Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Neintervenční národní studie u pediatrických pacientů s nevysvětlitelnou zvětšenou slezinou (OPPUS)

11. ledna 2024 aktualizováno: Sanofi

Observační národní pediatrická studie o prevalenci nevysvětlitelné splenomegalie

Primární cíl:

K posouzení prevalence Gaucherovy choroby (GD) diagnostikované u pediatrických pacientů s nevysvětlitelnou splenomegalií (SMG) po vyloučení diagnóz prvního záměru (např. portální hypertenze, hematologická malignita, hemolytická anémie, infekce) na základě klinického vyšetření a rutinních biologických testů (plný krevní obraz, retikulocyty, jaterní testy, ultrazvuk břicha, Coombsův test a sérologie viru Epstein-Barrové).

Sekundární cíle:

  • Popsat podíl každé identifikované kategorie onemocnění a podíl pacientů bez konečné diagnózy na konci studie u dětských pacientů s nevysvětlenou SMG po vyloučení diagnóz prvního záměru
  • Popsat charakteristiky (klinické, laboratorní, genetické) všech dětských pacientů zařazených do studie a popsat charakteristiky rozdělené podle identifikované kategorie onemocnění a absence konečné diagnózy na konci studie

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Plánovaná doba trvání této studie je 39 měsíců, což zahrnuje 36 měsíců náboru pacientů.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

150

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Telefonní číslo: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Studijní místa

  • Francie
      • Amiens, Francie, 80054
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500036
      • Angers, Francie, 49933
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500014
      • Argenteuil, Francie, 95107
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500034
      • Bayonne, Francie, 64100
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500039
      • Besançon, Francie, 25030
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500015
      • Bordeaux, Francie, 33000
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500003
      • Brest, Francie, 29609
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500038
      • Caen, Francie, 14033
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500026
      • Chambéry, Francie, 73000
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500018
      • Clermont-Ferrand, Francie, 63000
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500009
      • Colombes, Francie, 92700
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500008
      • Créteil, Francie, 94000
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500028
      • Dijon, Francie, 21079
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500006
      • Gleizé, Francie, 69400
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500010
      • Jossigny, Francie, 77600
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500031
      • La Rochelle, Francie, 17000
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500040
      • La Tronche, Francie, 38700
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500007
      • Limoges, Francie, 87042
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500030
      • Lyon, Francie, 69008
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500001
      • Mantes-la-Jolie, Francie, 78200
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500032
      • Marseille, Francie, 13005
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500005
      • Meaux, Francie, 77100
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500027
      • Montpellier, Francie, 34090
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500002
      • Nantes, Francie, 44000
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500021
      • Nice, Francie, 06200
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500019
      • Nîmes, Francie, 30029
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500022
      • Paris, Francie, 75012
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500016
      • Perpignan, Francie, 66000
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500013
      • Poissy, Francie, 78300
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500035
      • Poitiers, Francie, 86000
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500011
      • Reims, Francie, 51100
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500029
      • Rennes, Francie, 35203
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500023
      • Roubaix, Francie, 59056
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500037
      • Rouen, Francie, 76031
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500024
      • Saint-Priest-en-Jarez, Francie, 42270
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500017
      • Strasbourg, Francie, 67200
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500004
      • Toulouse, Francie
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500033
      • Tours, Francie
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500020
      • Valenciennes, Francie, 59300
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500025
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francie, 54500
        • Nábor
        • Investigational Site Number 2500012

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Pacient mladší 18 let s nevysvětlitelným SMG (SMG definovaný jako hmatná slezina, již známý nebo poprvé objevený) a který podstoupil testy k odstranění zjevných příčin SMG, včetně: hemolytické anémie, hematologické malignity, portální hypertenze, infekčního onemocnění spojené s SMG

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient mladší 18 let
  • Pacient s nevysvětlitelným SMG (SMG definovaný jako hmatná slezina, již známý nebo poprvé objevený) a který podstoupil testy k odstranění zjevných příčin SMG

Kritéria vyloučení:

Pacient s jakoukoli zjevnou příčinou SMG, jak je popsána klinickým vyšetřením a/nebo laboratorním nebo zobrazovacím testem dostupným ve zdravotní dokumentaci, a/nebo u kterého byl diagnostikován některý z následujících stavů:

  1. hemolytická anémie
  2. hematologická malignita
  3. portální hypertenze
  4. infekční onemocnění spojené s SMG (cytomegalovirus, virus Epstein-Barrové, leishmanióza nebo jiná zjevná infekční příčina odhalená v anamnéze)

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Průřezový

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Pediatričtí pacienti s nevysvětlitelnou zvětšenou slezinou

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů s diagnózou GD mezi zapsanými pacienty
Časové okno: Až 3 měsíce po zařazení
Diagnostika GD na základě nedostatečné aktivity β-glukocerebrosidázy v leukocytech periferní krve nebo jiných jaderných buňkách nebo genetické analýze.
Až 3 měsíce po zařazení

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra každé identifikované kategorie onemocnění na konci studie mezi zařazenými pacienty
Časové okno: Až 3 měsíce po zařazení
Až 3 měsíce po zařazení
Podíl pacientů bez konečné diagnózy na konci studie mezi zařazenými pacienty
Časové okno: Až 3 měsíce po zařazení
Až 3 měsíce po zařazení
Počet pacientů na základě konkrétního char. (klinika, laboratoř, genetika)
Časové okno: Až 3 měsíce po zařazení
Budou vyhodnoceny podrobné charakteristiky všech pacientů zařazených do studie (klinické, laboratorní, genetické).
Až 3 měsíce po zařazení

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sanofi

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. června 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. září 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. září 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. dubna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. dubna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

15. dubna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OBS16092
  • U1111-1267-2545 (Identifikátor registru: ICTRP)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nedostatek kyselé sfingomyelinázy

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kenya

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit