозит, лихорадка/гипотермия, фолликулит, папулезная и/или пустулезная сыпь, опоясывающий герпес.
|
Через год после зачисления
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовая частота рецидивов
Временное ограничение: Две временные точки на пациента за год до и через год после регистрации
|
Годовая частота рецидивов
|
Две временные точки на пациента за год до и через год после регистрации
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем нагрузки поражения Т2 по оценке МРТ
Временное ограничение: 12 месяцев (+/- 6 месяцев) до зачисления, базовый уровень (зачисление +/- 3 месяца), 12 месяцев после зачисления
|
Модификация основана на проценте пациентов с хотя бы одним новым поражением Т2.
|
12 месяцев (+/- 6 месяцев) до зачисления, базовый уровень (зачисление +/- 3 месяца), 12 месяцев после зачисления
|
|
Изменение положительного по гадолинию очага по сравнению с исходным уровнем по оценке МРТ
Временное ограничение: Исходный уровень и 12 месяцев до и 12 месяцев после регистрации
|
Модификация основана на проценте пациентов с хотя бы одним поражением, усиливающим Gd.
|
Исходный уровень и 12 месяцев до и 12 месяцев после регистрации
|
|
Рассеянный склероз Международное качество жизни (MusiQoL)
Временное ограничение: Исходный уровень и месяцы 6 и 12
|
MusiQoL — это инструмент для самостоятельного применения для оценки качества жизни при конкретном заболевании, который включает 31 элемент, охватывающий 9 параметров: повседневная деятельность (8), психологическое благополучие (4), симптомы (3), отношения с другом (4), отношения. с семьей (3), отношения с системой здравоохранения (3), сентиментальная и сексуальная жизнь (2), совладание (2) и неприятие (2).
Ответы на каждый пункт даются по 6-балльной шкале Лайкерта (никогда/никогда, редко/немного, иногда/отчасти, часто/часто, всегда/очень часто и неприменимо).
|
Исходный уровень и месяцы 6 и 12
|
|
EuroQol-5Dimension 5Level (EQ-5D-5L)
Временное ограничение: Исходный уровень и месяцы 6 и 12
|
EQ-5D-5L представляет собой прибор для самостоятельного применения, состоящий из 2 компонентов, описывающих состояние здоровья пациента: Пятимерный опросник, описывающий здоровье с точки зрения подвижности, самообслуживания, обычных занятий, боли/дискомфорта и беспокойства/депрессии. Пациента просят указать для каждого уровень функционирования: нет проблем, небольшие проблемы, умеренные проблемы, серьезные проблемы и крайние проблемы. Визуальная аналоговая шкала (ВАШ), измеряющая состояние здоровья (от 0 до 100). |
Исходный уровень и месяцы 6 и 12
|
|
Музыка
Временное ограничение: Исходный уровень и месяцы 6 и 12
|
Musicare — это инструмент для самостоятельного применения по конкретному заболеванию, исследующий опыт качества лечения рассеянного склероза.
Он включает 35 пунктов, охватывающих 5 областей: Информация о заболевании (11), Информация о лечении/медицинском обследовании (8), Отношения с медицинскими бригадами (8) Доступ к медицинской помощи (5) Прием в учреждениях по уходу (3).
|
Исходный уровень и месяцы 6 и 12
|
|
Опыт пациента
Временное ограничение: Один балл на пациента между 3 и 8 месяцами
|
Полуструктурированное интервью, основанное на модели «отслеживание пациентов», будет проведено в подгруппе из 15 пациентов.
|
Один балл на пациента между 3 и 8 месяцами
|
|
Клинические общие впечатления об улучшении (CGI-I)
Временное ограничение: Месяцы 6 и 12
|
CGI — это общая трехкомпонентная шкала, которая на протяжении многих лет используется для лечения широкого спектра заболеваний. CGI-I (улучшение) является одним из компонентов (один пункт), измеряющих изменение состояния здоровья с момента включения в исследование, и может оцениваться независимо. CGI-I оценивается по 7-балльной шкале: от 1 (намного лучше) до 7 (намного хуже). |
Месяцы 6 и 12
|
|
Средняя стоимость на одного пациента
Временное ограничение: В ходе исследования будет оцениваться средняя стоимость лечения на одного пациента в течение одного года (сравнение HDJ и HAD).
|
Сравните стоимость стратегий управления «Дома» и «Больница» в дизайне «до и после» с коллективной точки зрения.
|
В ходе исследования будет оцениваться средняя стоимость лечения на одного пациента в течение одного года (сравнение HDJ и HAD).
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- RC20_0442
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .