Nem intervenciós nemzeti vizsgálat megmagyarázhatatlan megnagyobbodott lépben szenvedő gyermekgyógyászati betegeken (OPPUS)
2025. szeptember 22. frissítette: Sanofi
Megfigyelő nemzeti gyermekgyógyászati tanulmány a megmagyarázhatatlan lépmegnagyobbodás prevalenciájáról
Az elsődleges célkítűzés:
A Gaucher-kór (GD) prevalenciájának felmérésére olyan gyermekgyógyászati betegeknél, akiknél megmagyarázhatatlan splenomegalia (SMG) jelentkezett az első szándékos diagnózisok (pl. portális hipertónia, hematológiai rosszindulatú daganatok, hemolitikus anémia, fertőzés) klinikai vizsgálat és rutin biológiai vizsgálatok (teljes vérkép, retikulociták, májvizsgálatok, hasi ultrahang, Coombs-teszt és Epstein Barr vírus szerológia) alapján.
Másodlagos célok:
- Az egyes azonosított betegségkategóriák arányának leírása, valamint azon betegek arányának leírása, akiknél a vizsgálat végén nem volt végleges diagnózis a megmagyarázhatatlan SMG-ben szenvedő gyermekgyógyászati betegeknél az első szándékos diagnózisok kizárása után
- A vizsgálatba bevont összes gyermekgyógyászati beteg jellemzőinek (klinikai, laboratóriumi, genetikai) leírása, valamint a jellemzők leírása az azonosított betegségkategóriák és a végső diagnózis hiánya szerint a vizsgálat végén.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Részletes leírás
A vizsgálat tervezett időtartama 39 hónap, amely magában foglalja a 36 hónapos betegfelvételt.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
60
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Amiens, Franciaország, 80054
- Investigational Site Number 2500036
-
Angers, Franciaország, 49933
- Investigational Site Number 2500014
-
Argenteuil, Franciaország, 95107
- Investigational Site Number 2500034
-
Bayonne, Franciaország, 64100
- Investigational Site Number 2500039
-
Besançon, Franciaország, 25030
- Investigational Site Number 2500015
-
Bordeaux, Franciaország, 33000
- Investigational Site Number 2500003
-
Brest, Franciaország, 29609
- Investigational Site Number 2500038
-
Caen, Franciaország, 14033
- Investigational Site Number 2500026
-
Chambéry, Franciaország, 73000
- Investigational Site Number 2500018
-
Clermont-Ferrand, Franciaország, 63000
- Investigational Site Number 2500009
-
Colombes, Franciaország, 92700
- Investigational Site Number 2500008
-
Créteil, Franciaország, 94000
- Investigational Site Number 2500028
-
Dijon, Franciaország, 21079
- Investigational Site Number 2500006
-
Gleizé, Franciaország, 69400
- Investigational Site Number 2500010
-
Jossigny, Franciaország, 77600
- Investigational Site Number 2500031
-
La Rochelle, Franciaország, 17000
- Investigational Site Number 2500040
-
La Tronche, Franciaország, 38700
- Investigational Site Number 2500007
-
Limoges, Franciaország, 87042
- Investigational Site Number 2500030
-
Lyon, Franciaország, 69008
- Investigational Site Number 2500001
-
Mantes-la-Jolie, Franciaország, 78200
- Investigational Site Number 2500032
-
Marseille, Franciaország, 13005
- Investigational Site Number 2500005
-
Meaux, Franciaország, 77100
- Investigational Site Number 2500027
-
Montpellier, Franciaország, 34090
- Investigational Site Number 2500002
-
Nantes, Franciaország, 44000
- Investigational Site Number 2500021
-
Nice, Franciaország, 06200
- Investigational Site Number 2500019
-
Nîmes, Franciaország, 30029
- Investigational Site Number 2500022
-
Paris, Franciaország, 75012
- Investigational Site Number 2500016
-
Perpignan, Franciaország, 66000
- Investigational Site Number 2500013
-
Poissy, Franciaország, 78300
- Investigational Site Number 2500035
-
Poitiers, Franciaország, 86000
- Investigational Site Number 2500011
-
Reims, Franciaország, 51100
- Investigational Site Number 2500029
-
Rennes, Franciaország, 35203
- Investigational Site Number 2500023
-
Roubaix, Franciaország, 59056
- Investigational Site Number 2500037
-
Rouen, Franciaország, 76031
- Investigational Site Number 2500024
-
Saint-Priest-en-Jarez, Franciaország, 42270
- Investigational Site Number 2500017
-
Strasbourg, Franciaország, 67200
- Investigational Site Number 2500004
-
Toulouse, Franciaország
- Investigational Site Number 2500033
-
Tours, Franciaország
- Investigational Site Number 2500020
-
Valenciennes, Franciaország, 59300
- Investigational Site Number 2500025
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Franciaország, 54500
- Investigational Site Number 2500012
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 másodperc (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
18 éven aluli, megmagyarázhatatlan SMG-ben szenvedő beteg (az SMG-t tapintható lépként határozták meg, már ismert vagy először fedezték fel), és olyan vizsgálatokon estek át az SMG nyilvánvaló okainak kiküszöbölésére, mint például: hemolitikus anémia, hematológiai rosszindulatú daganat, portális hipertónia, fertőző betegség kapcsolódik az SMG-hez
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18 év alatti beteg
- Megmagyarázhatatlan SMG-ben szenvedő beteg (az SMG-t tapintható lépként határozták meg, már ismert vagy először fedezték fel), és akit az SMG nyilvánvaló okainak kiküszöbölése céljából végzett vizsgálatokon estek át
Kizárási kritériumok:
Beteg, akinek az SMG bármely nyilvánvaló oka van, amint azt az orvosi feljegyzésekben található klinikai vizsgálat és/vagy laboratóriumi vagy képalkotó vizsgálat leírja, és/vagy a következő állapotok bármelyikével diagnosztizálták:
- hemolitikus anémia
- hematológiai rosszindulatú daganat
- portális hipertónia
- SMG-vel összefüggő fertőző betegség (citomegalovírus, Epstein Barr vírus, leishmaniasis vagy más nyilvánvaló fertőző ok, amelyet a kórtörténet feltárt)
A fenti információk nem tartalmaznak minden olyan megfontolást, amely releváns a páciens klinikai vizsgálatban való esetleges részvétele szempontjából.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Keresztmetszeti
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Megmagyarázhatatlan megnagyobbodott lépben szenvedő gyermekbetegek
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A GD-vel diagnosztizált betegek százalékos aránya a beiratkozott betegek között
Időkeret: Legfeljebb 3 hónappal a felvétel után
|
A GD diagnosztizálása a perifériás vér leukocitáiban vagy más magos sejtekben hiányos β-glükocerebrozidáz aktivitáson vagy genetikai elemzésen alapul.
|
Legfeljebb 3 hónappal a felvétel után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az egyes azonosított betegségkategóriák aránya a vizsgálat végén a beiratkozott betegek körében
Időkeret: Legfeljebb 3 hónappal a felvétel után
|
Legfeljebb 3 hónappal a felvétel után
|
|
|
Azon betegek aránya, akiknél a vizsgálat végén nem volt végleges diagnózis a beiratkozott betegek között
Időkeret: Legfeljebb 3 hónappal a felvétel után
|
Legfeljebb 3 hónappal a felvétel után
|
|
|
A betegek száma specifikus char alapján. (klinikai, labor, genetikai)
Időkeret: Legfeljebb 3 hónappal a felvétel után
|
A vizsgálatba bevont összes beteg (klinikai, laboratóriumi, genetikai) részletes jellemzőit értékelik
|
Legfeljebb 3 hónappal a felvétel után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. június 30.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. november 25.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. november 25.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. április 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. április 12.
Első közzététel (Tényleges)
2021. április 15.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. szeptember 23.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. szeptember 22.
Utolsó ellenőrzés
2025. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Patológiai állapotok, anatómiai
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere-betegségek
- Nyirokrendszeri betegségek
- Lipid anyagcsere zavarok
- Lizoszómális raktározási betegségek
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Lipid anyagcsere, veleszületett hibák
- Lizoszómális raktározási betegségek, idegrendszer
- Histiocytosis, nem Langerhans-sejt
- Histiocytosis
- Szfingolipidózisok
- Lipidózisok
- Hipertrófia
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Kóros állapotok, jelek és tünetek
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Hemikus és nyirokbetegségek
- Niemann-Pick betegségek
- Gaucher-kór
- Splenomegalia
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- OBS16092
- U1111-1267-2545 (Registry Identifier: ICTRP)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, az üres esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit.
A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében.
A Sanofi adatmegosztási kritériumairól, a jogosult tanulmányokról és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://vivli.org
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .