Ei-interventiivinen kansallinen tutkimus lapsipotilailla, joilla on selittämätön perna (OPPUS)
maanantai 22. syyskuuta 2025 päivittänyt: Sanofi
Havainnollinen kansallinen pediatrinen tutkimus selittämättömän splenomegalian esiintyvyydestä
Ensisijainen tavoite:
Arvioida Gaucher'n taudin (GD) esiintyvyyttä lapsipotilailla, joilla on selittämätön splenomegalia (SMG) sen jälkeen, kun ensisijaiset diagnoosit (esim. portaalihypertensio, hematologinen pahanlaatuisuus, hemolyyttinen anemia, infektio), jotka perustuvat kliiniseen tutkimukseen ja rutiininomaisiin biologisiin kokeisiin (täysverenkuva, retikulosyytit, maksakokeet, vatsan ultraääni, Coombs-testi ja Epstein Barr -viruksen serologia).
Toissijaiset tavoitteet:
- Kuvaamaan kunkin tunnistetun sairausluokan esiintymistä ja niiden potilaiden määrää, joilla ei tutkimuksen lopussa ollut lopullista diagnoosia lapsipotilailla, joilla on selittämätön SMG sen jälkeen, kun ensimmäiset diagnoosit on jätetty pois.
- Kuvailla kaikkien tutkimukseen osallistuneiden lapsipotilaiden ominaisuudet (kliiniset, laboratorio-, geneettiset) ja kuvata ominaisuudet jaettuna tunnistetun sairausluokan ja lopullisen diagnoosin puuttumisen mukaan tutkimuksen lopussa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen suunniteltu kesto on 39 kuukautta, joka sisältää 36 kuukautta potilaiden rekrytointia.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
60
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amiens, Ranska, 80054
- Investigational Site Number 2500036
-
Angers, Ranska, 49933
- Investigational Site Number 2500014
-
Argenteuil, Ranska, 95107
- Investigational Site Number 2500034
-
Bayonne, Ranska, 64100
- Investigational Site Number 2500039
-
Besançon, Ranska, 25030
- Investigational Site Number 2500015
-
Bordeaux, Ranska, 33000
- Investigational Site Number 2500003
-
Brest, Ranska, 29609
- Investigational Site Number 2500038
-
Caen, Ranska, 14033
- Investigational Site Number 2500026
-
Chambéry, Ranska, 73000
- Investigational Site Number 2500018
-
Clermont-Ferrand, Ranska, 63000
- Investigational Site Number 2500009
-
Colombes, Ranska, 92700
- Investigational Site Number 2500008
-
Créteil, Ranska, 94000
- Investigational Site Number 2500028
-
Dijon, Ranska, 21079
- Investigational Site Number 2500006
-
Gleizé, Ranska, 69400
- Investigational Site Number 2500010
-
Jossigny, Ranska, 77600
- Investigational Site Number 2500031
-
La Rochelle, Ranska, 17000
- Investigational Site Number 2500040
-
La Tronche, Ranska, 38700
- Investigational Site Number 2500007
-
Limoges, Ranska, 87042
- Investigational Site Number 2500030
-
Lyon, Ranska, 69008
- Investigational Site Number 2500001
-
Mantes-la-Jolie, Ranska, 78200
- Investigational Site Number 2500032
-
Marseille, Ranska, 13005
- Investigational Site Number 2500005
-
Meaux, Ranska, 77100
- Investigational Site Number 2500027
-
Montpellier, Ranska, 34090
- Investigational Site Number 2500002
-
Nantes, Ranska, 44000
- Investigational Site Number 2500021
-
Nice, Ranska, 06200
- Investigational Site Number 2500019
-
Nîmes, Ranska, 30029
- Investigational Site Number 2500022
-
Paris, Ranska, 75012
- Investigational Site Number 2500016
-
Perpignan, Ranska, 66000
- Investigational Site Number 2500013
-
Poissy, Ranska, 78300
- Investigational Site Number 2500035
-
Poitiers, Ranska, 86000
- Investigational Site Number 2500011
-
Reims, Ranska, 51100
- Investigational Site Number 2500029
-
Rennes, Ranska, 35203
- Investigational Site Number 2500023
-
Roubaix, Ranska, 59056
- Investigational Site Number 2500037
-
Rouen, Ranska, 76031
- Investigational Site Number 2500024
-
Saint-Priest-en-Jarez, Ranska, 42270
- Investigational Site Number 2500017
-
Strasbourg, Ranska, 67200
- Investigational Site Number 2500004
-
Toulouse, Ranska
- Investigational Site Number 2500033
-
Tours, Ranska
- Investigational Site Number 2500020
-
Valenciennes, Ranska, 59300
- Investigational Site Number 2500025
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Ranska, 54500
- Investigational Site Number 2500012
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 sekunti - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Alle 18-vuotias potilas, jolla on selittämätön SMG (SMG määritellään palpoitavaksi pernaksi, joka on jo tunnettu tai löydetty ensimmäistä kertaa) ja jolle on tehty tutkimuksia SMG:n ilmeisten syiden poistamiseksi, mukaan lukien: hemolyyttinen anemia, hematologinen pahanlaatuisuus, portaalihypertensio, infektiotauti liittyy SMG:hen
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Alle 18-vuotias potilas
- Potilas, jolla on selittämätön SMG (SMG määritellään palpoitavaksi pernaksi, joka on jo tunnettu tai löydetty ensimmäistä kertaa) ja jolle on tehty tutkimuksia SMG:n ilmeisten syiden poistamiseksi
Poissulkemiskriteerit:
Potilaalla, jolla on mikä tahansa ilmeinen SMG:n syy, joka on kuvattu lääketieteellisissä asiakirjoissa olevissa kliinisissä tutkimuksissa ja/tai laboratorio- tai kuvantamistestissä ja/tai jolla on diagnosoitu jokin seuraavista tiloista:
- hemolyyttinen anemia
- hematologinen pahanlaatuisuus
- portahypertensio
- tartuntatauti, joka liittyy SMG:hen (sytomegalovirus, Epstein Barr -virus, leishmaniaasi tai muu ilmeinen tartuntatauti, joka paljastuu sairaushistoriasta)
Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia seikkoja, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Poikkileikkaus
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Lapsipotilaat, joilla on selittämätön suurentunut perna
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
GD-diagnoosin saaneiden potilaiden prosenttiosuus ilmoittautuneista potilaista
Aikaikkuna: Enintään 3 kuukautta sisällyttämisen jälkeen
|
GD:n diagnoosi, joka perustuu β-glukoserebrosidaasiaktiivisuuden puutteeseen perifeerisen veren leukosyyteissä tai muissa tumaisissa soluissa tai geneettiseen analyysiin.
|
Enintään 3 kuukautta sisällyttämisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kunkin tunnistetun sairausluokan osuus tutkimuksen lopussa osallistuneiden potilaiden joukossa
Aikaikkuna: Enintään 3 kuukautta sisällyttämisen jälkeen
|
Enintään 3 kuukautta sisällyttämisen jälkeen
|
|
|
Niiden potilaiden osuus, joilla ei ollut lopullista diagnoosia tutkimuksen lopussa, mukaan otetuista potilaista
Aikaikkuna: Enintään 3 kuukautta sisällyttämisen jälkeen
|
Enintään 3 kuukautta sisällyttämisen jälkeen
|
|
|
Potilaiden määrä tietyn merkin perusteella. (kliininen, laboratorio, genetiikka)
Aikaikkuna: Enintään 3 kuukautta sisällyttämisen jälkeen
|
Kaikkien tutkimukseen osallistuvien potilaiden (kliiniset, laboratorio-, geneettiset) yksityiskohtaiset ominaisuudet arvioidaan
|
Enintään 3 kuukautta sisällyttämisen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 30. kesäkuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 25. marraskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 25. marraskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 12. huhtikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 12. huhtikuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 15. huhtikuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Tiistai 23. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Patologiset tilat, anatomiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Lymfaattiset sairaudet
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Histiosytoosi, ei-Langerhansin solu
- Histiosytoosi
- Sfingolipidoosit
- Lipidoosit
- Hypertrofia
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Hemic- ja imusuutteet
- Niemann-Pickin sairaudet
- Gaucherin tauti
- Splenomegalia
Muut tutkimustunnusnumerot
- OBS16092
- U1111-1267-2545 (Rekisterin tunniste: ICTRP)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .