Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En icke-interventionell nationell studie på pediatriska patienter med oförklarlig förstorad mjälte (OPPUS)

11 januari 2024 uppdaterad av: Sanofi

En observationell nationell pediatrisk studie om prevalensen av oförklarlig splenomegali

Huvudmål:

För att bedöma prevalensen av Gauchers sjukdom (GD) diagnostiserad hos pediatriska patienter med oförklarad splenomegali (SMG) efter uteslutning av första avsiktsdiagnoser (t. portalhypertoni, hematologisk malignitet, hemolytisk anemi, infektion) baserat på klinisk undersökning och biologiska rutinprov (fullblodräkning, retikulocyter, leverprover, abdominal ultraljud, Coombs-test och Epstein Barr-virusserologi).

Sekundära mål:

  • Att beskriva frekvensen av varje identifierad sjukdomskategori och frekvensen av patienter utan slutlig diagnos vid slutet av studien hos pediatriska patienter med oförklarad SMG efter uteslutning av första avsiktsdiagnoser
  • Att beskriva egenskaperna (kliniska, labb, genetik) för alla pediatriska patienter som ingår i studien och att beskriva egenskaperna uppdelade efter identifierad sjukdomskategori och avsaknad av slutlig diagnos i slutet av studien

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Den planerade varaktigheten av denna studie är 39 månader, vilket inkluderar 36 månaders patientrekrytering.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

150

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-post: Contact-US@sanofi.com

Studieorter

  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike, 80054
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500036
      • Angers, Frankrike, 49933
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500014
      • Argenteuil, Frankrike, 95107
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500034
      • Bayonne, Frankrike, 64100
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500039
      • Besançon, Frankrike, 25030
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500015
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500003
      • Brest, Frankrike, 29609
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500038
      • Caen, Frankrike, 14033
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500026
      • Chambéry, Frankrike, 73000
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500018
      • Clermont-Ferrand, Frankrike, 63000
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500009
      • Colombes, Frankrike, 92700
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500008
      • Créteil, Frankrike, 94000
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500028
      • Dijon, Frankrike, 21079
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500006
      • Gleizé, Frankrike, 69400
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500010
      • Jossigny, Frankrike, 77600
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500031
      • La Rochelle, Frankrike, 17000
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500040
      • La Tronche, Frankrike, 38700
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500007
      • Limoges, Frankrike, 87042
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500030
      • Lyon, Frankrike, 69008
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500001
      • Mantes-la-Jolie, Frankrike, 78200
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500032
      • Marseille, Frankrike, 13005
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500005
      • Meaux, Frankrike, 77100
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500027
      • Montpellier, Frankrike, 34090
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500002
      • Nantes, Frankrike, 44000
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500021
      • Nice, Frankrike, 06200
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500019
      • Nîmes, Frankrike, 30029
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500022
      • Paris, Frankrike, 75012
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500016
      • Perpignan, Frankrike, 66000
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500013
      • Poissy, Frankrike, 78300
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500035
      • Poitiers, Frankrike, 86000
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500011
      • Reims, Frankrike, 51100
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500029
      • Rennes, Frankrike, 35203
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500023
      • Roubaix, Frankrike, 59056
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500037
      • Rouen, Frankrike, 76031
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500024
      • Saint-Priest-en-Jarez, Frankrike, 42270
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500017
      • Strasbourg, Frankrike, 67200
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500004
      • Toulouse, Frankrike
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500033
      • Tours, Frankrike
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500020
      • Valenciennes, Frankrike, 59300
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500025
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrike, 54500
        • Rekrytering
        • Investigational Site Number 2500012

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 sekund till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patient under 18 år med oförklarlig SMG (SMG definieras som en palpabel mjälte, redan känd eller upptäckt för första gången) och som har genomgått tester för att eliminera uppenbara orsaker till SMG inklusive: hemolytisk anemi, hematologisk malignitet, portal hypertoni, infektionssjukdom associerad med SMG

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patient under 18 år
  • Patient med oförklarlig SMG (SMG definieras som en palpabel mjälte, redan känd eller upptäckt för första gången) och som har genomgått tester för att eliminera uppenbara orsaker till SMG

Exklusions kriterier:

Patient med någon uppenbar orsak till SMG enligt beskrivning av klinisk undersökning och/eller laboratorie- eller avbildningstest tillgängligt i medicinska journaler och/eller som har diagnostiserats med något av följande tillstånd:

  1. hemolytisk anemi
  2. hematologisk malignitet
  3. portal hypertoni
  4. infektionssjukdom associerad med SMG (Cytomegalovirus, Epstein Barr-virus, leishmaniasis eller annan uppenbar infektionsorsak som avslöjas av medicinsk historia)

Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en patients potentiella deltagande i en klinisk prövning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Tvärsnitt

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Pediatriska patienter med oförklarlig förstorad mjälte

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel patienter med diagnosen GD bland inskrivna patienter
Tidsram: Upp till 3 månader efter inkludering
Diagnos av GD baserat på bristfällig β-glukocerebrosidasaktivitet i perifera blodleukocyter eller andra kärnförsedda celler, eller genetisk analys.
Upp till 3 månader efter inkludering

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvens för varje identifierad sjukdomskategori i slutet av studien bland inskrivna patienter
Tidsram: Upp till 3 månader efter inkludering
Upp till 3 månader efter inkludering
Andelen patienter utan slutlig diagnos i slutet av studien bland inskrivna patienter
Tidsram: Upp till 3 månader efter inkludering
Upp till 3 månader efter inkludering
Antal patienter baserat på specifik char. (kliniskt, labb, genetik)
Tidsram: Upp till 3 månader efter inkludering
Detaljerade egenskaper hos alla patienter som ingår i studien (klinisk, labb, genetik) kommer att utvärderas
Upp till 3 månader efter inkludering

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sanofi

Utredare

  • Studierektor: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 juni 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

30 september 2024

Avslutad studie (Beräknad)

30 september 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 april 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 april 2021

Första postat (Faktisk)

15 april 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 januari 2024

Senast verifierad

1 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • OBS16092
  • U1111-1267-2545 (Registeridentifierare: ICTRP)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till patientnivådata och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer. Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet. Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Brist på sur sfingomyelinas

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kenya

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera