Sammenligning av sikkerhet og nytte av Natalizumab (Tysabri®) hjemmeinfusjon vs infusjon på sykehus ved multippel sklerose (Tys at Home)
Vurdere sikkerheten og fordelene ved hjemmesykehusbehandling ved behandling av Natalizumab (Tysabri®) medisiner ved multippel sklerose
Hjemmebruk av Natalizumab hos pasienter med multippel sklerose (MS) har blitt midlertidig gitt av det franske sikkerhetsbyrået for medisiner og helseprodukter (ANSM). Hovedmålet med studien er å sammenligne sikkerheten ved administrering av natalizumab hjemme vs på sykehus basert på retrospektiv og prospektiv datainnsamling. Livskvalitet, pasientoppfatning av hjemmeadministrasjon av natalizumab blir også evaluert som sekundære mål samt medisinsk-økonomisk vurdering av metoden.
Data vil bli samlet inn for en 12-måneders retrospektiv periode og en 12-måneders prospektiv periode.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Som en del av Covid-19-pandemien har noen nevrologer varslet franske myndigheter (ANSM: National Medicines Safety Agency) om avbrudd av natalizumab-behandling av enkelte MS-pasienter. ANSM har innvilget midlertidig hjemmebruk av natalizumab innenfor rammen av et "at-home hospitalization"-program (HAD). Formålet med studien er å vurdere hjemmeadministrasjon av natalizumab med hensyn til sikkerhet, sykdomsaktivitet, livskvalitet, pasientens oppfatning og kostnader ved å sammenligne resultater før og etter "Hjemme" behandlingsstrategi for natalizumab.
Studien består av to observasjonsperioder: en retrospektiv som tilsvarer året før studiestart og en prospektiv som tilsvarer pasientoppfølging i ett år fra datoen for pasientinkluderingen. Datoen for inklusjonen tilsvarer natalizumab-infusjonen utført på sykehuset rett før infusjonen på sykehuset hjemme startet. Retrospektive data samles inn fra medisinsk journal og et minimalt datasett er nødvendig for å registrere pasienten angående MR-aktivitet og sikkerhetsdata (dvs. art og antall SAE og valgt AE av grad 2 året før studiestart).
Den prospektive perioden består av 10 natalizumab-infusjoner hjemme (måned 1-5 og 7-11) og 3 natalizumab-infusjoner på sykehus (inkludering, måneder 6 og 12) i henhold til standardbehandling. I tillegg til kliniske, MR- og sikkerhetsdata (SAE og utvalgt AE av grad 2) samlet inn som en del av standard medisinsk behandling fra journal over hele studieperioden, livskvalitet (EQ-5D-5L, MusiQol) og pasientens preferanse ( Musicare) spørreskjemaer vil bli administrert ved inkludering og måned 6 og 12, og klinisk globalt inntrykk av endring vil bli registrert ved måned 6 og 12. Pasienter vil bli bedt om å varsle alle uønskede hendelser som kan oppstå mellom hver hjemmeinfusjon og registrere hver måned hans/hennes helseressursforbruk i en dagbok. Pasienter vil bli kontaktet hver måned etter infusjon hjemme for å registrere data om sikkerhet og helseressursforbruk.
For en undergruppe på 15 pasienter vil kvalitativt intervju bli utført mellom måned 3 og 8 som en del av pasientpreferansevurdering.
Mikrokostnadsdedikerte skjemaer og ekspertuttalelser vil bli brukt til å vurdere ressursutnyttelse knyttet til infusjon av natalizumab i hver periode for medisinsk analyseformål.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Ajaccio, Frankrike
- CH Ajaccio
-
Chartres, Frankrike
- Les Hôpitaux de Chartres
-
La Tronche, Frankrike, 38700
- CHU Grenoble Alpes
-
Lille, Frankrike, 59020
- Hôpital St Vincent de Paul
-
Saint-Nazaire, Frankrike, 44606
- Saint-Nazaire Hospital Center
-
-
Bas-Rhin
-
Strasbourg, Bas-Rhin, Frankrike, 67000
- Strasbourg University Hospital
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankrike, 13000
- Marseille University Hospital
-
-
Finistère
-
Brest, Finistère, Frankrike, 29200
- Brest University Hospital
-
-
Gironde
-
Bordeaux, Gironde, Frankrike, 33000
- Bordeaux University Hospital
-
Libourne, Gironde, Frankrike, 33500
- Libourne Hospital
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, Frankrike, 31000
- Toulouse University Hospital
-
-
Hauts-de-Seine
-
Clamart, Hauts-de-Seine, Frankrike, 92140
- Percy Army Training Hospital
-
-
Ille-et-Vilaine
-
Rennes, Ille-et-Vilaine, Frankrike, 35000
- Rennes University Hospital
-
-
Indre-et-Loire
-
Tours, Indre-et-Loire, Frankrike, 37000
- Tours University Hospital
-
-
Loire-Atlantique
-
Nantes, Loire-Atlantique, Frankrike, 44000
- Nantes university hospital
-
-
Loiret
-
Orléans, Loiret, Frankrike, 45000
- Orléans Hospital
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Frankrike, 59000
- Lille University Hospital
-
-
Paris
-
Paris, Paris, Frankrike, 75000
- Adolphe de Rothschild Ophthalmological Foundation
-
Paris, Paris, Frankrike, 75000
- AP-HP La Pitié-Salpêtrière Hospital
-
-
Seine-Maritime
-
Rouen, Seine-Maritime, Frankrike, 76000
- Rouen University Hospital
-
-
Vienne
-
Poitiers, Vienne, Frankrike, 86000
- Poitiers University Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier :
- mann eller kvinne over 18 år;
- Pasienter med residiverende-remitterende MS fulgte i nevrologisk tjeneste
- Behandlet i mer enn 24 måneder med natalizumab;
- Anti-JCV negativ status ved inkludering;
- Evne til å forstå formålet med studien og gi motstand mot å bruke beskyttet helseinformasjon i samsvar med nasjonale og lokale personvernforskrifter.
- Hadde tilgjengelige medisinske journaler for å oppfylle studiemålene (dvs. SAE og utvalgt AE av grad 2 fra de siste 12 infusjonene av natalizumab utført på sykehuset før inkludering)
- Hadde en cerebral MR i løpet av de siste 12 månedene (+/- 6 måneder) som er tilgjengelig i journalen.
Ekskluderingskriterier:
- Pasient som har uttrykt motstand mot bruken av dataene deres;
- Kvinner som er gravide eller ammer eller har til hensikt å bli gravide under studien;
- Anamnese med klinisk signifikant (som bestemt av etterforskeren) hjerte-, endokrinologisk, hematologisk, hepatisk, immunologisk, metabolsk (inkludert diabetes), urologisk, pulmonal, nevrologisk (unntatt RRMS), dermatologisk, psykiatrisk, nyresykdom eller annen alvorlig sykdom som ville utelukke deltakelse i en klinisk studie, etter etterforskerens oppfatning.
- Pasient under vergemål eller under sikkerhetstiltak
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Annen
- Tidsperspektiver: Potensielle
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall alvorlige bivirkninger (SAE) og utvalgte bivirkninger (AE) av grad 2
Tidsramme: Ett år etter innmelding
|
Karakterer er basert på CTCAE V5.
Utvalgte bivirkninger av grad 2: myokarditt, perikarditt, diaré, enterokolitt, øsofagitt, mukositt, feber/hypotermi folikullitt, papulært og/eller pustulært utslett, herpes zoster.
|
Ett år etter innmelding
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig tilbakefallsrate
Tidsramme: To tidspunkt per pasient ett år før og ett år etter innskrivning
|
Årlig tilbakefallsrate
|
To tidspunkt per pasient ett år før og ett år etter innskrivning
|
|
Endring fra baseline i T2-lesjonsbelastning som vurdert ved MR
Tidsramme: 12 måneder (+/-6 måneder) før påmelding, baseline (påmelding+/-3 måneder), 12 måneder etter påmelding
|
Modifikasjon er basert på prosentandelen av pasienten med minst én ny T2-lesjon
|
12 måneder (+/-6 måneder) før påmelding, baseline (påmelding+/-3 måneder), 12 måneder etter påmelding
|
|
Endring fra baseline i gadoliniumpositiv lesjon vurdert ved MR
Tidsramme: Baseline og 12 måneder før og 12 måneder etter påmelding
|
Modifikasjon er basert på prosentandelen av pasienten med minst én Gd-forsterkende lesjon
|
Baseline og 12 måneder før og 12 måneder etter påmelding
|
|
Multippel sklerose internasjonal livskvalitet (MusiQoL)
Tidsramme: Baseline og måned 6 og 12
|
MusiQoL er et selvadministrert sykdomsspesifikt livskvalitetsinstrument som omfatter 31 elementer som omfatter 9 dimensjoner: dagliglivets aktiviteter (8), psykologisk velvære (4), symptomer (3), forhold til venn (4), relasjoner med familie (3), forhold til helsevesen (3), sentimentalt og seksualliv (2), mestring (2) og avvisning (2).
Hvert element besvares med en 6-punkts Likert-skala (Aldri/Ikke i det hele tatt, Sjelden/Litt, Noen ganger/Noe, Ofte/Mye, Alltid/Veldig mye og Ikke relevant)
|
Baseline og måned 6 og 12
|
|
EuroQol-5Dimension 5Level (EQ-5D-5L)
Tidsramme: Baseline og måned 6 og 12
|
EQ-5D-5L er et selvadministrert instrument som består av 2 komponenter som beskriver pasientens helsetilstand: Et femdimensjonalt spørreskjema som beskriver helse i form av mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. Pasienten blir bedt om å angi funksjonsnivået for hver enkelt: ingen problemer, små problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer. En visuell analog skala (VAS) som måler helsetilstand (fra 0 til 100). |
Baseline og måned 6 og 12
|
|
Musicare
Tidsramme: Baseline og måned 6 og 12
|
Musicare er et selvadministrert sykdomsspesifikt instrument som undersøker opplevelsen av kvaliteten på omsorgen for MS.
Den består av 35 elementer som omfatter 5 domener: Informasjon om sykdommen (11), Informasjon om behandlingene/medisinsk utredning (8), Forhold til helseteam (8) Helsetilbud (5) Mottak i omsorgsstrukturer (3).
|
Baseline og måned 6 og 12
|
|
Pasienterfaring
Tidsramme: Ett poeng per pasient mellom 3 og 8 måneder
|
Semistrukturert intervju basert på "pasientsporingsmodellen" vil bli gjennomført i en undergruppe på 15 pasienter.
|
Ett poeng per pasient mellom 3 og 8 måneder
|
|
Klinisk globale inntrykk av forbedring (CGI-I)
Tidsramme: Måned 6 og 12
|
CGI er en generisk 3-komponent skala som brukes gjennom årene i et bredt spekter av sykdommer. CGI-I (forbedring) er en av komponentene (ett element) som måler endring i helsetilstand siden oppføringen i studien og kan vurderes uavhengig. CGI-I er vurdert på en 7-punkts skala: fra 1 (svært mye forbedret) til 7 (mye dårligere). |
Måned 6 og 12
|
|
Gjennomsnittlig kostnad per pasient
Tidsramme: I løpet av studien vil det bli evaluert gjennomsnittlig kostnad per pasient for ett års behandling (sammenligning HDJ vs HAD)
|
Sammenlign kostnadene for ledelsesstrategiene "Hjemme" og "Sykehus" i et før-etter-design fra et kollektivt perspektiv
|
I løpet av studien vil det bli evaluert gjennomsnittlig kostnad per pasient for ett års behandling (sammenligning HDJ vs HAD)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- RC20_0442
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .