Monitieteisen luuytimen vajaatoiminnan arviointi luuytimen vajaatoiminnassa ja siihen liittyvissä häiriöissä. (EMBRACE)
Monitieteisen luuytimen vajaatoiminnan arviointi luuytimen vajaatoiminnassa ja siihen liittyvissä häiriöissä. (EMBRACE-tutkimus)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Perinnölliset luuydinsairaudet (IBMD) sisältävät sekä perinteiset perinnölliset luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät (BMFS) että äskettäin kuvatun kokonaisuuden ituradan alttiudesta hematologiselle maligniteettille. IBMD-potilailla on usein erittäin monimutkaisia terveysongelmia, jotka ovat ainutlaatuisia ja joita ei yleensä kohtaa. Tämän seurauksena kliinikot saattavat tuntea olonsa epävarmemmaksi näiden ainutlaatuisten ongelmien hallinnassa, koska he eivät ole usein altistuneet tälle potilasryhmälle. Viimeaikaiset genomiikan edistysaskeleet ovat johtaneet IBMD:n ja niiden alatyypin tarkempaan diagnoosiin ja johtaneet nopeasti kehittyvään alaan, jolla on useita mahdollisuuksia parantaa potilaiden tuloksia.
Tämän tutkimuksen ensimmäisessä vaiheessa arvioitiin ja määritettiin nykyiset haasteet, joita 3 sidosryhmäryhmää, IBMD-potilaita, potilaiden asianajajia ja kansallisesti IBMD-potilaita hoitavia kliinikkoja kohtaavat. Tulokset osoittivat, että vaiheessa 1 kuvatut haasteet voidaan voittaa ottamalla käyttöön monitieteinen lähestymistapa BMF-potilaiden hoitoon. Interventiot, jotka on suunniteltu vastaamaan vaiheessa 1 tunnistettuihin haasteisiin, muodostavat monitieteisen hoidon mallin, joka toteutetaan Peter MacCallum Cancer Centre / Royal Melbourne Hospital -klinikalla. Hoitomalli sisältää:
- Tarjoa pääsy geneettiseen testaukseen asiantuntijatulkinnoilla
- Kliinisen tiedon ja asiaankuuluvien tutkimusten (mukaan lukien geneettiset) esittely monitieteisessä tiimikokouksessa, johon osallistuvat hematologit, molekyylihematopatologit, kliiniset genetiikka, geneettiset neuvojat, tutkijat ja erikoissairaanhoitajat.
- Hoitosuunnitelmaehdotuksen antaminen kliinikolle
- Geneettinen neuvonta ja kirjallisten sairauskohtaisten tietojen tarjoaminen, mukaan lukien ehdotetun hoitosuunnitelman tiedot potilaalle
- Geneettinen neuvonta ja kirjallisen tiedon tarjoaminen sekä pääsy testaukseen riskiperheenjäsenille
- Omistautunut tiimi keskittyi moniin yksittäisiin harvinaisiin sairauksiin ja keskittyi todistetusti kokonaisvaltaiseen hoitoon
- Mahdollisuuden osallistua paikalliseen ja kansainväliseen tutkimukseen
EMBRACE-tutkimus keskittyy hoitomallin arviointiin.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Mary Panjari, PhD
- Puhelinnumero: 03 8559 5000
- Sähköposti: mary.panjari@petermac.org
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3000
- Rekrytointi
- Peter MacCallum Cancer Centre
-
Alatutkija:
- Lucy Fox
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaiden on täytettävä kaikki seuraavat tutkimukseen pääsyn kriteerit:
- Ikä > tai = 18 vuotta ilmoittautumisen yhteydessä
- Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen (tai vastuullisen perheenjäsenen, joka pystyy antamaan tietoisen suostumuksen)
- Potilas saa hoitoa laitoksen ohjeiden/hoitovirtamallin mukaisesti
Poissulkemiskriteerit:
1. Potilas, joka ei ole kelvollinen hoitoon hoitomallin mukaisesti
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
BMFS-potilaat
BMFS-potilaat Peter MacCallum Cancer Centerin hematologian klinikalla.
|
Monitieteinen hoitomalli BMFS-potilaille.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
arvioida hoitomallin tehokkuutta ja toteutusta käyttämällä objektiivisia mittareita ja potilaan/lääkärin raportoimia tuloksia
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Tehokkuus - potilas/lääkäri raportoi hoitomalliin tyytyväisyyden tulokset kyselylomakkeella mitattuna Toteutus - mallin noudattaminen mitattuna auditoinnilla ennalta määriteltyihin keskeisiin suoritusindikaattoreihin verrattuna
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioida mallilla hoidettavien potilaiden elämänlaadun pitkittäisarviointia
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Pitkittäinen elämänlaadun arviointi potilailla, joita hoidetaan EORTC QLQ-C30:n mittaamalla mallilla
|
12 kuukautta
|
|
Määrällisesti arvioida potilaiden terveydenhuollon käyttöä mallissa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Kvantitoi potilaiden terveydenhuollon käyttö mallissa kyselylomakkeella mitattuna
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Piers Blombery, MBBS(Hons), Peter MacCallum Cancer Centre, Australia
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 21/44
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .