Comparando a segurança e o benefício da infusão caseira de natalizumabe (Tysabri®) versus infusão hospitalar na esclerose múltipla (Tys at Home)
Avaliando a segurança e o benefício do programa de hospitalização domiciliar no tratamento da medicação Natalizumabe (Tysabri®) na esclerose múltipla
O uso domiciliar de Natalizumab em pacientes com esclerose múltipla (EM) foi temporariamente concedido pela Agência Francesa de Segurança de Medicamentos e Produtos de Saúde (ANSM). O principal objetivo do estudo é comparar a segurança da administração de natalizumabe em casa versus no hospital com base na coleta de dados retrospectiva e prospectiva. A qualidade de vida, a percepção do paciente sobre a administração domiciliar de natalizumabe também são avaliados como objetivos secundários, bem como a avaliação médico-econômica do método.
Os dados serão coletados para um período retrospectivo de 12 meses e um período prospectivo de 12 meses.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
No âmbito da pandemia de Covid-19, alguns neurologistas alertaram as autoridades francesas (ANSM: National Medicines Safety Agency) para a interrupção do tratamento com natalizumab por parte de alguns doentes com EM. A ANSM concedeu o uso domiciliar temporário de natalizumabe no âmbito de um programa de "hospitalização domiciliar" (HAD). O objetivo do estudo é avaliar a administração domiciliar de natalizumabe em relação à segurança, atividade da doença, qualidade de vida, percepção do paciente e custos, comparando os resultados antes e depois da estratégia de tratamento "Em casa" com natalizumabe.
O estudo consiste em dois períodos de observação: um retrospectivo correspondente ao ano anterior à entrada no estudo e um prospectivo correspondente ao acompanhamento do paciente por um ano a partir da data de inclusão do paciente. A data da inclusão corresponde à infusão de natalizumabe realizada no hospital imediatamente antes do início das infusões hospitalares em casa. Os dados retrospectivos são coletados do prontuário médico e um conjunto mínimo de dados é necessário para inscrever o paciente em relação à atividade de ressonância magnética e dados de segurança (ou seja, natureza e número de SAE e AE selecionado de grau 2 no ano anterior à entrada no estudo).
O período prospectivo consiste em 10 infusões caseiras de natalizumabe (meses 1-5 e 7-11) e 3 infusões hospitalares de natalizumabe (inclusão, meses 6 e 12) de acordo com o tratamento padrão. Além dos dados clínicos, de ressonância magnética e de segurança (SAE e AE selecionados de grau 2) coletados como parte do atendimento médico padrão do prontuário médico durante todo o período do estudo, qualidade de vida (EQ-5D-5L, MusiQol) e preferência do paciente ( Musicare) serão administrados na inclusão e nos meses 6 e 12 e a impressão clínica global de mudança será registrada no mês 6 e 12. Os pacientes serão solicitados a notificar quaisquer eventos adversos que possam ocorrer entre cada infusão em casa e registrar cada mês seu consumo de recursos de saúde em um diário. Os pacientes serão contatados a cada mês após a infusão em casa para registrar dados de segurança e consumo de recursos de saúde.
Para um subgrupo de 15 pacientes, uma entrevista qualitativa será realizada entre o 3º e o 8º mês como parte da avaliação de preferência do paciente.
Formulários dedicados ao microcusto e declarações de especialistas serão usados para avaliar a utilização de recursos associados à infusão de natalizumabe durante cada período para fins de análise médica.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Ajaccio, França
- CH Ajaccio
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Chartres, França
- Les Hôpitaux de Chartres
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La Tronche, França, 38700
- Chu Grenoble Alpes
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Lille, França, 59020
- Hôpital St Vincent de Paul
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Paris, França, 75000
- Adolphe de Rothschild Ophthalmological Foundation
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Paris, França, 75000
- AP-HP La Pitié-Salpêtrière Hospital
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Bas-Rhin
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Strasbourg, Bas-Rhin, França, 67000
- Strasbourg University Hospital
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Bouches-du-Rhône
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Marseille, Bouches-du-Rhône, França, 13000
- Marseille University Hospital
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Finistère
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Brest, Finistère, França, 29200
- Brest University Hospital
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Quimper, Finistère, França, 29000
- Quimper Hospital
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Gironde
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Bordeaux, Gironde, França, 33000
- Bordeaux University Hospital
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Libourne, Gironde, França, 33500
- Libourne Hospital
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Haute-Garonne
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Toulouse, Haute-Garonne, França, 31000
- Toulouse University Hospital
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Haute-Vienne
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Limoges, Haute-Vienne, França, 87000
- Limoges University Hospital
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Hauts-de-Seine
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Clamart, Hauts-de-Seine, França, 92140
- Percy Army Training Hospital
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Hérault
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Montpellier, Hérault, França, 34000
- Montpellier University Hospital
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Ille-et-Vilaine
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Rennes, Ille-et-Vilaine, França, 35000
- Rennes University Hospital
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Indre-et-Loire
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Tours, Indre-et-Loire, França, 37000
- Tours University Hospital
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Landes
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Dax, Landes, França, 40100
- Dax Hospital
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Loire-Atlantique
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Nantes, Loire-Atlantique, França, 44000
- Nantes University Hospital
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Loiret
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Orléans, Loiret, França, 45000
- Orléans Hospital
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Nord
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Lille, Nord, França, 59000
- Lille University Hospital
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Seine-Maritime
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Rouen, Seine-Maritime, França, 76000
- Rouen University Hospital
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Vienne
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Poitiers, Vienne, França, 86000
- Poitiers University Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão :
- Masculino ou feminino acima de 18 anos;
- Pacientes com EM remitente-recorrente acompanhados no serviço de neurologia
- Tratado por mais de 24 meses com natalizumabe;
- Status anti-JCV negativo na inclusão;
- Capacidade de entender o objetivo do estudo e se opor ao uso de informações de saúde protegidas de acordo com os regulamentos nacionais e locais de privacidade do assunto.
- Tinha registros médicos disponíveis para atender aos objetivos do estudo (ou seja, SAE e AE selecionados de grau 2 das últimas 12 infusões de natalizumabe realizadas no hospital antes da inclusão)
- Teve uma ressonância magnética cerebral nos últimos 12 meses (+/- 6 meses), cujos resultados estão disponíveis no prontuário.
Critério de exclusão :
- Paciente tendo manifestado sua oposição ao uso de seus dados;
- Mulheres grávidas ou amamentando ou com intenção de engravidar durante o estudo;
- História de qualquer doença cardíaca, endocrinológica, hematológica, hepática, imunológica, metabólica (incluindo diabetes) clinicamente significativa (conforme determinado pelo investigador), urológica, pulmonar, neurológica (exceto para EMRR), dermatológica, psiquiátrica, renal ou outra doença grave que impediria a participação em um estudo clínico, na opinião do Investigador.
- Paciente sob tutela ou medida de segurança
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Outro
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de eventos adversos graves (SAE) e eventos adversos selecionados (EAs) de grau 2
Prazo: Um ano após a inscrição
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As notas são baseadas no CTCAE V5.
EAs selecionados de grau 2: miocardite, pericardite, diarreia, enterocolite, esofagite, mucosite, febre/hipotermia foliculite, erupção cutânea papular e/ou pustulosa, herpes zoster.
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Um ano após a inscrição
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de recaída anualizada
Prazo: Dois pontos de tempo por paciente um ano antes e um ano após a inscrição
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Taxa de recaída anualizada
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Dois pontos de tempo por paciente um ano antes e um ano após a inscrição
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Mudança da linha de base na carga de lesão T2 conforme avaliada por ressonância magnética
Prazo: 12 meses (+/- 6 meses) de inscrição anterior, linha de base (inscrição +/- 3 meses), 12 meses após a inscrição
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A modificação é baseada na porcentagem de paciente com pelo menos uma nova lesão T2
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12 meses (+/- 6 meses) de inscrição anterior, linha de base (inscrição +/- 3 meses), 12 meses após a inscrição
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Mudança da linha de base na lesão positiva de gadolínio avaliada por ressonância magnética
Prazo: Linha de base e 12 meses antes e 12 meses após a inscrição
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A modificação é baseada na porcentagem de pacientes com pelo menos uma lesão intensificada por Gd
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Linha de base e 12 meses antes e 12 meses após a inscrição
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Qualidade de Vida Internacional de Esclerose Múltipla (MusiQoL)
Prazo: Linha de base e meses 6 e 12
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O MusiQoL é um instrumento autoaplicável de qualidade de vida específica da doença que compreende 31 itens abrangendo 9 dimensões: atividades da vida diária (8), bem-estar psicológico (4), sintomas (3), relacionamentos com amigos (4), relacionamentos com a família (3), relação com o sistema de saúde (3), vida sentimental e sexual (2), enfrentamento (2) e rejeição (2).
Cada item é respondido por meio de uma escala Likert de 6 pontos (Nunca/Nunca, Raramente/Um pouco, Às vezes/Pouco, Frequentemente/Muito, Sempre/Muito e Não se aplica)
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Linha de base e meses 6 e 12
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EuroQol-5Dimension 5Level (EQ-5D-5L)
Prazo: Linha de base e meses 6 e 12
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O EQ-5D-5L é um instrumento autoaplicável que consiste em 2 componentes que descrevem o estado de saúde do paciente: Um questionário de cinco dimensões que descreve a saúde em termos de mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão. O paciente é solicitado a indicar para cada um o nível de funcionamento: sem problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves e problemas extremos. Uma escala analógica visual (VAS) que mede o estado de saúde (de 0 a 100). |
Linha de base e meses 6 e 12
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Musicare
Prazo: Linha de base e meses 6 e 12
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O Musicare é um instrumento auto-administrado específico para a doença que investiga a experiência da qualidade dos cuidados para a EM.
É composto por 35 itens que abrangem 5 domínios: Informação sobre a doença (11), Informação sobre os tratamentos/investigação médica (8), Relação com as equipas de saúde (8) Acesso aos cuidados de saúde (5) Acolhimento nas estruturas de cuidados (3).
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Linha de base e meses 6 e 12
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Experiência do paciente
Prazo: Um ponto por paciente entre os meses 3 e 8
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Entrevista semiestruturada baseada no modelo "paciente rastreador" será realizada em um subgrupo de 15 pacientes.
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Um ponto por paciente entre os meses 3 e 8
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Impressões clínicas globais de melhora (CGI-I)
Prazo: Meses 6 e 12
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O CGI é uma escala genérica de 3 componentes usada ao longo dos anos em uma ampla gama de doenças. O CGI-I (Melhoria) é um dos componentes (um item) que mede a mudança no estado de saúde desde a entrada no estudo e pode ser avaliado independentemente. CGI-I é classificado em uma escala de 7 pontos: de 1 (melhorou muito) a 7 (muito pior). |
Meses 6 e 12
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O custo médio por paciente
Prazo: Durante o estudo, será avaliado o custo médio por paciente durante um ano de tratamento (comparação HDJ vs HAD)
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Comparar o custo das estratégias de gestão "Em casa" e "Hospital" em um desenho antes-depois da perspectiva coletiva
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Durante o estudo, será avaliado o custo médio por paciente durante um ano de tratamento (comparação HDJ vs HAD)
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RC20_0442
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Esclerose Múltipla (EM)
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University Health Network, TorontoThe Plastic Surgery Foundation; Canadian Society of Plastic SurgeonsConcluídoCateter em bloco do plano transverso do abdome (TAP) | Reconstrução mamária DIEP ou MS-TRAM gratuita | Tratamento local da dor | Abdominal/local doadorCanadá
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October 6 UniversityConcluídoReabilitação Vestibular em MSEgito
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Stony Brook UniversityNovartisConcluídoEsclerose múltipla | Déficits Cognitivos | Gilenya Modificando Terapia para MSEstados Unidos
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Kessler FoundationInstituto Vocacional Enrique Díaz de León A.C., Guadalajara, MexicoRecrutamentoTCE (Traumatismo Cranioencefálico) ou MS (Esclerose Múltipla)Estados Unidos, Espanha
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Fred Hutchinson Cancer CenterAtivo, não recrutandoMiastenia grave | Neuromielite óptica | Doença auto-imune | Polineuropatia Desmielinizante Inflamatória Crônica | Síndrome Miastênica de Lambert Eaton | Degeneração Cerebelar | Síndrome da Pessoa Rígida | Síndrome Opsoclonus Mioclonus | Doença Autoimune Neurológica | Transplante Autólogo Autoimune | Transplante... e outras condiçõesEstados Unidos