Intensiivinen korvaushoito hemofiliapotilailla, joilla on niveltulehdus

Nivelverenvuoto on yleisin verenvuototapaus hemofiliapotilailla (PwH), ja toistuva hemartroosi laukaisee kroonisen artropatian, joka on hemofiliapotilaiden yleisin krooninen komplikaatio. Jos riittävää ennaltaehkäisyä (aloitusikä, hoito-ohjelma, kesto, hoitoon sitoutuminen) puuttuu tekijä VIII (hemofilia A) tai FIX (hemfilia B) konsentraateilla, jopa 85 %:lle potilaista, joilla on vaikea hemofilia, kehittyy kliinisesti selvä nivelsairaus. .

Toisaalta jotkin viimeaikaiset tiedot viittaavat siihen, että riittävästä ennaltaehkäisystä huolimatta huomattava osa PwH:sta kehittää artropatiaa.

Siksi niveltulehduksen varhaisten merkkien riittävä seulonta on tarpeen. Toisaalta niveltulehdusta pidetään laajalti yhtenä parametrista, joka on otettava huomioon PwH:n nivelvaurioiden diagnoosissa ja seurannassa. Niveltulehdus on keskeinen piirre, joka saattaa liittyä alihoitoon, joka johtuu riittämättömistä hoito-ohjelmista tai rajoitetusta hoitomyöntyvyydestä, farmakokinetiikan vaihtelusta tai vaativasta päivittäisestä/urheilutoiminnasta. Näin ollen on yleinen yksimielisyys käyttöaiheesta, jonka mukaan synoviitin esiintyminen on PwH:n taudin aktiivisuuden merkki.

MATERIAALIT JA MENETELMÄT:

Hemofiliakeskuksiin (määriteltävä) lähetetyt potilaat, joilla on vaikea (FVIII < 1 %) tai vaikea-keskivaikea (FVIII < 2 %) hemofilia A ilman inhibiittoreita, otetaan mukaan yllä ilmoitettujen mukaanotto- ja poissulkemiskriteerien mukaisesti. Koulutettu henkilökunta tallentaa kustakin aiheesta demografiset tiedot, kuten iän, rodun, etnisen taustan ja painoindeksin (BMI, kg/m2). Lääkäritietoihin sisältyvät myös verenvuotokohtausten lukumäärä ja edellisten 12 kuukauden aikana säännölliseen ennaltaehkäisyyn ja läpilyöntivuotokohtausten hoitoon käytetyn tekijätiivisteen määrä. Tämä tutkimus järjestetään kahdessa vaiheessa.

Vaihe 1 (US-seulonta): Kaikille potilaille tehdään kyynärpäiden, nilkkojen ja polvien ultraäänitutkimus nivelten tilan ja niveltulehduksen olemassaolon/poissaolon määrittämiseksi HEAD-US-järjestelmän mukaisesti. Synoviitin seulontaprotokolla sisältää olecranon-syvennyksen (kyynärpää), suprapatellaarisen syvennyksen (polven) ja tibiotalaarinivelen (nilkan) etusyvennyksen tutkimuksen. Yksityiskohtainen skannausprotokolla on kuvassa 1. Niveltulehdus pisteytetään poissaoloksi/minimiksi (pistemäärä 0); lievä/kohtalainen (pistemäärä 1) ja vaikea (pistemäärä 2).

Vaihe 2 (Investointi): Potilaat, joilla on merkkejä niveltulehduksesta, määrätään satunnaisesti PK-arvioinnin tekemiseen my-PK-fitilla aloittamaan profylaksi Adynovin kanssa, jonka kohteena on 12 % FVIII-taso (PROPELin kaltainen käsivarsi) tai jatkamaan jatkuvaa hoitoa. standardihoito (kontrolliryhmä). Kuuden nivelen yhdysvaltalainen tutkimus toistetaan kuukausittain kuuden kuukauden ajan ja jos ilmenee oireita, jotka saattavat viitata akuuttiin verenvuotojaksoon. Molempien hoitoryhmien synoviitin tilan muutoksille kirjataan verenvuotojaksojen määrä, infuusioiden määrä ja FVIII:n kulutus. Vahvistetun hemartroosin tapauksessa aloitetaan intensiivinen hoito meneillään olevalla hoidolla voimassa olevien ohjeiden mukaan. Intensiivisen hoidon aikana USA:n arvio vaurioituneesta nivelestä toistetaan 7 päivän välein. Intensiivinen korvaushoito lopetetaan, kun uä osoittaa nivelen sisäisen verenvuodon täydellisen häviävän. Kivun häviämiseen kuluva aika, verenvuodon häviämiseen kulunut aika sekä infuusioten lukumäärä ja annokset kirjataan jokaiselle hoitohaaralle. Kaikki ennaltaehkäisyaikataulun muutokset kirjataan molemmissa hoitoryhmissä koko tutkimusjakson aikana, eivätkä ne ole poissulkemiskriteerinä tutkimuksesta.