Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio nazionale non interventistico su pazienti pediatrici con milza ingrossata inspiegabile (OPPUS)

22 settembre 2025 aggiornato da: Sanofi

Uno studio pediatrico nazionale osservazionale sulla prevalenza della splenomegalia inspiegabile

Obiettivo primario:

Per valutare la prevalenza della malattia di Gaucher (GD) diagnosticata in pazienti pediatrici che presentano splenomegalia inspiegabile (SMG) dopo l'esclusione delle diagnosi di prima intenzione (ad es. ipertensione portale, neoplasie ematologiche, anemia emolitica, infezione) sulla base dell'esame clinico e dei test biologici di routine (emocromo completo, reticolociti, esami del fegato, ecografia addominale, test di Coombs e sierologia del virus di Epstein Barr).

Obiettivi secondari:

  • Descrivere il tasso di ciascuna categoria di malattia identificata e il tasso di pazienti senza diagnosi finale alla fine dello studio in pazienti pediatrici con SMG inspiegabile dopo l'esclusione delle diagnosi di prima intenzione
  • Descrivere le caratteristiche (cliniche, di laboratorio, genetiche) di tutti i pazienti pediatrici inclusi nello studio e descrivere le caratteristiche suddivise per categoria di malattia identificata e assenza di diagnosi finale alla fine dello studio

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

La durata pianificata di questo studio è di 39 mesi, che include 36 mesi di reclutamento dei pazienti.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

60

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Amiens, Francia, 80054
        • Investigational Site Number 2500036
      • Angers, Francia, 49933
        • Investigational Site Number 2500014
      • Argenteuil, Francia, 95107
        • Investigational Site Number 2500034
      • Bayonne, Francia, 64100
        • Investigational Site Number 2500039
      • Besançon, Francia, 25030
        • Investigational Site Number 2500015
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • Investigational Site Number 2500003
      • Brest, Francia, 29609
        • Investigational Site Number 2500038
      • Caen, Francia, 14033
        • Investigational Site Number 2500026
      • Chambéry, Francia, 73000
        • Investigational Site Number 2500018
      • Clermont-Ferrand, Francia, 63000
        • Investigational Site Number 2500009
      • Colombes, Francia, 92700
        • Investigational Site Number 2500008
      • Créteil, Francia, 94000
        • Investigational Site Number 2500028
      • Dijon, Francia, 21079
        • Investigational Site Number 2500006
      • Gleizé, Francia, 69400
        • Investigational Site Number 2500010
      • Jossigny, Francia, 77600
        • Investigational Site Number 2500031
      • La Rochelle, Francia, 17000
        • Investigational Site Number 2500040
      • La Tronche, Francia, 38700
        • Investigational Site Number 2500007
      • Limoges, Francia, 87042
        • Investigational Site Number 2500030
      • Lyon, Francia, 69008
        • Investigational Site Number 2500001
      • Mantes-la-Jolie, Francia, 78200
        • Investigational Site Number 2500032
      • Marseille, Francia, 13005
        • Investigational Site Number 2500005
      • Meaux, Francia, 77100
        • Investigational Site Number 2500027
      • Montpellier, Francia, 34090
        • Investigational Site Number 2500002
      • Nantes, Francia, 44000
        • Investigational Site Number 2500021
      • Nice, Francia, 06200
        • Investigational Site Number 2500019
      • Nîmes, Francia, 30029
        • Investigational Site Number 2500022
      • Paris, Francia, 75012
        • Investigational Site Number 2500016
      • Perpignan, Francia, 66000
        • Investigational Site Number 2500013
      • Poissy, Francia, 78300
        • Investigational Site Number 2500035
      • Poitiers, Francia, 86000
        • Investigational Site Number 2500011
      • Reims, Francia, 51100
        • Investigational Site Number 2500029
      • Rennes, Francia, 35203
        • Investigational Site Number 2500023
      • Roubaix, Francia, 59056
        • Investigational Site Number 2500037
      • Rouen, Francia, 76031
        • Investigational Site Number 2500024
      • Saint-Priest-en-Jarez, Francia, 42270
        • Investigational Site Number 2500017
      • Strasbourg, Francia, 67200
        • Investigational Site Number 2500004
      • Toulouse, Francia
        • Investigational Site Number 2500033
      • Tours, Francia
        • Investigational Site Number 2500020
      • Valenciennes, Francia, 59300
        • Investigational Site Number 2500025
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francia, 54500
        • Investigational Site Number 2500012

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Paziente di età inferiore ai 18 anni con SMG inspiegabile (SMG definito come una milza palpabile, già nota o scoperta per la prima volta) e che è stato sottoposto a test per eliminare cause evidenti di SMG tra cui: anemia emolitica, neoplasia ematologica, ipertensione portale, malattia infettiva associato a SMG

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Paziente di età inferiore ai 18 anni
  • Paziente con SMG inspiegabile (SMG definito come una milza palpabile, già nota o scoperta per la prima volta) e che si è sottoposto a test per eliminare cause evidenti di SMG

Criteri di esclusione:

Paziente con qualsiasi causa evidente di SMG come descritto dall'esame clinico e/o dal test di laboratorio o di imaging disponibile nelle cartelle cliniche e/o a cui è stata diagnosticata una delle seguenti condizioni:

  1. anemia emolitica
  2. neoplasia ematologica
  3. ipertensione portale
  4. malattia infettiva associata a SMG (citomegalovirus, virus di Epstein Barr, leishmaniosi o altra evidente causa infettiva rivelata dall'anamnesi)

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Trasversale

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Pazienti pediatrici con milza ingrossata inspiegabile

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con diagnosi di GD tra i pazienti arruolati
Lasso di tempo: Fino a 3 mesi dopo l'inclusione
Diagnosi di GD basata sulla carenza di attività β-glucocerebrosidasica nei leucociti del sangue periferico o in altre cellule nucleate, o analisi genetica.
Fino a 3 mesi dopo l'inclusione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di ciascuna categoria di malattia identificata alla fine dello studio tra i pazienti arruolati
Lasso di tempo: Fino a 3 mesi dopo l'inclusione
Fino a 3 mesi dopo l'inclusione
Tasso di pazienti senza diagnosi finale alla fine dello studio tra i pazienti arruolati
Lasso di tempo: Fino a 3 mesi dopo l'inclusione
Fino a 3 mesi dopo l'inclusione
Numero di pazienti basato su char specifico. (clinica, laboratorio, genetica)
Lasso di tempo: Fino a 3 mesi dopo l'inclusione
Saranno valutate le caratteristiche dettagliate di tutti i pazienti inclusi nello studio (clinici, di laboratorio, genetici).
Fino a 3 mesi dopo l'inclusione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sanofi

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 giugno 2021

Completamento primario (Effettivo)

25 novembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

25 novembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 aprile 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 aprile 2021

Primo Inserito (Effettivo)

15 aprile 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

23 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OBS16092
  • U1111-1267-2545 (Identificatore di registro: ICTRP)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Jordan

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi